Bone Mark Transplant Chart Review für RIC

Die primäre Myelofibrose (PMF) gehört zu den Philadelphia-Chromosom-negativen myeloproliferativen Erkrankungen. Diese Diagnose kann bei der Erstdiagnose eines Patienten vorhanden sein oder sich aus einer vorangegangenen Polycythemia Vera oder essentiellen Thrombozythämie ergeben. Während der klinische Verlauf variabel ist, wird er durch unterschiedliche Ausprägungen von Splenomegalie, Anämie, Müdigkeit und anderen konstitutionellen Symptomen bestimmt. Patienten mit PMF haben ein erhöhtes Risiko für akute Leukämie, Knochenmarkversagen und Thrombose. Derzeit ist die einzige kurative Behandlung für PMF die allogene Stammzelltransplantation. Da das mittlere Alter bei der Diagnose jedoch Mitte bis Ende 60 Jahre liegt, kommen die meisten Patienten aufgrund ihres Alters und/oder anderer komorbider Erkrankungen nicht mehr für eine Transplantation in Frage.

Leider sind alle anderen Behandlungen für PMF palliativer Natur und oft von begrenzter Wirksamkeit. In den letzten Jahren wurden viele Fortschritte erzielt, die die Sicherheit erhöht und die Ergebnisse allogener Transplantationen verbessert haben. Am wichtigsten war vielleicht die laufende Verfeinerung der Konditionierungsschemata mit reduzierter Intensität (RIC) vor der Transplantation. In den letzten Jahren haben viele Gruppen Daten veröffentlicht, die darauf hindeuten, dass diese RIC-Transplantationen bei der Behandlung von PMF sehr effektiv sein können und als potenziell kuratives Verfahren angesehen werden. Die überwiegende Mehrheit dieser Daten wird jedoch von Personen unter 65 Jahren gemeldet. Das aktuelle Protokoll für die RIC-Transplantation für PMF, das an der University of Utah verfügbar ist, schließt Patienten über 65 Jahren aus.

Wir würden gerne sehen, ob es genügend erfolgreiche Erfahrungen mit Transplantationen bei Personen über 60 Jahren (darunter viele über 65-Jährige) gibt, um die Durchführung einer klinischen Studie mit RIC-Schemata in dieser älteren Altersgruppe zu rechtfertigen. Wir werden die Krankenakten von etwa 30 Patienten in vier verschiedenen Einrichtungen sichten:

• Universität von Utah/Huntsman Cancer Hospital
• Fred Hutchinson Krebsforschungszentrum
• Baylor College für Medizin
• MD Anderson Krebszentren

Wir werden Folgendes auswerten: Transplantationsrate, Rückfallrate, krankheitsfreies Überleben, Gesamtüberleben, Todesursachen und andere relevante Statistiken. Wir werden die Ergebnisse mit geeigneten historischen Kontrollen vergleichen. Wir gehen davon aus, dass RIC-Therapien bei älteren Patienten mit PMF zu Recht sicher sein können, und hoffen, dass unsere Daten die Entwicklung einer begleitenden klinischen Studie ermöglichen werden.