Danatsolin turvallisuustutkimus plasmanvaihdon ja steroidien kanssa tromboottisen trombosytopeenisen purppuran (TTP) hoitoon (TTP)
torstai 11. heinäkuuta 2024 päivittänyt: Ilan Shapira, Icahn School of Medicine at Mount Sinai
Vaiheen II tutkimus danatsolista plasmanvaihdon ja steroidien kanssa tromboottisen trombosytopeenisen purppuran hoitoon
Tutkimuksen tarkoituksena on selvittää, vähentääkö danatsolin antaminen plasmanvaihdon ja kortikosteroidien kanssa tromboottisen trombosytopeenisen purppuran (TTP) hallintaan tarvittavien plasmanvaihtojen määrää.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Danatsoli on synteettinen steroidihormoni, joka muistuttaa rakenteellisesti kehossa olevien luonnollisten hormonien (androgeenien) ryhmää.
Danatsolilla on immuunijärjestelmää modifioiva vaikutus ja se on tehokas hoidettaessa verisairauksia, joissa on alhainen verihiutaleiden määrä, kuten idiopaattinen trombosytopeeninen purppura (FDA ei kuitenkaan ole vielä hyväksynyt danatsolia tähän häiriöön).
Tutkimus danatsolista yhdessä plasman vaihdon kanssa tromboottisen trombosytopeenisen purppuran vuoksi osoitti, että danatsoli vähensi tarvittavien plasman vaihtojen määrää noin 80 % ja lyhensi taudin hallintaan tarvittavaa aikaa.
Ei ole selvää, kuinka danatsoli toimii TTP:ssä.
FDA ei ole hyväksynyt sitä TTP:n hoitoon.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
9
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10019
- Mount Sinai St. Luke's-Roosevelt
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- TTP, jossa verihiutaleita on alle 10 000 ja mikroangiopaattinen hemolyyttinen anemia
- Ikä yli 18 ja alle 60 vuotta
- LDH > 2x normaalin yläraja
- PT ja PTT normaalit
- Potilaiden on annettava allekirjoitettu tietoinen suostumus
- Premenopausaalisella naisella tulee olla negatiivinen raskaustesti.
- TTP ei liity taustalla olevaan syöpään, syövän hoitoon tai siirtoon.
- TTP ei liity huumeisiin.
Poissulkemiskriteerit:
- LFT:t AST/ALT > 2x normaalin yläraja
- Hepatiitti B ja hepatiitti C -infektio.
- HIV aktiivisilla opportunistisilla infektioilla
- Akuutti tai krooninen disseminoitu intravaskulaarinen koagulaatio (DIC), joka määritellään D-dimeeriksi 8 ug/ml ja fibrinogeeniksi
- TTP liittyy huumeisiin, pahanlaatuisuuteen ja elinsiirtoihin.
- Raskaus
- Samanaikainen muiden tutkittavien huumeiden käyttö tämän tutkimuksen aikana.
- Porfyria.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Danatsoli, Plex, steroidit
Kaikki saavat Danatsolia plasmanvaihdon ja kortikosteroidien kanssa
|
Danazol 600 mg PO aloitetaan plasmavaihdolla ja kortikosteroideilla ilmoittautumisen yhteydessä.
Muut nimet:
|
|
Ei väliintuloa: Historiallinen ohjaus
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Plasmanvaihtojen määrä
Aikaikkuna: jopa 30 päivää
|
Ensimmäisen plasmanvaihdon aloittamisen jälkeen suoritettujen plasmanvaihtojen kokonaismäärä.
|
jopa 30 päivää
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Remission aika
Aikaikkuna: jopa 30 päivää
|
jopa 30 päivää
|
|
|
Oleskelun kesto
Aikaikkuna: jopa 30 päivää
|
jopa 30 päivää
|
|
|
Osallistujien lukumäärä, joilla on täydellinen ja jatkuva vastausprosentti
Aikaikkuna: 2-vuotiaana
|
2-vuotiaana
|
|
|
Relapsen aika
Aikaikkuna: jopa 12 vuotta
|
jopa 12 vuotta
|
|
|
Relapseja sairastavien osallistujien määrä
Aikaikkuna: jopa 12 vuotta
|
Relapsien saaneiden osallistujien määrä
|
jopa 12 vuotta
|
|
Relapsien määrä
Aikaikkuna: jopa 12 vuotta
|
Relapsien määrä
|
jopa 12 vuotta
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Oleskelun kesto
Aikaikkuna: 30 päivän kohdalla
|
30 päivän kohdalla
|
|
Täydellinen ja jatkuva vastausprosentti
Aikaikkuna: 2-vuotiaana
|
2-vuotiaana
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Ilan Shapira, M.D., Mount Sinai St. Luke's-Roosevelt
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Torri V, Friedman M, Shapira I, Patel AA, Yoe J, Shah VP, Mirzoyev T, Machuca M, Varma M. Phase II study of danazol with plasma exchange and corticosteroids for the treatment of thrombotic thrombocytopenic purpura. Blood (2023) 142 (Supplement 1): 4007.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Keskiviikko 1. lokakuuta 2008
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 19. marraskuuta 2015
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 19. marraskuuta 2015
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 4. elokuuta 2009
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 5. elokuuta 2009
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Torstai 6. elokuuta 2009
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 23. heinäkuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 11. heinäkuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. heinäkuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Hematologiset sairaudet
- Verenvuoto
- Veren hyytymishäiriöt
- Ihon ilmenemismuodot
- Trombosytopenia
- Verihiutaleiden häiriöt
- Trombofilia
- Tromboottiset mikroangiopatiat
- Sytopenia
- Purpura
- Purppura, trombosytopeeninen
- Purppura, tromboottinen trombosytopeeninen
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Hormonit, hormonikorvikkeet ja hormoniantagonistit
- Hormoniantagonistit
- Estrogeeniantagonistit
- Danatsoli
Muut tutkimustunnusnumerot
- GCO 16-2608
- 055-08 (Muu tunniste: Beth Israel Medical Center)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .