Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhetsstudie av Danazol med plasmautveksling og steroider for behandling av trombotisk trombocytopenisk purpura (TTP) (TTP)

11. juli 2024 oppdatert av: Ilan Shapira, Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Fase II-studie av Danazol med plasmautveksling og steroider for behandling av trombotisk trombocytopenisk purpura

Formålet med studien er å finne ut om administrering av danazol med plasmautveksling og kortikosteroider vil redusere antall plasmautskiftninger som kreves for å kontrollere trombotisk trombocytopenisk purpura (TTP).

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Danazol er et syntetisk steroidhormon som strukturelt ligner en gruppe naturlige hormoner (androgener) som finnes i kroppen. Danazol har immunmodifiserende aktivitet og er effektiv i behandling av blodsykdommer med lavt antall blodplater som idiopatisk trombocytopenisk purpura (men FDA har ennå ikke godkjent danazol for denne lidelsen). En studie av danazol i forbindelse med plasmautveksling for trombotisk trombocytopenisk purpura viste at danazol reduserte antallet plasmautskiftninger som kreves med omtrent 80 % og reduserte tiden som var nødvendig for å kontrollere sykdommen. Det er ikke klart hvordan danazol virker i TTP. Det er ikke godkjent av FDA for behandling av TTP.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

9

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10019
        • Mount Sinai St. Luke's-Roosevelt

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • TTP med blodplater mindre enn 10 000 og mikroangiopatisk hemolytisk anemi
  • Alder over 18 og under 60
  • LDH > 2x øvre normalgrense
  • PT og PTT normal
  • Pasienter må gi signert informert samtykke
  • Premenopausale kvinner må ha negativ graviditetstest.
  • TTP er ikke relatert til underliggende kreft, behandling av kreft eller transplantasjon.
  • TTP er ikke assosiert med narkotika.

Ekskluderingskriterier:

  • LFTs AST/ALT > 2x øvre normalgrense
  • Hepatitt B og Hepatitt C infeksjon.
  • HIV med aktive opportunistiske infeksjoner
  • Akutt eller kronisk disseminert intravaskulær koagulasjon (DIC), definert som D-dimer 8 ug/ml og fibrinogen
  • TTP relatert til legemidler, malignitet og transplantasjon.
  • Svangerskap
  • Samtidig bruk av andre undersøkelsesmedisiner under denne studien.
  • Porfyri.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Danazol, Plex, Steroider
Alle vil få Danazol med plasmautveksling og kortikosteroider
Legemiddel: Danazol
Danazol 600 mg PO vil bli initiert med plasmautveksling og kortikosteroider på tidspunktet for registrering.
Andre navn:
  • Plasmautveksling
  • Kortikosteroider
Ingen inngripen: Historisk kontroll

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall plasmautvekslinger
Tidsramme: opptil 30 dager
Det totale antallet plasmautvekslinger utført etter initiering av den første plasmautvekslingen.
opptil 30 dager

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Tid til remisjon
Tidsramme: opptil 30 dager
opptil 30 dager
Lengden på oppholdet
Tidsramme: opptil 30 dager
opptil 30 dager
Antall deltakere med fullstendig og kontinuerlig svarfrekvens
Tidsramme: Ved 2 år
Ved 2 år
Tid for tilbakefall
Tidsramme: opptil 12 år
opptil 12 år
Antall deltakere med tilbakefall
Tidsramme: opptil 12 år
Antall deltakere med tilbakefall
opptil 12 år
Antall tilbakefall
Tidsramme: opptil 12 år
Antall tilbakefall
opptil 12 år

Andre resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Lengden på oppholdet
Tidsramme: Ved 30 dager
Ved 30 dager
Komplett og kontinuerlig svarfrekvens
Tidsramme: Ved 2 år
Ved 2 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Samarbeidspartnere

Beth Israel Medical Center

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Ilan Shapira, M.D., Mount Sinai St. Luke's-Roosevelt

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

  • Torri V, Friedman M, Shapira I, Patel AA, Yoe J, Shah VP, Mirzoyev T, Machuca M, Varma M. Phase II study of danazol with plasma exchange and corticosteroids for the treatment of thrombotic thrombocytopenic purpura. Blood (2023) 142 (Supplement 1): 4007.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. oktober 2008

Primær fullføring (Faktiske)

19. november 2015

Studiet fullført (Faktiske)

19. november 2015

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

4. august 2009

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

5. august 2009

Først lagt ut (Antatt)

6. august 2009

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

23. juli 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

11. juli 2024

Sist bekreftet

1. juli 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • GCO 16-2608
  • 055-08 (Annen identifikator: Beth Israel Medical Center)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere