Melphalan, Carboplatin, Mannitol og natriumthiosulfat til behandling af patienter med tilbagevendende eller progressive CNS embryonale eller kimcelle tumorer

Inklusionskriterier:

• Personer med histologisk bekræftet CNS embryonal tumor (primitiv neuroektodermal tumor [PNET], medulloblastom, atypisk teratoid rhabdoid tumor [ATRT], medulloepitheliom, pineoblastom eller ependymoblastoma) eller kimcelletumor er kvalificerede; forsøgspersoner kan blive optaget til undersøgelse som førstelinjebehandling; diagnosen vil blive stillet på basis af computertomografi (CT)-assisteret eller stereotaktisk biopsi, åben biopsi, kirurgisk resektion, cerebrospinalvæske (CSF) cytologi eller forhøjede tumormarkører
• Forsøgspersoner kan tilmeldes som en del af førstelinjebehandlingen; de forsøgspersoner, der tilmelder sig som førstelinjebehandling, vil ikke være begrænset fra traditionelle behandlinger i fremtiden; der skal være gået mindst 14 dage siden afslutning af kraniel strålebehandling og 28 dage efter afslutning af kemoterapi; der skal være gået mindst 28 dage siden afslutning af total strålebehandling af rygsøjlen
• Forsøgspersoner uden tidligere strålebehandling skal have en konsultation med en stråleonkolog, eller udbydere skal have en drøftelse i sammenhæng med Neuro-Oncology Tumor Board inden for 60 dage før start af IA/BBBD kemoterapi for at bestemme behovet for strålebehandling før eller efter IA/BBBD
• Glomerulær filtrationshastighed (GFR) eller kreatininclearance (CrCl) (24 timers urin) større end 30 ml/min korrigeret for kropsoverfladeareal
• Absolut granulocyttal >= 1,0 x 10^3/mm^3
• Blodplader >= 100 x 10^3/mm^3
• Kreatinin < 1,5
• Total bilirubin < 2,0 mg/dl
• Aspartataminotransferase (AST)/alaninaminotransferase (ALT) < 2,5 x øvre normalgrænser
• Emnets Karnofsky-præstationsstatus (KPS) skal være >= 50 % (Eastern Cooperative Oncology Group [ECOG] præstationsscore < 3)
• Forsøgspersoner eller deres juridiske værge skal underskrive et skriftligt informeret samtykke i overensstemmelse med institutionelle retningslinjer
• Seksuelt aktive kvinder i den fødedygtige alder og mænd skal acceptere at anvende passende prævention (hormonel prævention eller barrieremetode til prævention; afholdenhed) forud for undersøgelsesbehandlingen og under undersøgelsesbehandlingens varighed; Hvis en kvinde bliver gravid eller har mistanke om, at hun er gravid, mens hun deltager i denne undersøgelse, skal hun straks informere sin behandlende læge.
• For fase II-delen af ​​undersøgelsen skal forsøgspersoner have sygdom, der kan evalueres for respons; forsøgspersoner, der har haft stråling til alle sygdomssteder, er ikke berettigede, medmindre der er billeddiagnostisk tegn på aktiv tumor, dvs.: øget blodvolumen

Ekskluderingskriterier:

• Personer med radiografiske tegn på overdreven intrakraniel masseeffekt med tilhørende hurtig neurologisk forringelse og/eller rygmarvsblokade
• Personer i betydelig risiko med generel anæstesi
• Personer med ukontrollerede (i løbet af de sidste 30 dage) klinisk signifikante forvirrende medicinske tilstande
• Forsøgspersonen er gravid eller ammer
• Personer, der har kontraindikationer over for carboplatin, melphalan eller STS