Pilotundersøgelse af Spheramins sikkerhed og effektivitet

Inklusionskriterier:

• Idiopatisk Parkinsons sygdom (PD). Som defineret af:

  • tilstedeværelse af bradykinesi og enten hviletremor eller stivhed
  • historie med asymmetri af PD-tegn
  • historie med progression af PD-tegn, og
  • ingen anden mistænkt årsag til PD-tegn
• Patienten er mellem 40 og 70 år inklusiv
• Patienten er L-dopa-følsom og har utvetydige kliniske "off"-perioder som dokumenteret af hjemmedagbogen, afsluttet på 4 på hinanden følgende dage med et gennemsnit på 1,5 time/dag i klinisk "off"-tilstand
• Patienten er Hoehn & Yahr stadium III eller højere i den praktisk definerede "off" fase
• Alle andre medicinske problemer er stabile eller under kontrol og er ikke kontraindikationer for generel anæstesi eller stereotaktisk neurokirurgi
• Patientens hjernemagnetisk billeddannelsesresonans (MRI) viser ingen abnormitet, der ville kontraindicere Spheramin-implantation
• Patienten har ikke et større psykiatrisk problem eller demens
• Patienten skal give skriftligt informeret samtykke til at deltage i denne undersøgelse
• Patienten skal have en stabil dosis af antiparkinsonmedicin i mindst 1 måned før afslutning af hjemmedagbogsvurderingen og baseline UPDRS-vurderingerne
• Hvis patienten er en kvinde i den fødedygtige alder, må hun ikke være ammende eller gravid og skal bruge en passende form for prævention i varigheden af ​​undersøgelsen, som efterforskeren anser for passende, såsom orale præventionsmidler, spiral eller kondomer.
• Patienten skal bo sammen med eller i tæt konstant kontakt med en person, der kan bidrage med information om patientens tilstand før og efter implantation og yde assistance evt.

Ekskluderingskriterier:

• Patienter med atypisk Parkinsons sygdom (f. Parkinson "plus" syndrom, sekundær Parkinson syndrom)
• Patienter, der kun udviser en tremor-baseret symptomatologi
• Patienter, der udviser meget alvorlige dyskinesier (varende mere end 2 timer/dag) forværret af L-dopa, vurderet som 4/4 på dyskinesiskalaen (voldelige dyskinesier, uforenelige med enhver normal motorisk opgave)
• Kvinder i den fødedygtige alder uden prævention
• Patienter, der ikke er samarbejdsvillige eller ude af stand til at udfylde selvevalueringsskalaer eller dagbøger
• Patienter med kendt farmakologisk immunsuppression relateret til kemoterapeutisk behandling for malignitet, autoimmun sygdom, allotransplantater eller andre medicinske tilstande forbundet med immunsuppression
• Patientens kardiovaskulære, pulmonale, renale og hæmatologiske tilstand kontraindikerer brug af generel anæstesi
• Tegn på unormal koagulation inklusive PT > 13 sek, PT > 35 sek eller blodplader < 5 ml
• Patienter, der tidligere har gennemgået stereotaktisk hjerneoperation
• Patienter behandlet med apomorfinpumpe
• Patienter med betydelig kognitiv svækkelse, ubehandlet eller behandlingsresistent depression, psykose, hallucinationer eller vrangforestillinger, der ville forhindre deres effektive deltagelse i undersøgelsen
• Patienter, der har deltaget i et andet eksperimentelt lægemiddel- eller udstyrsforsøg inden for de seneste 30 dage