Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie účinnosti použití sekvenčního DFP-DFO versus DFP (SEQDFPDFO)

12. srpna 2008 aktualizováno: Azienda Ospedaliera V. Cervello

Studie fáze IV použití sekvenčního DFP-DFO versus DFP u pacientů s velkou thalassemií

Změny v chelatační léčbě a transfuzních praktikách během posledních dvou desetiletí dramaticky zlepšily prognózu pacientů s hlavní thalassemií. Ve většině ze 13 klinických studie publikované v letech 1990 až 2008. Mezi těmito dvěma intervencemi nebyl prokázán žádný statisticky významný rozdíl během maximálně 18 měsíců léčby. Tři randomizované studie, které porovnávaly sekvenční léčbu DFP-DFO oproti samotnému DFO, uváděly kontroverzní výsledky, ale to mohlo být způsobeno malými velikosti vzorků a krátké trvání léčby. Ve skutečnosti nebyla dosud publikována žádná studie s léčbou delší než 18 měsíců15, která by popisovala mortalitu, nežádoucí účinky, sérové ​​koncentrace feritinu a náklady.

Tato dlouhodobá sekvenční léčba DFP-DFO versus samotná léčba DFP byla provedena za účelem posouzení dopadů těchto chelatačních léčeb na koncentrace feritinu v séru, mortalitu, nežádoucí účinky a náklady u pacientů s velkou thalassemií.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Studie byla navržena jako multicentrická randomizovaná otevřená studie se zaslepenou správou dat a analýzou dat, aby se posoudilo, zda je některá léčba lepší než druhá. Studie byla provedena jménem Italské společnosti pro studium talasémie a hemoglobinopatií (SoSTE). Vyšetřovatelé zahájili, provedli a kontrolovali studii, která byla vedena bez vlivu nekomerčního sponzora.16

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

213

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Itálie
      • Palermo, Itálie
        • Ao V. Cervello

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

9 let až 56 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Hlavní pacienti s thalasémií s koncentrací feritinu v séru mezi 800 až 3 000 ng/ml a byli starší 13 let

Kritéria vyloučení:

  • Známá nesnášenlivost jedné ze zkušebních léčeb
  • Počet krevních destiček < 100 000/mm3 nebo nebo počet leukocytů < 3 000/mm3
  • Těžké poškození jater indikované ascitem
  • Srdeční selhání

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: 1
Sekvenční léčba zahrnující DFP v dávce 75 mg/kg, rozdělenou do tří perorálních denních dávek, po dobu čtyř dnů v týdnu a DFO formou subkutánních infuzí (8–12 hodin) v dávce 50 mg/kg/den po zbývající tři dny v týdnu
Lék: Deferipron (DFP) a deferoxamin (DFO)
Sekvenční léčba zahrnující DFP v dávce 75 mg/kg po čtyři dny v týdnu a DFO formou subkutánních infuzí (8–12 hodin) v dávce 50 mg/kg/den po zbývající tři dny v týdnu
Ostatní jména:
  • DFP (Apotex, Kanada)
  • DFO (Biofutura Pharma S.p.A., Itálie)
Aktivní komparátor: 2
Deferipron samotný v dávce 75 mg/kg rozdělený do tří perorálních denních dávek
Lék: Deferipron (DFP)
Samotný DFP v dávce 75 mg/kg rozdělený do tří perorálních denních dávek
Ostatní jména:
  • DFP (Apotex, Kanada)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
rozdíl mezi vícenásobnými pozorováními sérových koncentrací feritinu
Časové okno: pětiletou léčbu
pětiletou léčbu

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
rozdíl mezi signálem T2* při zobrazování magnetickou rezonancí (MRI) srdce a jater v čase T0 a T1 (viz níže); analýza přežití; nežádoucí příhody; selhání léčby; a náklady.
Časové okno: pět let
pět let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Azienda Ospedaliera V. Cervello

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: Aurelio Maggio, M.D., Azienda Ospedaliera V. Cervello

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. září 2000

Primární dokončení (Aktuální)

1. ledna 2008

Dokončení studie (Aktuální)

1. ledna 2008

Termíny zápisu do studia

První předloženo

11. srpna 2008

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

12. srpna 2008

První zveřejněno (Odhad)

13. srpna 2008

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

13. srpna 2008

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

12. srpna 2008

Naposledy ověřeno

1. července 2008

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AOVCervello

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit