Estudo de Segurança do Danazol com Troca de Plasma e Esteróides para o Tratamento da Púrpura Trombocitopênica Trombótica (TTP) (TTP)
11 de julho de 2024 atualizado por: Ilan Shapira, Icahn School of Medicine at Mount Sinai
Estudo de Fase II de Danazol com Troca de Plasma e Esteróides para o Tratamento da Púrpura Trombocitopênica Trombótica
O objetivo do estudo é descobrir se a administração de danazol com troca de plasma e corticosteróides reduzirá o número de trocas de plasma necessárias para controlar a Púrpura Trombocitopênica Trombótica (PTT).
Visão geral do estudo
Status
Rescindido
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Danazol é um hormônio esteróide sintético estruturalmente semelhante a um grupo de hormônios naturais (andrógenos) encontrados no corpo.
Danazol tem atividade modificadora do sistema imunológico e é eficaz no tratamento de distúrbios sanguíneos com baixa contagem de plaquetas, como púrpura trombocitopênica idiopática (no entanto, o FDA ainda não aprovou o danazol para este distúrbio).
Um estudo de danazol em conjunto com troca de plasma para púrpura trombocitopênica trombótica mostrou que o danazol diminuiu o número de trocas de plasma necessárias em aproximadamente 80% e reduziu o tempo necessário para controlar a doença.
Não está claro como o danazol funciona no TTP.
Não é aprovado pelo FDA para o tratamento de PTT.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
9
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10019
- Mount Sinai St. Luke's-Roosevelt
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- PTT com plaquetas abaixo de 10.000 e anemia hemolítica microangiopática
- Idade maior que 18 e menor que 60
- LDH > 2x limite superior do normal
- PT e PTT normais
- Os pacientes devem dar consentimento informado assinado
- A mulher na pré-menopausa deve ter teste de gravidez negativo.
- TTP não relacionado a câncer subjacente, tratamento de câncer ou transplante.
- TTP não associado a drogas.
Critério de exclusão:
- LFTs AST/ALT > 2x limite superior do normal
- Infecção por Hepatite B e Hepatite C.
- HIV com infecções oportunistas ativas
- Coagulação Intravascular Disseminada (DIC) aguda ou crônica, definida como D-dímero 8ug/ml e fibrinogênio
- PTT relacionada a drogas, malignidade e transplante.
- Gravidez
- Uso concomitante de outras drogas em investigação durante este estudo.
- Porfiria.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Danazol, Plex, Esteróides
Todos receberão Danazol com troca de plasma e corticosteróides
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Danazol 600 mg PO será iniciado com troca de plasma e corticosteróides no momento da inscrição.
Outros nomes:
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Sem intervenção: Controle Histórico
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de trocas de plasma
Prazo: até 30 dias
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O número total de trocas de plasma realizadas após o início da primeira troca de plasma.
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até 30 dias
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Tempo para remissão
Prazo: até 30 dias
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até 30 dias
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Duração da estadia
Prazo: até 30 dias
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até 30 dias
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Número de participantes com taxa de resposta completa e contínua
Prazo: Aos 2 anos
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Aos 2 anos
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Tempo para recaída
Prazo: até 12 anos
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até 12 anos
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Número de participantes com recaídas
Prazo: até 12 anos
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Número de participantes com recaídas
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até 12 anos
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Número de recaídas
Prazo: até 12 anos
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Número de recaídas
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até 12 anos
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Duração da estadia
Prazo: Aos 30 dias
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Aos 30 dias
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Taxa de resposta completa e contínua
Prazo: Aos 2 anos
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Aos 2 anos
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Ilan Shapira, M.D., Mount Sinai St. Luke's-Roosevelt
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Torri V, Friedman M, Shapira I, Patel AA, Yoe J, Shah VP, Mirzoyev T, Machuca M, Varma M. Phase II study of danazol with plasma exchange and corticosteroids for the treatment of thrombotic thrombocytopenic purpura. Blood (2023) 142 (Supplement 1): 4007.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de outubro de 2008
Conclusão Primária (Real)
19 de novembro de 2015
Conclusão do estudo (Real)
19 de novembro de 2015
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
4 de agosto de 2009
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
5 de agosto de 2009
Primeira postagem (Estimado)
6 de agosto de 2009
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
23 de julho de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
11 de julho de 2024
Última verificação
1 de julho de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Doenças do sistema imunológico
- Doenças Hematológicas
- Hemorragia
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea
- Manifestações de pele
- Trombocitopenia
- Distúrbios das plaquetas sanguíneas
- Trombofilia
- Microangiopatias Trombóticas
- Citopenia
- Púrpura
- Púrpura Trombocitopênica
- Púrpura Trombocitopênica Trombótica
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Hormônios, Substitutos Hormonais e Antagonistas Hormonais
- Antagonistas Hormonais
- Antagonistas de Estrogênio
- Danazol
Outros números de identificação do estudo
- GCO 16-2608
- 055-08 (Outro identificador: Beth Israel Medical Center)
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
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