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Étude d'innocuité du danazol avec échange plasmatique et stéroïdes pour le traitement du purpura thrombocytopénique thrombotique (PTT) (TTP)

3 janvier 2024 mis à jour par: Ilan Shapira, Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Étude de phase II sur le danazol avec échange plasmatique et stéroïdes pour le traitement du purpura thrombocytopénique thrombotique

Le but de l'étude est de déterminer si l'administration de danazol avec des échanges plasmatiques et des corticostéroïdes réduira le nombre d'échanges plasmatiques nécessaires pour contrôler le purpura thrombocytopénique thrombotique (PTT).

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Le danazol est une hormone stéroïde synthétique ressemblant structurellement à un groupe d'hormones naturelles (androgènes) trouvées dans le corps. Le danazol a une activité de modification immunitaire et est efficace dans le traitement des troubles sanguins avec un faible nombre de plaquettes tels que le purpura thrombocytopénique idiopathique (cependant, la FDA n'a pas encore approuvé le danazol pour ce trouble). Une étude sur le danazol en association avec des échanges plasmatiques pour le purpura thrombotique thrombocytopénique a montré que le danazol diminuait le nombre d'échanges plasmatiques requis d'environ 80 % et réduisait le temps nécessaire pour contrôler la maladie. Le fonctionnement du danazol dans le TTP n'est pas clair. Il n'est pas approuvé par la FDA pour le traitement du PTT.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

9

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10019
        • Mount Sinai St. Luke's-Roosevelt

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • PTT avec moins de 10 000 plaquettes et anémie hémolytique microangiopathique
  • Âge supérieur à 18 ans et inférieur à 60 ans
  • LDH > 2x limite supérieure de la normale
  • TP et PTT normaux
  • Les patients doivent donner un consentement éclairé signé
  • La femme pré-ménopausée doit avoir un test de grossesse négatif.
  • PTT non lié au cancer sous-jacent, au traitement du cancer ou à la transplantation.
  • PTT non associé aux médicaments.

Critère d'exclusion:

  • LFT AST/ALT > 2x limite supérieure de la normale
  • Infection par l'hépatite B et l'hépatite C.
  • VIH avec infections opportunistes actives
  • Coagulation intravasculaire disséminée (CIVD) aiguë ou chronique, définie comme D-dimère 8 ug/ml et fibrinogène
  • TTP lié aux médicaments, aux tumeurs malignes et à la transplantation.
  • Grossesse
  • Utilisation simultanée d'autres médicaments expérimentaux au cours de cette étude.
  • Porphyrie.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Danazol, Plex, Stéroïdes
Tout le monde recevra du Danazol avec échange plasmatique et corticostéroïdes
Médicament: Danazol
Le danazol 600 mg PO sera initié avec échange plasmatique et corticoïdes au moment de l'inscription.
Autres noms:
  • Échange de plasma
  • Corticostéroïdes
Aucune intervention: Contrôle historique

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre d'échanges de plasma
Délai: jusqu'à 30 jours
Le nombre total d'échanges plasmatiques effectués après le début du premier échange plasmatique.
jusqu'à 30 jours

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Délai de rémission
Délai: jusqu'à 30 jours
jusqu'à 30 jours
Durée du séjour
Délai: jusqu'à 30 jours
jusqu'à 30 jours
Nombre de participants avec taux de réponse complet et continu
Délai: A 2 ans
A 2 ans
Il est temps de rechuter
Délai: jusqu'à 12 ans
jusqu'à 12 ans
Nombre de participants ayant rechuté
Délai: jusqu'à 12 ans
Nombre de participants ayant rechuté
jusqu'à 12 ans
Nombre de rechutes
Délai: jusqu'à 12 ans
Nombre de rechutes
jusqu'à 12 ans

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Délai
Durée du séjour
Délai: A 30 jours
A 30 jours
Taux de réponse complet et continu
Délai: A 2 ans
A 2 ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Collaborateurs

Beth Israel Medical Center

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Ilan Shapira, M.D., Mount Sinai St. Luke's-Roosevelt

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

  • Torri V, Friedman M, Shapira I, Patel AA, Yoe J, Shah VP, Mirzoyev T, Machuca M, Varma M. Phase II study of danazol with plasma exchange and corticosteroids for the treatment of thrombotic thrombocytopenic purpura. Blood (2023) 142 (Supplement 1): 4007.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 octobre 2008

Achèvement primaire (Réel)

19 novembre 2015

Achèvement de l'étude (Réel)

19 novembre 2015

Dates d'inscription aux études

Première soumission

4 août 2009

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

5 août 2009

Première publication (Estimé)

6 août 2009

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

5 janvier 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

3 janvier 2024

Dernière vérification

1 janvier 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • GCO 16-2608
  • 055-08 (Autre identifiant: Beth Israel Medical Center)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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