Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheidsstudie van Danazol met plasma-uitwisseling en steroïden voor de behandeling van trombotische trombocytopenische purpura (TTP) (TTP)

11 juli 2024 bijgewerkt door: Ilan Shapira, Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Fase II-studie van danazol met plasma-uitwisseling en steroïden voor de behandeling van trombotische trombocytopenische purpura

Het doel van de studie is na te gaan of toediening van danazol met plasma-uitwisseling en corticosteroïden het aantal plasma-uitwisselingen zal verminderen dat nodig is om trombotische trombocytopenische purpura (TTP) onder controle te krijgen.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Danazol is een synthetisch steroïde hormoon dat structureel lijkt op een groep natuurlijke hormonen (androgenen) die in het lichaam worden aangetroffen. Danazol heeft een immuunmodificerende werking en is effectief bij de behandeling van bloedaandoeningen met een laag aantal bloedplaatjes, zoals idiopathische trombocytopenische purpura (de FDA heeft danazol echter nog niet goedgekeurd voor deze aandoening). Een studie van danazol in combinatie met plasma-uitwisseling voor trombotische trombocytopenische purpura toonde aan dat danazol het aantal vereiste plasma-uitwisselingen met ongeveer 80% verminderde en de tijd verkortte die nodig was om de ziekte onder controle te krijgen. Het is niet duidelijk hoe danazol werkt in TTP. Het is niet goedgekeurd door de FDA voor de behandeling van TTP.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

9

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10019
        • Mount Sinai St. Luke's-Roosevelt

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • TTP met bloedplaatjes van minder dan 10.000 en microangiopathische hemolytische anemie
  • Leeftijd ouder dan 18 en jonger dan 60 jaar
  • LDH > 2x bovengrens van normaal
  • PT en PTT normaal
  • Patiënten moeten ondertekende geïnformeerde toestemming geven
  • Pre-menopauzale vrouwen moeten een negatieve zwangerschapstest hebben.
  • TTP niet gerelateerd aan onderliggende kanker, behandeling van kanker of transplantatie.
  • TTP niet geassocieerd met drugs.

Uitsluitingscriteria:

  • LFT's AST/ALT > 2x bovengrens van normaal
  • Hepatitis B- en hepatitis C-infectie.
  • HIV met actieve opportunistische infecties
  • Acute of chronische gedissemineerde intravasculaire stolling (DIC), gedefinieerd als D-dimeer 8 ug/ml en fibrinogeen
  • TTP gerelateerd aan medicijnen, maligniteit en transplantatie.
  • Zwangerschap
  • Gelijktijdig ander drugsgebruik in onderzoek tijdens deze studie.
  • Porfyrie.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Danazol, Plex, steroïden
Iedereen krijgt Danazol met plasma-uitwisseling en corticosteroïden
Geneesmiddel: Danazol
Danazol 600 mg oraal wordt gestart met plasma-uitwisseling en corticosteroïden op het moment van inschrijving.
Andere namen:
  • Plasma-uitwisseling
  • Corticosteroïden
Geen tussenkomst: Historische controle

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal plasma-uitwisselingen
Tijdsspanne: tot 30 dagen
Het totale aantal plasmawisselingen dat is uitgevoerd na de start van de eerste plasmawisseling.
tot 30 dagen

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Tijd tot kwijtschelding
Tijdsspanne: tot 30 dagen
tot 30 dagen
Duur van het verblijf
Tijdsspanne: tot 30 dagen
tot 30 dagen
Aantal deelnemers met volledig en continu responspercentage
Tijdsspanne: Op 2 jaar
Op 2 jaar
Tijd om terug te vallen
Tijdsspanne: tot 12 jaar
tot 12 jaar
Aantal deelnemers met terugval
Tijdsspanne: tot 12 jaar
Aantal deelnemers met terugval
tot 12 jaar
Aantal terugvallen
Tijdsspanne: tot 12 jaar
Aantal terugvallen
tot 12 jaar

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Duur van het verblijf
Tijdsspanne: Op 30 dagen
Op 30 dagen
Volledig en continu responspercentage
Tijdsspanne: Op 2 jaar
Op 2 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Medewerkers

Beth Israel Medical Center

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Ilan Shapira, M.D., Mount Sinai St. Luke's-Roosevelt

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

  • Torri V, Friedman M, Shapira I, Patel AA, Yoe J, Shah VP, Mirzoyev T, Machuca M, Varma M. Phase II study of danazol with plasma exchange and corticosteroids for the treatment of thrombotic thrombocytopenic purpura. Blood (2023) 142 (Supplement 1): 4007.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 oktober 2008

Primaire voltooiing (Werkelijk)

19 november 2015

Studie voltooiing (Werkelijk)

19 november 2015

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

4 augustus 2009

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

5 augustus 2009

Eerst geplaatst (Geschat)

6 augustus 2009

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

23 juli 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

11 juli 2024

Laatst geverifieerd

1 juli 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • GCO 16-2608
  • 055-08 (Andere identificatie: Beth Israel Medical Center)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren