Examen du tableau de greffe de moelle osseuse pour RIC

La myélofibrose primaire (PMF) fait partie des troubles myéloprolifératifs à chromosome Philadelphie négatif. Ce diagnostic peut être présent lors du diagnostic initial d'un patient ou il peut résulter d'une polycythémie vraie ou d'une thrombocytémie essentielle précédentes. Bien que l'évolution clinique soit variable, elle est définie par divers degrés de splénomégalie, d'anémie, de fatigue et d'autres symptômes constitutionnels. Les patients atteints de FMP présentent un risque accru de leucémie aiguë, d'insuffisance médullaire et de thrombose. Actuellement, le seul traitement curatif de la FMP est la greffe allogénique de cellules souches. Cependant, comme l'âge médian au moment du diagnostic se situe entre le milieu et la fin de la soixantaine, la plupart des patients ne sont plus candidats à une greffe en raison de leur âge et/ou d'autres maladies comorbides.

Malheureusement, tous les autres traitements de la FMP sont de nature palliative et souvent d'une efficacité limitée. Au cours des dernières années, de nombreuses avancées ont permis d'augmenter la sécurité et d'améliorer les résultats des greffes allogéniques. Le plus important a peut-être été le raffinement continu des régimes de conditionnement à intensité réduite (RIC) avant la greffe. Au cours des dernières années, de nombreux groupes ont publié des données suggérant que ces greffes de RIC peuvent être très efficaces dans le traitement de la PMF et qu'il s'agit d'une procédure potentiellement curative. Cependant, la grande majorité de ces données sont rapportées chez des personnes de moins de 65 ans. Le protocole actuel de transplantation RIC pour PMF disponible à l'Université de l'Utah exclut les patients âgés de plus de 65 ans.

Nous aimerions voir s'il existe suffisamment d'expériences réussies de transplantation chez les personnes de plus de 60 ans (y compris de nombreuses personnes de plus de 65 ans) pour justifier la création d'un essai clinique utilisant des schémas thérapeutiques RIC dans ce groupe d'âge plus avancé. Nous examinerons les dossiers médicaux d'environ 30 patients dans quatre établissements différents :

• Université de l'Utah / Hôpital du cancer Huntsman
• Centre de recherche sur le cancer Fred Hutchinson
• Collège de médecine Baylor
• Centres de cancérologie MD Anderson

Nous évaluerons : le taux de prise de greffe, le taux de rechute, la survie sans maladie, la survie globale, les causes de décès et d'autres statistiques pertinentes. Nous comparerons les résultats aux contrôles historiques appropriés. Nous émettons l'hypothèse que les schémas thérapeutiques RIC peuvent être à juste titre sûrs chez les patients âgés atteints de PMF et espérons que nos données permettront le développement d'un essai clinique corollaire.