Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnostní studie danazolu s výměnou plazmy a steroidy pro léčbu trombotické trombocytopenické purpury (TTP) (TTP)

11. července 2024 aktualizováno: Ilan Shapira, Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Studie fáze II danazolu s výměnou plazmy a steroidy pro léčbu trombotické trombocytopenické purpury

Účelem studie je zjistit, zda podávání danazolu s výměnou plazmy a kortikosteroidy sníží počet výměn plazmy potřebných ke kontrole trombotické trombocytopenické purpury (TTP).

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Danazol je syntetický steroidní hormon strukturně připomínající skupinu přirozených hormonů (androgenů), které se nacházejí v těle. Danazol má imunitu modifikující aktivitu a je účinný při léčbě krevních poruch s nízkým počtem krevních destiček, jako je idiopatická trombocytopenická purpura (FDA však dosud neschválila danazol pro tuto poruchu). Studie danazolu ve spojení s výměnou plazmy za trombotickou trombocytopenickou purpuru ukázala, že danazol snížil počet požadovaných výměn plazmy o přibližně 80 % a zkrátil dobu potřebnou ke kontrole onemocnění. Není jasné, jak danazol působí v TTP. Není schválen FDA pro léčbu TTP.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

9

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10019
        • Mount Sinai St. Luke's-Roosevelt

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • TTP s trombocyty méně než 10 000 a mikroangiopatická hemolytická anémie
  • Věk nad 18 a méně než 60 let
  • LDH > 2x horní hranice normálu
  • PT a PTT normální
  • Pacienti musí dát podepsaný informovaný souhlas
  • Žena před menopauzou musí mít negativní těhotenský test.
  • TTP nesouvisí se základní rakovinou, léčbou rakoviny nebo transplantací.
  • TTP není spojen s drogami.

Kritéria vyloučení:

  • LFT AST/ALT > 2x horní hranice normálu
  • Infekce hepatitidy B a hepatitidy C.
  • HIV s aktivními oportunními infekcemi
  • Akutní nebo chronická diseminovaná intravaskulární koagulace (DIC), definovaná jako D-dimer 8 ug/ml a fibrinogen
  • TTP související s léky, malignitou a transplantací.
  • Těhotenství
  • Současné užívání jiných zkoumaných drog během této studie.
  • porfyrie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Danazol, Plex, steroidy
Každý dostane Danazol s výměnou plazmy a kortikosteroidy
Lék: Danazol
Danazol 600 mg PO bude zahájen s výměnou plazmy a kortikosteroidy v době zařazení.
Ostatní jména:
  • Výměna plazmy
  • Kortikosteroidy
Žádný zásah: Historická kontrola

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet výměn plazmy
Časové okno: až 30 dní
Celkový počet výměn plazmy provedených po zahájení první výměny plazmy.
až 30 dní

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Čas do remise
Časové okno: až 30 dní
až 30 dní
Délka pobytu
Časové okno: až 30 dní
až 30 dní
Počet účastníků s úplnou a nepřetržitou mírou odezvy
Časové okno: Ve 2 letech
Ve 2 letech
Čas recidivy
Časové okno: do 12 let
do 12 let
Počet účastníků s relapsy
Časové okno: do 12 let
Počet účastníků s relapsy
do 12 let
Počet relapsů
Časové okno: do 12 let
Počet recidiv
do 12 let

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Délka pobytu
Časové okno: Ve 30 dnech
Ve 30 dnech
Úplná a nepřetržitá odezva
Časové okno: Ve 2 letech
Ve 2 letech

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Spolupracovníci

Beth Israel Medical Center

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Ilan Shapira, M.D., Mount Sinai St. Luke's-Roosevelt

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

  • Torri V, Friedman M, Shapira I, Patel AA, Yoe J, Shah VP, Mirzoyev T, Machuca M, Varma M. Phase II study of danazol with plasma exchange and corticosteroids for the treatment of thrombotic thrombocytopenic purpura. Blood (2023) 142 (Supplement 1): 4007.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. října 2008

Primární dokončení (Aktuální)

19. listopadu 2015

Dokončení studie (Aktuální)

19. listopadu 2015

Termíny zápisu do studia

První předloženo

4. srpna 2009

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

5. srpna 2009

První zveřejněno (Odhadovaný)

6. srpna 2009

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

23. července 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

11. července 2024

Naposledy ověřeno

1. července 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • GCO 16-2608
  • 055-08 (Jiný identifikátor: Beth Israel Medical Center)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit