Исследование безопасности даназола с плазмообменом и стероидами для лечения тромботической тромбоцитопенической пурпуры (ТТП) (TTP)
3 января 2024 г. обновлено: Ilan Shapira, Icahn School of Medicine at Mount Sinai
Фаза II исследования даназола с плазмообменом и стероидами для лечения тромботической тромбоцитопенической пурпуры
Цель исследования — выяснить, уменьшит ли введение даназола с плазмаферезом и кортикостероидами количество плазмаферезов, необходимых для контроля тромботической тромбоцитопенической пурпуры (ТТП).
Обзор исследования
Статус
Прекращено
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Даназол представляет собой синтетический стероидный гормон, по структуре напоминающий группу природных гормонов (андрогенов), встречающихся в организме.
Даназол обладает иммуномодулирующей активностью и эффективен при лечении заболеваний крови с низким уровнем тромбоцитов, таких как идиопатическая тромбоцитопеническая пурпура (однако FDA еще не одобрило даназол для лечения этого заболевания).
Исследование даназола в сочетании с плазмаферезом при тромботической тромбоцитопенической пурпуре показало, что даназол снижает количество необходимых плазмаферезов примерно на 80% и сокращает время, необходимое для контроля заболевания.
Неясно, как даназол действует при ТТП.
Он не одобрен FDA для лечения ТТП.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
9
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
New York
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10019
- Mount Sinai St. Luke's-Roosevelt
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- ТТП с тромбоцитами менее 10 000 и микроангиопатической гемолитической анемией
- Возраст старше 18 и младше 60 лет
- ЛДГ > 2x верхний предел нормы
- PT и PTT в норме
- Пациенты должны дать подписанное информированное согласие
- Женщина в пременопаузе должна иметь отрицательный тест на беременность.
- ТТП, не связанная с основным раком, лечением рака или трансплантацией.
- ТТП, не связанная с наркотиками.
Критерий исключения:
- LFTs AST/ALT > 2x верхняя граница нормы
- Заражение гепатитом В и гепатитом С.
- ВИЧ с активными оппортунистическими инфекциями
- Острая или хроническая диссеминированная внутрисосудистая коагуляция (ДВС-синдром), определяемая как D-димер 8 мкг/мл и фибриноген
- ТТП, связанная с наркотиками, злокачественными новообразованиями и трансплантацией.
- Беременность
- Одновременное использование других исследуемых препаратов во время этого исследования.
- Порфирия.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Даназол, Плекс, Стероиды
Все получат даназол с плазмаферезом и кортикостероидами
|
Даназол 600 мг перорально будет начат с плазмаферезом и кортикостероидами во время регистрации.
Другие имена:
|
|
Без вмешательства: Исторический контроль
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество плазмообменов
Временное ограничение: до 30 дней
|
Общее количество плазмообменов, выполненных после начала первого плазмообмена.
|
до 30 дней
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Время до ремиссии
Временное ограничение: до 30 дней
|
до 30 дней
|
|
|
Продолжительность пребывания
Временное ограничение: до 30 дней
|
до 30 дней
|
|
|
Количество участников с полным и непрерывным ответом
Временное ограничение: В 2 года
|
В 2 года
|
|
|
Время рецидива
Временное ограничение: до 12 лет
|
до 12 лет
|
|
|
Количество участников с рецидивами
Временное ограничение: до 12 лет
|
Количество участников с рецидивами
|
до 12 лет
|
|
Количество рецидивов
Временное ограничение: до 12 лет
|
Количество рецидивов
|
до 12 лет
|
Другие показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Продолжительность пребывания
Временное ограничение: Через 30 дней
|
Через 30 дней
|
|
Полная и непрерывная скорость ответа
Временное ограничение: В 2 года
|
В 2 года
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Соавторы
Следователи
- Главный следователь: Ilan Shapira, M.D., Mount Sinai St. Luke's-Roosevelt
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Общие публикации
- Torri V, Friedman M, Shapira I, Patel AA, Yoe J, Shah VP, Mirzoyev T, Machuca M, Varma M. Phase II study of danazol with plasma exchange and corticosteroids for the treatment of thrombotic thrombocytopenic purpura. Blood (2023) 142 (Supplement 1): 4007.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 октября 2008 г.
Первичное завершение (Действительный)
19 ноября 2015 г.
Завершение исследования (Действительный)
19 ноября 2015 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
4 августа 2009 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
5 августа 2009 г.
Первый опубликованный (Оцененный)
6 августа 2009 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
5 января 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
3 января 2024 г.
Последняя проверка
1 января 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Патологические процессы
- Заболевания иммунной системы
- Гематологические заболевания
- Кровотечение
- Нарушения свертывания крови
- Кожные проявления
- Тромбоцитопения
- Заболевания тромбоцитов крови
- Тромбофилия
- Тромботические микроангиопатии
- Пурпура
- Пурпура, тромбоцитопеническая
- Пурпура, тромботическая тромбоцитопеническая
- Физиологические эффекты лекарств
- Гормоны, заменители гормонов и антагонисты гормонов
- Антагонисты гормонов
- Антагонисты эстрогена
- Даназол
Другие идентификационные номера исследования
- GCO 16-2608
- 055-08 (Другой идентификатор: Beth Israel Medical Center)
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .