Benmargstransplantasjonsdiagram gjennomgang for RIC

Primær myelofibrose (PMF) er blant Philadelphia-kromosomnegative myeloproliferative lidelser. Denne diagnosen kan være tilstede ved en pasients første diagnose, eller den kan oppstå som følge av tidligere polycytemi Vera eller essensiell trombocytemi. Mens det kliniske forløpet er variabelt, er det definert av varierende grader av splenomegali, anemi, tretthet og andre konstitusjonelle symptomer. Pasienter med PMF har økt risiko for akutt leukemi, benmargssvikt og trombose. Foreløpig er den eneste kurative behandlingen for PMF allogen stamcelletransplantasjon. Men siden median alder ved diagnose er på midten til slutten av 60-tallet, er de fleste pasienter ikke lenger kandidater for transplantasjon på grunn av deres alder og/eller andre komorbide sykdommer.

Dessverre er alle andre behandlinger for PMF palliative og ofte av begrenset effekt. I løpet av de siste årene har det skjedd mange fremskritt som har økt sikkerheten og forbedret resultatene av allogene transplantasjoner. Det viktigste har kanskje vært den pågående foredlingen av regimer med redusert intensitet (RIC) før transplantasjon. I løpet av de siste årene har mange grupper publisert data som tyder på at disse RIC-transplantasjonene kan være svært effektive i behandlingen av PMF, og det anses å være en potensielt kurativ prosedyre. Imidlertid er de aller fleste av disse dataene rapportert hos personer yngre enn 65 år. Den nåværende protokollen for RIC-transplantasjon for PMF tilgjengelig ved University of Utah ekskluderer pasienter eldre enn 65 år.

Vi ønsker å se om det er tilstrekkelig vellykket erfaring med transplantasjon hos personer eldre enn 60 år (inkludert mange eldre enn 65 år) til å rettferdiggjøre opprettelsen av en klinisk studie med RIC-regimer i denne eldre aldersgruppen. Vi skal gjennomgå journalene til omtrent 30 pasienter ved fire forskjellige institusjoner:

• University of Utah/Huntsman Cancer Hospital
• Fred Hutchinson Cancer Research Center
• Baylor College of Medicine
• M.D. Anderson Cancer Centers

Vi vil evaluere: engraftment rate, recidiv rate, sykdomsfri overlevelse, total overlevelse, dødsårsaker og annen relevant statistikk. Vi vil sammenligne resultatene med passende historiske kontroller. Vi antar at RIC-regimer kan være berettiget trygge hos eldre pasienter med PMF, og håper at våre data vil tillate utviklingen av en klinisk studie.