Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie av rekombinant faktor IX Fc-fusionsprotein (rFIXFc) hos deltagare med hemofili B

16 december 2020 uppdaterad av: Bioverativ Therapeutics Inc.

B-LONG: En öppen märkning, multicenterutvärdering av säkerheten, farmakokinetiken och effektiviteten av rekombinant, långverkande koagulationsfaktor IX Fc-fusionsprotein (rFIXFc) vid förebyggande och behandling av blödning hos tidigare behandlade patienter med svår hemofili B

De primära målen för studien var: att utvärdera säkerheten och toleransen för rFIXFc; att utvärdera effekten av rFIXFc i alla behandlingsarmar; att utvärdera effektiviteten av profylax jämfört med on-demand (episodisk) behandling genom att jämföra det årliga antalet blödningsepisoder mellan deltagare som får rFIXFc på varje förebyggande (profylax) regim och deltagare som får rFIXFc på en episodisk regim. De sekundära målen för studien var: att utvärdera och utvärdera de farmakokinetiska (PK) parameteruppskattningarna av rFIXFc och rFIX (BeneFIX®) vid baslinjen i den sekventiella PK-undergruppen samt rFIXFc vid vecka 26 (±1 vecka); att utvärdera deltagarnas svar på behandlingen; för att utvärdera rFIXFc-förbrukning.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

123

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australien
        • Research Site
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australien
        • Research Site
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australien
        • Research Site
  • Belgien
      • Bruxelles, Belgien
        • Research Site
      • Leuven, Belgien
        • Research Site
  • Brasilien
      • Campinas, Brasilien
        • Research Site
  • Frankrike
      • Lyon, Frankrike
        • Research Site
      • Marseille, Frankrike
        • Research Site
  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna
        • Research Site
    • California
      • Sacramento, California, Förenta staterna
        • Research Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna
        • Research Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna
        • Research Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna
        • Research Site
    • Michigan
      • East Lansing, Michigan, Förenta staterna
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna
        • Research Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna
        • Research Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna
        • Research Site
  • Hong Kong
      • Pokfulam, Hong Kong
        • Research Site
      • Shatin, Hong Kong
        • Research Site
  • Indien
      • Bangalore, Indien
        • Research Site
      • Pune, Indien
        • Research Site
    • Punjab
      • Ludhiana, Punjab, Indien
        • Research Site
    • Tamil Nadu
      • Vellore, Tamil Nadu, Indien
        • Research Site
  • Italien
      • Firenze, Italien
        • Research Site
      • Milano, Italien
        • Research Site
  • Japan
      • Kasihara-City, Japan
        • Research Site
      • Kawasaki City, Japan
        • Research Site
      • Kitakyushu, Japan
        • Research Site
      • Nagoya, Japan
        • Research Site
      • Suginami-ku, Japan
        • Ressearch Site
      • Tokyo, Japan
        • Research Site
  • Kanada
      • Vancouver, Kanada
        • Research Site
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada
        • Research Site
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
        • Research Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada
        • Research Site
  • Kina
      • Beijing, Kina
        • Research Site
      • Guangzhou, Kina
        • Research Site
      • Shanghai, Kina
        • Research Site
      • Tianjin, Kina
        • Research Site
  • Polen
      • Lodz, Polen
        • Research Site
      • Warszawa, Polen
        • Research Site
  • Ryska Federationen
      • Moscow, Ryska Federationen
        • Research Site
      • St. Petersburg, Ryska Federationen
        • Research Site
  • Storbritannien
      • Cambridge, Storbritannien
        • Research Site
      • London, Storbritannien
        • Research Site
  • Sverige
      • Malmö, Sverige
        • Research Site
      • Stockholm, Sverige
        • Research Site
  • Sydafrika
    • Gauteng
      • Johannesburg, Gauteng, Sydafrika
        • Research Site
    • Western Cape
      • Cape Town, Western Cape, Sydafrika
        • Research Site
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Research Site
      • Bonn, Tyskland
        • Research Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

12 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Manlig

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Man och 12 år och äldre och väger minst 40 kg
  • Diagnostiserats med hemofili B (baslinjefaktor IX-nivå mindre än eller lika med 2%)
  • Historik med minst 100 exponeringsdagar för någon faktor IX-produkt
  • Trombocytantal ≥100 000 celler/μL

Exklusions kriterier:

  • Historik med faktor IX-hämmare
  • Njur- eller leverdysfunktion
  • Diagnostiserats med en annan koagulationsdefekt än hemofili B
  • Tidigare anafylaxi i samband med faktor IX eller intravenös (IV) immunglobulinadministrering

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Fast veckointervall

50 IE/kg rFIXFc via intravenös (IV) injektion en gång var 7:e dag initialt, sedan i en dos som indikeras av deltagarens farmakokinetiska (PK) baslinjebedömning som säkerställde en måldal på 1 % till 3 % över baslinjen eller högre, enligt klinisk indikation . Justeringar av den initiala veckodosen av rFIXFc (50 IE/kg) skulle göras baserat på baseline PK-bedömningar, förekomst av spontana blödningsepisoder och dalnivåerna, som skulle övervakas vid vecka 4, 16, 26 och 39 .

Före den första dosen av rFIXFc skulle deltagarna i den sekventiella PK-undergruppen få en singeldos på 50 IE/kg BeneFIX administrerat IV på kliniken, följt av PK-provtagning. En engångsdos på 50 IE/kg rFIXFc administrerades efter en 120-timmars tvättning från BeneFIX, följt av PK-provtagning för en baseline PK-profilering. Vid vecka 26 (±1 vecka) skulle försökspersoner få en engångsdos på 50 IE/kg rFIXFc för upprepad farmakokinetik.
Läkemedel: rFIX
Andra namn:
  • Rekombinant faktor IX
  • BeneFIX®
Läkemedel: Faktor IX (rFIXFc)
Andra namn:
  • Rekombinant Human Factor IX Fc Fusion Protein
Experimentell: Individuellt intervall
100 IE/kg rFIXFc via IV-injektion en gång var 10:e dag initialt, sedan med ett intervall som härleds från baslinjens farmakokinetiska bedömning som säkerställde en måldal på 1 % till 3 % över baslinjen eller högre, enligt klinisk indikation. Justeringar av det initiala 10-dagarsintervallet skulle göras baserat på baseline PK-bedömningar och dalnivåer, som övervakades vid vecka 4, 16, 26 och 39.
Läkemedel: Faktor IX (rFIXFc)
Andra namn:
  • Rekombinant Human Factor IX Fc Fusion Protein
Experimentell: På begäran
20 till 100 IE/kg rFIXFc via IV-injektion, eller den dos som anges av deltagarens baseline PK för att målsätta en plasmanivå på 20 % till 100 %, efter behov för behandling av milda till svåra blödningsepisoder
Läkemedel: Faktor IX (rFIXFc)
Andra namn:
  • Rekombinant Human Factor IX Fc Fusion Protein
Experimentell: Kirurgi
Operationsperioden och doseringen beror på vilken typ av operation deltagaren genomgår. Deltagare som påbörjade studien i en av de andra behandlingsarmarna före operationen kommer att återgå till den ursprungliga behandlingsarmen. Deltagare som gick med i studien i operationsarmen kommer att tilldelas en av de andra behandlingsarmarna efter postoperativ rehabilitering.
Läkemedel: Faktor IX (rFIXFc)
Andra namn:
  • Rekombinant Human Factor IX Fc Fusion Protein

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med potentiellt kliniskt signifikanta laboratorieavvikelser
Tidsram: upp till 52 veckor ± 1 vecka
Kliniska laboratorieutvärderingar inkluderade hematologi och blodkemi. Tabellen inkluderar inte laboratorietester utvärderade under operations-/rehabiliteringsperioden. Eftersom den perioperativa hanteringsperioden representerar en unik klinisk situation, inkluderades säkerhetsdata som erhållits under den kirurgiska/rehabiliteringsperioden för deltagare i arm 4 i listorna och granskades separat. Granskning av förteckningen var tillräcklig för att bedöma denna endpoint. ULN=övre normalgräns.
upp till 52 veckor ± 1 vecka
Antal deltagare med behandlingsuppkomna biverkningar (TEAEs) och behandlingsuppkomna allvarliga biverkningar (TESAEs)
Tidsram: upp till 52 veckor + 30 dagar ± 1 vecka
AE = alla ogynnsamma medicinska händelser som inte nödvändigtvis har ett orsakssamband med denna behandling och kan vara vilket som helst ogynnsamt och oavsiktligt tecken, symtom eller sjukdom som är tidsmässigt associerad med användningen av studieprodukten, oavsett om den är relaterad eller inte. TE=händelse förekomst före mottagande av den första injektionen av BeneFIX eller rFIXFc som därefter förvärrades i svårighetsgrad eller som inte fanns före mottagandet av den första injektionen men som därefter dök upp före sista studiebesöket. Allvarlig AE (SAE)=AE som resulterar i dödsfall, omedelbar risk för dödsfall, sjukhusvistelse eller förlängning av befintlig sjukhusvistelse, bestående eller betydande funktionsnedsättning/oförmåga, eller en medfödd/avvikelse/födelsedefekt eller någon annan medicinskt viktig händelse. Related=relaterad, möjligen relaterad och relation saknas. Data inkluderar biverkningar som uppkommit under operations-/rehabiliteringsperioden; AE-data ingår i varje behandlingsarm endast för den tid varje deltagare var inskriven i den armen.
upp till 52 veckor + 30 dagar ± 1 vecka
Antal deltagare med icke-seriösa behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE) under den kirurgiska/rehabiliteringsperioden
Tidsram: upp till 52 veckor + 30 dagar ± 1 vecka
AE = alla ogynnsamma medicinska händelser som inte nödvändigtvis har ett orsakssamband med denna behandling och kan vara vilket som helst ogynnsamt och oavsiktligt tecken, symtom eller sjukdom som är tidsmässigt associerad med användningen av studieprodukten, oavsett om den är relaterad eller inte. TEAE=AE närvarande före mottagandet av den första injektionen av BeneFIX eller rFIXFc som därefter förvärrades i svårighetsgrad eller inte var närvarande före mottagandet av den första injektionen men som därefter dök upp före det senaste besöket i studien. Deltagare räknas en gång om de rapporterar flera händelser i samma organsystem (SOC) eller föredragen term (PT). Kodad med hjälp av Medical Dictionary for Regulatory Activities (MedDRA), version 15.0 ordbok. Följande SOC är förkortade i tabellen: Immunsystem (IS); Skada, förgiftning och förfaranden (IPP); Metabolism och nutrition (MN); Muskuloskeletal och bindväv (MCT); Andningsvägar, thorax och mediastinum (RTM); Hud och subkutan vävnad (SST).
upp till 52 veckor + 30 dagar ± 1 vecka
Antal deltagare med behandlingsuppkomna allvarliga biverkningar (TESAE) under den kirurgiska/rehabiliteringsperioden
Tidsram: upp till 52 veckor + 30 dagar ± 1 vecka
SAE=AE som resulterar i dödsfall, omedelbar risk för dödsfall, sluten sjukhusvistelse eller förlängning av befintlig sjukhusvistelse, ihållande eller betydande funktionsnedsättning/oförmåga, eller en medfödd/avvikelse/födelsedefekt, eller någon annan medicinskt viktig händelse. TESAE=SAE närvarande före mottagandet av den första injektionen av BeneFIX eller rFIXFc som därefter förvärrades i svårighetsgrad eller inte var närvarande före mottagandet av den första injektionen, men som därefter dök upp före det senaste besöket i studien. Deltagare räknas en gång om de rapporterar flera händelser i samma organsystem (SOC) eller föredragen term (PT). Kodad med hjälp av Medical Dictionary for Regulatory Activities (MedDRA), version 15.0 ordbok. Följande SOC är förkortat i tabellen: Injury, Poisoning, and Procedural (IPP).
upp till 52 veckor + 30 dagar ± 1 vecka
Incidensfrekvens för utveckling av FIX-hämmare
Tidsram: upp till 52 veckor ± 1 vecka
Ett hämmartestresultat ≥0,6 Bethesda-enheter (BU)/ml, identifierat och bekräftat genom omtestning av ett andra prov erhållet inom 2 till 4 veckor, ansågs positivt. Båda testerna skulle utföras med den Nijmegen-modifierade Bethesda-analysen av det centrala laboratoriet. Incidensfrekvenserna tillsammans med 95 % CI sammanfattades för alla titrar för försökspersoner med 50 eller fler exponeringsdagar (ED) för rFIXFc och ett giltigt inhibitortest efter den 50:e exponeringen. Dessutom sammanfattades också incidensen för alla försökspersoner oavsett deras exponeringsdagar för rFIXFc. 95 % KI beräknades med användning av Clopper-Pearsons exakta metod.
upp till 52 veckor ± 1 vecka
Årlig blödningsfrekvens
Tidsram: upp till 52 veckor ± 1 vecka (effektperiod enligt beskrivningen)
Annualiserade blödningsepisoder = (antal blödningsepisoder / antal dagar under respektive period)*365,25. I arm 1 och 2 började effektperioden (EP) med datum och tidpunkt för den första profylaktiska dosen efter en avslutad farmakokinetisk (PK) provtagningsperiod och slutade med den sista dosen som administrerades (för profylax eller en blödningsepisod). I arm 3 började EP efter sista PK-provtagningstidpunkten och slutade med antingen datum för senaste kontakt eller datum för senaste inträde i e-dagboken, beroende på vilket som var senare. EP avbröts för den upprepade PK-perioden i arm 1 (sekventiell PK-undergrupp) och för alla kirurgiska/rehabiliteringsperioder (för både större och mindre operationer) i alla 3 armarna. En blödningsepisod började från det första tecknet på en blödning och slutade 72 timmar efter den sista behandlingen för blödningen, inom vilken alla symtom på blödning på samma plats, eller injektioner med mindre än eller lika med 72 timmars mellanrum, ansågs vara desamma blödningsepisod.
upp till 52 veckor ± 1 vecka (effektperiod enligt beskrivningen)
Jämförelse av årliga blödningsfrekvenser
Tidsram: upp till 52 veckor ± 1 vecka (effektperiod enligt beskrivningen)
Uppskattad med en faktor för arm, baserat på hela studiens längd för alla deltagare. Annualiserade blödningsepisoder = (antal blödningsepisoder / antal dagar under respektive period)*365,25. I arm 1 och 2 började effektperioden (EP) med datum och tid för den första profylaktiska dosen efter en avslutad PK-provtagningsperiod och slutade med den sista dosen som administrerades (för profylax eller en blödningsepisod). I arm 3 började EP efter sista PK-provtagningstidpunkten och slutade med antingen datum för senaste kontakt eller datum för senaste inträde i eDiary, beroende på vilket som var senare. EP:n avbröts för den upprepade PK-perioden i arm 1 och för alla kirurgiska/rehabiliteringsperioder i alla 3 armarna. En blödningsepisod började från det första tecknet på en blödning och slutade 72 timmar efter den sista behandlingen för blödningen, inom vilken alla symtom på blödning på samma plats, eller injektioner med mindre än eller lika med 72 timmars mellanrum, ansågs vara desamma blödningsepisod.
upp till 52 veckor ± 1 vecka (effektperiod enligt beskrivningen)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Deltagarbedömning av svar på injektioner för att behandla en blödningsepisod
Tidsram: upp till 52 veckor ± 1 vecka
Deltagarens bedömning av svaret på den första rFIXFc-injektionen för varje blödningsepisod. Procentsatserna baserades på antalet blödningsepisoder för vilka ett svar gavs för den första injektionen, med användning av följande 4-gradiga skala: utmärkt = plötslig smärtlindring och/eller förbättring av tecken på blödning inom cirka 8 timmar efter den första injektionen; bra=definitiv smärtlindring och/eller förbättring av tecken på blödning inom cirka 8 timmar efter en injektion, men eventuellt kräva mer än en injektion efter 24 till 48 timmar för fullständig upplösning; måttlig=sannolik eller lätt gynnsam effekt inom 8 timmar efter den första injektionen och kräver mer än en injektion; inget svar=ingen förbättring, eller tillståndet förvärrats, inom cirka 8 timmar efter den första injektionen.
upp till 52 veckor ± 1 vecka
Läkares globala bedömningar av deltagarnas svar på behandling med rFIXFc
Tidsram: upp till 52 veckor ± 1 vecka
Läkare bedömde varje deltagares svar på rFIXFc med hjälp av en 4-gradig skala: utmärkt = blödningsepisoder svarade på mindre än eller lika med det vanliga antalet injektioner eller mindre än eller lika med den vanliga dosen av rFIXFc, eller graden av genombrottsblödning under profylax var mindre än eller lika med det som vanligtvis observeras; effektiv=de flesta blödningsepisoder svarade på samma antal injektioner och doser, men vissa krävde fler injektioner eller högre doser, eller så var det en mindre ökning av genombrottsblödningen; delvis effektiv=blödningsepisoder krävde oftast fler injektioner och/eller högre doser än förväntat, eller adekvat förebyggande av genombrottsblödning under profylax krävde oftare injektioner och/eller högre doser; ineffektiv = rutinfel att kontrollera hemostas eller hemostatisk kontroll krävde ytterligare medel. Procentandelen av det totala antalet skalsvar för alla deltagare presenteras. Flera svar per deltagare räknas.
upp till 52 veckor ± 1 vecka
Annualiserad rFIXFc-förbrukning per deltagare
Tidsram: upp till 52 veckor ± 1 vecka (effektperiod enligt beskrivningen)
Förbrukningen beräknas för effektivitetsperioden (EP). I arm 1 och 2 började EP med datum och tid för den första profylaktiska dosen efter en avslutad PK-provtagningsperiod och slutade med den sista dosen som administrerades (för profylax eller en blödningsepisod). I arm 3 började EP efter sista PK-provtagningstidpunkten och slutade med antingen datum för senaste kontakt eller datum för senaste inträde i e-dagboken, beroende på vilket som var senare. EP avbröts för den upprepade PK-perioden i arm 1 (sekventiell PK-undergrupp) och för alla kirurgiska/rehabiliteringsperioder (för både större och mindre operationer) i alla 3 armarna. Totala enheter (IE/kg) för rFIXFc-förbrukning på årsbasis = [Totalt rFIXFc IU/kg mottagen under EP/antal dagar i EP]*365,25.
upp till 52 veckor ± 1 vecka (effektperiod enligt beskrivningen)
Genomsnittlig veckodos för profylaxarmen med fast veckointervall
Tidsram: upp till 52 veckor ± 1 vecka (effektperiod enligt beskrivningen)
Genomsnittlig veckodos = (totalt IE/kg av alla kvalificerade profylaktiska doser i de inkluderade intervallen / totalt antal dagar i de inkluderade intervallen)*7. Kvalificerad dos = den första av de 2 doserna som definierar intervallet. Deltagarna kan ha flera profylaktiska dosförändringar. Profylaktisk dosering = från den första profylaktiska injektionen mottagen för rFIXFc till den sista profylaktiska injektionen i studien. Intervaller mellan 2 profylaktiska doser åtskilda av en blödning/operation/PK-besök inkluderades inte. I arm 1 började effektperioden (EP) med datum och tidpunkt för den första profylaktiska dosen efter en avslutad PK-provtagningsperiod och slutade med den sista dosen som administrerades (för profylax eller en blödningsepisod). EP avbröts för den upprepade PK-perioden i arm 1 (sekventiell PK-undergrupp) och för alla kirurgiska/rehabiliteringsperioder (för både större och mindre operationer).
upp till 52 veckor ± 1 vecka (effektperiod enligt beskrivningen)
Genomsnittligt doseringsintervall för den individuella intervallprofylaxarmen
Tidsram: upp till 52 veckor ± 1 vecka (effektperiod enligt beskrivningen)
Genomsnittligt doseringsintervall = summan av dagar i de inkluderade doseringsintervallen dividerat med antalet inkluderade intervall. Deltagarna kan ha flera profylaktiska dosintervallförändringar. Profylaktisk dosering = från den första profylaktiska injektionen mottagen för rFIXFc till den sista profylaktiska injektionen i studien. Intervaller mellan 2 profylaktiska doser åtskilda av en blödning/operation/PK-besök inkluderades inte. I arm 2 började effektperioden (EP) med datum och tidpunkt för den första profylaktiska dosen efter en avslutad PK-provtagningsperiod och slutade med den sista dosen som administrerades (för profylax eller en blödningsepisod). EP:n avbröts för alla kirurgiska/rehabiliteringsperioder (för både större och mindre operationer).
upp till 52 veckor ± 1 vecka (effektperiod enligt beskrivningen)
Årlig blödningsfrekvens efter typ av blödning (spontan och traumatisk)
Tidsram: upp till 52 veckor ± 1 vecka (effektperiod enligt beskrivningen)
Årliga blödningsepisoder = (antal blödningsepisoder/antal dagar i effektperiod)*365,25. Se definitionen av effektperioden (EP) i beskrivningen av resultatmått 4. EP avbröts för den upprepade PK-perioden i arm 1 (sekventiell PK-undergrupp) och för alla kirurgiska/rehabiliteringsperioder (för både större och mindre operationer) i alla 3 armarna. En blödningsepisod började från det första tecknet på en blödning och slutade 72 timmar efter den sista behandlingen för blödningen, inom vilken alla symtom på blödning på samma plats, eller injektioner med mindre än eller lika med 72 timmars mellanrum, ansågs vara desamma blödningsepisod. Varje blödning på en annan plats var en separat blödningsepisod oavsett tid från den senaste injektionen.
upp till 52 veckor ± 1 vecka (effektperiod enligt beskrivningen)
Årlig blödningsfrekvens efter blödningsplats (led, muskler, inre, hud/slemhinna)
Tidsram: upp till 52 veckor ± 1 vecka (effektperiod enligt beskrivningen)
Årliga blödningsepisoder = (antal blödningsepisoder/antal dagar i effektperiod)*365,25. Se definitionen av effektperioden (EP) i beskrivningen av resultatmått 4. EP avbröts för den upprepade PK-perioden i arm 1 (sekventiell PK-undergrupp) och för alla kirurgiska/rehabiliteringsperioder (för både större och mindre operationer) i alla 3 armarna. En blödningsepisod började från det första tecknet på en blödning och slutade 72 timmar efter den sista behandlingen för blödningen, inom vilken alla symtom på blödning på samma plats, eller injektioner med mindre än eller lika med 72 timmars mellanrum, ansågs vara desamma blödningsepisod. Varje blödning på en annan plats var en separat blödningsepisod oavsett tid från den senaste injektionen.
upp till 52 veckor ± 1 vecka (effektperiod enligt beskrivningen)
Antal dagar från senaste injektion till behandling av en ny blödningsepisod
Tidsram: upp till 52 veckor ± 1 vecka (effektperiod enligt beskrivningen)
Se definitionen av effektivitetsperioden (EP) i beskrivningen av resultatmått 4. EP avbröts för den upprepade PK-perioden i arm 1 (sekventiell PK-undergrupp) och för alla kirurgiska/rehabiliteringsperioder (för både större och mindre operationer) i alla 3 armarna. En uppföljningsinjektion som gavs >72 timmar efter den senaste injektionen som gavs för att behandla en blödning ansågs vara en ny blödning på samma plats och klassificerades som typ=Okänd (blödningsepisoder av denna typ kunde inte utvärderas). Den första blödningen för varje deltagare kunde inte inkluderas i denna analys eftersom det inte fanns någon tidigare blödning för att mäta tiden. Antalet dagar från den sista injektionen för att behandla en blödning till en ny blödningsepisod analyserades över alla utvärderbara blödningsepisoder per deltagare.
upp till 52 veckor ± 1 vecka (effektperiod enligt beskrivningen)
Antal injektioner som krävs för upplösning av en blödningsepisod
Tidsram: upp till 52 veckor ± 1 vecka (effektperiod enligt beskrivningen)
I arm 1 och 2 började effektperioden (EP) med datum och tid för den första profylaktiska dosen efter en avslutad PK-provtagningsperiod och slutade med den sista dosen som administrerades (för profylax eller en blödningsepisod). I arm 3 började EP efter sista PK-provtagningstidpunkten och slutade med antingen datum för senaste kontakt eller datum för senaste inträde i e-dagboken, beroende på vilket som var senare. EP:n avbröts för den upprepade PK-perioden i arm 1 och för alla kirurgiska/rehabiliteringsperioder i alla 3 armarna. En blödningsepisod började från det första tecknet på en blödning och slutade 72 timmar efter den sista behandlingen för blödningen, inom vilken alla symtom på blödning på samma plats, eller injektioner med mindre än eller lika med 72 timmars mellanrum, ansågs vara desamma blödningsepisod. Alla injektioner som ges från det första tecknet på en blödning till sista datumet/tiden inom blödningsfönstret räknas. Upplösningen av en blödning definieras som inga tecken på blödning efter injektion för blödningen.
upp till 52 veckor ± 1 vecka (effektperiod enligt beskrivningen)
Antal injektioner som krävs för att lösa upp en blödningsepisod efter blödningsplats
Tidsram: upp till 52 veckor ± 1 vecka (effektperiod enligt beskrivningen)
Se definitionen av effektperioden (EP) i beskrivningen av resultatmått 4. EP avbröts för den upprepade PK-perioden i arm 1 (sekventiell PK-undergrupp) och för alla kirurgiska/rehabiliteringsperioder (för både större och mindre operationer) i alla 3 armarna. En blödningsepisod började från det första tecknet på en blödning och slutade 72 timmar efter den sista behandlingen för blödningen, inom vilken alla symtom på blödning på samma plats, eller injektioner med mindre än eller lika med 72 timmars mellanrum, ansågs vara desamma blödningsepisod. Alla injektioner som gavs från det första tecknet på en blödning till sista datumet/tiden inom blödningsfönstret räknades. Upplösningen av en blödning definierades som inga tecken på blödning efter injektion för blödningen. Blödningsepisoder som presenteras på flera platser ingår som en enskild händelse i den övergripande sammanfattningen av antalet injektioner för att lösa den blödningsepisoden men ingår i sammanfattningar för varje plats.
upp till 52 veckor ± 1 vecka (effektperiod enligt beskrivningen)
Total dos per injektion krävs för upplösning av en blödningsepisod efter blödningsplats
Tidsram: upp till 52 veckor ± 1 vecka (effektperiod enligt beskrivningen)
För varje blödningsepisod på en plats är den totala dosen summan av doserna (IE/kg) som administreras över alla injektioner som ges för att behandla den blödningsepisoden. Se definitionen av effektperioden (EP) i beskrivningen av resultatmått 4. EP avbröts för den upprepade PK-perioden i arm 1 (sekventiell PK-undergrupp) och för alla kirurgiska/rehabiliteringsperioder (för både större och mindre operationer) i alla 3 armarna. En blödningsepisod började från det första tecknet på en blödning och slutade 72 timmar efter den sista behandlingen för blödningen, inom vilken alla symtom på blödning på samma plats, eller injektioner med mindre än eller lika med 72 timmars mellanrum, ansågs vara desamma blödningsepisod. Blödningsepisoder som presenteras på flera platser ingår som en enda händelse i den övergripande sammanfattningen för dos som administreras för att lösa den blödningsepisoden men ingår i de individuella sammanfattningarna för varje plats.
upp till 52 veckor ± 1 vecka (effektperiod enligt beskrivningen)
Hemophilia-Specific Quality of Life Index for Adults (Haem-A-QoL) frågeformulär: Ändring från baslinje till vecka 26
Tidsram: Baslinje, vecka 26
Haem-A-QoL består av artiklar som hänför sig till 10 domäner som är specifika för att leva med hemofili och administrerades till vuxna deltagare (> 17 år). De områden som täcks av detta instrument är: fysisk hälsa, känsla, syn på dig själv, sport/fritid, skola/arbete, hantering av blödarsjuka och behandling (alla 7 områden, under den senaste månaden) och framtid, familjeplanering och framtidsutsikter för framtiden (alla 3 domäner, nyligen). Förändringar från baslinjen för Haem-A-QoL-frågeformuläret sammanfattas efter förstudiebehandling (poolad för arm 1 och 2). Lägre poäng representerar bättre livskvalitet; därför representerar en negativ förändring från baslinjen en förbättring under studiens gång. Poäng på en skala mellan 0 och 100.
Baslinje, vecka 26
Haem-A-QoL frågeformulär för vuxna: Ändra från baslinje till vecka 52
Tidsram: Baslinje, vecka 52
Haem-A-QoL består av artiklar som hänför sig till 10 domäner som är specifika för att leva med hemofili och administrerades till vuxna deltagare (> 17 år). De områden som täcks av detta instrument är: fysisk hälsa, känsla, syn på dig själv, sport/fritid, skola/arbete, hantering av blödarsjuka och behandling (alla 7 områden, under den senaste månaden) och framtid, familjeplanering och framtidsutsikter för framtiden (alla 3 domäner, nyligen). Förändringar från baslinjen för Haem-A-QoL-frågeformuläret sammanfattas efter förstudiebehandling (poolad för arm 1 och 2). Lägre poäng representerar bättre livskvalitet; därför representerar en negativ förändring från baslinjen en förbättring under studiens gång. Poäng på en skala mellan 0 och 100.
Baslinje, vecka 52
Hemophilia-Specific Quality of Life Index for Children (Haemo-QoL) frågeformulär: Ändring från baslinje till vecka 26 och vecka 52
Tidsram: Baslinje, vecka 26, vecka 52
Haemo-QoL, ett instrument för bedömning av livskvalitet (QoL) för barn och ungdomar med hemofili, administrerades till deltagare från 13 till 17 år. Detta instrument bedömer områden som är specifika för att leva med hemofili. För Haemo-QoL indikerar högre poäng en sämre livskvalitet. Poäng på en skala mellan 0 och 100.
Baslinje, vecka 26, vecka 52
Utredarnas/kirurgens bedömning av deltagarnas svar på rFIXFc för större kirurgi
Tidsram: upp till 52 veckor ± 1 vecka
Baserat på den första bedömningen av hemostas av kirurgen/utredaren 24 timmar eller senare efter operationen. Skalade svar: Utmärkt = 1, Bra = 2, Rättvist = 3, Dålig/ingen = 4.
upp till 52 veckor ± 1 vecka
Antal injektioner som krävs för att upprätthålla hemostas under större operation
Tidsram: upp till 52 veckor ± 1 vecka
Antalet injektioner för att upprätthålla hemostas under operationen inkluderar alla injektioner för operationsändamål inklusive laddningsdosen till slutdatumet/tiden för operationen.
upp till 52 veckor ± 1 vecka
Dos per injektion och total dos som krävs för att upprätthålla hemostas under större operationer
Tidsram: upp till 52 veckor ± 1 vecka
Medeldosen per injektion är den genomsnittliga dosen för alla injektioner (inklusive laddningsdos) som behövs för att upprätthålla hemostas under operationen. Den totala dosen är summan av alla injektioner (inklusive laddningsdos) som behövs för att upprätthålla hemostas under operationen.
upp till 52 veckor ± 1 vecka
Beräknad total blodförlust under större operation
Tidsram: upp till 52 veckor ± 1 vecka
upp till 52 veckor ± 1 vecka
Antal transfusioner som krävs per operation
Tidsram: upp till 52 veckor ± 1 vecka
Antal transfusioner av blodkomponenter under en enda operation.
upp till 52 veckor ± 1 vecka
Maximal koncentration (Cmax)
Tidsram: Se Åtgärdsbeskrivning för fullständig tidsram. Varje deltagare skulle slutföra PK-provtagning upp till, och inklusive, 96-timmars (4-dagars) tidpunkt för BeneFIX PK-bedömning och 240-timmars (10-dagars) tidpunkt för rFIXFc PK-bedömning.
Maximal koncentration under ett doseringsintervall. Bedömning av FIX-aktivitet med BeneFIX utfördes efter en erforderlig 120-timmars (5-dagars) tvättperiod, vid dessa tidpunkter: fördos, 10 (±2) minuter, 1 timme (±15 minuter), 3 timmar (±15 minuter) , 6 timmar (±15 minuter), 24 (±2) timmar, 48 (±2) timmar, 72 (±3) timmar och 96 (±3) timmar (4 dagar) från början av injektionen. Bedömning av FIX-aktivitet och rFIXFc-koncentration utfördes efter den initiala dosen av rFIXFc (efter en nödvändig 120-timmars [5-dagars] tvättperiod) och vid vecka 26, vid dessa tidpunkter: fördos, 10 (±2) minuter, 1 timme (±15 minuter), 3 timmar (±15 minuter), 6 timmar (±15 minuter), 24 (±2) timmar, 48 (±2) timmar, 96 (±3) timmar (4 dagar), 144 (±2) timmar 3) timmar (6 dagar), 168 (±3) timmar (7 dagar), 192 (±3) timmar (8 dagar) och 240 (±3) timmar (10 dagar) från början av injektionen.
Se Åtgärdsbeskrivning för fullständig tidsram. Varje deltagare skulle slutföra PK-provtagning upp till, och inklusive, 96-timmars (4-dagars) tidpunkt för BeneFIX PK-bedömning och 240-timmars (10-dagars) tidpunkt för rFIXFc PK-bedömning.
Area Under the Curve (AUC) per dos
Tidsram: Se Åtgärdsbeskrivning för fullständig tidsram. Varje deltagare skulle slutföra PK-provtagning upp till, och inklusive, 96-timmars (4-dagars) tidpunkt för BeneFIX PK-bedömning och 240-timmars (10-dagars) tidpunkt för rFIXFc PK-bedömning.
Dosnormaliserad yta under läkemedelskoncentration-tid-kurvan. Bedömning av FIX-aktivitet med BeneFIX utfördes efter en erforderlig 120-timmars (5-dagars) tvättperiod, vid dessa tidpunkter: fördos, 10 (±2) minuter, 1 timme (±15 minuter), 3 timmar (±15 minuter) , 6 timmar (±15 minuter), 24 (±2) timmar, 48 (±2) timmar, 72 (±3) timmar och 96 (±3) timmar (4 dagar) från början av injektionen. Bedömning av FIX-aktivitet och rFIXFc-koncentration utfördes efter den initiala dosen av rFIXFc (efter en nödvändig 120-timmars [5-dagars] tvättperiod) och vid vecka 26, vid dessa tidpunkter: fördos, 10 (±2) minuter, 1 timme (±15 minuter), 3 timmar (±15 minuter), 6 timmar (±15 minuter), 24 (±2) timmar, 48 (±2) timmar, 96 (±3) timmar (4 dagar), 144 (±2) timmar 3) timmar (6 dagar), 168 (±3) timmar (7 dagar), 192 (±3) timmar (8 dagar) och 240 (±3) timmar (10 dagar) från början av injektionen.
Se Åtgärdsbeskrivning för fullständig tidsram. Varje deltagare skulle slutföra PK-provtagning upp till, och inklusive, 96-timmars (4-dagars) tidpunkt för BeneFIX PK-bedömning och 240-timmars (10-dagars) tidpunkt för rFIXFc PK-bedömning.
Halveringstid (t1/2) Alfa och t1/2 Beta
Tidsram: Se Åtgärdsbeskrivning för fullständig tidsram. Varje deltagare skulle slutföra PK-provtagning upp till, och inklusive, 96-timmars (4-dagars) tidpunkt för BeneFIX PK-bedömning och 240-timmars (10-dagars) tidpunkt för rFIXFc PK-bedömning.
Tid som krävs för att koncentrationen av läkemedlet ska nå hälften av dess ursprungliga värde. Alfa- och betahalveringstid indikerar distributions- och eliminationshalveringstid i en tvåkompartment PK-modell. Bedömning av FIX-aktivitet med BeneFIX utfördes efter en erforderlig 120-timmars (5-dagars) tvättperiod, vid dessa tidpunkter: fördos, 10 (±2) minuter, 1 timme (±15 minuter), 3 timmar (±15 minuter) , 6 timmar (±15 minuter), 24 (±2) timmar, 48 (±2) timmar, 72 (±3) timmar och 96 (±3) timmar (4 dagar) från början av injektionen. Bedömning av FIX-aktivitet och rFIXFc-koncentration utfördes efter den initiala dosen av rFIXFc (efter en nödvändig 120-timmars [5-dagars] tvättperiod) och vid vecka 26, vid dessa tidpunkter: fördos, 10 (±2) minuter, 1 timme (±15 minuter), 3 timmar (±15 minuter), 6 timmar (±15 minuter), 24 (±2) timmar, 48 (±2) timmar, 96 (±3) timmar (4 dagar), 144 (±2) timmar 3) timmar (6 dagar), 168 (±3) timmar (7 dagar), 192 (±3) timmar (8 dagar) och 240 (±3) timmar (10 dagar) från början av injektionen.
Se Åtgärdsbeskrivning för fullständig tidsram. Varje deltagare skulle slutföra PK-provtagning upp till, och inklusive, 96-timmars (4-dagars) tidpunkt för BeneFIX PK-bedömning och 240-timmars (10-dagars) tidpunkt för rFIXFc PK-bedömning.
Uttag (CL)
Tidsram: Se Åtgärdsbeskrivning för fullständig tidsram. Varje deltagare skulle slutföra PK-provtagning upp till, och inklusive, 96-timmars (4-dagars) tidpunkt för BeneFIX PK-bedömning och 240-timmars (10-dagars) tidpunkt för rFIXFc PK-bedömning.
Måttet på kroppens effektivitet för att ta bort läkemedlet och enheten är volymen av plasma eller blod som rensas från läkemedel per tidsenhet. Bedömning av FIX-aktivitet med BeneFIX utfördes efter en erforderlig 120-timmars (5-dagars) tvättperiod, vid dessa tidpunkter: fördos, 10 (±2) minuter, 1 timme (±15 minuter), 3 timmar (±15 minuter) , 6 timmar (±15 minuter), 24 (±2) timmar, 48 (±2) timmar, 72 (±3) timmar och 96 (±3) timmar (4 dagar) från början av injektionen. Bedömning av FIX-aktivitet och rFIXFc-koncentration utfördes efter den initiala dosen av rFIXFc (efter en nödvändig 120-timmars [5-dagars] tvättperiod) och vid vecka 26, vid dessa tidpunkter: fördos, 10 (±2) minuter, 1 timme (±15 minuter), 3 timmar (±15 minuter), 6 timmar (±15 minuter), 24 (±2) timmar, 48 (±2) timmar, 96 (±3) timmar (4 dagar), 144 (±2) timmar 3) timmar (6 dagar), 168 (±3) timmar (7 dagar), 192 (±3) timmar (8 dagar) och 240 (±3) timmar (10 dagar) från början av injektionen.
Se Åtgärdsbeskrivning för fullständig tidsram. Varje deltagare skulle slutföra PK-provtagning upp till, och inklusive, 96-timmars (4-dagars) tidpunkt för BeneFIX PK-bedömning och 240-timmars (10-dagars) tidpunkt för rFIXFc PK-bedömning.
Genomsnittlig uppehållstid (MRT)
Tidsram: Se Åtgärdsbeskrivning för fullständig tidsram. Varje deltagare skulle slutföra PK-provtagning upp till, och inklusive, 96-timmars (4-dagars) tidpunkt för BeneFIX PK-bedömning och 240-timmars (10-dagars) tidpunkt för rFIXFc PK-bedömning.
Den genomsnittliga tiden för alla läkemedelsmolekyler att vistas i kroppen. Bedömning av FIX-aktivitet med BeneFIX utfördes efter en erforderlig 120-timmars (5-dagars) tvättperiod, vid dessa tidpunkter: fördos, 10 (±2) minuter, 1 timme (±15 minuter), 3 timmar (±15 minuter) , 6 timmar (±15 minuter), 24 (±2) timmar, 48 (±2) timmar, 72 (±3) timmar och 96 (±3) timmar (4 dagar) från början av injektionen. Bedömning av FIX-aktivitet och rFIXFc-koncentration utfördes efter den initiala dosen av rFIXFc (efter en nödvändig 120-timmars [5-dagars] tvättperiod) och vid vecka 26, vid dessa tidpunkter: fördos, 10 (±2) minuter, 1 timme (±15 minuter), 3 timmar (±15 minuter), 6 timmar (±15 minuter), 24 (±2) timmar, 48 (±2) timmar, 96 (±3) timmar (4 dagar), 144 (±2) timmar 3) timmar (6 dagar), 168 (±3) timmar (7 dagar), 192 (±3) timmar (8 dagar) och 240 (±3) timmar (10 dagar) från början av injektionen.
Se Åtgärdsbeskrivning för fullständig tidsram. Varje deltagare skulle slutföra PK-provtagning upp till, och inklusive, 96-timmars (4-dagars) tidpunkt för BeneFIX PK-bedömning och 240-timmars (10-dagars) tidpunkt för rFIXFc PK-bedömning.
Volym i Steady State (Vss)
Tidsram: Se Åtgärdsbeskrivning för fullständig tidsram. Varje deltagare skulle slutföra PK-provtagning upp till, och inklusive, 96-timmars (4-dagars) tidpunkt för BeneFIX PK-bedömning och 240-timmars (10-dagars) tidpunkt för rFIXFc PK-bedömning.
Distributionsvolym vid steady state. Bedömning av FIX-aktivitet med BeneFIX utfördes efter en erforderlig 120-timmars (5-dagars) tvättperiod, vid dessa tidpunkter: fördos, 10 (±2) minuter, 1 timme (±15 minuter), 3 timmar (±15 minuter) , 6 timmar (±15 minuter), 24 (±2) timmar, 48 (±2) timmar, 72 (±3) timmar och 96 (±3) timmar (4 dagar) från början av injektionen. Bedömning av FIX-aktivitet och rFIXFc-koncentration utfördes efter den initiala dosen av rFIXFc (efter en nödvändig 120-timmars [5-dagars] tvättperiod) och vid vecka 26, vid dessa tidpunkter: fördos, 10 (±2) minuter, 1 timme (±15 minuter), 3 timmar (±15 minuter), 6 timmar (±15 minuter), 24 (±2) timmar, 48 (±2) timmar, 96 (±3) timmar (4 dagar), 144 (±2) timmar 3) timmar (6 dagar), 168 (±3) timmar (7 dagar), 192 (±3) timmar (8 dagar) och 240 (±3) timmar (10 dagar) från början av injektionen.
Se Åtgärdsbeskrivning för fullständig tidsram. Varje deltagare skulle slutföra PK-provtagning upp till, och inklusive, 96-timmars (4-dagars) tidpunkt för BeneFIX PK-bedömning och 240-timmars (10-dagars) tidpunkt för rFIXFc PK-bedömning.
Inkrementell återhämtning
Tidsram: Se Åtgärdsbeskrivning för fullständig tidsram. Varje deltagare skulle slutföra PK-provtagning upp till, och inklusive, 96-timmars (4-dagars) tidpunkt för BeneFIX PK-bedömning och 240-timmars (10-dagars) tidpunkt för rFIXFc PK-bedömning.
IE/dL ökning av plasma per IE/kg administrerat läkemedel. Bedömning av FIX-aktivitet med BeneFIX utfördes efter en erforderlig 120-timmars (5-dagars) tvättperiod, vid dessa tidpunkter: fördos, 10 (±2) minuter, 1 timme (±15 minuter), 3 timmar (±15 minuter) , 6 timmar (±15 minuter), 24 (±2) timmar, 48 (±2) timmar, 72 (±3) timmar och 96 (±3) timmar (4 dagar) från början av injektionen. Bedömning av FIX-aktivitet och rFIXFc-koncentration utfördes efter den initiala dosen av rFIXFc (efter en nödvändig 120-timmars [5-dagars] tvättperiod) och vid vecka 26, vid dessa tidpunkter: fördos, 10 (±2) minuter, 1 timme (±15 minuter), 3 timmar (±15 minuter), 6 timmar (±15 minuter), 24 (±2) timmar, 48 (±2) timmar, 96 (±3) timmar (4 dagar), 144 (±2) timmar 3) timmar (6 dagar), 168 (±3) timmar (7 dagar), 192 (±3) timmar (8 dagar) och 240 (±3) timmar (10 dagar) från början av injektionen.
Se Åtgärdsbeskrivning för fullständig tidsram. Varje deltagare skulle slutföra PK-provtagning upp till, och inklusive, 96-timmars (4-dagars) tidpunkt för BeneFIX PK-bedömning och 240-timmars (10-dagars) tidpunkt för rFIXFc PK-bedömning.
Tid till 1 % och 3 % FIX-aktivitet
Tidsram: Se Åtgärdsbeskrivning för fullständig tidsram. Varje deltagare skulle slutföra PK-provtagning upp till, och inklusive, 96-timmars (4-dagars) tidpunkt för BeneFIX PK-bedömning och 240-timmars (10-dagars) tidpunkt för rFIXFc PK-bedömning.
Tid att nå 1 eller 3 IE/dL (%) efter en engångsdos. Bedömning av FIX-aktivitet med BeneFIX utfördes efter en erforderlig 120-timmars (5-dagars) tvättperiod, vid dessa tidpunkter: fördos, 10 (±2) minuter, 1 timme (±15 minuter), 3 timmar (±15 minuter) , 6 timmar (±15 minuter), 24 (±2) timmar, 48 (±2) timmar, 72 (±3) timmar och 96 (±3) timmar (4 dagar) från början av injektionen. Bedömning av FIX-aktivitet och rFIXFc-koncentration utfördes efter den initiala dosen av rFIXFc (efter en nödvändig 120-timmars [5-dagars] tvättperiod) och vid vecka 26, vid dessa tidpunkter: fördos, 10 (±2) minuter, 1 timme (±15 minuter), 3 timmar (±15 minuter), 6 timmar (±15 minuter), 24 (±2) timmar, 48 (±2) timmar, 96 (±3) timmar (4 dagar), 144 (±2) timmar 3) timmar (6 dagar), 168 (±3) timmar (7 dagar), 192 (±3) timmar (8 dagar) och 240 (±3) timmar (10 dagar) från början av injektionen.
Se Åtgärdsbeskrivning för fullständig tidsram. Varje deltagare skulle slutföra PK-provtagning upp till, och inklusive, 96-timmars (4-dagars) tidpunkt för BeneFIX PK-bedömning och 240-timmars (10-dagars) tidpunkt för rFIXFc PK-bedömning.
Antal deltagare med kliniskt relevanta abnormiteter eller relevanta förändringar från baslinjen i vitala tecken
Tidsram: upp till 52 veckor ± 1 vecka
Antal deltagare med kliniskt relevanta abnormiteter eller relevanta förändringar från baslinjen i temperatur, puls (slag per minut [bpm]), systoliskt blodtryck (SBP) och diastoliskt blodtryck (DBP) presenteras. Baslinje (BL) definieras som den sista icke-saknade utvärderingsbara bedömningen som gjorts före och närmast den första rFIXFc-dosen. Eftersom den perioperativa hanteringsperioden representerar en unik klinisk situation, inkluderades säkerhetsdata som erhållits under den kirurgiska/rehabiliteringsperioden för deltagare i arm 4 i listorna och granskades separat. Granskning av förteckningen var tillräcklig för att bedöma denna endpoint.
upp till 52 veckor ± 1 vecka
Koagulationsparameter: Ändring från värden före dos i protrombinsplittrade fragment 1+ 2 (F 1+2)
Tidsram: Före dos, 1 timme efter dos, 6 timmar efter dos och 24 timmar efter dos vid baslinjen (120 timmar före dag 1, för BeneFIX), dag 1, vecka 26 och vecka 52 (för rFIXFc)
Maximalt värde efter dosering definieras som maximalt värde över 1-, 6- och 24-timmarsutvärderingarna.
Före dos, 1 timme efter dos, 6 timmar efter dos och 24 timmar efter dos vid baslinjen (120 timmar före dag 1, för BeneFIX), dag 1, vecka 26 och vecka 52 (för rFIXFc)
Koagulationsparameter: Ändring från värden före dos i trombin-antitrombin (TAT) komplex
Tidsram: Före dos, 1 timme efter dos, 6 timmar efter dos och 24 timmar efter dos vid baslinjen (120 timmar före dag 1, för BeneFIX), dag 1, vecka 26 och vecka 52 (för rFIXFc)
Maximalt värde efter dosering definieras som maximalt värde över 1-, 6- och 24-timmarsutvärderingarna.
Före dos, 1 timme efter dos, 6 timmar efter dos och 24 timmar efter dos vid baslinjen (120 timmar före dag 1, för BeneFIX), dag 1, vecka 26 och vecka 52 (för rFIXFc)
Koagulationsparameter: Ändring från värden före dosen i D-dimer
Tidsram: Före dos, 1 timme efter dos, 6 timmar efter dos och 24 timmar efter dos vid baslinjen (120 timmar före dag 1, för BeneFIX), dag 1, vecka 26 och vecka 52 (för rFIXFc)
Maximalt värde efter dosering definieras som maximalt värde över 1-, 6- och 24-timmarsutvärderingarna.
Före dos, 1 timme efter dos, 6 timmar efter dos och 24 timmar efter dos vid baslinjen (120 timmar före dag 1, för BeneFIX), dag 1, vecka 26 och vecka 52 (för rFIXFc)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Bioverativ Therapeutics Inc.

Samarbetspartners

Swedish Orphan Biovitrum

Utredare

  • Studierektor: Medical Director, Bioverativ Therapeutics Inc.

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 december 2009

Primärt slutförande (Faktisk)

1 juli 2012

Avslutad studie (Faktisk)

1 juli 2012

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

4 december 2009

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

4 december 2009

Första postat (Uppskatta)

7 december 2009

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

19 december 2020

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

16 december 2020

Senast verifierad

1 augusti 2018

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 998HB102
  • 2009-014295-21 (EudraCT-nummer)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Svår hemofili B

Kliniska prövningar på rFIX

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Slovenia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera