Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effektstudie av bruken av sekvensiell DFP-DFO versus DFP (SEQDFPDFO)

12. august 2008 oppdatert av: Azienda Ospedaliera V. Cervello

Fase IV-studie av bruk av sekvensiell DFP-DFO versus DFP hos alvorlige pasienter med thalassemia

Endringer i chelatbehandling og transfusjonspraksis, i løpet av de siste to tiårene, har dramatisk forbedret prognosen for thalassemi major-pasienter. Deferipron (DFP) har blitt sammenlignet med deferoksamin (DFO), ved bruk av ulike behandlingsplaner, i de fleste av de 13 kliniske studier publisert mellom 1990 og 2008. Det ble ikke vist noen statistisk signifikant forskjell mellom disse to intervensjonene i løpet av maksimalt 18 måneders behandling. Tre randomiserte studier som sammenlignet sekvensiell DFP-DFO-behandling versus DFO alene rapporterte kontroversielle resultater, men dette kan skyldes små prøvestørrelser og kort behandlingsvarighet. Faktisk er det så langt ikke publisert noen studie med behandlingsvarighet over 18 måneder15, som rapporterte om dødelighet, uønskede hendelser, serumferritinkonsentrasjoner, samt kostnader.

Denne langsiktige sekvensielle DFP-DFO-behandlingen versus DFP alene-behandlingsstudien ble utført for å vurdere virkningen av disse kelasjonsbehandlingene på serumferritinkonsentrasjoner, dødelighet, uønskede hendelser og kostnader hos alvorlige thalassemipasienter.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Studien ble designet som en multisenter randomisert åpen studie med blindet datahåndtering og dataanalyser, for å vurdere om den ene behandlingen var den andre overlegen. Forsøket ble utført på vegne av den italienske foreningen for studiet av thalassemia og hemoglobinopatier (SoSTE). Etterforskerne initierte, gjennomførte og kontrollerte rettssaken, som ble gjennomført uten innflytelse fra den ikke-kommersielle sponsoren.16

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

213

Fase

  • Fase 4

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Italia
      • Palermo, Italia
        • Ao V. Cervello

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

9 år til 56 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Thalassemi major-pasienter med serumferritinkonsentrasjon mellom 800 og 3000 ng/ml og var over 13 år

Ekskluderingskriterier:

  • Kjent intoleranse mot en av prøvebehandlingene
  • Blodplateantall < 100 000/mm3 eller eller leukocyttantall < 3000/mm3
  • Alvorlig leverskade indikert av ascites
  • Hjertefeil

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: 1
Sekvensiell behandling inkludert DFP ved 75 mg/kg, delt inn i tre orale daglige doser, i fire dager per uke og DFO ved subkutane infusjoner (8-12 timer) ved 50 mg/kg/dag i de resterende tre dagene per uke
Legemiddel: Deferipron (DFP) og deferoksamin (DFO)
Sekvensiell behandling inkludert DFP ved 75 mg/kg i fire dager per uke og DFO ved subkutane infusjoner (8-12 timer) ved 50 mg/kg/dag i de resterende tre dagene per uke
Andre navn:
  • DFP (Apotex, Canada)
  • DFO (Biofutura Pharma S.p.A., Italia)
Aktiv komparator: 2
Deferipron alene ved 75 mg/kg fordelt på tre orale daglige doser
Legemiddel: Deferipron (DFP)
DFP alene ved 75 mg/kg fordelt på tre orale daglige doser
Andre navn:
  • DFP (Apotex, Canada)

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
forskjell mellom flere observasjoner av serumferritinkonsentrasjonene
Tidsramme: fem års behandling
fem års behandling

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
forskjellen mellom T2*-signalet ved magnetisk resonansavbildning (MRI) av hjerte og lever ved T0- og T1-tid (se nedenfor); overlevelsesanalyse; uønskede hendelser; behandlingssvikt; og kostnader.
Tidsramme: fem år
fem år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Azienda Ospedaliera V. Cervello

Etterforskere

  • Studiestol: Aurelio Maggio, M.D., Azienda Ospedaliera V. Cervello

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. september 2000

Primær fullføring (Faktiske)

1. januar 2008

Studiet fullført (Faktiske)

1. januar 2008

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

11. august 2008

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

12. august 2008

Først lagt ut (Anslag)

13. august 2008

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

13. august 2008

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

12. august 2008

Sist bekreftet

1. juli 2008

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • AOVCervello

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere