Studio sulla sicurezza del danazolo con scambio plasmatico e steroidi per il trattamento della porpora trombotica trombocitopenica (TTP) (TTP)
11 luglio 2024 aggiornato da: Ilan Shapira, Icahn School of Medicine at Mount Sinai
Studio di fase II sul danazolo con scambio plasmatico e steroidi per il trattamento della porpora trombotica trombocitopenica
Lo scopo dello studio è scoprire se la somministrazione di danazolo con scambio plasmatico e corticosteroidi ridurrà il numero di scambi plasmatici necessari per controllare la porpora trombotica trombocitopenica (TTP).
Panoramica dello studio
Stato
Terminato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Il danazolo è un ormone steroideo sintetico strutturalmente simile a un gruppo di ormoni naturali (androgeni) presenti nel corpo.
Il danazolo ha attività di modificazione immunitaria ed è efficace nel trattamento di disturbi del sangue con basso numero di piastrine come la porpora trombocitopenica idiopatica (tuttavia la FDA non ha ancora approvato il danazolo per questo disturbo).
Uno studio sul danazolo in combinazione con lo scambio plasmatico per la porpora trombotica trombocitopenica ha mostrato che il danazolo ha ridotto il numero di scambi plasmatici richiesti di circa l'80% e ha ridotto il tempo necessario per controllare la malattia.
Non è chiaro come funzioni il danazolo nel TTP.
Non è approvato dalla FDA per il trattamento della TTP.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
9
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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New York
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New York, New York, Stati Uniti, 10019
- Mount Sinai St. Luke's-Roosevelt
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- TTP con piastrine inferiori a 10.000 e anemia emolitica microangiopatica
- Età maggiore di 18 anni e minore di 60 anni
- LDH > 2 volte il limite superiore della norma
- PT e PTT normali
- I pazienti devono dare il consenso informato firmato
- La donna in pre-menopausa deve avere un test di gravidanza negativo.
- TTP non correlata al cancro sottostante, al trattamento del cancro o al trapianto.
- TTP non associata a droghe.
Criteri di esclusione:
- LFT AST/ALT > 2 volte il limite superiore della norma
- Infezione da epatite B ed epatite C.
- HIV con infezioni opportunistiche attive
- Coagulazione intravascolare disseminata (CID) acuta o cronica, definita come D-dimero 8 ug/ml e fibrinogeno
- TTP correlata a farmaci, neoplasie e trapianti.
- Gravidanza
- Uso concomitante di altri farmaci sperimentali durante questo studio.
- Porfiria.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Danazol, Plex, Steroidi
Tutti riceveranno Danazol con plasmaferesi e corticosteroidi
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Danazol 600 mg PO verrà avviato con plasmaferesi e corticosteroidi al momento dell'arruolamento.
Altri nomi:
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Nessun intervento: Controllo storico
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Numero di scambi di plasma
Lasso di tempo: fino a 30 giorni
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Il numero totale di scambi plasmatici eseguiti dopo l'inizio del primo scambio plasmatico.
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fino a 30 giorni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Tempo di remissione
Lasso di tempo: fino a 30 giorni
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fino a 30 giorni
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Durata del soggiorno
Lasso di tempo: fino a 30 giorni
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fino a 30 giorni
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Numero di partecipanti con tasso di risposta completo e continuo
Lasso di tempo: A 2 Anni
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A 2 Anni
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Tempo di ricaduta
Lasso di tempo: fino a 12 anni
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fino a 12 anni
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Numero di partecipanti con ricadute
Lasso di tempo: fino a 12 anni
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Numero di partecipanti con ricadute
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fino a 12 anni
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Numero di ricadute
Lasso di tempo: fino a 12 anni
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Numero di ricadute
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fino a 12 anni
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Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Durata del soggiorno
Lasso di tempo: A 30 giorni
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A 30 giorni
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Tasso di risposta completo e continuo
Lasso di tempo: A 2 Anni
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A 2 Anni
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Ilan Shapira, M.D., Mount Sinai St. Luke's-Roosevelt
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Pubblicazioni generali
- Torri V, Friedman M, Shapira I, Patel AA, Yoe J, Shah VP, Mirzoyev T, Machuca M, Varma M. Phase II study of danazol with plasma exchange and corticosteroids for the treatment of thrombotic thrombocytopenic purpura. Blood (2023) 142 (Supplement 1): 4007.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 ottobre 2008
Completamento primario (Effettivo)
19 novembre 2015
Completamento dello studio (Effettivo)
19 novembre 2015
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
4 agosto 2009
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
5 agosto 2009
Primo Inserito (Stimato)
6 agosto 2009
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
23 luglio 2024
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
11 luglio 2024
Ultimo verificato
1 luglio 2024
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Processi patologici
- Malattie del sistema immunitario
- Malattie ematologiche
- Emorragia
- Disturbi della coagulazione del sangue
- Manifestazioni cutanee
- Trombocitopenia
- Disturbi delle piastrine del sangue
- Trombofilia
- Microangiopatie trombotiche
- Citopenia
- Porpora
- Porpora, Trombocitopenica
- Porpora, Trombotico Trombocitopenico
- Effetti fisiologici delle droghe
- Ormoni, sostituti ormonali e antagonisti ormonali
- Antagonisti ormonali
- Antagonisti degli estrogeni
- Danazol
Altri numeri di identificazione dello studio
- GCO 16-2608
- 055-08 (Altro identificatore: Beth Israel Medical Center)
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
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