Melfalan, karboplatina, mannitol a thiosíran sodný při léčbě pacientů s recidivujícími nebo progresivními embryonálními nebo zárodečnými nádory CNS

Kritéria pro zařazení:

• Subjekty s histologicky potvrzeným embryonálním tumorem CNS (primitivní neuroektodermální tumor [PNET], meduloblastom, atypický teratoidní rhabdoidní tumor [ATRT], meduloepiteliom, pineoblastom nebo ependymoblastom) nebo tumor ze zárodečných buněk jsou způsobilé; subjekty mohou být zařazeny do studie jako léčba první linie; diagnóza bude provedena na základě počítačové tomografie (CT) nebo stereotaktické biopsie, otevřené biopsie, chirurgické resekce, cytologie mozkomíšního moku (CSF) nebo zvýšených nádorových markerů
• Subjekty mohou být zařazeny jako součást léčby první linie; ti subjekty, které se zaregistrují jako léčba první linie, nebudou v budoucnu omezeny na tradiční léčbu; od ukončení kraniální radioterapie musí uplynout alespoň 14 dnů a od ukončení chemoterapie 28 dnů; od ukončení celkové radioterapie páteře musí uplynout alespoň 28 dní
• Subjekty bez předchozí radioterapie musí mít konzultaci s radiačním onkologem nebo poskytovatelé musí mít konzultaci v kontextu Neuro-Oncology Tumor Board do 60 dnů před zahájením chemoterapie IA/BBBD, aby určili potřebu radioterapie před nebo po IA/BBBD
• Rychlost glomerulární filtrace (GFR) nebo clearance kreatininu (CrCl) (24hodinová moč) vyšší než 30 ml/min korigovaná na plochu povrchu těla
• Absolutní počet granulocytů >= 1,0 x 10^3/mm^3
• Krevní destičky >= 100 x 10^3/mm^3
• Kreatinin < 1,5
• Celkový bilirubin < 2,0 mg/dl
• Aspartátaminotransferáza (AST)/alaninaminotransferáza (ALT) < 2,5 x horní hranice normálu
• Karnofského výkonnostní stav (KPS) subjektu musí být >= 50 % (skóre výkonnosti Východní kooperativní onkologické skupiny [ECOG] < 3)
• Subjekty nebo jejich zákonní zástupci musí podepsat písemný informovaný souhlas v souladu s institucionálními směrnicemi
• Sexuálně aktivní ženy ve fertilním věku a muži musí souhlasit s používáním adekvátní antikoncepce (hormonální nebo bariérová metoda antikoncepce; abstinence) před studijní léčbou a po dobu trvání studie; pokud žena během účasti v této studii otěhotní nebo má podezření, že je těhotná, měla by o tom okamžitě informovat svého ošetřujícího lékaře
• Pro část studie fáze II musí mít subjekty onemocnění, které je hodnotitelné na odezvu; jedinci, kteří podstoupili ozařování do všech míst onemocnění, nejsou způsobilí, pokud na zobrazovacích zařízeních neexistuje důkaz aktivního nádoru, tj.: zvýšený objem krve

Kritéria vyloučení:

• Jedinci s rentgenovými známkami nadměrného intrakraniálního hromadného efektu se souvisejícím rychlým neurologickým zhoršením a/nebo míšní blokádou
• Subjekty ve významném riziku při celkové anestezii
• Subjekty s nekontrolovanými (během posledních 30 dnů) klinicky významnými matoucími zdravotními stavy
• Subjekt je těhotný nebo kojící
• Subjekty, které mají kontraindikaci karboplatiny, melfalanu nebo STS