Knoglemarvstransplantationsdiagram gennemgang for RIC

Primær myelofibrose (PMF) er blandt Philadelphia-kromosom-negative myeloproliferative lidelser. Denne diagnose kan være til stede ved en patients indledende diagnose, eller den kan opstå som følge af tidligere polycytæmi Vera eller essentiel trombocytæmi. Mens det kliniske forløb er variabelt, er det defineret af varierende grader af splenomegali, anæmi, træthed og andre konstitutionelle symptomer. Patienter med PMF har øget risiko for akut leukæmi, knoglemarvssvigt og trombose. I øjeblikket er den eneste helbredende behandling for PMF allogen stamcelletransplantation. Men da medianalderen ved diagnosen er i midten til slutningen af ​​60'erne, er de fleste patienter ikke længere kandidater til transplantation på grund af deres alder og/eller andre komorbide sygdomme.

Desværre er alle andre behandlinger for PMF af palliativ karakter og ofte af begrænset effekt. I løbet af de sidste mange år er der sket mange fremskridt, som har øget sikkerheden og forbedret resultaterne af allogene transplantationer. Måske vigtigst har været den igangværende forfining af reduceret intensitet konditionering (RIC) regimer før transplantation. I løbet af de sidste par år har mange grupper offentliggjort data, der tyder på, at disse RIC-transplantationer kan være meget effektive i behandlingen af ​​PMF, og det menes at være en potentielt helbredende procedure. Imidlertid rapporteres langt størstedelen af ​​disse data hos personer under 65 år. Den nuværende protokol for RIC-transplantation for PMF, der er tilgængelig på University of Utah, udelukker patienter, der er ældre end 65 år.

Vi vil gerne se, om der er tilstrækkelig succesfuld erfaring med transplantation hos personer ældre end 60 år (herunder mange ældre end 65 år) til at retfærdiggøre oprettelsen af ​​et klinisk forsøg med RIC-regimer i denne ældre aldersgruppe. Vi vil gennemgå journalerne for cirka 30 patienter på fire forskellige institutioner:

• University of Utah/Huntsman Cancer Hospital
• Fred Hutchinson Cancer Research Center
• Baylor College of Medicine
• M.D. Anderson Cancer Centers

Vi vil evaluere: engraftment rate, recidiv rate, sygdomsfri overlevelse, samlet overlevelse, dødsårsager og andre relevante statistikker. Vi vil sammenligne resultaterne med passende historiske kontroller. Vi antager, at RIC-regimer kan være berettiget sikre hos ældre patienter med PMF, og håber, at vores data vil muliggøre udviklingen af ​​et efterfølgende klinisk forsøg.