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Étude de la protéine de fusion recombinante du facteur IX Fc (rFIXFc) chez des participants atteints d'hémophilie B

16 décembre 2020 mis à jour par: Bioverativ Therapeutics Inc.

B-LONG : Une évaluation ouverte et multicentrique de l'innocuité, de la pharmacocinétique et de l'efficacité de la protéine de fusion Fc IX du facteur de coagulation à action prolongée (rFIXFc) dans la prévention et le traitement des saignements chez les sujets déjà traités atteints d'hémophilie B sévère

Les principaux objectifs de l'étude étaient les suivants : évaluer l'innocuité et la tolérabilité du rFIXFc ; évaluer l'efficacité de rFIXFc dans tous les bras de traitement ; évaluer l'efficacité de la prophylaxie par rapport au traitement à la demande (épisodique) en comparant le nombre annualisé d'épisodes hémorragiques entre les participants recevant du rFIXFc sur chaque régime de prévention (prophylaxie) et les participants recevant du rFIXFc sur un régime épisodique. Les objectifs secondaires de l'étude étaient : d'évaluer et d'évaluer les estimations des paramètres pharmacocinétiques (PK) de rFIXFc et de rFIX (BeneFIX®) au départ dans le sous-groupe PK séquentiel ainsi que de rFIXFc à la semaine 26 (± 1 semaine) ; évaluer la réponse des participants au traitement ; pour évaluer la consommation de rFIXFc.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

123

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Afrique du Sud
    • Gauteng
      • Johannesburg, Gauteng, Afrique du Sud
        • Research Site
    • Western Cape
      • Cape Town, Western Cape, Afrique du Sud
        • Research Site
  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne
        • Research Site
      • Bonn, Allemagne
        • Research Site
  • Australie
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australie
        • Research Site
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australie
        • Research Site
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australie
        • Research Site
  • Belgique
      • Bruxelles, Belgique
        • Research Site
      • Leuven, Belgique
        • Research Site
  • Brésil
      • Campinas, Brésil
        • Research Site
  • Canada
      • Vancouver, Canada
        • Research Site
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada
        • Research Site
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada
        • Research Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada
        • Research Site
  • Chine
      • Beijing, Chine
        • Research Site
      • Guangzhou, Chine
        • Research Site
      • Shanghai, Chine
        • Research Site
      • Tianjin, Chine
        • Research Site
  • France
      • Lyon, France
        • Research Site
      • Marseille, France
        • Research Site
  • Fédération Russe
      • Moscow, Fédération Russe
        • Research Site
      • St. Petersburg, Fédération Russe
        • Research Site
  • Hong Kong
      • Pokfulam, Hong Kong
        • Research Site
      • Shatin, Hong Kong
        • Research Site
  • Inde
      • Bangalore, Inde
        • Research Site
      • Pune, Inde
        • Research Site
    • Punjab
      • Ludhiana, Punjab, Inde
        • Research Site
    • Tamil Nadu
      • Vellore, Tamil Nadu, Inde
        • Research Site
  • Italie
      • Firenze, Italie
        • Research Site
      • Milano, Italie
        • Research Site
  • Japon
      • Kasihara-City, Japon
        • Research Site
      • Kawasaki City, Japon
        • Research Site
      • Kitakyushu, Japon
        • Research Site
      • Nagoya, Japon
        • Research Site
      • Suginami-ku, Japon
        • Ressearch Site
      • Tokyo, Japon
        • Research Site
  • Pologne
      • Lodz, Pologne
        • Research Site
      • Warszawa, Pologne
        • Research Site
  • Royaume-Uni
      • Cambridge, Royaume-Uni
        • Research Site
      • London, Royaume-Uni
        • Research Site
  • Suède
      • Malmö, Suède
        • Research Site
      • Stockholm, Suède
        • Research Site
  • États-Unis
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis
        • Research Site
    • California
      • Sacramento, California, États-Unis
        • Research Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis
        • Research Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis
        • Research Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis
        • Research Site
    • Michigan
      • East Lansing, Michigan, États-Unis
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis
        • Research Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis
        • Research Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis
        • Research Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

12 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Homme

La description

Critère d'intégration:

  • Homme et âgé de 12 ans et plus et pesant au moins 40 kg
  • Diagnostiqué d'hémophilie B (taux initial de facteur IX inférieur ou égal à 2 %)
  • Antécédents d'au moins 100 jours d'exposition à tout produit de facteur IX
  • Numération plaquettaire ≥100 000 cellules/μL

Critère d'exclusion:

  • Antécédents d'inhibiteurs du facteur IX
  • Dysfonctionnement rénal ou hépatique
  • Diagnostiqué avec un autre défaut de coagulation autre que l'hémophilie B
  • Antécédents d'anaphylaxie associée à toute administration de facteur IX ou d'immunoglobuline intraveineuse (IV)

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Intervalle hebdomadaire fixe

50 UI/kg de rFIXFc par injection intraveineuse (IV) une fois tous les 7 jours initialement, puis à une dose indiquée par l'évaluation pharmacocinétique (PK) de base du participant qui a assuré un creux cible de 1 % à 3 % au-dessus de la ligne de base ou plus, comme cliniquement indiqué . Des ajustements de la dose hebdomadaire initiale de rFIXFc (50 UI/kg) devaient être effectués en fonction des évaluations pharmacocinétiques initiales, de la survenue d'épisodes de saignement spontané et des concentrations minimales, qui devaient être surveillées aux semaines 4, 16, 26 et 39. .

Avant la première dose de rFIXFc, les participants du sous-groupe PK séquentiel devaient recevoir une dose unique de 50 UI/kg de BeneFIX administrée par voie intraveineuse à la clinique, suivie d'un prélèvement PK. Une dose unique de 50 UI/kg de rFIXFc a été administrée après un sevrage de 120 heures de BeneFIX, suivi d'un échantillonnage PK pour un profilage PK de base. À la semaine 26 (± 1 semaine), les sujets devaient recevoir une dose unique de 50 UI/kg de rFIXFc pour un profilage PK répété.
Médicament: rFIX
Autres noms:
  • Facteur IX recombinant
  • BeneFIX®
Médicament: Facteur IX (rFIXFc)
Autres noms:
  • Protéine de fusion Fc facteur IX humain recombinante
Expérimental: Intervalle individualisé
100 UI/kg de rFIXFc par injection IV une fois tous les 10 jours initialement, puis à un intervalle dérivé de l'évaluation pharmacocinétique initiale qui garantissait un creux cible de 1 % à 3 % au-dessus de la valeur initiale ou plus, selon les indications cliniques. Des ajustements à l'intervalle initial de 10 jours devaient être effectués en fonction des évaluations pharmacocinétiques de base et des niveaux de dépression, qui ont été surveillés aux semaines 4, 16, 26 et 39.
Médicament: Facteur IX (rFIXFc)
Autres noms:
  • Protéine de fusion Fc facteur IX humain recombinante
Expérimental: Sur demande
20 à 100 UI/kg de rFIXFc par injection IV, ou la dose indiquée par la pharmacocinétique de base du participant pour cibler un taux plasmatique de 20 % à 100 %, selon les besoins pour le traitement des épisodes hémorragiques légers à graves
Médicament: Facteur IX (rFIXFc)
Autres noms:
  • Protéine de fusion Fc facteur IX humain recombinante
Expérimental: Chirurgie
La période chirurgicale et la posologie dépendent du type de chirurgie subie par le participant. Les participants qui ont commencé l'étude dans l'un des autres bras de traitement avant la chirurgie retourneront dans le bras de traitement d'origine. Les participants qui ont rejoint l'étude dans le groupe Chirurgie seront affectés à l'un des autres groupes de traitement après la rééducation postopératoire.
Médicament: Facteur IX (rFIXFc)
Autres noms:
  • Protéine de fusion Fc facteur IX humain recombinante

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants présentant des anomalies de laboratoire potentiellement importantes sur le plan clinique
Délai: jusqu'à 52 semaines ± 1 semaine
Les évaluations de laboratoire clinique comprenaient l'hématologie et la chimie du sang. Le tableau n'inclut pas les tests de laboratoire évalués pendant la période chirurgicale/de réadaptation. Étant donné que la période de gestion périopératoire représente une situation clinique unique, les données de sécurité obtenues au cours de la période chirurgicale/réadaptation pour les participants du groupe 4 ont été incluses dans les listes et examinées séparément. L'examen de la liste a été suffisant pour évaluer ce paramètre. LSN = limite supérieure de la normale.
jusqu'à 52 semaines ± 1 semaine
Nombre de participants présentant des événements indésirables liés au traitement (TEAE) et des événements indésirables graves liés au traitement (TESAE)
Délai: jusqu'à 52 semaines + 30 jours ± 1 semaine
EI = tout événement médical indésirable qui n'a pas nécessairement eu de relation causale avec ce traitement, et pourrait être tout signe, symptôme ou maladie défavorable et non intentionnel temporairement associé à l'utilisation du produit à l'étude, qu'il soit lié ou non. TE = événement présent avant de recevoir la première injection de BeneFIX ou de rFIXFc qui s'est ensuite aggravé en gravité ou absent avant de recevoir la première injection mais est apparu par la suite avant la dernière visite de l'étude. EI grave (EIG) = EI entraînant le décès, un risque immédiat de décès, une hospitalisation ou la prolongation d'une hospitalisation existante, une invalidité/incapacité persistante ou importante, ou une malformation congénitale/anomalie/congénitale, ou tout autre événement médicalement important. Connexe=connexe, peut-être lié et relation manquante. Les données incluent les EI apparus pendant la période de chirurgie/réadaptation ; Les données sur les EI sont incluses dans chaque bras de traitement uniquement pour la durée pendant laquelle chaque participant a été inscrit dans ce bras.
jusqu'à 52 semaines + 30 jours ± 1 semaine
Nombre de participants présentant des événements indésirables non graves liés au traitement (TEAE) pendant la période de chirurgie/réadaptation
Délai: jusqu'à 52 semaines + 30 jours ± 1 semaine
EI = tout événement médical indésirable qui n'a pas nécessairement eu de relation causale avec ce traitement, et pourrait être tout signe, symptôme ou maladie défavorable et non intentionnel temporairement associé à l'utilisation du produit à l'étude, qu'il soit lié ou non. TEAE = AE présent avant de recevoir la première injection de BeneFIX ou de rFIXFc qui s'est ensuite aggravé en gravité ou n'était pas présent avant de recevoir la première injection mais est ensuite apparu avant la dernière visite de l'étude. Les participants sont comptés une fois s'ils signalent plusieurs événements dans la même classe de systèmes d'organes (SOC) ou le même terme préféré (PT). Codé à l'aide du Dictionnaire médical des activités réglementaires (MedDRA), version 15.0 du dictionnaire. Les SOC suivantes sont abrégées dans le tableau : Système immunitaire (SI) ; Blessure, empoisonnement et procédure (IPP); métabolisme et nutrition (MN); Tissu musculo-squelettique et conjonctif (TCM); Respiratoire, Thoracique et Médiastinal (RTM); Peau et tissu sous-cutané (SST).
jusqu'à 52 semaines + 30 jours ± 1 semaine
Nombre de participants présentant des événements indésirables graves survenus pendant le traitement (TESAE) pendant la période de chirurgie/réadaptation
Délai: jusqu'à 52 semaines + 30 jours ± 1 semaine
EIG = EI entraînant le décès, un risque immédiat de décès, une hospitalisation ou la prolongation d'une hospitalisation existante, une invalidité/incapacité persistante ou importante, ou une malformation congénitale/anomalie/congénitale, ou tout autre événement médicalement important. TESAE = SAE présent avant de recevoir la première injection de BeneFIX ou de rFIXFc qui s'est ensuite aggravé en gravité ou n'était pas présent avant de recevoir la première injection mais est ensuite apparu avant la dernière visite de l'étude. Les participants sont comptés une fois s'ils signalent plusieurs événements dans la même classe de systèmes d'organes (SOC) ou le même terme préféré (PT). Codé à l'aide du Dictionnaire médical des activités réglementaires (MedDRA), version 15.0 du dictionnaire. La SOC suivante est abrégée dans le tableau : blessure, empoisonnement et procédure (IPP).
jusqu'à 52 semaines + 30 jours ± 1 semaine
Taux d'incidence du développement d'inhibiteurs FIX
Délai: jusqu'à 52 semaines ± 1 semaine
Un résultat de test d'inhibiteur ≥0,6 unités Bethesda (UB)/mL, identifié et confirmé par un nouveau test d'un deuxième échantillon obtenu dans les 2 à 4 semaines, a été considéré comme positif. Les deux tests devaient être effectués à l'aide du test Bethesda modifié par Nijmegen par le laboratoire central. Les taux d'incidence ainsi que l'IC à 95 % ont été résumés pour tous les titres pour les sujets ayant au moins 50 jours d'exposition (ED) au rFIXFc et un test d'inhibiteur valide après la 50e exposition. En outre, les taux d'incidence pour tous les sujets, quels que soient leurs jours d'exposition au rFIXFc, ont également été résumés. L'IC à 95 % a été calculé à l'aide de la méthode exacte de Clopper-Pearson.
jusqu'à 52 semaines ± 1 semaine
Taux de saignement annualisé
Délai: jusqu'à 52 semaines ± 1 semaine (période d'efficacité telle que définie dans la description)
Épisodes hémorragiques annualisés = (nombre d'épisodes hémorragiques / nombre de jours dans la période respective)*365,25. Dans les bras 1 et 2, la période d'efficacité (EP) commençait avec la date et l'heure de la première dose prophylactique après une période d'échantillonnage pharmacocinétique (PK) terminée et se terminait avec la dernière dose administrée (pour la prophylaxie ou un épisode hémorragique). Dans le bras 3, l'EP a commencé après le dernier point temporel d'échantillonnage PK et s'est terminé avec la date du dernier contact ou la date de la dernière entrée dans l'eDiary, selon la dernière éventualité. L'EP a été interrompue pour la période PK répétée dans le bras 1 (sous-groupe PK séquentiel) et pour toutes les périodes chirurgicales/réadaptation (pour les chirurgies majeures et mineures) dans les 3 bras. Un épisode hémorragique a commencé dès le premier signe de saignement et s'est terminé 72 heures après le dernier traitement du saignement, au cours duquel tout symptôme de saignement au même endroit ou des injections à moins de ou égales à 72 heures d'intervalle ont été considérés comme identiques épisode hémorragique.
jusqu'à 52 semaines ± 1 semaine (période d'efficacité telle que définie dans la description)
Comparaison des taux de saignement annualisés
Délai: jusqu'à 52 semaines ± 1 semaine (période d'efficacité telle que définie dans la description)
Estimé avec un facteur pour le bras, basé sur la durée totale de l'étude pour tous les participants. Épisodes hémorragiques annualisés = (nombre d'épisodes hémorragiques / nombre de jours dans la période respective)*365,25. Dans les bras 1 et 2, la période d'efficacité (PE) commençait avec la date et l'heure de la première dose prophylactique après une période d'échantillonnage PK terminée et se terminait avec la dernière dose administrée (pour la prophylaxie ou un épisode hémorragique). Dans le bras 3, l'EP a commencé après le dernier point temporel d'échantillonnage PK et s'est terminé avec la date du dernier contact ou la date de la dernière entrée dans l'eDiary, selon la dernière éventualité. L'EP a été interrompue pour la période de répétition PK dans le bras 1 et pour toutes les périodes de chirurgie/rééducation dans les 3 bras. Un épisode hémorragique a commencé dès le premier signe de saignement et s'est terminé 72 heures après le dernier traitement du saignement, au cours duquel tout symptôme de saignement au même endroit ou des injections à moins de ou égales à 72 heures d'intervalle ont été considérés comme identiques épisode hémorragique.
jusqu'à 52 semaines ± 1 semaine (période d'efficacité telle que définie dans la description)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évaluation par le participant de la réponse aux injections pour traiter un épisode hémorragique
Délai: jusqu'à 52 semaines ± 1 semaine
Évaluation par le participant de la réponse à la première injection de rFIXFc pour chaque épisode hémorragique. Les pourcentages étaient basés sur le nombre d'épisodes hémorragiques pour lesquels une réponse a été fournie pour la première injection, en utilisant l'échelle à 4 points suivante : excellent = soulagement brusque de la douleur et/ou amélioration des signes de saignement dans les 8 heures environ suivant l'injection initiale ; bon = soulagement définitif de la douleur et/ou amélioration des signes de saignement dans les 8 heures environ suivant une injection, mais pouvant nécessiter plus d'une injection après 24 à 48 heures pour une résolution complète ; modéré = effet bénéfique probable ou léger dans les 8 heures suivant l'injection initiale et nécessitant plus d'une injection ; aucune réponse = aucune amélioration ou aggravation de l'état dans les 8 heures environ suivant l'injection initiale.
jusqu'à 52 semaines ± 1 semaine
Évaluations globales par les médecins de la réponse des participants au traitement par rFIXFc
Délai: jusqu'à 52 semaines ± 1 semaine
Les médecins ont évalué la réponse de chaque participant au rFIXFc à l'aide d'une échelle à 4 points : excellent = les épisodes hémorragiques ont répondu à un nombre d'injections inférieur ou égal au nombre habituel ou inférieur ou égal à la dose habituelle de rFIXFc, ou au taux de saignements intermenstruels pendant la prophylaxie était inférieur ou égal à celui habituellement observé ; efficace = la plupart des épisodes hémorragiques ont répondu au même nombre d'injections et à la même dose, mais certains ont nécessité plus d'injections ou des doses plus élevées, ou il y a eu une légère augmentation du taux d'hémorragies intermenstruelles ; partiellement efficace = les épisodes hémorragiques ont le plus souvent nécessité plus d'injections et/ou des doses plus élevées que prévu, ou une prévention adéquate des saignements intermenstruels pendant la prophylaxie a nécessité des injections plus fréquentes et/ou des doses plus élevées ; inefficace = échec systématique du contrôle de l'hémostase ou du contrôle hémostatique nécessitant des agents supplémentaires. Le pourcentage du nombre total de réponses à l'échelle pour tous les participants est présenté. Les réponses multiples par participant sont comptées.
jusqu'à 52 semaines ± 1 semaine
Consommation annualisée de rFIXFc par participant
Délai: jusqu'à 52 semaines ± 1 semaine (période d'efficacité telle que définie dans la description)
La consommation est calculée sur la période d'efficacité (PE). Dans les bras 1 et 2, l'EP commençait par la date et l'heure de la première dose prophylactique après une période d'échantillonnage PK terminée et se terminait par la dernière dose administrée (pour la prophylaxie ou un épisode hémorragique). Dans le bras 3, l'EP a commencé après le dernier point temporel d'échantillonnage PK et s'est terminé avec la date du dernier contact ou la date de la dernière entrée dans l'eDiary, selon la dernière éventualité. L'EP a été interrompue pour la période PK répétée dans le bras 1 (sous-groupe PK séquentiel) et pour toutes les périodes chirurgicales/réadaptation (pour les chirurgies majeures et mineures) dans les 3 bras. Unités globales (UI/kg) de consommation annualisée de rFIXFc = [Total rFIXFc UI/kg reçus pendant la PE / nombre de jours dans la PE]*365,25.
jusqu'à 52 semaines ± 1 semaine (période d'efficacité telle que définie dans la description)
Dose hebdomadaire moyenne pour le bras de prophylaxie à intervalle hebdomadaire fixe
Délai: jusqu'à 52 semaines ± 1 semaine (période d'efficacité telle que définie dans la description)
Dose hebdomadaire moyenne = (total UI/kg de toutes les doses prophylactiques éligibles dans les intervalles inclus / nombre total de jours dans les intervalles inclus)*7. Dose éligible = la première des 2 doses définissant l'intervalle. Les participants pouvaient avoir plusieurs changements de dose prophylactique. Dosage prophylactique = de la première injection prophylactique reçue pour rFIXFc à la dernière injection prophylactique de l'étude. Les intervalles entre 2 doses prophylactiques séparées par une visite de saignement/chirurgie/PK n'ont pas été inclus. Dans le bras 1, la période d'efficacité (EP) commençait avec la date et l'heure de la première dose prophylactique après une période d'échantillonnage PK terminée et se terminait avec la dernière dose administrée (pour la prophylaxie ou un épisode hémorragique). L'EP a été interrompue pour la période PK répétée dans le bras 1 (sous-groupe PK séquentiel) et pour toutes les périodes chirurgicales/réadaptation (pour les chirurgies majeures et mineures).
jusqu'à 52 semaines ± 1 semaine (période d'efficacité telle que définie dans la description)
Intervalle de dosage moyen pour le bras de prophylaxie à intervalles individualisés
Délai: jusqu'à 52 semaines ± 1 semaine (période d'efficacité telle que définie dans la description)
Intervalle posologique moyen = somme des jours dans les intervalles posologiques inclus divisée par le nombre d'intervalles inclus. Les participants pouvaient avoir plusieurs changements d'intervalle de dose prophylactique. Dosage prophylactique = de la première injection prophylactique reçue pour rFIXFc à la dernière injection prophylactique de l'étude. Les intervalles entre 2 doses prophylactiques séparées par une visite de saignement/chirurgie/PK n'ont pas été inclus. Dans le bras 2, la période d'efficacité (PE) commençait avec la date et l'heure de la première dose prophylactique après une période d'échantillonnage PK terminée et se terminait avec la dernière dose administrée (pour la prophylaxie ou un épisode hémorragique). L'EP a été interrompue pour toutes les périodes de chirurgie/réadaptation (pour les chirurgies majeures et mineures).
jusqu'à 52 semaines ± 1 semaine (période d'efficacité telle que définie dans la description)
Taux de saignement annualisé par type de saignement (spontané et traumatique)
Délai: jusqu'à 52 semaines ± 1 semaine (période d'efficacité telle que définie dans la description)
Épisodes hémorragiques annualisés = (nombre d'épisodes hémorragiques/nombre de jours de la période d'efficacité)*365,25. Veuillez consulter la définition de la période d'efficacité (PE) dans la description de la mesure de résultat 4. L'EP a été interrompue pour la période PK répétée dans le bras 1 (sous-groupe PK séquentiel) et pour toutes les périodes chirurgicales/réadaptation (pour les chirurgies majeures et mineures) dans les 3 bras. Un épisode hémorragique a commencé dès le premier signe de saignement et s'est terminé 72 heures après le dernier traitement du saignement, au cours duquel tout symptôme de saignement au même endroit ou des injections à moins de ou égales à 72 heures d'intervalle ont été considérés comme identiques épisode hémorragique. Tout saignement à un endroit différent était un épisode hémorragique distinct, quel que soit le temps écoulé depuis la dernière injection.
jusqu'à 52 semaines ± 1 semaine (période d'efficacité telle que définie dans la description)
Taux de saignement annualisé par emplacement du saignement (articulation, muscle, interne, peau/muqueuse)
Délai: jusqu'à 52 semaines ± 1 semaine (période d'efficacité telle que définie dans la description)
Épisodes hémorragiques annualisés = (nombre d'épisodes hémorragiques/nombre de jours de la période d'efficacité)*365,25. Veuillez consulter la définition de la période d'efficacité (PE) dans la description de la mesure de résultat 4. L'EP a été interrompue pour la période PK répétée dans le bras 1 (sous-groupe PK séquentiel) et pour toutes les périodes chirurgicales/réadaptation (pour les chirurgies majeures et mineures) dans les 3 bras. Un épisode hémorragique a commencé dès le premier signe de saignement et s'est terminé 72 heures après le dernier traitement du saignement, au cours duquel tout symptôme de saignement au même endroit ou des injections à moins de ou égales à 72 heures d'intervalle ont été considérés comme identiques épisode hémorragique. Tout saignement à un endroit différent était un épisode hémorragique distinct, quel que soit le temps écoulé depuis la dernière injection.
jusqu'à 52 semaines ± 1 semaine (période d'efficacité telle que définie dans la description)
Nombre de jours depuis la dernière injection pour traiter un nouvel épisode de saignement
Délai: jusqu'à 52 semaines ± 1 semaine (période d'efficacité telle que définie dans la description)
Veuillez consulter la définition de la période d'efficacité (PE) dans la description de la mesure de résultat 4. L'EP a été interrompue pour la période PK répétée dans le bras 1 (sous-groupe PK séquentiel) et pour toutes les périodes chirurgicales/réadaptation (pour les chirurgies majeures et mineures) dans les 3 bras. Une injection de suivi administrée >72 heures après la dernière injection administrée pour traiter un saignement a été considérée comme un nouveau saignement au même endroit et a été classée comme type = Inconnu (les épisodes hémorragiques de ce type n'étaient pas évaluables). Le premier saignement de chaque participant n'a pas pu être inclus dans cette analyse car il n'y avait pas de saignement précédent à partir duquel mesurer le temps. Le nombre de jours entre la dernière injection pour traiter un saignement et un nouvel épisode hémorragique a été analysé pour tous les épisodes hémorragiques évaluables par participant.
jusqu'à 52 semaines ± 1 semaine (période d'efficacité telle que définie dans la description)
Nombre d'injections nécessaires à la résolution d'un épisode hémorragique
Délai: jusqu'à 52 semaines ± 1 semaine (période d'efficacité telle que définie dans la description)
Dans les bras 1 et 2, la période d'efficacité (PE) commençait avec la date et l'heure de la première dose prophylactique après une période d'échantillonnage PK terminée et se terminait avec la dernière dose administrée (pour la prophylaxie ou un épisode hémorragique). Dans le bras 3, l'EP a commencé après le dernier point temporel d'échantillonnage PK et s'est terminé avec la date du dernier contact ou la date de la dernière entrée dans l'eDiary, selon la dernière éventualité. L'EP a été interrompue pour la période de répétition PK dans le bras 1 et pour toutes les périodes de chirurgie/rééducation dans les 3 bras. Un épisode hémorragique a commencé dès le premier signe de saignement et s'est terminé 72 heures après le dernier traitement du saignement, au cours duquel tout symptôme de saignement au même endroit ou des injections à moins de ou égales à 72 heures d'intervalle ont été considérés comme identiques épisode hémorragique. Toutes les injections administrées depuis le signe initial d'un saignement jusqu'à la dernière date/heure dans la fenêtre de saignement sont comptées. La résolution d'un saignement est définie comme l'absence de signe de saignement après l'injection pour le saignement.
jusqu'à 52 semaines ± 1 semaine (période d'efficacité telle que définie dans la description)
Nombre d'injections nécessaires à la résolution d'un épisode hémorragique selon l'emplacement du saignement
Délai: jusqu'à 52 semaines ± 1 semaine (période d'efficacité telle que définie dans la description)
Veuillez consulter la définition de la période d'efficacité (PE) dans la description de la mesure de résultat 4. L'EP a été interrompue pour la période PK répétée dans le bras 1 (sous-groupe PK séquentiel) et pour toutes les périodes chirurgicales/réadaptation (pour les chirurgies majeures et mineures) dans les 3 bras. Un épisode hémorragique a commencé dès le premier signe de saignement et s'est terminé 72 heures après le dernier traitement du saignement, au cours duquel tout symptôme de saignement au même endroit ou des injections à moins de ou égales à 72 heures d'intervalle ont été considérés comme identiques épisode hémorragique. Toutes les injections administrées depuis le signe initial d'un saignement jusqu'à la dernière date/heure dans la fenêtre de saignement ont été comptées. La résolution d'un saignement a été définie comme l'absence de signe de saignement après l'injection pour le saignement. Les épisodes hémorragiques qui se sont présentés à plusieurs endroits sont inclus comme un événement unique dans le résumé global du nombre d'injections pour résoudre cet épisode hémorragique, mais sont inclus dans les résumés pour chaque endroit.
jusqu'à 52 semaines ± 1 semaine (période d'efficacité telle que définie dans la description)
Dose totale par injection requise pour la résolution d'un épisode hémorragique selon l'emplacement du saignement
Délai: jusqu'à 52 semaines ± 1 semaine (période d'efficacité telle que définie dans la description)
Pour chaque épisode hémorragique à un endroit, la dose totale est la somme des doses (UI/kg) administrées pour toutes les injections administrées pour traiter cet épisode hémorragique. Veuillez consulter la définition de la période d'efficacité (PE) dans la description de la mesure de résultat 4. L'EP a été interrompue pour la période PK répétée dans le bras 1 (sous-groupe PK séquentiel) et pour toutes les périodes chirurgicales/réadaptation (pour les chirurgies majeures et mineures) dans les 3 bras. Un épisode hémorragique a commencé dès le premier signe de saignement et s'est terminé 72 heures après le dernier traitement du saignement, au cours duquel tout symptôme de saignement au même endroit ou des injections à moins de ou égales à 72 heures d'intervalle ont été considérés comme identiques épisode hémorragique. Les épisodes hémorragiques qui se sont présentés à plusieurs endroits sont inclus en tant qu'événement unique dans le résumé global de la dose administrée pour résoudre cet épisode hémorragique, mais sont inclus dans les résumés individuels pour chaque endroit.
jusqu'à 52 semaines ± 1 semaine (période d'efficacité telle que définie dans la description)
Questionnaire sur l'indice de qualité de vie spécifique à l'hémophilie pour les adultes (Haem-A-QoL) : changement entre le départ et la semaine 26
Délai: Base de référence, semaine 26
Le Haem-A-QoL est composé d'items relatifs à 10 domaines spécifiques à la vie avec l'hémophilie et a été administré à des participants adultes (> 17 ans). Les domaines couverts par cet instrument sont : la santé physique, le ressenti, la perception de soi, les sports/loisirs, l'école/le travail, la prise en charge de l'hémophilie et le traitement (les 7 domaines, au cours du dernier mois) et l'avenir, la planification familiale et les perspectives d'avenir. l'avenir (tous les 3 domaines, récemment). Les changements par rapport à la ligne de base pour le questionnaire Haem-A-QoL sont résumés par régime de traitement pré-étude (regroupés pour les bras 1 et 2). Les scores inférieurs représentent une meilleure qualité de vie ; par conséquent, un changement négatif par rapport au départ représente une amélioration au cours de l'étude. Les scores sur une échelle vont de 0 à 100.
Base de référence, semaine 26
Questionnaire Haem-A-QoL pour adultes : changement de la ligne de base à la semaine 52
Délai: Ligne de base, Semaine 52
Le Haem-A-QoL est composé d'items relatifs à 10 domaines spécifiques à la vie avec l'hémophilie et a été administré à des participants adultes (> 17 ans). Les domaines couverts par cet instrument sont : la santé physique, le ressenti, la perception de soi, les sports/loisirs, l'école/le travail, la prise en charge de l'hémophilie et le traitement (les 7 domaines, au cours du dernier mois) et l'avenir, la planification familiale et les perspectives d'avenir. l'avenir (tous les 3 domaines, récemment). Les changements par rapport à la ligne de base pour le questionnaire Haem-A-QoL sont résumés par régime de traitement pré-étude (regroupés pour les bras 1 et 2). Les scores inférieurs représentent une meilleure qualité de vie ; par conséquent, un changement négatif par rapport au départ représente une amélioration au cours de l'étude. Les scores sur une échelle vont de 0 à 100.
Ligne de base, Semaine 52
Questionnaire sur l'indice de qualité de vie spécifique à l'hémophilie pour les enfants (Haemo-QoL) : changement de la ligne de base à la semaine 26 et à la semaine 52
Délai: Ligne de base, Semaine 26, Semaine 52
L'Haemo-QoL, un instrument d'évaluation de la qualité de vie (QoL) pour les enfants et les adolescents atteints d'hémophilie, a été administré à des participants âgés de 13 à 17 ans. Cet instrument évalue des domaines spécifiques à la vie avec l'hémophilie. Pour l'Haemo-QoL, des scores plus élevés indiquent une moins bonne qualité de vie. Les scores sur une échelle vont de 0 à 100.
Ligne de base, Semaine 26, Semaine 52
Évaluation par les investigateurs/chirurgiens de la réponse des participants au rFIXFc pour une chirurgie majeure
Délai: jusqu'à 52 semaines ± 1 semaine
Basé sur la première évaluation de l'hémostase par le chirurgien/investigateur 24 heures ou plus tard après la chirurgie. Réponses graduées : Excellent = 1, Bon = 2, Passable = 3, Médiocre/aucun = 4.
jusqu'à 52 semaines ± 1 semaine
Nombre d'injections nécessaires pour maintenir l'hémostase pendant une intervention chirurgicale majeure
Délai: jusqu'à 52 semaines ± 1 semaine
Le nombre d'injections pour maintenir l'hémostase pendant la chirurgie comprend toutes les injections à des fins chirurgicales, y compris la dose de charge jusqu'à la date/heure de fin de la chirurgie.
jusqu'à 52 semaines ± 1 semaine
Dose par injection et dose totale requise pour maintenir l'hémostase pendant une intervention chirurgicale majeure
Délai: jusqu'à 52 semaines ± 1 semaine
La dose moyenne par injection est la dose moyenne pour toutes les injections (y compris la dose de charge) nécessaire pour maintenir l'hémostase pendant la chirurgie. La dose totale est la somme de toutes les injections (y compris la dose de charge) nécessaires pour maintenir l'hémostase pendant la chirurgie.
jusqu'à 52 semaines ± 1 semaine
Perte de sang totale estimée pendant une chirurgie majeure
Délai: jusqu'à 52 semaines ± 1 semaine
jusqu'à 52 semaines ± 1 semaine
Nombre de transfusions nécessaires par chirurgie
Délai: jusqu'à 52 semaines ± 1 semaine
Nombre de transfusions de composants sanguins au cours d'une même chirurgie.
jusqu'à 52 semaines ± 1 semaine
Concentration maximale (Cmax)
Délai: Voir la description de la mesure pour l'échéancier complet. Chaque participant devait compléter l'échantillonnage pharmacocinétique jusqu'au délai de 96 heures (4 jours) pour l'évaluation BeneFIX PK et au délai de 240 heures (10 jours) pour l'évaluation rFIXFc PK.
Concentration maximale pendant un intervalle de dosage. L'évaluation de l'activité FIX avec BeneFIX a été effectuée après une période de sevrage requise de 120 heures (5 jours), à ces moments : prédose, 10 (±2) minutes, 1 heure (±15 minutes), 3 heures (±15 minutes) , 6 heures (±15 minutes), 24 (±2) heures, 48 ​​(±2) heures, 72 (±3) heures et 96 (±3) heures (4 jours) à partir du début de l'injection. L'évaluation de l'activité FIX et de la concentration de rFIXFc a été effectuée après la dose initiale de rFIXFc (après une période de sevrage requise de 120 heures [5 jours]) et à la semaine 26, à ces moments : prédose, 10 (± 2) minutes, 1 heure (±15 minutes), 3 heures (±15 minutes), 6 heures (±15 minutes), 24 (±2) heures, 48 ​​(±2) heures, 96 (±3) heures (4 jours), 144 (± 3) heures (6 jours), 168 (±3) heures (7 jours), 192 (±3) heures (8 jours) et 240 (±3) heures (10 jours) à partir du début de l'injection.
Voir la description de la mesure pour l'échéancier complet. Chaque participant devait compléter l'échantillonnage pharmacocinétique jusqu'au délai de 96 heures (4 jours) pour l'évaluation BeneFIX PK et au délai de 240 heures (10 jours) pour l'évaluation rFIXFc PK.
Aire sous la courbe (ASC) par dose
Délai: Voir la description de la mesure pour l'échéancier complet. Chaque participant devait compléter l'échantillonnage pharmacocinétique jusqu'au délai de 96 heures (4 jours) pour l'évaluation BeneFIX PK et au délai de 240 heures (10 jours) pour l'évaluation rFIXFc PK.
Aire normalisée de dose sous la courbe concentration-temps du médicament. L'évaluation de l'activité FIX avec BeneFIX a été effectuée après une période de sevrage requise de 120 heures (5 jours), à ces moments : prédose, 10 (±2) minutes, 1 heure (±15 minutes), 3 heures (±15 minutes) , 6 heures (±15 minutes), 24 (±2) heures, 48 ​​(±2) heures, 72 (±3) heures et 96 (±3) heures (4 jours) à partir du début de l'injection. L'évaluation de l'activité FIX et de la concentration de rFIXFc a été effectuée après la dose initiale de rFIXFc (après une période de sevrage requise de 120 heures [5 jours]) et à la semaine 26, à ces moments : prédose, 10 (± 2) minutes, 1 heure (±15 minutes), 3 heures (±15 minutes), 6 heures (±15 minutes), 24 (±2) heures, 48 ​​(±2) heures, 96 (±3) heures (4 jours), 144 (± 3) heures (6 jours), 168 (±3) heures (7 jours), 192 (±3) heures (8 jours) et 240 (±3) heures (10 jours) à partir du début de l'injection.
Voir la description de la mesure pour l'échéancier complet. Chaque participant devait compléter l'échantillonnage pharmacocinétique jusqu'au délai de 96 heures (4 jours) pour l'évaluation BeneFIX PK et au délai de 240 heures (10 jours) pour l'évaluation rFIXFc PK.
Demi-vie (t1/2) Alpha et t1/2 Bêta
Délai: Voir la description de la mesure pour l'échéancier complet. Chaque participant devait compléter l'échantillonnage pharmacocinétique jusqu'au délai de 96 heures (4 jours) pour l'évaluation BeneFIX PK et au délai de 240 heures (10 jours) pour l'évaluation rFIXFc PK.
Temps nécessaire pour que la concentration du médicament atteigne la moitié de sa valeur initiale. Les demi-vies alpha et bêta indiquent la demi-vie de distribution et d'élimination dans un modèle PK à deux compartiments. L'évaluation de l'activité FIX avec BeneFIX a été effectuée après une période de sevrage requise de 120 heures (5 jours), à ces moments : prédose, 10 (±2) minutes, 1 heure (±15 minutes), 3 heures (±15 minutes) , 6 heures (±15 minutes), 24 (±2) heures, 48 ​​(±2) heures, 72 (±3) heures et 96 (±3) heures (4 jours) à partir du début de l'injection. L'évaluation de l'activité FIX et de la concentration de rFIXFc a été effectuée après la dose initiale de rFIXFc (après une période de sevrage requise de 120 heures [5 jours]) et à la semaine 26, à ces moments : prédose, 10 (± 2) minutes, 1 heure (±15 minutes), 3 heures (±15 minutes), 6 heures (±15 minutes), 24 (±2) heures, 48 ​​(±2) heures, 96 (±3) heures (4 jours), 144 (± 3) heures (6 jours), 168 (±3) heures (7 jours), 192 (±3) heures (8 jours) et 240 (±3) heures (10 jours) à partir du début de l'injection.
Voir la description de la mesure pour l'échéancier complet. Chaque participant devait compléter l'échantillonnage pharmacocinétique jusqu'au délai de 96 heures (4 jours) pour l'évaluation BeneFIX PK et au délai de 240 heures (10 jours) pour l'évaluation rFIXFc PK.
Dégagement (CL)
Délai: Voir la description de la mesure pour l'échéancier complet. Chaque participant devait compléter l'échantillonnage pharmacocinétique jusqu'au délai de 96 heures (4 jours) pour l'évaluation BeneFIX PK et au délai de 240 heures (10 jours) pour l'évaluation rFIXFc PK.
La mesure de l'efficacité du corps à éliminer le médicament et l'unité est le volume de plasma ou de sang débarrassé du médicament par unité de temps. L'évaluation de l'activité FIX avec BeneFIX a été effectuée après une période de sevrage requise de 120 heures (5 jours), à ces moments : prédose, 10 (±2) minutes, 1 heure (±15 minutes), 3 heures (±15 minutes) , 6 heures (±15 minutes), 24 (±2) heures, 48 ​​(±2) heures, 72 (±3) heures et 96 (±3) heures (4 jours) à partir du début de l'injection. L'évaluation de l'activité FIX et de la concentration de rFIXFc a été effectuée après la dose initiale de rFIXFc (après une période de sevrage requise de 120 heures [5 jours]) et à la semaine 26, à ces moments : prédose, 10 (± 2) minutes, 1 heure (±15 minutes), 3 heures (±15 minutes), 6 heures (±15 minutes), 24 (±2) heures, 48 ​​(±2) heures, 96 (±3) heures (4 jours), 144 (± 3) heures (6 jours), 168 (±3) heures (7 jours), 192 (±3) heures (8 jours) et 240 (±3) heures (10 jours) à partir du début de l'injection.
Voir la description de la mesure pour l'échéancier complet. Chaque participant devait compléter l'échantillonnage pharmacocinétique jusqu'au délai de 96 heures (4 jours) pour l'évaluation BeneFIX PK et au délai de 240 heures (10 jours) pour l'évaluation rFIXFc PK.
Temps de séjour moyen (MRT)
Délai: Voir la description de la mesure pour l'échéancier complet. Chaque participant devait compléter l'échantillonnage pharmacocinétique jusqu'au délai de 96 heures (4 jours) pour l'évaluation BeneFIX PK et au délai de 240 heures (10 jours) pour l'évaluation rFIXFc PK.
Le temps moyen pour toutes les molécules de médicament de résider dans le corps. L'évaluation de l'activité FIX avec BeneFIX a été effectuée après une période de sevrage requise de 120 heures (5 jours), à ces moments : prédose, 10 (±2) minutes, 1 heure (±15 minutes), 3 heures (±15 minutes) , 6 heures (±15 minutes), 24 (±2) heures, 48 ​​(±2) heures, 72 (±3) heures et 96 (±3) heures (4 jours) à partir du début de l'injection. L'évaluation de l'activité FIX et de la concentration de rFIXFc a été effectuée après la dose initiale de rFIXFc (après une période de sevrage requise de 120 heures [5 jours]) et à la semaine 26, à ces moments : prédose, 10 (± 2) minutes, 1 heure (±15 minutes), 3 heures (±15 minutes), 6 heures (±15 minutes), 24 (±2) heures, 48 ​​(±2) heures, 96 (±3) heures (4 jours), 144 (± 3) heures (6 jours), 168 (±3) heures (7 jours), 192 (±3) heures (8 jours) et 240 (±3) heures (10 jours) à partir du début de l'injection.
Voir la description de la mesure pour l'échéancier complet. Chaque participant devait compléter l'échantillonnage pharmacocinétique jusqu'au délai de 96 heures (4 jours) pour l'évaluation BeneFIX PK et au délai de 240 heures (10 jours) pour l'évaluation rFIXFc PK.
Volume en régime permanent (Vss)
Délai: Voir la description de la mesure pour l'échéancier complet. Chaque participant devait compléter l'échantillonnage pharmacocinétique jusqu'au délai de 96 heures (4 jours) pour l'évaluation BeneFIX PK et au délai de 240 heures (10 jours) pour l'évaluation rFIXFc PK.
Volume de distribution à l'état d'équilibre. L'évaluation de l'activité FIX avec BeneFIX a été effectuée après une période de sevrage requise de 120 heures (5 jours), à ces moments : prédose, 10 (±2) minutes, 1 heure (±15 minutes), 3 heures (±15 minutes) , 6 heures (±15 minutes), 24 (±2) heures, 48 ​​(±2) heures, 72 (±3) heures et 96 (±3) heures (4 jours) à partir du début de l'injection. L'évaluation de l'activité FIX et de la concentration de rFIXFc a été effectuée après la dose initiale de rFIXFc (après une période de sevrage requise de 120 heures [5 jours]) et à la semaine 26, à ces moments : prédose, 10 (± 2) minutes, 1 heure (±15 minutes), 3 heures (±15 minutes), 6 heures (±15 minutes), 24 (±2) heures, 48 ​​(±2) heures, 96 (±3) heures (4 jours), 144 (± 3) heures (6 jours), 168 (±3) heures (7 jours), 192 (±3) heures (8 jours) et 240 (±3) heures (10 jours) à partir du début de l'injection.
Voir la description de la mesure pour l'échéancier complet. Chaque participant devait compléter l'échantillonnage pharmacocinétique jusqu'au délai de 96 heures (4 jours) pour l'évaluation BeneFIX PK et au délai de 240 heures (10 jours) pour l'évaluation rFIXFc PK.
Récupération incrémentielle
Délai: Voir la description de la mesure pour l'échéancier complet. Chaque participant devait compléter l'échantillonnage pharmacocinétique jusqu'au délai de 96 heures (4 jours) pour l'évaluation BeneFIX PK et au délai de 240 heures (10 jours) pour l'évaluation rFIXFc PK.
Augmentation de l'UI/dL dans le plasma par UI/kg de médicament administré. L'évaluation de l'activité FIX avec BeneFIX a été effectuée après une période de sevrage requise de 120 heures (5 jours), à ces moments : prédose, 10 (±2) minutes, 1 heure (±15 minutes), 3 heures (±15 minutes) , 6 heures (±15 minutes), 24 (±2) heures, 48 ​​(±2) heures, 72 (±3) heures et 96 (±3) heures (4 jours) à partir du début de l'injection. L'évaluation de l'activité FIX et de la concentration de rFIXFc a été effectuée après la dose initiale de rFIXFc (après une période de sevrage requise de 120 heures [5 jours]) et à la semaine 26, à ces moments : prédose, 10 (± 2) minutes, 1 heure (±15 minutes), 3 heures (±15 minutes), 6 heures (±15 minutes), 24 (±2) heures, 48 ​​(±2) heures, 96 (±3) heures (4 jours), 144 (± 3) heures (6 jours), 168 (±3) heures (7 jours), 192 (±3) heures (8 jours) et 240 (±3) heures (10 jours) à partir du début de l'injection.
Voir la description de la mesure pour l'échéancier complet. Chaque participant devait compléter l'échantillonnage pharmacocinétique jusqu'au délai de 96 heures (4 jours) pour l'évaluation BeneFIX PK et au délai de 240 heures (10 jours) pour l'évaluation rFIXFc PK.
Temps jusqu'à 1 % et 3 % d'activité FIX
Délai: Voir la description de la mesure pour l'échéancier complet. Chaque participant devait compléter l'échantillonnage pharmacocinétique jusqu'au délai de 96 heures (4 jours) pour l'évaluation BeneFIX PK et au délai de 240 heures (10 jours) pour l'évaluation rFIXFc PK.
Temps nécessaire pour atteindre 1 ou 3 UI/dL (%) après une dose unique. L'évaluation de l'activité FIX avec BeneFIX a été effectuée après une période de sevrage requise de 120 heures (5 jours), à ces moments : prédose, 10 (±2) minutes, 1 heure (±15 minutes), 3 heures (±15 minutes) , 6 heures (±15 minutes), 24 (±2) heures, 48 ​​(±2) heures, 72 (±3) heures et 96 (±3) heures (4 jours) à partir du début de l'injection. L'évaluation de l'activité FIX et de la concentration de rFIXFc a été effectuée après la dose initiale de rFIXFc (après une période de sevrage requise de 120 heures [5 jours]) et à la semaine 26, à ces moments : prédose, 10 (± 2) minutes, 1 heure (±15 minutes), 3 heures (±15 minutes), 6 heures (±15 minutes), 24 (±2) heures, 48 ​​(±2) heures, 96 (±3) heures (4 jours), 144 (± 3) heures (6 jours), 168 (±3) heures (7 jours), 192 (±3) heures (8 jours) et 240 (±3) heures (10 jours) à partir du début de l'injection.
Voir la description de la mesure pour l'échéancier complet. Chaque participant devait compléter l'échantillonnage pharmacocinétique jusqu'au délai de 96 heures (4 jours) pour l'évaluation BeneFIX PK et au délai de 240 heures (10 jours) pour l'évaluation rFIXFc PK.
Nombre de participants présentant des anomalies cliniquement pertinentes ou des changements pertinents par rapport au départ dans les signes vitaux
Délai: jusqu'à 52 semaines ± 1 semaine
Le nombre de participants présentant des anomalies cliniquement pertinentes ou des changements pertinents par rapport à la ligne de base de la température, du pouls (battements par minute [bpm]), de la pression artérielle systolique (PAS) et de la pression artérielle diastolique (PAD) est présenté. La ligne de base (BL) est définie comme la dernière évaluation évaluable non manquante prise avant et la plus proche de la première dose de rFIXFc. Étant donné que la période de gestion périopératoire représente une situation clinique unique, les données de sécurité obtenues au cours de la période chirurgicale/réadaptation pour les participants du groupe 4 ont été incluses dans les listes et examinées séparément. L'examen de la liste a été suffisant pour évaluer ce paramètre.
jusqu'à 52 semaines ± 1 semaine
Paramètre de coagulation : changement par rapport aux valeurs pré-dose dans les fragments fractionnés de prothrombine 1+ 2 (F 1+2)
Délai: Pré-dose, 1 heure après la dose, 6 heures après la dose et 24 heures après la dose au départ (120 heures avant le jour 1, pour BeneFIX), le jour 1, la semaine 26 et la semaine 52 (pour rFIXFc)
La valeur maximale post-dosage est définie comme la valeur maximale sur les évaluations sur 1, 6 et 24 heures.
Pré-dose, 1 heure après la dose, 6 heures après la dose et 24 heures après la dose au départ (120 heures avant le jour 1, pour BeneFIX), le jour 1, la semaine 26 et la semaine 52 (pour rFIXFc)
Paramètre de coagulation : changement par rapport aux valeurs pré-dose dans le complexe thrombine-antithrombine (TAT)
Délai: Pré-dose, 1 heure après la dose, 6 heures après la dose et 24 heures après la dose au départ (120 heures avant le jour 1, pour BeneFIX), le jour 1, la semaine 26 et la semaine 52 (pour rFIXFc)
La valeur maximale post-dosage est définie comme la valeur maximale sur les évaluations sur 1, 6 et 24 heures.
Pré-dose, 1 heure après la dose, 6 heures après la dose et 24 heures après la dose au départ (120 heures avant le jour 1, pour BeneFIX), le jour 1, la semaine 26 et la semaine 52 (pour rFIXFc)
Paramètre de coagulation : changement par rapport aux valeurs pré-dose dans les D-dimères
Délai: Pré-dose, 1 heure après la dose, 6 heures après la dose et 24 heures après la dose au départ (120 heures avant le jour 1, pour BeneFIX), le jour 1, la semaine 26 et la semaine 52 (pour rFIXFc)
La valeur maximale post-dosage est définie comme la valeur maximale sur les évaluations sur 1, 6 et 24 heures.
Pré-dose, 1 heure après la dose, 6 heures après la dose et 24 heures après la dose au départ (120 heures avant le jour 1, pour BeneFIX), le jour 1, la semaine 26 et la semaine 52 (pour rFIXFc)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Bioverativ Therapeutics Inc.

Collaborateurs

Swedish Orphan Biovitrum

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Medical Director, Bioverativ Therapeutics Inc.

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 décembre 2009

Achèvement primaire (Réel)

1 juillet 2012

Achèvement de l'étude (Réel)

1 juillet 2012

Dates d'inscription aux études

Première soumission

4 décembre 2009

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

4 décembre 2009

Première publication (Estimation)

7 décembre 2009

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

19 décembre 2020

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

16 décembre 2020

Dernière vérification

1 août 2018

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 998HB102
  • 2009-014295-21 (Numéro EudraCT)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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