Pilotní studie bezpečnosti a účinnosti sferaminu
6. dubna 2021 aktualizováno: Bayer
Stereotaktická intrastriatální implantace sferaminu u pacientů s pokročilou Parkinsonovou chorobou: Pilotní studie snášenlivosti a účinnosti.
Snášenlivost a účinnost sferaminu bude hodnocena po operační implantaci (stereotaktická intrastriatální implantace) u pacientů s pokročilou Parkinsonovou chorobou
Přehled studie
Postavení
Ukončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
6
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30329
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
40 let až 70 let (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
Idiopatická Parkinsonova nemoc (PD). Podle definice:
- přítomnost bradykineze a buď klidový třes nebo rigidita
- historie asymetrie příznaků PD
- anamnéza progrese příznaků PD a
- žádná jiná podezřelá příčina příznaků PD
- Pacient je ve věku 40 až 70 let včetně
- Pacient je citlivý na L-dopa a má jednoznačné klinické „off“ období, jak je dokumentováno v domácím deníku, ukončené ve 4 po sobě jdoucích dnech s průměrem 1,5 hodiny/den v klinickém „off“ stavu
- Pacient je Hoehn & Yahr stadium III nebo vyšší v prakticky definované „off“ fázi
- Všechny ostatní zdravotní problémy jsou stabilní nebo pod kontrolou a nejsou kontraindikací pro celkovou anestezii nebo stereotaktickou neurochirurgii
- Magnetická rezonance mozku pacienta (MRI) nevykazuje žádnou abnormalitu, která by kontraindikovala implantaci sferaminu
- Pacient netrpí závažnými psychiatrickými problémy ani demencí
- Pacient musí dát písemný informovaný souhlas s účastí na této studii
- Pacient musí užívat stabilní dávku antiparkinsonik alespoň 1 měsíc před dokončením hodnocení domácího deníku a základního hodnocení UPDRS
- Pokud je pacientkou žena ve fertilním věku, nesmí být kojená ani těhotná a musí používat adekvátní formu antikoncepce po dobu trvání studie, kterou zkoušející považuje za vhodnou, jako jsou perorální antikoncepce, IUD nebo kondomy.
- Pacient musí žít nebo být v neustálém těsném kontaktu s osobou, která může poskytnout informace o pacientově stavu před a po implantaci a v případě potřeby poskytnout pomoc
Kritéria vyloučení:
- Pacienti s atypickou Parkinsonovou chorobou (např. parkinsonský "plus" syndrom, sekundární parkinsonský syndrom)
- Pacienti vykazující pouze symptomatologii založenou na třesu
- Pacienti vykazující velmi těžké dyskineze (trvající déle než 2 hodiny/den) exacerbované L-dopou, hodnocené jako 4/4 na stupnici dyskineze (násilné dyskineze, neslučitelné s jakoukoli normální motorickou úlohou)
- Ženy ve fertilním věku bez antikoncepce
- Pacienti, kteří nespolupracují nebo nejsou schopni vyplnit sebehodnotící škály nebo deníky
- Pacienti se známou farmakologickou imunosupresí související s chemoterapeutickou léčbou malignity, autoimunitního onemocnění, aloštěpů nebo jiných zdravotních stavů spojených s imunosupresí
- Kardiovaskulární, plicní, renální a hematologický stav pacienta kontraindikuje použití celkové anestezie
- Důkaz abnormální koagulace včetně PT > 13 sekund, PT > 35 sekund nebo krevních destiček < 5 ml
- Pacienti po předchozí stereotaktické operaci mozku
- Pacienti léčení apomorfinovou pumpou
- Pacienti s významnou kognitivní poruchou, neléčenou nebo na léčbu rezistentní depresí, psychózou, halucinacemi nebo bludy, které by bránily jejich účinné účasti ve studii
- Pacienti, kteří se v posledních 30 dnech zúčastnili jiné experimentální studie léčiva nebo zařízení
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: LÉČBA
- Přidělení: NON_RANDOMIZED
- Intervenční model: SINGLE_GROUP
- Maskování: ŽÁDNÝ
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
EXPERIMENTÁLNÍ: Rameno 1
|
Stereotaktická intrastriatální implantace
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Primárním výsledným měřítkem pro hodnocení účinnosti bude motorické dílčí skóre Unified Parkinson's Disease Rating Scale (UPDRS) (verze 3.0) v prakticky definovaném stavu „vypnuto“. Během screeningu a základního hodnocení.
Časové okno: Vyhodnocení a přibližně 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18 a 24 měsíců po implantaci a poté každý rok bude symptomatologie pacientů s Parkinsonovou nemocí hodnocena jak na jejich základní farmakoterapii, tak v prakticky definovaném „off“ období. .
|
Vyhodnocení a přibližně 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18 a 24 měsíců po implantaci a poté každý rok bude symptomatologie pacientů s Parkinsonovou nemocí hodnocena jak na jejich základní farmakoterapii, tak v prakticky definovaném „off“ období. .
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Mimovolní pohyby, časové motorické testy
Časové okno: Provádí se během definovaných stavů „vypnuto“ a nejlépe „zapnuto“.
|
Provádí se během definovaných stavů „vypnuto“ a nejlépe „zapnuto“.
|
|
Vyhodnocení kolísání motoru a procenta doby vypnutí
Časové okno: Denní fáze „zapnuto“, fáze „vypnutí“ a hodiny spánku za den pomocí Domácího deníku
|
Denní fáze „zapnuto“, fáze „vypnutí“ a hodiny spánku za den pomocí Domácího deníku
|
|
Kvalita života a globální hodnocení lékařů a pacientů
Časové okno: Každá návštěva až do 5
|
Každá návštěva až do 5
|
|
Neuropsychologická hodnocení
Časové okno: Objeví se před operací a 3, 12 a 24 měsíců po operaci
|
Objeví se před operací a 3, 12 a 24 měsíců po operaci
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (AKTUÁLNÍ)
29. února 2000
Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)
14. května 2012
Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)
14. května 2012
Termíny zápisu do studia
První předloženo
26. září 2008
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
26. září 2008
První zveřejněno (ODHAD)
29. září 2008
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)
8. dubna 2021
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
6. dubna 2021
Naposledy ověřeno
1. dubna 2021
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 91677
- 311361 (JINÝ: Company Internal)
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .