Studie fúzního proteinu rekombinantního faktoru IX Fc (rFIXFc) u účastníků s hemofilií B
16. prosince 2020 aktualizováno: Bioverativ Therapeutics Inc.
B-LONG: Otevřené, multicentrické hodnocení bezpečnosti, farmakokinetiky a účinnosti rekombinantního, dlouhodobě působícího koagulačního faktoru IX Fc fúzního proteinu (rFIXFc) v prevenci a léčbě krvácení u dříve léčených subjektů s těžkou hemofilií B
Primární cíle studie byly: vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost rFIXFc; vyhodnotit účinnost rFIXFc ve všech léčebných ramenech; vyhodnotit účinnost profylaxe oproti on-demand (epizodické) terapii porovnáním ročního počtu krvácivých epizod mezi účastníky, kteří dostávali rFIXFc v každém preventivním (profylaktickém) režimu, a účastníky, kteří dostávali rFIXFc v epizodickém režimu.
Sekundárními cíli studie bylo: vyhodnotit a posoudit odhady farmakokinetických (PK) parametrů rFIXFc a rFIX (BeneFIX®) na začátku v podskupině sekvenční PK a také rFIXFc v týdnu 26 (±1 týden); vyhodnotit reakci účastníků na léčbu; k vyhodnocení spotřeby rFIXFc.
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
123
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Austrálie
- Research Site
-
-
South Australia
-
Adelaide, South Australia, Austrálie
- Research Site
-
-
Western Australia
-
Perth, Western Australia, Austrálie
- Research Site
-
-
-
-
-
Bruxelles, Belgie
- Research Site
-
Leuven, Belgie
- Research Site
-
-
-
-
-
Campinas, Brazílie
- Research Site
-
-
-
-
-
Lyon, Francie
- Research Site
-
Marseille, Francie
- Research Site
-
-
-
-
-
Pokfulam, Hongkong
- Research Site
-
Shatin, Hongkong
- Research Site
-
-
-
-
-
Bangalore, Indie
- Research Site
-
Pune, Indie
- Research Site
-
-
Punjab
-
Ludhiana, Punjab, Indie
- Research Site
-
-
Tamil Nadu
-
Vellore, Tamil Nadu, Indie
- Research Site
-
-
-
-
-
Firenze, Itálie
- Research Site
-
Milano, Itálie
- Research Site
-
-
-
-
-
Kasihara-City, Japonsko
- Research Site
-
Kawasaki City, Japonsko
- Research Site
-
Kitakyushu, Japonsko
- Research Site
-
Nagoya, Japonsko
- Research Site
-
Suginami-ku, Japonsko
- Ressearch Site
-
Tokyo, Japonsko
- Research Site
-
-
-
-
Gauteng
-
Johannesburg, Gauteng, Jižní Afrika
- Research Site
-
-
Western Cape
-
Cape Town, Western Cape, Jižní Afrika
- Research Site
-
-
-
-
-
Vancouver, Kanada
- Research Site
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada
- Research Site
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada
- Research Site
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada
- Research Site
-
-
-
-
-
Berlin, Německo
- Research Site
-
Bonn, Německo
- Research Site
-
-
-
-
-
Lodz, Polsko
- Research Site
-
Warszawa, Polsko
- Research Site
-
-
-
-
-
Moscow, Ruská Federace
- Research Site
-
St. Petersburg, Ruská Federace
- Research Site
-
-
-
-
-
Cambridge, Spojené království
- Research Site
-
London, Spojené království
- Research Site
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Spojené státy
- Research Site
-
-
California
-
Sacramento, California, Spojené státy
- Research Site
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy
- Research Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy
- Research Site
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Spojené státy
- Research Site
-
-
Michigan
-
East Lansing, Michigan, Spojené státy
- Research Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy
- Research Site
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy
- Research Site
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy
- Research Site
-
-
-
-
-
Beijing, Čína
- Research Site
-
Guangzhou, Čína
- Research Site
-
Shanghai, Čína
- Research Site
-
Tianjin, Čína
- Research Site
-
-
-
-
-
Malmö, Švédsko
- Research Site
-
Stockholm, Švédsko
- Research Site
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
12 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Mužský
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Muž ve věku 12 let a starší a vážící alespoň 40 kg
- Diagnóza hemofilie B (výchozí hladina faktoru IX nižší nebo rovna 2 %)
- Historie nejméně 100 dnů expozice jakéhokoli produktu faktoru IX
- Počet krevních destiček ≥100 000 buněk/μl
Kritéria vyloučení:
- Historie inhibitorů faktoru IX
- Porucha funkce ledvin nebo jater
- Diagnostikován jiný koagulační defekt než hemofilie B
- Anafylaxe spojená s jakýmkoli faktorem IX nebo intravenózním (IV) imunoglobulinem v anamnéze
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Pevný týdenní interval
50 IU/kg rFIXFc prostřednictvím intravenózní (IV) injekce jednou za 7 dní zpočátku, poté v dávce indikované výchozím farmakokinetickým (PK) hodnocením účastníka, které zajistilo cílové minimum 1 % až 3 % nad výchozí hodnotou nebo vyšší, jak je klinicky indikováno . Úpravy počáteční týdenní dávky rFIXFc (50 IU/kg) měly být provedeny na základě hodnocení výchozí farmakokinetiky, výskytu epizod spontánního krvácení a minimálních hladin, které měly být monitorovány ve 4., 16., 26. a 39. . Před první dávkou rFIXFc měli účastníci v podskupině sekvenční PK dostat jednorázovou dávku 50 IU/kg BeneFIXu podanou IV na klinice, po níž následoval odběr vzorků PK. Jedna dávka 50 IU/kg rFIXFc byla podána po 120hodinovém vymývání z BeneFIX, po kterém následovalo odebírání vzorků PK pro základní profilování PK. V týdnu 26 (±1 týden) měly subjekty dostat jednu dávku 50 IU/kg rFIXFc pro opakované profilování PK. |
Ostatní jména:
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Individuální interval
100 IU/kg rFIXFc prostřednictvím IV injekce jednou za 10 dní zpočátku, poté v intervalu odvozeném od výchozího hodnocení PK, které zajistilo cílové minimum 1 % až 3 % nad výchozí hodnotou nebo vyšší, jak je klinicky indikováno.
Úpravy počátečního 10denního intervalu měly být provedeny na základě hodnocení výchozí PK a minimálních hladin, které byly monitorovány v týdnech 4, 16, 26 a 39.
|
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Na požádání
20 až 100 IU/kg rFIXFc prostřednictvím IV injekce nebo dávka indikovaná výchozí PK účastníka k dosažení plazmatické hladiny 20 % až 100 %, podle potřeby pro léčbu mírných až závažných krvácivých epizod
|
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Chirurgická operace
Operační období a dávkování závisí na typu operace, kterou účastník podstoupí.
Účastníci, kteří zahájili studii v jedné z jiných léčebných větví před operací, se vrátí do původní léčebné větve.
Účastníci, kteří se připojili ke studii ve větvi chirurgie, budou po pooperační rehabilitaci zařazeni do jedné z dalších léčebných větví.
|
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků s potenciálně klinicky významnými laboratorními abnormalitami
Časové okno: až 52 týdnů ± 1 týden
|
Klinická laboratorní vyšetření zahrnovala hematologii a biochemii krve.
Tabulka nezahrnuje laboratorní testy hodnocené během chirurgického/rehabilitačního období.
Protože perioperační období managementu představuje jedinečnou klinickou situaci, byly údaje o bezpečnosti získané během chirurgického/rehabilitačního období pro účastníky ramene 4 zahrnuty do seznamů a přezkoumány samostatně.
Přezkoumání seznamu bylo dostatečné pro posouzení tohoto koncového bodu.
ULN=horní hranice normálu.
|
až 52 týdnů ± 1 týden
|
|
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE) a závažnými nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TESAE)
Časové okno: až 52 týdnů + 30 dní ± 1 týden
|
AE = jakýkoli nežádoucí lékařský výskyt, který nemusí mít nutně kauzální vztah s touto léčbou a mohl by být jakýmkoli nepříznivým a nezamýšleným příznakem, symptomem nebo onemocněním dočasně spojeným s použitím studovaného produktu, ať už související nebo ne.
TE = událost přítomná před podáním první injekce BeneFIX nebo rFIXFc, která se následně zhoršila v závažnosti nebo nebyla přítomna před podáním první injekce, ale následně se objevila před poslední návštěvou ve studii.
Závažná AE (SAE) = AE vedoucí k úmrtí, bezprostřednímu riziku smrti, hospitalizaci na lůžku nebo prodloužení stávající hospitalizace, trvalému nebo významnému postižení/neschopnosti nebo vrozené/anomálii/vrozené vadě nebo jakékoli jiné zdravotně významné události.
Related=související, možná související a chybí vztah.
Údaje zahrnují AE vzniklé během chirurgického/rehabilitačního období; Údaje o AE jsou zahrnuty v každém léčebném rameni pouze po dobu, kdy byl každý účastník zařazen do tohoto ramene.
|
až 52 týdnů + 30 dní ± 1 týden
|
|
Počet účastníků s nezávažnými nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE) během chirurgického / rehabilitačního období
Časové okno: až 52 týdnů + 30 dní ± 1 týden
|
AE = jakýkoli nežádoucí lékařský výskyt, který nemusí mít nutně kauzální vztah s touto léčbou a mohl by být jakýmkoli nepříznivým a nezamýšleným příznakem, symptomem nebo onemocněním dočasně spojeným s použitím studovaného produktu, ať už související nebo ne.
TEAE=AE přítomná před podáním první injekce BeneFIX nebo rFIXFc, která se následně zhoršila v závažnosti nebo nebyla přítomna před podáním první injekce, ale následně se objevila před poslední návštěvou ve studii.
Účastníci se započítají jednou, pokud nahlásí více událostí ve stejné třídě orgánových systémů (SOC) nebo preferovaném termínu (PT).
Kódováno pomocí slovníku Medical Dictionary for Regulatory Activities (MedDRA), verze 15.0.
Následující SOC jsou v tabulce zkráceny: Imunitní systém (IS); Zranění, otrava a procedurální (IPP); Metabolismus a výživa (MN); Muskuloskeletální a pojivová tkáň (MCT); Respirační, hrudní a mediastinální (RTM); Kůže a podkožní tkáň (SST).
|
až 52 týdnů + 30 dní ± 1 týden
|
|
Počet účastníků se závažnými nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TESAE) během chirurgického / rehabilitačního období
Časové okno: až 52 týdnů + 30 dní ± 1 týden
|
SAE=AE vedoucí k úmrtí, bezprostřednímu riziku smrti, hospitalizaci na lůžku nebo prodloužení stávající hospitalizace, trvalému nebo významnému postižení/neschopnosti nebo vrozené/anomálii/vrozené vadě nebo jakékoli jiné zdravotně významné události.
TESAE=SAE přítomná před podáním první injekce BeneFIX nebo rFIXFc, která se následně zhoršila v závažnosti nebo nebyla přítomna před podáním první injekce, ale následně se objevila před poslední návštěvou ve studii.
Účastníci se započítají jednou, pokud nahlásí více událostí ve stejné třídě orgánových systémů (SOC) nebo preferovaném termínu (PT).
Kódováno pomocí slovníku Medical Dictionary for Regulatory Activities (MedDRA), verze 15.0.
Následující SOC je v tabulce zkrácena: Injury, Poisoning, and Procedural (IPP).
|
až 52 týdnů + 30 dní ± 1 týden
|
|
Incidence vývoje FIX inhibitoru
Časové okno: až 52 týdnů ± 1 týden
|
Výsledek testu na inhibitor ≥0,6 jednotek Bethesda (BU)/ml, identifikovaný a potvrzený opakovaným testováním druhého vzorku získaného během 2 až 4 týdnů, byl považován za pozitivní.
Oba testy měly být provedeny pomocí testu Bethesda modifikovaného Nijmegenem v centrální laboratoři.
Míry výskytu spolu s 95% CI byly shrnuty pro všechny titry pro subjekty s 50 nebo více dny expozice (ED) rFIXFc a platným inhibitorovým testem po 50. expozici.
Kromě toho byly také shrnuty míry výskytu pro všechny subjekty bez ohledu na dny jejich expozice rFIXFc.
95% CI byl vypočten pomocí Clopper-Pearsonovy přesné metody.
|
až 52 týdnů ± 1 týden
|
|
Anualizovaná míra krvácení
Časové okno: až 52 týdnů ± 1 týden (doba účinnosti definovaná v popisu)
|
Anualizované krvácivé epizody = (počet krvácivých epizod / počet dní v příslušném období)*365,25.
V rameni 1 a 2 období účinnosti (EP) začalo datem a časem první profylaktické dávky po ukončeném farmakokinetickém (PK) období odběru vzorků a skončilo poslední podanou dávkou (pro profylaxi nebo epizodu krvácení).
V části 3 začalo EP po posledním časovém bodu vzorkování PK a skončilo buď datem posledního kontaktu, nebo datem posledního záznamu do eDiary, podle toho, co bylo později.
EP byla přerušena pro opakované PK období v rameni 1 (sekvenční PK podskupina) a pro všechna chirurgická/rehabilitační období (pro velké i menší operace) ve všech 3 ramenech.
Krvácející epizoda začala od prvního příznaku krvácení a skončila 72 hodin po poslední léčbě krvácení, během níž byly jakékoli příznaky krvácení na stejném místě nebo injekce s odstupem kratším nebo rovným 72 hodin považovány za stejné krvácivá epizoda.
|
až 52 týdnů ± 1 týden (doba účinnosti definovaná v popisu)
|
|
Porovnání anualizované míry krvácení
Časové okno: až 52 týdnů ± 1 týden (doba účinnosti definovaná v popisu)
|
Odhad s faktorem pro paži, na základě celé doby trvání studie pro všechny účastníky.
Anualizované krvácivé epizody = (počet krvácivých epizod / počet dní v příslušném období)*365,25.
V rameni 1 a 2 období účinnosti (EP) začalo datem a časem první profylaktické dávky po ukončeném období odběru PK a skončilo poslední podanou dávkou (pro profylaxi nebo krvácivou epizodu).
V části 3 začalo EP po posledním časovém bodu vzorkování PK a skončilo buď datem posledního kontaktu, nebo datem posledního záznamu do eDiary, podle toho, co bylo později.
EP byla přerušena pro opakované PK období v rameni 1 a pro všechna chirurgická/rehabilitační období ve všech 3 ramenech.
Krvácející epizoda začala od prvního příznaku krvácení a skončila 72 hodin po poslední léčbě krvácení, během níž byly jakékoli příznaky krvácení na stejném místě nebo injekce s odstupem kratším nebo rovným 72 hodin považovány za stejné krvácivá epizoda.
|
až 52 týdnů ± 1 týden (doba účinnosti definovaná v popisu)
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Účastnické hodnocení reakce na injekce k léčbě epizody krvácení
Časové okno: až 52 týdnů ± 1 týden
|
Účastnické hodnocení odpovědi na první injekci rFIXFc pro každou epizodu krvácení.
Procenta byla založena na počtu krvácivých epizod, pro které byla poskytnuta odpověď na první injekci, za použití následující 4-bodové stupnice: vynikající = náhlá úleva od bolesti a/nebo zlepšení známek krvácení během přibližně 8 hodin po první injekci; dobrý = definitivní úleva od bolesti a/nebo zlepšení známek krvácení během přibližně 8 hodin po injekci, ale možná vyžaduje více než jednu injekci po 24 až 48 hodinách pro úplné vymizení; střední = pravděpodobný nebo mírný příznivý účinek do 8 hodin po úvodní injekci a vyžadující více než jednu injekci; žádná odpověď = žádné zlepšení nebo se stav zhoršil během přibližně 8 hodin po první injekci.
|
až 52 týdnů ± 1 týden
|
|
Globální hodnocení reakcí účastníků na léčbu pomocí rFIXFc ze strany lékařů
Časové okno: až 52 týdnů ± 1 týden
|
Lékaři hodnotili odpověď každého účastníka na rFIXFc pomocí 4bodové škály: vynikající = epizody krvácení reagovaly na méně než nebo rovný obvyklému počtu injekcí nebo menší nebo rovné obvyklé dávce rFIXFc nebo rychlost krvácení z průniku během profylaxe byla menší nebo stejná jako obvykle pozorovaná; efektivní = většina krvácivých epizod reagovala na stejný počet injekcí a dávku, ale některé vyžadovaly více injekcí nebo vyšší dávky, nebo došlo k mírnému zvýšení rychlosti krvácení z průniku; částečně účinné = epizody krvácení nejčastěji vyžadovaly více injekcí a/nebo vyšší dávky, než se očekávalo, nebo adekvátní prevence průnikového krvácení během profylaxe vyžadovala častější injekce a/nebo vyšší dávky; neúčinné = rutinní selhání kontroly hemostázy nebo hemostatické kontroly vyžadovalo další látky.
Je uvedeno procento celkového počtu odpovědí na stupnici pro všechny účastníky.
Počítá se více odpovědí na účastníka.
|
až 52 týdnů ± 1 týden
|
|
Anualizovaná spotřeba rFIXFc na účastníka
Časové okno: až 52 týdnů ± 1 týden (doba účinnosti, jak je definováno v popisu)
|
Spotřeba se počítá za dobu účinnosti (EP).
V ramenech 1 a 2 EP začínal datem a časem první profylaktické dávky po ukončeném období odběru PK a skončil poslední podanou dávkou (pro profylaxi nebo krvácení).
V části 3 začalo EP po posledním časovém bodu vzorkování PK a skončilo buď datem posledního kontaktu, nebo datem posledního záznamu do eDiary, podle toho, co bylo později.
EP byla přerušena pro opakované PK období v rameni 1 (sekvenční PK podskupina) a pro všechna chirurgická/rehabilitační období (pro velké i menší operace) ve všech 3 ramenech.
Celkové jednotky (IU/kg) anualizované spotřeby rFIXFc = [Celkový rFIXFc IU/kg přijatý během EP / počet dní v EP]*365,25.
|
až 52 týdnů ± 1 týden (doba účinnosti, jak je definováno v popisu)
|
|
Průměrná týdenní dávka pro rameno s fixním týdenním intervalem profylaxe
Časové okno: až 52 týdnů ± 1 týden (doba účinnosti definovaná v popisu)
|
Průměrná týdenní dávka = (celková IU/kg všech vhodných profylaktických dávek v zahrnutých intervalech / celkový počet dní v zahrnutých intervalech)*7.
Způsobilá dávka = první ze 2 dávek definujících interval.
Účastníci mohli mít více profylaktických změn dávky.
Profylaktické dávkování = od první profylaktické injekce obdržené pro rFIXFc do poslední profylaktické injekce ve studii.
Intervaly mezi 2 profylaktickými dávkami oddělenými krvácením/operací/PK návštěvou nebyly zahrnuty.
V rameni 1 období účinnosti (EP) začalo datem a časem první profylaktické dávky po dokončeném období odběru PK a skončilo poslední podanou dávkou (pro profylaxi nebo krvácivou epizodu).
EP byla přerušena pro opakované PK období v rameni 1 (sekvenční PK podskupina) a pro všechna chirurgická/rehabilitační období (pro velké i menší operace).
|
až 52 týdnů ± 1 týden (doba účinnosti definovaná v popisu)
|
|
Průměrný dávkovací interval pro rameno s individuálním intervalem profylaxe
Časové okno: až 52 týdnů ± 1 týden (doba účinnosti definovaná v popisu)
|
Průměrný dávkovací interval = součet dnů v zahrnutých dávkovacích intervalech dělený počtem zahrnutých intervalů.
Účastníci mohli mít vícenásobné změny intervalu profylaktických dávek.
Profylaktické dávkování = od první profylaktické injekce obdržené pro rFIXFc do poslední profylaktické injekce ve studii.
Intervaly mezi 2 profylaktickými dávkami oddělenými krvácením/operací/PK návštěvou nebyly zahrnuty.
V rameni 2 období účinnosti (EP) začalo datem a časem první profylaktické dávky po dokončeném období odběru PK a skončilo poslední podanou dávkou (pro profylaxi nebo krvácivou epizodu).
EP byla přerušena pro všechna chirurgická/rehabilitační období (pro velké i malé operace).
|
až 52 týdnů ± 1 týden (doba účinnosti definovaná v popisu)
|
|
Anualizovaná míra krvácení podle typu krvácení (spontánní a traumatické)
Časové okno: až 52 týdnů ± 1 týden (doba účinnosti, jak je definováno v popisu)
|
Anualizované krvácivé epizody = (počet krvácivých epizod/počet dní v období účinnosti)*365,25.
Podívejte se prosím na definici období účinnosti (EP) v popisu výstupního opatření 4.
EP byla přerušena pro opakované PK období v rameni 1 (sekvenční PK podskupina) a pro všechna chirurgická/rehabilitační období (pro velké i menší operace) ve všech 3 ramenech.
Krvácející epizoda začala od prvního příznaku krvácení a skončila 72 hodin po poslední léčbě krvácení, během níž byly jakékoli příznaky krvácení na stejném místě nebo injekce s odstupem kratším nebo rovným 72 hodin považovány za stejné krvácivá epizoda.
Jakékoli krvácení na jiném místě bylo samostatnou krvácivou epizodou bez ohledu na dobu od poslední injekce.
|
až 52 týdnů ± 1 týden (doba účinnosti, jak je definováno v popisu)
|
|
Anualizovaná míra krvácení podle místa krvácení (klouby, svaly, vnitřní, kůže/sliznice)
Časové okno: až 52 týdnů ± 1 týden (doba účinnosti definovaná v popisu)
|
Anualizované krvácivé epizody = (počet krvácivých epizod/počet dní v období účinnosti)*365,25.
Podívejte se prosím na definici období účinnosti (EP) v popisu výstupního opatření 4.
EP byla přerušena pro opakované PK období v rameni 1 (sekvenční PK podskupina) a pro všechna chirurgická/rehabilitační období (pro velké i menší operace) ve všech 3 ramenech.
Krvácející epizoda začala od prvního příznaku krvácení a skončila 72 hodin po poslední léčbě krvácení, během níž byly jakékoli příznaky krvácení na stejném místě nebo injekce s odstupem kratším nebo rovným 72 hodin považovány za stejné krvácivá epizoda.
Jakékoli krvácení na jiném místě bylo samostatnou krvácivou epizodou bez ohledu na dobu od poslední injekce.
|
až 52 týdnů ± 1 týden (doba účinnosti definovaná v popisu)
|
|
Počet dní od poslední injekce do léčby nové epizody krvácení
Časové okno: až 52 týdnů ± 1 týden (doba účinnosti definovaná v popisu)
|
Podívejte se prosím na definici období účinnosti (EP) v popisu výstupního opatření 4.
EP byla přerušena pro opakované PK období v rameni 1 (sekvenční PK podskupina) a pro všechna chirurgická/rehabilitační období (pro velké i menší operace) ve všech 3 ramenech.
Následná injekce podaná > 72 hodin po poslední injekci podané k léčbě krvácení byla považována za nové krvácení ve stejném místě a byla klasifikována jako typ = Neznámý (epizody krvácení tohoto typu nebyly hodnotitelné).
První krvácení pro každého účastníka nebylo možné do této analýzy zahrnout, protože neexistovalo žádné předchozí krvácení, ze kterého by se dal měřit čas.
Počet dní od poslední injekce k léčbě krvácení do nové krvácivé epizody byl analyzován u všech hodnotitelných krvácivých epizod na účastníka.
|
až 52 týdnů ± 1 týden (doba účinnosti definovaná v popisu)
|
|
Počet injekcí potřebných k vyřešení epizody krvácení
Časové okno: až 52 týdnů ± 1 týden (doba účinnosti definovaná v popisu)
|
V rameni 1 a 2 období účinnosti (EP) začalo datem a časem první profylaktické dávky po ukončeném období odběru PK a skončilo poslední podanou dávkou (pro profylaxi nebo krvácivou epizodu).
V části 3 začalo EP po posledním časovém bodu vzorkování PK a skončilo buď datem posledního kontaktu, nebo datem posledního záznamu do eDiary, podle toho, co bylo později.
EP byla přerušena pro opakované PK období v rameni 1 a pro všechna chirurgická/rehabilitační období ve všech 3 ramenech.
Krvácející epizoda začala od prvního příznaku krvácení a skončila 72 hodin po poslední léčbě krvácení, během níž byly jakékoli příznaky krvácení na stejném místě nebo injekce s odstupem kratším nebo rovným 72 hodin považovány za stejné krvácivá epizoda.
Počítají se všechny injekce podané od počátečních příznaků krvácení do posledního data/času v rámci okna krvácení.
Vymizení krvácení je definováno jako žádné známky krvácení po injekci pro krvácení.
|
až 52 týdnů ± 1 týden (doba účinnosti definovaná v popisu)
|
|
Počet injekcí potřebných k vyřešení epizody krvácení podle místa krvácení
Časové okno: až 52 týdnů ± 1 týden (doba účinnosti definovaná v popisu)
|
Podívejte se prosím na definici období účinnosti (EP) v popisu výstupního opatření 4.
EP byla přerušena pro opakované PK období v rameni 1 (sekvenční PK podskupina) a pro všechna chirurgická/rehabilitační období (pro velké i menší operace) ve všech 3 ramenech.
Krvácející epizoda začala od prvního příznaku krvácení a skončila 72 hodin po poslední léčbě krvácení, během níž byly jakékoli příznaky krvácení na stejném místě nebo injekce s odstupem kratším nebo rovným 72 hodin považovány za stejné krvácivá epizoda.
Byly spočítány všechny injekce podané od počátečního příznaku krvácení do posledního data/času v rámci okna krvácení.
Vymizení krvácení bylo definováno jako žádné známky krvácení po injekci pro krvácení.
Epizody krvácení, které se vyskytují na více místech, jsou zahrnuty jako jedna událost v celkovém souhrnu pro počet injekcí k vyřešení epizody krvácení, ale jsou zahrnuty v souhrnech pro každé místo.
|
až 52 týdnů ± 1 týden (doba účinnosti definovaná v popisu)
|
|
Celková dávka na injekci potřebná k vyřešení epizody krvácení podle místa krvácení
Časové okno: až 52 týdnů ± 1 týden (doba účinnosti, jak je definováno v popisu)
|
Pro každou epizodu krvácení na jednom místě je celková dávka součtem dávek (IU/kg) podaných ve všech injekcích podaných k léčbě této krvácivé epizody.
Podívejte se prosím na definici období účinnosti (EP) v popisu výstupního opatření 4.
EP byla přerušena pro opakované PK období v rameni 1 (sekvenční PK podskupina) a pro všechna chirurgická/rehabilitační období (pro velké i menší operace) ve všech 3 ramenech.
Krvácející epizoda začala od prvního příznaku krvácení a skončila 72 hodin po poslední léčbě krvácení, během níž byly jakékoli příznaky krvácení na stejném místě nebo injekce s odstupem kratším nebo rovným 72 hodin považovány za stejné krvácivá epizoda.
Epizody krvácení, které se vyskytují na více místech, jsou zahrnuty jako jedna událost v celkovém souhrnu pro dávku podanou k vyřešení této krvácivé epizody, ale jsou zahrnuty v jednotlivých souhrnech pro každé místo.
|
až 52 týdnů ± 1 týden (doba účinnosti, jak je definováno v popisu)
|
|
Hemofilie-specifický index kvality života pro dospělé (Haem-A-QoL) Dotazník: Změna od výchozího stavu k 26. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 26
|
Haem-A-QoL se skládá z položek týkajících se 10 domén specifických pro život s hemofilií a byl podáván dospělým účastníkům (> 17 let).
Oblasti, na které se tento nástroj vztahuje, jsou: fyzické zdraví, pocit, pohled na sebe, sport/volný čas, škola/práce, řešení hemofilie a léčba (všech 7 domén, během posledního měsíce) a budoucnost, plánování rodiny a výhled budoucnost (všechny 3 domény, nedávno).
Změny od výchozí hodnoty pro dotazník Haem-A-QoL jsou shrnuty podle léčebného režimu před studií (sdružené pro ramena 1 a 2).
Nižší skóre představuje lepší kvalitu života; proto negativní změna od výchozí hodnoty představuje zlepšení v průběhu studie.
Skóre na stupnici se pohybuje mezi 0 a 100.
|
Výchozí stav, týden 26
|
|
Dotazník Haem-A-QoL pro dospělé: Změna z výchozího stavu na týden 52
Časové okno: Výchozí stav, týden 52
|
Haem-A-QoL se skládá z položek týkajících se 10 domén specifických pro život s hemofilií a byl podáván dospělým účastníkům (> 17 let).
Oblasti, na které se tento nástroj vztahuje, jsou: fyzické zdraví, pocit, pohled na sebe, sport/volný čas, škola/práce, řešení hemofilie a léčba (všech 7 domén, během posledního měsíce) a budoucnost, plánování rodiny a výhled budoucnost (všechny 3 domény, nedávno).
Změny od výchozí hodnoty pro dotazník Haem-A-QoL jsou shrnuty podle léčebného režimu před studií (sdružené pro ramena 1 a 2).
Nižší skóre představuje lepší kvalitu života; proto negativní změna od výchozí hodnoty představuje zlepšení v průběhu studie.
Skóre na stupnici se pohybuje mezi 0 a 100.
|
Výchozí stav, týden 52
|
|
Hemophilia-Specific Quality of Life Index for Children (Haemo-QoL) Dotazník: Změna z výchozího stavu na týden 26 a týden 52
Časové okno: Výchozí stav, týden 26, týden 52
|
Haemo-QoL, nástroj pro hodnocení kvality života (QoL) pro děti a dospívající s hemofilií, byl podáván účastníkům ve věku 13 až 17 let.
Tento nástroj hodnotí domény specifické pro život s hemofilií.
U Haemo-QoL vyšší skóre značí horší kvalitu života.
Skóre na stupnici se pohybuje mezi 0 a 100.
|
Výchozí stav, týden 26, týden 52
|
|
Vyšetřovatelé/chirurgové hodnocení reakce účastníků na rFIXFc pro velký chirurgický zákrok
Časové okno: až 52 týdnů ± 1 týden
|
Na základě prvního posouzení hemostázy chirurgem/zkoušejícím 24 hodin nebo později po operaci.
Škálované odpovědi: Vynikající = 1, Dobré = 2, Slušné = 3, Špatné/žádné = 4.
|
až 52 týdnů ± 1 týden
|
|
Počet injekcí potřebných k udržení hemostázy během velkého chirurgického zákroku
Časové okno: až 52 týdnů ± 1 týden
|
Počet injekcí pro udržení hemostázy během chirurgického zákroku zahrnuje všechny injekce pro chirurgické účely včetně úvodní dávky do data/času ukončení operace.
|
až 52 týdnů ± 1 týden
|
|
Dávka na injekci a celková dávka potřebná k udržení hemostázy během velkého chirurgického zákroku
Časové okno: až 52 týdnů ± 1 týden
|
Průměrná dávka na injekci je průměrná dávka pro všechny injekce (včetně nasycovací dávky) potřebná k udržení hemostázy během operace.
Celková dávka je součet všech injekcí (včetně nasycovací dávky) potřebných k udržení hemostázy během operace.
|
až 52 týdnů ± 1 týden
|
|
Odhadovaná celková krevní ztráta během velké operace
Časové okno: až 52 týdnů ± 1 týden
|
až 52 týdnů ± 1 týden
|
|
|
Počet požadovaných transfuzí na operaci
Časové okno: až 52 týdnů ± 1 týden
|
Počet transfuzí krevních složek během jedné operace.
|
až 52 týdnů ± 1 týden
|
|
Maximální koncentrace (Cmax)
Časové okno: Kompletní časový rámec viz Popis opatření. Každý účastník měl dokončit odběr vzorků PK až do 96hodinového (4denního) časového bodu pro hodnocení BeneFIX PK a 240hodinového (10denního) časového bodu pro hodnocení PK rFIXFc včetně.
|
Maximální koncentrace během dávkovacího intervalu.
Hodnocení aktivity FIX pomocí BeneFIX bylo prováděno po požadovaném 120hodinovém (5denním) vymývacím období v těchto časových bodech: před dávkou, 10 (±2) minut, 1 hodina (±15 minut), 3 hodiny (±15 minut) 6 hodin (±15 minut), 24 (±2) hodin, 48 (±2) hodin, 72 (±3) hodin a 96 (±3) hodin (4 dny) od začátku injekce.
Hodnocení aktivity FIX a koncentrace rFIXFc bylo provedeno po počáteční dávce rFIXFc (po požadovaném 120hodinovém [5denním] vymývacím období) a v týdnu 26 v těchto časových bodech: před dávkou, 10 (±2) minut, 1 hodina (±15 minut), 3 hodiny (±15 minut), 6 hodin (±15 minut), 24 (±2) hodin, 48 (±2) hodin, 96 (±3) hodin (4 dny), 144 (± 3) hodin (6 dnů), 168 (±3) hodin (7 dnů), 192 (±3) hodin (8 dnů) a 240 (±3) hodin (10 dnů) od začátku injekce.
|
Kompletní časový rámec viz Popis opatření. Každý účastník měl dokončit odběr vzorků PK až do 96hodinového (4denního) časového bodu pro hodnocení BeneFIX PK a 240hodinového (10denního) časového bodu pro hodnocení PK rFIXFc včetně.
|
|
Plocha pod křivkou (AUC) na dávku
Časové okno: Kompletní časový rámec viz Popis opatření. Každý účastník měl dokončit odběr vzorků PK až do 96hodinového (4denního) časového bodu pro hodnocení BeneFIX PK a 240hodinového (10denního) časového bodu pro hodnocení PK rFIXFc včetně.
|
Plocha normalizovaná na dávku pod křivkou závislosti koncentrace léčiva na čase.
Hodnocení aktivity FIX pomocí BeneFIX bylo prováděno po požadovaném 120hodinovém (5denním) vymývacím období v těchto časových bodech: před dávkou, 10 (±2) minut, 1 hodina (±15 minut), 3 hodiny (±15 minut) 6 hodin (±15 minut), 24 (±2) hodin, 48 (±2) hodin, 72 (±3) hodin a 96 (±3) hodin (4 dny) od začátku injekce.
Hodnocení aktivity FIX a koncentrace rFIXFc bylo provedeno po počáteční dávce rFIXFc (po požadovaném 120hodinovém [5denním] vymývacím období) a v týdnu 26 v těchto časových bodech: před dávkou, 10 (±2) minut, 1 hodina (±15 minut), 3 hodiny (±15 minut), 6 hodin (±15 minut), 24 (±2) hodin, 48 (±2) hodin, 96 (±3) hodin (4 dny), 144 (± 3) hodin (6 dnů), 168 (±3) hodin (7 dnů), 192 (±3) hodin (8 dnů) a 240 (±3) hodin (10 dnů) od začátku injekce.
|
Kompletní časový rámec viz Popis opatření. Každý účastník měl dokončit odběr vzorků PK až do 96hodinového (4denního) časového bodu pro hodnocení BeneFIX PK a 240hodinového (10denního) časového bodu pro hodnocení PK rFIXFc včetně.
|
|
Half Life (t1/2) Alpha a t1/2 Beta
Časové okno: Kompletní časový rámec viz Popis opatření. Každý účastník měl dokončit odběr vzorků PK až do 96hodinového (4denního) časového bodu pro hodnocení BeneFIX PK a 240hodinového (10denního) časového bodu pro hodnocení PK rFIXFc včetně.
|
Doba potřebná k tomu, aby koncentrace léčiva dosáhla poloviny původní hodnoty.
Alfa a beta poločas indikují distribuční a eliminační poločas ve dvoukompartmentovém PK modelu.
Hodnocení aktivity FIX pomocí BeneFIX bylo prováděno po požadovaném 120hodinovém (5denním) vymývacím období v těchto časových bodech: před dávkou, 10 (±2) minut, 1 hodina (±15 minut), 3 hodiny (±15 minut) 6 hodin (±15 minut), 24 (±2) hodin, 48 (±2) hodin, 72 (±3) hodin a 96 (±3) hodin (4 dny) od začátku injekce.
Hodnocení aktivity FIX a koncentrace rFIXFc bylo provedeno po počáteční dávce rFIXFc (po požadovaném 120hodinovém [5denním] vymývacím období) a v týdnu 26 v těchto časových bodech: před dávkou, 10 (±2) minut, 1 hodina (±15 minut), 3 hodiny (±15 minut), 6 hodin (±15 minut), 24 (±2) hodin, 48 (±2) hodin, 96 (±3) hodin (4 dny), 144 (± 3) hodin (6 dnů), 168 (±3) hodin (7 dnů), 192 (±3) hodin (8 dnů) a 240 (±3) hodin (10 dnů) od začátku injekce.
|
Kompletní časový rámec viz Popis opatření. Každý účastník měl dokončit odběr vzorků PK až do 96hodinového (4denního) časového bodu pro hodnocení BeneFIX PK a 240hodinového (10denního) časového bodu pro hodnocení PK rFIXFc včetně.
|
|
Odbavení (CL)
Časové okno: Kompletní časový rámec viz Popis opatření. Každý účastník měl dokončit odběr vzorků PK až do 96hodinového (4denního) časového bodu pro hodnocení BeneFIX PK a 240hodinového (10denního) časového bodu pro hodnocení PK rFIXFc včetně.
|
Měřítkem účinnosti těla odstranit lék a jednotku je objem plazmy nebo krve zbavené léku za jednotku času.
Hodnocení aktivity FIX pomocí BeneFIX bylo prováděno po požadovaném 120hodinovém (5denním) vymývacím období v těchto časových bodech: před dávkou, 10 (±2) minut, 1 hodina (±15 minut), 3 hodiny (±15 minut) 6 hodin (±15 minut), 24 (±2) hodin, 48 (±2) hodin, 72 (±3) hodin a 96 (±3) hodin (4 dny) od začátku injekce.
Hodnocení aktivity FIX a koncentrace rFIXFc bylo provedeno po počáteční dávce rFIXFc (po požadovaném 120hodinovém [5denním] vymývacím období) a v týdnu 26 v těchto časových bodech: před dávkou, 10 (±2) minut, 1 hodina (±15 minut), 3 hodiny (±15 minut), 6 hodin (±15 minut), 24 (±2) hodin, 48 (±2) hodin, 96 (±3) hodin (4 dny), 144 (± 3) hodin (6 dnů), 168 (±3) hodin (7 dnů), 192 (±3) hodin (8 dnů) a 240 (±3) hodin (10 dnů) od začátku injekce.
|
Kompletní časový rámec viz Popis opatření. Každý účastník měl dokončit odběr vzorků PK až do 96hodinového (4denního) časového bodu pro hodnocení BeneFIX PK a 240hodinového (10denního) časového bodu pro hodnocení PK rFIXFc včetně.
|
|
Průměrná doba pobytu (MRT)
Časové okno: Kompletní časový rámec viz Popis opatření. Každý účastník měl dokončit odběr vzorků PK až do 96hodinového (4denního) časového bodu pro hodnocení BeneFIX PK a 240hodinového (10denního) časového bodu pro hodnocení PK rFIXFc včetně.
|
Průměrná doba pobytu všech molekul léčiva v těle.
Hodnocení aktivity FIX pomocí BeneFIX bylo prováděno po požadovaném 120hodinovém (5denním) vymývacím období v těchto časových bodech: před dávkou, 10 (±2) minut, 1 hodina (±15 minut), 3 hodiny (±15 minut) 6 hodin (±15 minut), 24 (±2) hodin, 48 (±2) hodin, 72 (±3) hodin a 96 (±3) hodin (4 dny) od začátku injekce.
Hodnocení aktivity FIX a koncentrace rFIXFc bylo provedeno po počáteční dávce rFIXFc (po požadovaném 120hodinovém [5denním] vymývacím období) a v týdnu 26 v těchto časových bodech: před dávkou, 10 (±2) minut, 1 hodina (±15 minut), 3 hodiny (±15 minut), 6 hodin (±15 minut), 24 (±2) hodin, 48 (±2) hodin, 96 (±3) hodin (4 dny), 144 (± 3) hodin (6 dnů), 168 (±3) hodin (7 dnů), 192 (±3) hodin (8 dnů) a 240 (±3) hodin (10 dnů) od začátku injekce.
|
Kompletní časový rámec viz Popis opatření. Každý účastník měl dokončit odběr vzorků PK až do 96hodinového (4denního) časového bodu pro hodnocení BeneFIX PK a 240hodinového (10denního) časového bodu pro hodnocení PK rFIXFc včetně.
|
|
Hlasitost v ustáleném stavu (Vss)
Časové okno: Kompletní časový rámec viz Popis opatření. Každý účastník měl dokončit odběr vzorků PK až do 96hodinového (4denního) časového bodu pro hodnocení BeneFIX PK a 240hodinového (10denního) časového bodu pro hodnocení PK rFIXFc včetně.
|
Distribuční objem v ustáleném stavu.
Hodnocení aktivity FIX pomocí BeneFIX bylo prováděno po požadovaném 120hodinovém (5denním) vymývacím období v těchto časových bodech: před dávkou, 10 (±2) minut, 1 hodina (±15 minut), 3 hodiny (±15 minut) 6 hodin (±15 minut), 24 (±2) hodin, 48 (±2) hodin, 72 (±3) hodin a 96 (±3) hodin (4 dny) od začátku injekce.
Hodnocení aktivity FIX a koncentrace rFIXFc bylo provedeno po počáteční dávce rFIXFc (po požadovaném 120hodinovém [5denním] vymývacím období) a v týdnu 26 v těchto časových bodech: před dávkou, 10 (±2) minut, 1 hodina (±15 minut), 3 hodiny (±15 minut), 6 hodin (±15 minut), 24 (±2) hodin, 48 (±2) hodin, 96 (±3) hodin (4 dny), 144 (± 3) hodin (6 dnů), 168 (±3) hodin (7 dnů), 192 (±3) hodin (8 dnů) a 240 (±3) hodin (10 dnů) od začátku injekce.
|
Kompletní časový rámec viz Popis opatření. Každý účastník měl dokončit odběr vzorků PK až do 96hodinového (4denního) časového bodu pro hodnocení BeneFIX PK a 240hodinového (10denního) časového bodu pro hodnocení PK rFIXFc včetně.
|
|
Přírůstkové zotavení
Časové okno: Kompletní časový rámec viz Popis opatření. Každý účastník měl dokončit odběr vzorků PK až do 96hodinového (4denního) časového bodu pro hodnocení BeneFIX PK a 240hodinového (10denního) časového bodu pro hodnocení PK rFIXFc včetně.
|
Zvýšení IU/dl v plazmě na IU/kg podaného léku.
Hodnocení aktivity FIX pomocí BeneFIX bylo prováděno po požadovaném 120hodinovém (5denním) vymývacím období v těchto časových bodech: před dávkou, 10 (±2) minut, 1 hodina (±15 minut), 3 hodiny (±15 minut) 6 hodin (±15 minut), 24 (±2) hodin, 48 (±2) hodin, 72 (±3) hodin a 96 (±3) hodin (4 dny) od začátku injekce.
Hodnocení aktivity FIX a koncentrace rFIXFc bylo provedeno po počáteční dávce rFIXFc (po požadovaném 120hodinovém [5denním] vymývacím období) a v týdnu 26 v těchto časových bodech: před dávkou, 10 (±2) minut, 1 hodina (±15 minut), 3 hodiny (±15 minut), 6 hodin (±15 minut), 24 (±2) hodin, 48 (±2) hodin, 96 (±3) hodin (4 dny), 144 (± 3) hodin (6 dnů), 168 (±3) hodin (7 dnů), 192 (±3) hodin (8 dnů) a 240 (±3) hodin (10 dnů) od začátku injekce.
|
Kompletní časový rámec viz Popis opatření. Každý účastník měl dokončit odběr vzorků PK až do 96hodinového (4denního) časového bodu pro hodnocení BeneFIX PK a 240hodinového (10denního) časového bodu pro hodnocení PK rFIXFc včetně.
|
|
Čas do 1 % a 3 % FIX Aktivita
Časové okno: Kompletní časový rámec viz Popis opatření. Každý účastník měl dokončit odběr vzorků PK až do 96hodinového (4denního) časového bodu pro hodnocení BeneFIX PK a 240hodinového (10denního) časového bodu pro hodnocení PK rFIXFc včetně.
|
Čas k dosažení 1 nebo 3 IU/dl (%) po jedné dávce.
Hodnocení aktivity FIX pomocí BeneFIX bylo prováděno po požadovaném 120hodinovém (5denním) vymývacím období v těchto časových bodech: před dávkou, 10 (±2) minut, 1 hodina (±15 minut), 3 hodiny (±15 minut) 6 hodin (±15 minut), 24 (±2) hodin, 48 (±2) hodin, 72 (±3) hodin a 96 (±3) hodin (4 dny) od začátku injekce.
Hodnocení aktivity FIX a koncentrace rFIXFc bylo provedeno po počáteční dávce rFIXFc (po požadovaném 120hodinovém [5denním] vymývacím období) a v týdnu 26 v těchto časových bodech: před dávkou, 10 (±2) minut, 1 hodina (±15 minut), 3 hodiny (±15 minut), 6 hodin (±15 minut), 24 (±2) hodin, 48 (±2) hodin, 96 (±3) hodin (4 dny), 144 (± 3) hodin (6 dnů), 168 (±3) hodin (7 dnů), 192 (±3) hodin (8 dnů) a 240 (±3) hodin (10 dnů) od začátku injekce.
|
Kompletní časový rámec viz Popis opatření. Každý účastník měl dokončit odběr vzorků PK až do 96hodinového (4denního) časového bodu pro hodnocení BeneFIX PK a 240hodinového (10denního) časového bodu pro hodnocení PK rFIXFc včetně.
|
|
Počet účastníků s klinicky relevantními abnormalitami nebo relevantními změnami od výchozí hodnoty ve vitálních funkcích
Časové okno: až 52 týdnů ± 1 týden
|
Je uveden počet účastníků s klinicky relevantními abnormalitami nebo relevantními změnami od výchozí hodnoty v teplotě, tepu (údery za minutu [bpm]), systolickém krevním tlaku (SBP) a diastolickém krevním tlaku (DBP).
Základní linie (BL) je definována jako poslední nechybějící hodnotitelné hodnocení provedené před první dávkou rFIXFc a nejblíže k ní.
Protože perioperační období managementu představuje jedinečnou klinickou situaci, byly údaje o bezpečnosti získané během chirurgického/rehabilitačního období pro účastníky ramene 4 zahrnuty do seznamů a přezkoumány samostatně.
Přezkoumání seznamu bylo dostatečné pro posouzení tohoto koncového bodu.
|
až 52 týdnů ± 1 týden
|
|
Parametr koagulace: Změna hodnot před dávkou u fragmentů protrombinového štěpení 1+ 2 (F 1+2)
Časové okno: Před dávkou, 1 hodinu po dávce, 6 hodin po dávce a 24 hodin po dávce na začátku (120 hodin před 1. dnem, pro BeneFIX), 1. den, 26. týden a 52. týden (pro rFIXFc)
|
Maximální hodnota po dávkování je definována jako maximální hodnota během 1-, 6- a 24hodinového hodnocení.
|
Před dávkou, 1 hodinu po dávce, 6 hodin po dávce a 24 hodin po dávce na začátku (120 hodin před 1. dnem, pro BeneFIX), 1. den, 26. týden a 52. týden (pro rFIXFc)
|
|
Parametr koagulace: Změna hodnot před dávkou v komplexu trombin-antitrombin (TAT)
Časové okno: Před dávkou, 1 hodinu po dávce, 6 hodin po dávce a 24 hodin po dávce na začátku (120 hodin před 1. dnem, pro BeneFIX), 1. den, 26. týden a 52. týden (pro rFIXFc)
|
Maximální hodnota po dávkování je definována jako maximální hodnota během 1-, 6- a 24hodinového hodnocení.
|
Před dávkou, 1 hodinu po dávce, 6 hodin po dávce a 24 hodin po dávce na začátku (120 hodin před 1. dnem, pro BeneFIX), 1. den, 26. týden a 52. týden (pro rFIXFc)
|
|
Parametr koagulace: Změna z hodnot před dávkou v D-dimeru
Časové okno: Před dávkou, 1 hodinu po dávce, 6 hodin po dávce a 24 hodin po dávce na začátku (120 hodin před 1. dnem, pro BeneFIX), 1. den, 26. týden a 52. týden (pro rFIXFc)
|
Maximální hodnota po dávkování je definována jako maximální hodnota během 1-, 6- a 24hodinového hodnocení.
|
Před dávkou, 1 hodinu po dávce, 6 hodin po dávce a 24 hodin po dávce na začátku (120 hodin před 1. dnem, pro BeneFIX), 1. den, 26. týden a 52. týden (pro rFIXFc)
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Medical Director, Bioverativ Therapeutics Inc.
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. prosince 2009
Primární dokončení (Aktuální)
1. července 2012
Dokončení studie (Aktuální)
1. července 2012
Termíny zápisu do studia
První předloženo
4. prosince 2009
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
4. prosince 2009
První zveřejněno (Odhad)
7. prosince 2009
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
19. prosince 2020
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
16. prosince 2020
Naposledy ověřeno
1. srpna 2018
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 998HB102
- 2009-014295-21 (Číslo EudraCT)
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .