Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhedsundersøgelse af Danazol med plasmaudveksling og steroider til behandling af trombotisk trombocytopenisk purpura (TTP) (TTP)

11. juli 2024 opdateret af: Ilan Shapira, Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Fase II undersøgelse af Danazol med plasmaudveksling og steroider til behandling af trombotisk trombocytopenisk purpura

Formålet med undersøgelsen er at finde ud af, om administration af danazol med plasmaudveksling og kortikosteroider vil reducere antallet af plasmaudskiftninger, der er nødvendige for at kontrollere trombotisk trombocytopenisk purpura (TTP).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Danazol er et syntetisk steroidhormon, der strukturelt ligner en gruppe naturlige hormoner (androgener), der findes i kroppen. Danazol har immunmodificerende aktivitet og er effektiv til behandling af blodsygdomme med lavt blodpladetal, såsom idiopatisk trombocytopenisk purpura (dog har FDA endnu ikke godkendt danazol til denne lidelse). En undersøgelse af danazol i forbindelse med plasmaudskiftning for trombotisk trombocytopenisk purpura viste, at danazol reducerede antallet af nødvendige plasmaudskiftninger med ca. 80 % og reducerede den tid, der var nødvendig for at kontrollere sygdommen. Det er ikke klart, hvordan danazol virker i TTP. Det er ikke godkendt af FDA til behandling af TTP.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

9

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10019
        • Mount Sinai St. Luke's-Roosevelt

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • TTP med blodplader mindre end 10.000 og mikroangiopatisk hæmolytisk anæmi
  • Alder over 18 og under 60
  • LDH > 2x øvre normalgrænse
  • PT og PTT normal
  • Patienter skal give underskrevet informeret samtykke
  • Præmenopausal kvinde skal have negativ graviditetstest.
  • TTP er ikke relateret til underliggende kræft, behandling af kræft eller transplantation.
  • TTP er ikke forbundet med stoffer.

Ekskluderingskriterier:

  • LFT'er AST/ALT > 2x øvre normalgrænse
  • Hepatitis B og Hepatitis C infektion.
  • HIV med aktive opportunistiske infektioner
  • Akut eller kronisk dissemineret intravaskulær koagulation (DIC), defineret som D-dimer 8 ug/ml og fibrinogen
  • TTP relateret til lægemidler, malignitet og transplantation.
  • Graviditet
  • Samtidig brug af anden forsøgsmedicin under denne undersøgelse.
  • Porfyri.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Danazol, Plex, Steroider
Alle vil modtage Danazol med plasmaudveksling og kortikosteroider
Medicin: Danazol
Danazol 600 mg PO vil blive initieret med plasmaudskiftning og kortikosteroider på tidspunktet for indskrivning.
Andre navne:
  • Plasma udveksling
  • Kortikosteroider
Ingen indgriben: Historisk kontrol

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal plasmaudskiftninger
Tidsramme: op til 30 dage
Det samlede antal plasmaudskiftninger udført efter påbegyndelse af den første plasmaudskiftning.
op til 30 dage

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tid til remission
Tidsramme: op til 30 dage
op til 30 dage
Opholdsvarighed
Tidsramme: op til 30 dage
op til 30 dage
Antal deltagere med komplet og kontinuerlig svarprocent
Tidsramme: Ved 2 år
Ved 2 år
Tid til tilbagefald
Tidsramme: op til 12 år
op til 12 år
Antal deltagere med tilbagefald
Tidsramme: op til 12 år
Antal deltagere med tilbagefald
op til 12 år
Antal tilbagefald
Tidsramme: op til 12 år
Antal tilbagefald
op til 12 år

Andre resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Opholdsvarighed
Tidsramme: Ved 30 dage
Ved 30 dage
Komplet og kontinuerlig svarprocent
Tidsramme: Ved 2 år
Ved 2 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Samarbejdspartnere

Beth Israel Medical Center

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Ilan Shapira, M.D., Mount Sinai St. Luke's-Roosevelt

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

  • Torri V, Friedman M, Shapira I, Patel AA, Yoe J, Shah VP, Mirzoyev T, Machuca M, Varma M. Phase II study of danazol with plasma exchange and corticosteroids for the treatment of thrombotic thrombocytopenic purpura. Blood (2023) 142 (Supplement 1): 4007.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. oktober 2008

Primær færdiggørelse (Faktiske)

19. november 2015

Studieafslutning (Faktiske)

19. november 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

4. august 2009

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

5. august 2009

Først opslået (Anslået)

6. august 2009

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

23. juli 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

11. juli 2024

Sidst verificeret

1. juli 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • GCO 16-2608
  • 055-08 (Anden identifikator: Beth Israel Medical Center)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner