Przegląd wykresu przeszczepu szpiku kostnego dla RIC

Pierwotne zwłóknienie szpiku (PMF) należy do zaburzeń mieloproliferacyjnych z chromosomem Philadelphia. Rozpoznanie to może być obecne przy początkowej diagnozie pacjenta lub może wynikać z wcześniejszej czerwienicy prawdziwej lub nadpłytkowości samoistnej. Chociaż przebieg kliniczny jest zmienny, charakteryzuje się różnym stopniem powiększenia śledziony, niedokrwistości, zmęczenia i innych objawów ogólnoustrojowych. Pacjenci z PMF są narażeni na zwiększone ryzyko ostrej białaczki, niewydolności szpiku kostnego i zakrzepicy. Obecnie jedyną metodą leczenia PMF jest allogeniczny przeszczep komórek macierzystych. Jednakże, ponieważ mediana wieku w chwili rozpoznania wynosi od połowy do późnych lat 60., większość pacjentów nie jest już kandydatami do przeszczepu ze względu na wiek i/lub inne choroby współistniejące.

Niestety, wszystkie inne metody leczenia PMF mają charakter paliatywny i często mają ograniczoną skuteczność. W ciągu ostatnich kilku lat dokonano wielu postępów, które zwiększyły bezpieczeństwo i poprawiły wyniki przeszczepów allogenicznych. Być może najważniejsze było ciągłe udoskonalanie schematów kondycjonowania o zmniejszonej intensywności (RIC) przed przeszczepem. W ciągu ostatnich kilku lat wiele grup opublikowało dane sugerujące, że te przeszczepy RIC mogą być bardzo skuteczne w leczeniu PMF i uważa się, że jest to procedura potencjalnie lecznicza. Jednak zdecydowana większość tych danych dotyczy osób poniżej 65 roku życia. Aktualny protokół przeszczepu RIC dla PMF dostępny na Uniwersytecie w Utah wyklucza pacjentów w wieku powyżej 65 lat.

Chcielibyśmy sprawdzić, czy istnieją wystarczające udane doświadczenia z przeszczepami u osób w wieku powyżej 60 lat (w tym wielu w wieku powyżej 65 lat), aby uzasadnić utworzenie badania klinicznego z zastosowaniem schematów RIC w tej starszej grupie wiekowej. Będziemy przeglądać dokumentację medyczną około 30 pacjentów w czterech różnych instytucjach:

• Szpital onkologiczny Uniwersytetu Utah/Huntsman
• Centrum Badań nad Rakiem Freda Hutchinsona
• Baylor College of Medicine
• Centra onkologiczne MD Anderson

Ocenimy: wskaźnik wszczepienia, odsetek nawrotów, przeżycie wolne od choroby, całkowite przeżycie, przyczyny śmierci i inne istotne statystyki. Porównamy wyniki z odpowiednimi historycznymi kontrolami. Stawiamy hipotezę, że schematy RIC mogą być zasadnie bezpieczne u starszych pacjentów z PMF i mamy nadzieję, że nasze dane pozwolą na opracowanie uzupełniającego badania klinicznego.