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Estudio de la proteína de fusión Fc del factor IX recombinante (rFIXFc) en participantes con hemofilia B

16 de diciembre de 2020 actualizado por: Bioverativ Therapeutics Inc.

B-LONG: una evaluación abierta y multicéntrica de la seguridad, la farmacocinética y la eficacia de la proteína de fusión Fc del factor IX de coagulación de acción prolongada recombinante (rFIXFc) en la prevención y el tratamiento del sangrado en sujetos tratados previamente con hemofilia B grave

Los objetivos principales del estudio fueron: evaluar la seguridad y tolerabilidad de rFIXFc; evaluar la eficacia de rFIXFc en todos los brazos de tratamiento; evaluar la efectividad de la profilaxis sobre el tratamiento a demanda (episódico) mediante la comparación del número anual de episodios hemorrágicos entre los participantes que recibieron rFIXFc en cada régimen de prevención (profilaxis) y los participantes que recibieron rFIXFc en un régimen episódico. Los objetivos secundarios del estudio fueron: evaluar las estimaciones de los parámetros farmacocinéticos (PK) de rFIXFc y rFIX (BeneFIX®) al inicio en el subgrupo Sequential PK, así como rFIXFc en la semana 26 (± 1 semana); evaluar la respuesta de los participantes al tratamiento; para evaluar el consumo de rFIXFc.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

123

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania
        • Research Site
      • Bonn, Alemania
        • Research Site
  • Australia
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia
        • Research Site
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia
        • Research Site
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australia
        • Research Site
  • Brasil
      • Campinas, Brasil
        • Research Site
  • Bélgica
      • Bruxelles, Bélgica
        • Research Site
      • Leuven, Bélgica
        • Research Site
  • Canadá
      • Vancouver, Canadá
        • Research Site
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canadá
        • Research Site
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá
        • Research Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá
        • Research Site
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos
        • Research Site
    • California
      • Sacramento, California, Estados Unidos
        • Research Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos
        • Research Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos
        • Research Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos
        • Research Site
    • Michigan
      • East Lansing, Michigan, Estados Unidos
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos
        • Research Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos
        • Research Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos
        • Research Site
  • Federación Rusa
      • Moscow, Federación Rusa
        • Research Site
      • St. Petersburg, Federación Rusa
        • Research Site
  • Francia
      • Lyon, Francia
        • Research Site
      • Marseille, Francia
        • Research Site
  • Hong Kong
      • Pokfulam, Hong Kong
        • Research Site
      • Shatin, Hong Kong
        • Research Site
  • India
      • Bangalore, India
        • Research Site
      • Pune, India
        • Research Site
    • Punjab
      • Ludhiana, Punjab, India
        • Research Site
    • Tamil Nadu
      • Vellore, Tamil Nadu, India
        • Research Site
  • Italia
      • Firenze, Italia
        • Research Site
      • Milano, Italia
        • Research Site
  • Japón
      • Kasihara-City, Japón
        • Research Site
      • Kawasaki City, Japón
        • Research Site
      • Kitakyushu, Japón
        • Research Site
      • Nagoya, Japón
        • Research Site
      • Suginami-ku, Japón
        • Ressearch Site
      • Tokyo, Japón
        • Research Site
  • Polonia
      • Lodz, Polonia
        • Research Site
      • Warszawa, Polonia
        • Research Site
  • Porcelana
      • Beijing, Porcelana
        • Research Site
      • Guangzhou, Porcelana
        • Research Site
      • Shanghai, Porcelana
        • Research Site
      • Tianjin, Porcelana
        • Research Site
  • Reino Unido
      • Cambridge, Reino Unido
        • Research Site
      • London, Reino Unido
        • Research Site
  • Sudáfrica
    • Gauteng
      • Johannesburg, Gauteng, Sudáfrica
        • Research Site
    • Western Cape
      • Cape Town, Western Cape, Sudáfrica
        • Research Site
  • Suecia
      • Malmö, Suecia
        • Research Site
      • Stockholm, Suecia
        • Research Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

12 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Masculino

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Varón y de 12 años de edad en adelante y peso de al menos 40 kg
  • Diagnosticado con hemofilia B (nivel inicial de Factor IX menor o igual al 2%)
  • Historial de al menos 100 días de exposición a cualquier producto de Factor IX
  • Recuento de plaquetas ≥100 000 células/μL

Criterio de exclusión:

  • Historia de los inhibidores del factor IX
  • Disfunción renal o hepática
  • Diagnosticado con otro defecto de coagulación que no sea hemofilia B
  • Historia previa de anafilaxia asociada con cualquier factor IX o administración de inmunoglobulina intravenosa (IV)

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Intervalo semanal fijo

50 UI/kg de rFIXFc a través de una inyección intravenosa (IV) una vez cada 7 días inicialmente, luego a una dosis indicada por la evaluación farmacocinética (PK) inicial del participante que aseguró un mínimo objetivo de 1 % a 3 % por encima del valor inicial o superior, según lo indicado clínicamente . Se debían realizar ajustes en la dosis semanal inicial de rFIXFc (50 UI/kg) en función de las evaluaciones farmacocinéticas iniciales, la aparición de episodios de sangrado espontáneo y los niveles mínimos, que se controlarían en las semanas 4, 16, 26 y 39. .

Antes de la primera dosis de rFIXFc, los participantes en el subgrupo de farmacocinética secuencial debían recibir una dosis única de 50 UI/kg de BeneFIX administrada por vía intravenosa en la clínica, seguida de una muestra de farmacocinética. Se administró una dosis única de 50 UI/kg de rFIXFc después de un lavado de BeneFIX de 120 horas, seguido de una muestra de FC para un perfil de FC inicial. En la semana 26 (±1 semana), los sujetos debían recibir una dosis única de 50 UI/kg de rFIXFc para repetir el perfil farmacocinético.
Droga: rFIX
Otros nombres:
  • Factor IX recombinante
  • BeneFIX®
Droga: Factor IX (rFIXFc)
Otros nombres:
  • Proteína de fusión Fc del factor IX humano recombinante
Experimental: Intervalo Individualizado
100 UI/kg de rFIXFc vía inyección IV una vez cada 10 días inicialmente, luego en un intervalo derivado de la evaluación farmacocinética inicial que aseguró un mínimo objetivo de 1 % a 3 % por encima del valor inicial o superior, según lo indicado clínicamente. Se debían realizar ajustes al intervalo inicial de 10 días en función de las evaluaciones de farmacocinética de referencia y los niveles mínimos, que se controlaron en las semanas 4, 16, 26 y 39.
Droga: Factor IX (rFIXFc)
Otros nombres:
  • Proteína de fusión Fc del factor IX humano recombinante
Experimental: Bajo demanda
20 a 100 UI/kg de rFIXFc mediante inyección IV, o la dosis indicada por la farmacocinética inicial del participante para alcanzar un nivel plasmático de 20 % a 100 %, según sea necesario para el tratamiento de episodios hemorrágicos leves a graves
Droga: Factor IX (rFIXFc)
Otros nombres:
  • Proteína de fusión Fc del factor IX humano recombinante
Experimental: Cirugía
El período quirúrgico y la dosificación dependen del tipo de cirugía a la que se somete el participante. Los participantes que comenzaron el estudio en uno de los otros brazos de tratamiento antes de la cirugía volverán al brazo de tratamiento original. Los participantes que se unieron al estudio en el brazo de Cirugía serán asignados a uno de los otros brazos de tratamiento luego de la rehabilitación posoperatoria.
Droga: Factor IX (rFIXFc)
Otros nombres:
  • Proteína de fusión Fc del factor IX humano recombinante

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con anormalidades de laboratorio potencialmente clínicamente significativas
Periodo de tiempo: hasta 52 semanas ± 1 semana
Las evaluaciones de laboratorio clínico incluyeron hematología y química sanguínea. La tabla no incluye pruebas de laboratorio evaluadas durante el período quirúrgico/de rehabilitación. Debido a que el período de manejo perioperatorio representa una situación clínica única, los datos de seguridad obtenidos durante el período quirúrgico/de rehabilitación para los participantes del Grupo 4 se incluyeron en listas y se revisaron por separado. La revisión de la lista fue suficiente para evaluar este criterio de valoración. ULN=límite superior de la normalidad.
hasta 52 semanas ± 1 semana
Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) y eventos adversos graves emergentes del tratamiento (TESAE)
Periodo de tiempo: hasta 52 semanas + 30 días ± 1 semana
EA = cualquier evento médico adverso que no necesariamente tuvo una relación causal con este tratamiento, y podría ser cualquier signo, síntoma o enfermedad desfavorable e imprevisto asociado temporalmente con el uso del producto del estudio, ya sea relacionado o no. TE = evento presente antes de recibir la primera inyección de BeneFIX o rFIXFc que posteriormente empeoró en gravedad o no presente antes de recibir la primera inyección pero apareció posteriormente antes de la última visita del estudio. AE grave (SAE) = AE que resulta en la muerte, riesgo inmediato de muerte, hospitalización o prolongación de la hospitalización existente, discapacidad/incapacidad persistente o significativa, o un defecto congénito/anomalía/congénito, o cualquier otro evento médicamente importante. Relacionado=relacionado, posiblemente relacionado y relación faltante. Los datos incluyen EA emergentes durante el período quirúrgico/de rehabilitación; Los datos de EA se incluyen en cada brazo de tratamiento solo durante el tiempo que cada participante estuvo inscrito en ese brazo.
hasta 52 semanas + 30 días ± 1 semana
Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) no graves durante el período quirúrgico/de rehabilitación
Periodo de tiempo: hasta 52 semanas + 30 días ± 1 semana
EA = cualquier evento médico adverso que no necesariamente tuvo una relación causal con este tratamiento, y podría ser cualquier signo, síntoma o enfermedad desfavorable e imprevisto asociado temporalmente con el uso del producto del estudio, ya sea relacionado o no. TEAE=EA presente antes de recibir la primera inyección de BeneFIX o rFIXFc que posteriormente empeoró en gravedad o no estaba presente antes de recibir la primera inyección pero apareció posteriormente antes de la última visita del estudio. Los participantes se cuentan una vez si informan múltiples eventos en el mismo sistema de clasificación de órganos (SOC) o término preferido (PT). Codificado usando el diccionario médico para actividades regulatorias (MedDRA), versión 15.0. Los siguientes SOC están abreviados en la tabla: Sistema Inmune (IS); Lesiones, Envenenamiento y Procedimientos (IPP); Metabolismo y Nutrición (MN); tejido musculoesquelético y conectivo (TCM); Respiratorio, Torácico y Mediastínico (RTM); Piel y Tejido Subcutáneo (SST).
hasta 52 semanas + 30 días ± 1 semana
Número de participantes con eventos adversos graves emergentes del tratamiento (TESAE) durante el período quirúrgico/de rehabilitación
Periodo de tiempo: hasta 52 semanas + 30 días ± 1 semana
SAE = AE que resulta en muerte, riesgo inmediato de muerte, hospitalización o prolongación de la hospitalización existente, discapacidad/incapacidad persistente o significativa, o un defecto congénito/anomalía/congénito, o cualquier otro evento médicamente importante. TESAE=SAE presente antes de recibir la primera inyección de BeneFIX o rFIXFc que posteriormente empeoró en gravedad o no estaba presente antes de recibir la primera inyección pero apareció posteriormente antes de la última visita del estudio. Los participantes se cuentan una vez si informan múltiples eventos en el mismo sistema de clasificación de órganos (SOC) o término preferido (PT). Codificado usando el diccionario médico para actividades regulatorias (MedDRA), versión 15.0. El siguiente SOC está abreviado en la tabla: Lesiones, envenenamiento y procedimientos (IPP).
hasta 52 semanas + 30 días ± 1 semana
Tasa de incidencia de desarrollo de inhibidores de FIX
Periodo de tiempo: hasta 52 semanas ± 1 semana
Se consideró positivo un resultado de prueba de inhibidor ≥0,6 unidades Bethesda (UB)/mL, identificado y confirmado mediante una segunda prueba de una segunda muestra obtenida dentro de 2 a 4 semanas. Ambas pruebas debían realizarse utilizando el ensayo Bethesda modificado por Nijmegen por el laboratorio central. Las tasas de incidencia junto con el IC del 95 % se resumieron para todos los títulos de sujetos con 50 o más días de exposición (DE) a rFIXFc y una prueba de inhibidor válida después de la 50.ª exposición. Además, también se resumieron las tasas de incidencia de todos los sujetos, independientemente de sus días de exposición a rFIXFc. El IC del 95 % se calculó mediante el método exacto de Clopper-Pearson.
hasta 52 semanas ± 1 semana
Tasa de sangrado anualizada
Periodo de tiempo: hasta 52 semanas ± 1 semana (período de eficacia como se define en la descripción)
Episodios de sangrado anualizados = (número de episodios de sangrado / número de días en el período respectivo)*365,25. En los Brazos 1 y 2, el período de eficacia (EP) comenzó con la fecha y la hora de la primera dosis profiláctica luego de un período de muestreo farmacocinético (PK) completo y finalizó con la última dosis administrada (para profilaxis o un episodio de sangrado). En el brazo 3, el EP comenzó siguiendo el último punto de tiempo de muestreo de PK y finalizó con la fecha del último contacto o la fecha de la última entrada en el eDiary, lo que fuera posterior. El EP se interrumpió para el período PK repetido en el brazo 1 (subgrupo PK secuencial) y para todos los períodos quirúrgicos/de rehabilitación (tanto para cirugías mayores como menores) en los 3 brazos. Un episodio de sangrado comenzó desde el primer signo de sangrado y terminó 72 horas después del último tratamiento para el sangrado, dentro del cual cualquier síntoma de sangrado en el mismo lugar, o inyecciones con una diferencia de 72 horas o menos, se consideraron iguales. episodio de sangrado.
hasta 52 semanas ± 1 semana (período de eficacia como se define en la descripción)
Comparación de tasas de sangrado anualizadas
Periodo de tiempo: hasta 52 semanas ± 1 semana (período de eficacia como se define en la descripción)
Estimado con un factor por brazo, basado en la duración total del estudio para todos los participantes. Episodios de sangrado anualizados = (número de episodios de sangrado / número de días en el período respectivo)*365,25. En los Brazos 1 y 2, el período de eficacia (EP) comenzó con la fecha y la hora de la primera dosis profiláctica luego de un período de muestreo farmacocinético completo y finalizó con la última dosis administrada (para profilaxis o un episodio hemorrágico). En el brazo 3, el EP comenzó siguiendo el último punto de tiempo de muestreo de PK y finalizó con la fecha del último contacto o la fecha de la última entrada en el eDiary, lo que fuera posterior. El PE se interrumpió durante el período PK repetido en el brazo 1 y durante todos los períodos quirúrgicos/de rehabilitación en los 3 brazos. Un episodio de sangrado comenzó desde el primer signo de sangrado y terminó 72 horas después del último tratamiento para el sangrado, dentro del cual cualquier síntoma de sangrado en el mismo lugar, o inyecciones con una diferencia de 72 horas o menos, se consideraron iguales. episodio de sangrado.
hasta 52 semanas ± 1 semana (período de eficacia como se define en la descripción)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Evaluación de la respuesta de los participantes a las inyecciones para tratar un episodio hemorrágico
Periodo de tiempo: hasta 52 semanas ± 1 semana
Evaluación del participante de la respuesta a la primera inyección de rFIXFc para cada episodio de sangrado. Los porcentajes se basaron en el número de episodios de sangrado para los que se brindó una respuesta a la primera inyección, utilizando la siguiente escala de 4 puntos: excelente = alivio repentino del dolor y/o mejora de los signos de sangrado dentro de aproximadamente 8 horas después de la inyección inicial; bueno = alivio definitivo del dolor y/o mejora de los signos de sangrado dentro de aproximadamente 8 horas después de una inyección, pero posiblemente requiera más de una inyección después de 24 a 48 horas para una resolución completa; efecto beneficioso moderado=probable o leve dentro de las 8 horas posteriores a la inyección inicial y que requiere más de una inyección; sin respuesta = sin mejoría, o la condición empeoró, dentro de aproximadamente 8 horas después de la inyección inicial.
hasta 52 semanas ± 1 semana
Evaluaciones globales de los médicos sobre la respuesta de los participantes al tratamiento con rFIXFc
Periodo de tiempo: hasta 52 semanas ± 1 semana
Los médicos evaluaron la respuesta de cada participante a rFIXFc utilizando una escala de 4 puntos: excelente = los episodios de sangrado respondieron a un número de inyecciones menor o igual al habitual o menor o igual a la dosis habitual de rFIXFc, o la tasa de sangrado intermenstrual durante la profilaxis fue menor o igual a la observada habitualmente; efectivo = la mayoría de los episodios de sangrado respondieron al mismo número de inyecciones y dosis, pero algunos requirieron más inyecciones o dosis más altas, o hubo un aumento menor en la tasa de sangrado intermenstrual; parcialmente eficaz = los episodios hemorrágicos requirieron con mayor frecuencia más inyecciones y/o dosis más altas de lo esperado, o la prevención adecuada del sangrado intermenstrual durante la profilaxis requirió inyecciones más frecuentes y/o dosis más altas; ineficaz = falla rutinaria para controlar la hemostasia o el control hemostático requirió agentes adicionales. Se presenta el porcentaje del recuento total de respuestas de escala para todos los participantes. Se cuentan las respuestas múltiples por participante.
hasta 52 semanas ± 1 semana
Consumo anualizado de rFIXFc por participante
Periodo de tiempo: hasta 52 semanas ± 1 semana (período de eficacia como se define en la descripción)
El consumo se calcula para el período de eficacia (EP). En los Brazos 1 y 2, el EP comenzó con la fecha y la hora de la primera dosis profiláctica luego de un período de muestreo farmacocinético completo y finalizó con la última dosis administrada (para profilaxis o un episodio hemorrágico). En el brazo 3, el EP comenzó siguiendo el último punto de tiempo de muestreo de PK y finalizó con la fecha del último contacto o la fecha de la última entrada en el eDiary, lo que fuera posterior. El EP se interrumpió para el período PK repetido en el brazo 1 (subgrupo PK secuencial) y para todos los períodos quirúrgicos/de rehabilitación (tanto para cirugías mayores como menores) en los 3 brazos. Unidades totales (UI/kg) de consumo anualizado de rFIXFc = [UI/kg totales de rFIXFc recibidas durante el EP / número de días en el EP]*365,25.
hasta 52 semanas ± 1 semana (período de eficacia como se define en la descripción)
Dosis semanal promedio para el brazo de profilaxis de intervalo semanal fijo
Periodo de tiempo: hasta 52 semanas ± 1 semana (período de eficacia como se define en la descripción)
Dosis semanal promedio = (total de UI/kg de todas las dosis profilácticas elegibles en los intervalos incluidos/número total de días en los intervalos incluidos)*7. Dosis elegible = la primera de las 2 dosis que definen el intervalo. Los participantes podían tener múltiples cambios de dosis profiláctica. Dosis profiláctica = desde la primera inyección profiláctica recibida para rFIXFc hasta la última inyección profiláctica en estudio. No se incluyeron los intervalos entre 2 dosis profilácticas separadas por una visita de sangrado/cirugía/PK. En el Grupo 1, el período de eficacia (EP) comenzó con la fecha y la hora de la primera dosis profiláctica luego de un período de muestreo farmacocinético completo y finalizó con la última dosis administrada (para profilaxis o un episodio hemorrágico). El EP se interrumpió para el período PK repetido en el Brazo 1 (subgrupo PK secuencial) y para todos los períodos quirúrgicos/de rehabilitación (tanto para cirugías mayores como menores).
hasta 52 semanas ± 1 semana (período de eficacia como se define en la descripción)
Intervalo de dosificación promedio para el brazo de profilaxis de intervalo individualizado
Periodo de tiempo: hasta 52 semanas ± 1 semana (período de eficacia como se define en la descripción)
Intervalo de dosificación promedio = suma de días en los intervalos de dosificación incluidos divididos por el número de intervalos incluidos. Los participantes podían tener múltiples cambios de intervalo de dosis profiláctica. Dosis profiláctica = desde la primera inyección profiláctica recibida para rFIXFc hasta la última inyección profiláctica en estudio. No se incluyeron los intervalos entre 2 dosis profilácticas separadas por una visita de sangrado/cirugía/PK. En el Grupo 2, el período de eficacia (EP) comenzó con la fecha y la hora de la primera dosis profiláctica luego de un período de muestreo farmacocinético completo y finalizó con la última dosis administrada (para profilaxis o un episodio hemorrágico). La PE se interrumpió para todos los períodos quirúrgicos/de rehabilitación (tanto para cirugías mayores como menores).
hasta 52 semanas ± 1 semana (período de eficacia como se define en la descripción)
Tasa de sangrado anualizada por tipo de sangrado (espontáneo y traumático)
Periodo de tiempo: hasta 52 semanas ± 1 semana (período de eficacia como se define en la descripción)
Episodios de sangrado anualizados = (número de episodios de sangrado/número de días en el período de eficacia)*365,25. Consulte la definición del período de eficacia (EP) en la Descripción de la medida de resultado 4. El PE se interrumpió para el período PK repetido en el Grupo 1 (subgrupo PK secuencial) y para todos los períodos quirúrgicos/de rehabilitación (tanto para cirugías mayores como menores) en los 3 brazos. Un episodio de sangrado comenzó desde el primer signo de sangrado y terminó 72 horas después del último tratamiento para el sangrado, dentro del cual cualquier síntoma de sangrado en el mismo lugar, o inyecciones con una diferencia de 72 horas o menos, se consideraron iguales. episodio de sangrado. Cualquier sangrado en un lugar diferente fue un episodio de sangrado separado, independientemente del tiempo transcurrido desde la última inyección.
hasta 52 semanas ± 1 semana (período de eficacia como se define en la descripción)
Tasa de sangrado anualizada por ubicación del sangrado (articulación, músculo, interno, piel/mucosa)
Periodo de tiempo: hasta 52 semanas ± 1 semana (período de eficacia como se define en la descripción)
Episodios de sangrado anualizados = (número de episodios de sangrado/número de días en el período de eficacia)*365,25. Consulte la definición del período de eficacia (EP) en la Descripción de la medida de resultado 4. El EP se interrumpió para el período PK repetido en el brazo 1 (subgrupo PK secuencial) y para todos los períodos quirúrgicos/de rehabilitación (tanto para cirugías mayores como menores) en los 3 brazos. Un episodio de sangrado comenzó desde el primer signo de sangrado y terminó 72 horas después del último tratamiento para el sangrado, dentro del cual cualquier síntoma de sangrado en el mismo lugar, o inyecciones con una diferencia de 72 horas o menos, se consideraron iguales. episodio de sangrado. Cualquier sangrado en un lugar diferente fue un episodio de sangrado separado, independientemente del tiempo transcurrido desde la última inyección.
hasta 52 semanas ± 1 semana (período de eficacia como se define en la descripción)
Número de días desde la última inyección para tratar un nuevo episodio de sangrado
Periodo de tiempo: hasta 52 semanas ± 1 semana (período de eficacia como se define en la descripción)
Consulte la definición del Período de eficacia (EP) en la Descripción de la Medida de resultado 4. El EP se interrumpió para el período PK repetido en el brazo 1 (subgrupo PK secuencial) y para todos los períodos quirúrgicos/de rehabilitación (tanto para cirugías mayores como menores) en los 3 brazos. Una inyección de seguimiento administrada >72 horas después de la inyección más reciente administrada para tratar una hemorragia se consideró una hemorragia nueva en el mismo lugar y se clasificó como tipo = Desconocido (los episodios de hemorragia de este tipo no fueron evaluables). El primer sangrado de cada participante no pudo incluirse en este análisis ya que no hubo un sangrado anterior del cual medir el tiempo. El número de días desde la última inyección para tratar una hemorragia hasta un nuevo episodio de hemorragia se analizó en todos los episodios de hemorragia evaluables por participante.
hasta 52 semanas ± 1 semana (período de eficacia como se define en la descripción)
Número de inyecciones necesarias para la resolución de un episodio de sangrado
Periodo de tiempo: hasta 52 semanas ± 1 semana (período de eficacia como se define en la descripción)
En los Brazos 1 y 2, el período de eficacia (EP) comenzó con la fecha y la hora de la primera dosis profiláctica luego de un período de muestreo farmacocinético completo y finalizó con la última dosis administrada (para profilaxis o un episodio hemorrágico). En el brazo 3, el EP comenzó siguiendo el último punto de tiempo de muestreo de PK y finalizó con la fecha del último contacto o la fecha de la última entrada en el eDiary, lo que fuera posterior. El PE se interrumpió durante el período PK repetido en el brazo 1 y durante todos los períodos quirúrgicos/de rehabilitación en los 3 brazos. Un episodio de sangrado comenzó desde el primer signo de sangrado y terminó 72 horas después del último tratamiento para el sangrado, dentro del cual cualquier síntoma de sangrado en el mismo lugar, o inyecciones con una diferencia de 72 horas o menos, se consideraron iguales. episodio de sangrado. Se cuentan todas las inyecciones administradas desde el signo inicial de sangrado hasta la última fecha/hora dentro de la ventana de sangrado. La resolución de una hemorragia se define como la ausencia de signos de hemorragia después de la inyección para la hemorragia.
hasta 52 semanas ± 1 semana (período de eficacia como se define en la descripción)
Número de inyecciones requeridas para la resolución de un episodio de sangrado por ubicación del sangrado
Periodo de tiempo: hasta 52 semanas ± 1 semana (período de eficacia como se define en la descripción)
Consulte la definición del período de eficacia (EP) en la Descripción de la medida de resultado 4. El EP se interrumpió para el período PK repetido en el brazo 1 (subgrupo PK secuencial) y para todos los períodos quirúrgicos/de rehabilitación (tanto para cirugías mayores como menores) en los 3 brazos. Un episodio de sangrado comenzó desde el primer signo de sangrado y terminó 72 horas después del último tratamiento para el sangrado, dentro del cual cualquier síntoma de sangrado en el mismo lugar, o inyecciones con una diferencia de 72 horas o menos, se consideraron iguales. episodio de sangrado. Se contaron todas las inyecciones administradas desde el signo inicial de sangrado hasta la última fecha/hora dentro de la ventana de sangrado. La resolución de una hemorragia se definió como ausencia de signos de hemorragia después de la inyección para la hemorragia. Los episodios de sangrado que se presentaron en varios lugares se incluyen como un solo evento en el resumen general del número de inyecciones para resolver ese episodio de sangrado, pero se incluyen en los resúmenes de cada lugar.
hasta 52 semanas ± 1 semana (período de eficacia como se define en la descripción)
Dosis total por inyección requerida para la resolución de un episodio de sangrado por ubicación del sangrado
Periodo de tiempo: hasta 52 semanas ± 1 semana (período de eficacia como se define en la descripción)
Para cada episodio de sangrado en un lugar, la dosis total es la suma de las dosis (UI/kg) administradas en todas las inyecciones administradas para tratar ese episodio de sangrado. Consulte la definición del período de eficacia (EP) en la Descripción de la medida de resultado 4. El EP se interrumpió para el período PK repetido en el brazo 1 (subgrupo PK secuencial) y para todos los períodos quirúrgicos/de rehabilitación (tanto para cirugías mayores como menores) en los 3 brazos. Un episodio de sangrado comenzó desde el primer signo de sangrado y terminó 72 horas después del último tratamiento para el sangrado, dentro del cual cualquier síntoma de sangrado en el mismo lugar, o inyecciones con una diferencia de 72 horas o menos, se consideraron iguales. episodio de sangrado. Los episodios hemorrágicos que se presentaron en varios lugares se incluyen como un evento único en el resumen general de la dosis administrada para resolver ese episodio hemorrágico, pero se incluyen en los resúmenes individuales de cada lugar.
hasta 52 semanas ± 1 semana (período de eficacia como se define en la descripción)
Cuestionario del índice de calidad de vida específico para la hemofilia en adultos (Haem-A-QoL): cambio desde el inicio hasta la semana 26
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 26
El Haem-A-QoL consta de elementos pertenecientes a 10 dominios específicos de vivir con hemofilia y se administró a participantes adultos (> 17 años). Las áreas cubiertas por este instrumento son: salud física, sentimiento, visión de sí mismo, deportes/ocio, escuela/trabajo, tratamiento de la hemofilia y tratamiento (los 7 dominios, durante el último mes) y futuro, planificación familiar y perspectivas de el futuro (los 3 dominios, recientemente). Los cambios desde el inicio para el cuestionario Haem-A-QoL se resumen por régimen de tratamiento previo al estudio (agrupados para los Brazos 1 y 2). Las puntuaciones más bajas representan una mejor calidad de vida; por lo tanto, un cambio negativo desde el inicio representa una mejora durante el transcurso del estudio. Las puntuaciones en una escala oscilan entre 0 y 100.
Línea de base, semana 26
Cuestionario Haem-A-QoL para adultos: cambio desde el inicio hasta la semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 52
El Haem-A-QoL consta de elementos pertenecientes a 10 dominios específicos de vivir con hemofilia y se administró a participantes adultos (> 17 años). Las áreas cubiertas por este instrumento son: salud física, sentimiento, visión de sí mismo, deportes/ocio, escuela/trabajo, tratamiento de la hemofilia y tratamiento (los 7 dominios, durante el último mes) y futuro, planificación familiar y perspectivas de el futuro (los 3 dominios, recientemente). Los cambios desde el inicio para el cuestionario Haem-A-QoL se resumen por régimen de tratamiento previo al estudio (agrupados para los Brazos 1 y 2). Las puntuaciones más bajas representan una mejor calidad de vida; por lo tanto, un cambio negativo desde el inicio representa una mejora durante el transcurso del estudio. Las puntuaciones en una escala oscilan entre 0 y 100.
Línea de base, semana 52
Cuestionario del índice de calidad de vida específico para la hemofilia en niños (Haemo-QoL): cambio desde el inicio hasta la semana 26 y la semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 26, Semana 52
El Haemo-QoL, un instrumento de evaluación de la calidad de vida (QoL) para niños y adolescentes con hemofilia, se administró a participantes de 13 a 17 años. Este instrumento evalúa dominios específicos de vivir con hemofilia. Para el Haemo-QoL, puntuaciones más altas indican una peor calidad de vida. Las puntuaciones en una escala oscilan entre 0 y 100.
Línea de base, Semana 26, Semana 52
Evaluación de los investigadores/cirujanos sobre la respuesta de los participantes a rFIXFc para cirugía mayor
Periodo de tiempo: hasta 52 semanas ± 1 semana
Basado en la primera evaluación de la hemostasia por parte del cirujano/investigador 24 horas o más tarde después de la cirugía. Respuestas escaladas: Excelente = 1, Bueno = 2, Regular = 3, Pobre/ninguno = 4.
hasta 52 semanas ± 1 semana
Número de inyecciones necesarias para mantener la hemostasia durante una cirugía mayor
Periodo de tiempo: hasta 52 semanas ± 1 semana
El número de inyecciones para mantener la hemostasia durante la cirugía incluye todas las inyecciones con fines quirúrgicos, incluida la dosis de carga hasta la fecha/hora final de la cirugía.
hasta 52 semanas ± 1 semana
Dosis por inyección y dosis total requerida para mantener la hemostasia durante una cirugía mayor
Periodo de tiempo: hasta 52 semanas ± 1 semana
La dosis media por inyección es la dosis media de todas las inyecciones (incluida la dosis de carga) necesarias para mantener la hemostasia durante la cirugía. La dosis total es la suma de todas las inyecciones (incluida la dosis de carga) necesarias para mantener la hemostasia durante la cirugía.
hasta 52 semanas ± 1 semana
Pérdida total estimada de sangre durante una cirugía mayor
Periodo de tiempo: hasta 52 semanas ± 1 semana
hasta 52 semanas ± 1 semana
Número de transfusiones requeridas por cirugía
Periodo de tiempo: hasta 52 semanas ± 1 semana
Número de transfusiones de componentes sanguíneos durante una sola cirugía.
hasta 52 semanas ± 1 semana
Concentración Máxima (Cmax)
Periodo de tiempo: Consulte la descripción de la medida para ver el marco de tiempo completo. Cada participante debía completar el muestreo farmacocinético hasta, inclusive, el punto de tiempo de 96 horas (4 días) para la evaluación de BeneFIX PK y el punto de tiempo de 240 horas (10 días) para la evaluación de rFIXFc PK.
Concentración máxima durante un intervalo de dosificación. La evaluación de la actividad de FIX con BeneFIX se realizó después de un período de lavado requerido de 120 horas (5 días), en estos momentos: antes de la dosis, 10 (±2) minutos, 1 hora (±15 minutos), 3 horas (±15 minutos) , 6 horas (±15 minutos), 24 (±2) horas, 48 ​​(±2) horas, 72 (±3) horas y 96 (±3) horas (4 días) desde el inicio de la inyección. La evaluación de la actividad de FIX y la concentración de rFIXFc se realizó después de la dosis inicial de rFIXFc (después de un período de lavado requerido de 120 horas [5 días]) y en la Semana 26, en estos momentos: antes de la dosis, 10 (±2) minutos, 1 hora (±15 minutos), 3 horas (±15 minutos), 6 horas (±15 minutos), 24 (±2) horas, 48 ​​(±2) horas, 96 (±3) horas (4 días), 144 (± 3) horas (6 días), 168 (±3) horas (7 días), 192 (±3) horas (8 días) y 240 (±3) horas (10 días) desde el inicio de la inyección.
Consulte la descripción de la medida para ver el marco de tiempo completo. Cada participante debía completar el muestreo farmacocinético hasta, inclusive, el punto de tiempo de 96 horas (4 días) para la evaluación de BeneFIX PK y el punto de tiempo de 240 horas (10 días) para la evaluación de rFIXFc PK.
Área bajo la curva (AUC) por dosis
Periodo de tiempo: Consulte la descripción de la medida para ver el marco de tiempo completo. Cada participante debía completar el muestreo farmacocinético hasta, inclusive, el punto de tiempo de 96 horas (4 días) para la evaluación de BeneFIX PK y el punto de tiempo de 240 horas (10 días) para la evaluación de rFIXFc PK.
Área normalizada por dosis bajo la curva de concentración-tiempo del fármaco. La evaluación de la actividad de FIX con BeneFIX se realizó después de un período de lavado requerido de 120 horas (5 días), en estos momentos: antes de la dosis, 10 (±2) minutos, 1 hora (±15 minutos), 3 horas (±15 minutos) , 6 horas (±15 minutos), 24 (±2) horas, 48 ​​(±2) horas, 72 (±3) horas y 96 (±3) horas (4 días) desde el inicio de la inyección. La evaluación de la actividad de FIX y la concentración de rFIXFc se realizó después de la dosis inicial de rFIXFc (después de un período de lavado requerido de 120 horas [5 días]) y en la Semana 26, en estos momentos: antes de la dosis, 10 (±2) minutos, 1 hora (±15 minutos), 3 horas (±15 minutos), 6 horas (±15 minutos), 24 (±2) horas, 48 ​​(±2) horas, 96 (±3) horas (4 días), 144 (± 3) horas (6 días), 168 (±3) horas (7 días), 192 (±3) horas (8 días) y 240 (±3) horas (10 días) desde el inicio de la inyección.
Consulte la descripción de la medida para ver el marco de tiempo completo. Cada participante debía completar el muestreo farmacocinético hasta, inclusive, el punto de tiempo de 96 horas (4 días) para la evaluación de BeneFIX PK y el punto de tiempo de 240 horas (10 días) para la evaluación de rFIXFc PK.
Half Life (t1/2) Alfa y t1/2 Beta
Periodo de tiempo: Consulte la descripción de la medida para ver el marco de tiempo completo. Cada participante debía completar el muestreo farmacocinético hasta, inclusive, el punto de tiempo de 96 horas (4 días) para la evaluación de BeneFIX PK y el punto de tiempo de 240 horas (10 días) para la evaluación de rFIXFc PK.
Tiempo necesario para que la concentración del fármaco alcance la mitad de su valor original. Las semividas alfa y beta indican la semivida de distribución y eliminación en un modelo farmacocinético de dos compartimentos. La evaluación de la actividad de FIX con BeneFIX se realizó después de un período de lavado requerido de 120 horas (5 días), en estos momentos: antes de la dosis, 10 (±2) minutos, 1 hora (±15 minutos), 3 horas (±15 minutos) , 6 horas (±15 minutos), 24 (±2) horas, 48 ​​(±2) horas, 72 (±3) horas y 96 (±3) horas (4 días) desde el inicio de la inyección. La evaluación de la actividad de FIX y la concentración de rFIXFc se realizó después de la dosis inicial de rFIXFc (después de un período de lavado requerido de 120 horas [5 días]) y en la Semana 26, en estos momentos: antes de la dosis, 10 (±2) minutos, 1 hora (±15 minutos), 3 horas (±15 minutos), 6 horas (±15 minutos), 24 (±2) horas, 48 ​​(±2) horas, 96 (±3) horas (4 días), 144 (± 3) horas (6 días), 168 (±3) horas (7 días), 192 (±3) horas (8 días) y 240 (±3) horas (10 días) desde el inicio de la inyección.
Consulte la descripción de la medida para ver el marco de tiempo completo. Cada participante debía completar el muestreo farmacocinético hasta, inclusive, el punto de tiempo de 96 horas (4 días) para la evaluación de BeneFIX PK y el punto de tiempo de 240 horas (10 días) para la evaluación de rFIXFc PK.
Liquidación (CL)
Periodo de tiempo: Consulte la descripción de la medida para ver el marco de tiempo completo. Cada participante debía completar el muestreo farmacocinético hasta, inclusive, el punto de tiempo de 96 horas (4 días) para la evaluación de BeneFIX PK y el punto de tiempo de 240 horas (10 días) para la evaluación de rFIXFc PK.
La medida de la eficiencia del organismo para eliminar el fármaco y la unidad es el volumen de plasma o sangre eliminado del fármaco por unidad de tiempo. La evaluación de la actividad de FIX con BeneFIX se realizó después de un período de lavado requerido de 120 horas (5 días), en estos momentos: antes de la dosis, 10 (±2) minutos, 1 hora (±15 minutos), 3 horas (±15 minutos) , 6 horas (±15 minutos), 24 (±2) horas, 48 ​​(±2) horas, 72 (±3) horas y 96 (±3) horas (4 días) desde el inicio de la inyección. La evaluación de la actividad de FIX y la concentración de rFIXFc se realizó después de la dosis inicial de rFIXFc (después de un período de lavado requerido de 120 horas [5 días]) y en la Semana 26, en estos momentos: antes de la dosis, 10 (±2) minutos, 1 hora (±15 minutos), 3 horas (±15 minutos), 6 horas (±15 minutos), 24 (±2) horas, 48 ​​(±2) horas, 96 (±3) horas (4 días), 144 (± 3) horas (6 días), 168 (±3) horas (7 días), 192 (±3) horas (8 días) y 240 (±3) horas (10 días) desde el inicio de la inyección.
Consulte la descripción de la medida para ver el marco de tiempo completo. Cada participante debía completar el muestreo farmacocinético hasta, inclusive, el punto de tiempo de 96 horas (4 días) para la evaluación de BeneFIX PK y el punto de tiempo de 240 horas (10 días) para la evaluación de rFIXFc PK.
Tiempo medio de residencia (TRM)
Periodo de tiempo: Consulte la descripción de la medida para ver el marco de tiempo completo. Cada participante debía completar el muestreo farmacocinético hasta, inclusive, el punto de tiempo de 96 horas (4 días) para la evaluación de BeneFIX PK y el punto de tiempo de 240 horas (10 días) para la evaluación de rFIXFc PK.
El tiempo promedio para que todas las moléculas del fármaco residan en el cuerpo. La evaluación de la actividad de FIX con BeneFIX se realizó después de un período de lavado requerido de 120 horas (5 días), en estos momentos: antes de la dosis, 10 (±2) minutos, 1 hora (±15 minutos), 3 horas (±15 minutos) , 6 horas (±15 minutos), 24 (±2) horas, 48 ​​(±2) horas, 72 (±3) horas y 96 (±3) horas (4 días) desde el inicio de la inyección. La evaluación de la actividad de FIX y la concentración de rFIXFc se realizó después de la dosis inicial de rFIXFc (después de un período de lavado requerido de 120 horas [5 días]) y en la Semana 26, en estos momentos: antes de la dosis, 10 (±2) minutos, 1 hora (±15 minutos), 3 horas (±15 minutos), 6 horas (±15 minutos), 24 (±2) horas, 48 ​​(±2) horas, 96 (±3) horas (4 días), 144 (± 3) horas (6 días), 168 (±3) horas (7 días), 192 (±3) horas (8 días) y 240 (±3) horas (10 días) desde el inicio de la inyección.
Consulte la descripción de la medida para ver el marco de tiempo completo. Cada participante debía completar el muestreo farmacocinético hasta, inclusive, el punto de tiempo de 96 horas (4 días) para la evaluación de BeneFIX PK y el punto de tiempo de 240 horas (10 días) para la evaluación de rFIXFc PK.
Volumen en Estado Estacionario (Vss)
Periodo de tiempo: Consulte la descripción de la medida para ver el marco de tiempo completo. Cada participante debía completar el muestreo farmacocinético hasta, inclusive, el punto de tiempo de 96 horas (4 días) para la evaluación de BeneFIX PK y el punto de tiempo de 240 horas (10 días) para la evaluación de rFIXFc PK.
Volumen de distribución en estado estacionario. La evaluación de la actividad de FIX con BeneFIX se realizó después de un período de lavado requerido de 120 horas (5 días), en estos momentos: antes de la dosis, 10 (±2) minutos, 1 hora (±15 minutos), 3 horas (±15 minutos) , 6 horas (±15 minutos), 24 (±2) horas, 48 ​​(±2) horas, 72 (±3) horas y 96 (±3) horas (4 días) desde el inicio de la inyección. La evaluación de la actividad de FIX y la concentración de rFIXFc se realizó después de la dosis inicial de rFIXFc (después de un período de lavado requerido de 120 horas [5 días]) y en la Semana 26, en estos momentos: antes de la dosis, 10 (±2) minutos, 1 hora (±15 minutos), 3 horas (±15 minutos), 6 horas (±15 minutos), 24 (±2) horas, 48 ​​(±2) horas, 96 (±3) horas (4 días), 144 (± 3) horas (6 días), 168 (±3) horas (7 días), 192 (±3) horas (8 días) y 240 (±3) horas (10 días) desde el inicio de la inyección.
Consulte la descripción de la medida para ver el marco de tiempo completo. Cada participante debía completar el muestreo farmacocinético hasta, inclusive, el punto de tiempo de 96 horas (4 días) para la evaluación de BeneFIX PK y el punto de tiempo de 240 horas (10 días) para la evaluación de rFIXFc PK.
Recuperación Incremental
Periodo de tiempo: Consulte la descripción de la medida para ver el marco de tiempo completo. Cada participante debía completar el muestreo farmacocinético hasta, inclusive, el punto de tiempo de 96 horas (4 días) para la evaluación de BeneFIX PK y el punto de tiempo de 240 horas (10 días) para la evaluación de rFIXFc PK.
Aumento de UI/dL en plasma por UI/kg de fármaco administrado. La evaluación de la actividad de FIX con BeneFIX se realizó después de un período de lavado requerido de 120 horas (5 días), en estos momentos: antes de la dosis, 10 (±2) minutos, 1 hora (±15 minutos), 3 horas (±15 minutos) , 6 horas (±15 minutos), 24 (±2) horas, 48 ​​(±2) horas, 72 (±3) horas y 96 (±3) horas (4 días) desde el inicio de la inyección. La evaluación de la actividad de FIX y la concentración de rFIXFc se realizó después de la dosis inicial de rFIXFc (después de un período de lavado requerido de 120 horas [5 días]) y en la Semana 26, en estos momentos: antes de la dosis, 10 (±2) minutos, 1 hora (±15 minutos), 3 horas (±15 minutos), 6 horas (±15 minutos), 24 (±2) horas, 48 ​​(±2) horas, 96 (±3) horas (4 días), 144 (± 3) horas (6 días), 168 (±3) horas (7 días), 192 (±3) horas (8 días) y 240 (±3) horas (10 días) desde el inicio de la inyección.
Consulte la descripción de la medida para ver el marco de tiempo completo. Cada participante debía completar el muestreo farmacocinético hasta, inclusive, el punto de tiempo de 96 horas (4 días) para la evaluación de BeneFIX PK y el punto de tiempo de 240 horas (10 días) para la evaluación de rFIXFc PK.
Tiempo para 1% y 3% de actividad FIX
Periodo de tiempo: Consulte la descripción de la medida para ver el marco de tiempo completo. Cada participante debía completar el muestreo farmacocinético hasta, inclusive, el punto de tiempo de 96 horas (4 días) para la evaluación de BeneFIX PK y el punto de tiempo de 240 horas (10 días) para la evaluación de rFIXFc PK.
Tiempo para alcanzar 1 o 3 UI/dL (%) después de una dosis única. La evaluación de la actividad de FIX con BeneFIX se realizó después de un período de lavado requerido de 120 horas (5 días), en estos momentos: antes de la dosis, 10 (±2) minutos, 1 hora (±15 minutos), 3 horas (±15 minutos) , 6 horas (±15 minutos), 24 (±2) horas, 48 ​​(±2) horas, 72 (±3) horas y 96 (±3) horas (4 días) desde el inicio de la inyección. La evaluación de la actividad de FIX y la concentración de rFIXFc se realizó después de la dosis inicial de rFIXFc (después de un período de lavado requerido de 120 horas [5 días]) y en la Semana 26, en estos momentos: antes de la dosis, 10 (±2) minutos, 1 hora (±15 minutos), 3 horas (±15 minutos), 6 horas (±15 minutos), 24 (±2) horas, 48 ​​(±2) horas, 96 (±3) horas (4 días), 144 (± 3) horas (6 días), 168 (±3) horas (7 días), 192 (±3) horas (8 días) y 240 (±3) horas (10 días) desde el inicio de la inyección.
Consulte la descripción de la medida para ver el marco de tiempo completo. Cada participante debía completar el muestreo farmacocinético hasta, inclusive, el punto de tiempo de 96 horas (4 días) para la evaluación de BeneFIX PK y el punto de tiempo de 240 horas (10 días) para la evaluación de rFIXFc PK.
Número de participantes con anomalías clínicamente relevantes o cambios relevantes desde el inicio en los signos vitales
Periodo de tiempo: hasta 52 semanas ± 1 semana
Se presenta el número de participantes con anomalías clínicamente relevantes o cambios relevantes desde el inicio en la temperatura, el pulso (latidos por minuto [lpm]), la presión arterial sistólica (PAS) y la presión arterial diastólica (PAD). La línea de base (BL) se define como la última evaluación evaluable no faltante tomada antes y más cercana a la primera dosis de rFIXFc. Debido a que el período de manejo perioperatorio representa una situación clínica única, los datos de seguridad obtenidos durante el período quirúrgico/de rehabilitación para los participantes del Grupo 4 se incluyeron en listas y se revisaron por separado. La revisión de la lista fue suficiente para evaluar este criterio de valoración.
hasta 52 semanas ± 1 semana
Parámetro de coagulación: cambio de valores previos a la dosis en fragmentos divididos de protrombina 1+ 2 (F 1+2)
Periodo de tiempo: Antes de la dosis, 1 hora después de la dosis, 6 horas después de la dosis y 24 horas después de la dosis al inicio (120 horas antes del Día 1, para BeneFIX), Día 1, Semana 26 y Semana 52 (para rFIXFc)
El valor máximo posterior a la dosificación se define como el valor máximo durante las evaluaciones de 1, 6 y 24 horas.
Antes de la dosis, 1 hora después de la dosis, 6 horas después de la dosis y 24 horas después de la dosis al inicio (120 horas antes del Día 1, para BeneFIX), Día 1, Semana 26 y Semana 52 (para rFIXFc)
Parámetro de coagulación: cambio de los valores previos a la dosis en el complejo trombina-antitrombina (TAT)
Periodo de tiempo: Antes de la dosis, 1 hora después de la dosis, 6 horas después de la dosis y 24 horas después de la dosis al inicio (120 horas antes del Día 1, para BeneFIX), Día 1, Semana 26 y Semana 52 (para rFIXFc)
El valor máximo posterior a la dosificación se define como el valor máximo durante las evaluaciones de 1, 6 y 24 horas.
Antes de la dosis, 1 hora después de la dosis, 6 horas después de la dosis y 24 horas después de la dosis al inicio (120 horas antes del Día 1, para BeneFIX), Día 1, Semana 26 y Semana 52 (para rFIXFc)
Parámetro de coagulación: cambio de valores previos a la dosis en dímero D
Periodo de tiempo: Antes de la dosis, 1 hora después de la dosis, 6 horas después de la dosis y 24 horas después de la dosis al inicio (120 horas antes del Día 1, para BeneFIX), Día 1, Semana 26 y Semana 52 (para rFIXFc)
El valor máximo posterior a la dosificación se define como el valor máximo durante las evaluaciones de 1, 6 y 24 horas.
Antes de la dosis, 1 hora después de la dosis, 6 horas después de la dosis y 24 horas después de la dosis al inicio (120 horas antes del Día 1, para BeneFIX), Día 1, Semana 26 y Semana 52 (para rFIXFc)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Bioverativ Therapeutics Inc.

Colaboradores

Swedish Orphan Biovitrum

Investigadores

  • Director de estudio: Medical Director, Bioverativ Therapeutics Inc.

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de diciembre de 2009

Finalización primaria (Actual)

1 de julio de 2012

Finalización del estudio (Actual)

1 de julio de 2012

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

4 de diciembre de 2009

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

4 de diciembre de 2009

Publicado por primera vez (Estimar)

7 de diciembre de 2009

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

19 de diciembre de 2020

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

16 de diciembre de 2020

Última verificación

1 de agosto de 2018

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 998HB102
  • 2009-014295-21 (Número EudraCT)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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