Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Klinická studie Droxidopa u pacientů s neurogenní ortostatickou hypotenzí (NOH) (Droxi-304) (NOH304)

7. února 2024 aktualizováno: Chelsea Therapeutics

Multicentrická otevřená studie k posouzení dlouhodobé bezpečnosti Droxidopa u subjektů s primárním autonomním selháním, nedostatkem dopamin-beta-hydroxylázy nebo nediabetickou neuropatií a symptomatickou neurogenní ortostatickou hypotenzí

Symptomatická NOH u pacientů s primárním autonomním selháním je považována za důsledek deplece norepinefrinu, která vede ke snížené schopnosti vyvolat vhodnou kardiovaskulární odpověď na ortostatickou výzvu vedoucí k symptomatické mozkové hypoperfuzi. Droxidopa zvyšuje hladiny norepinefrinu, což by mělo vést ke zlepšení mozkové perfuze po ortostatické expozici, čímž se snižují příznaky NOH. Tato studie bude hodnotit dlouhodobou bezpečnost droxidopa.

Přehled studie

Detailní popis

Toto je multicentrická otevřená studie fáze III navržená k hodnocení dlouhodobé bezpečnosti droxidopa u subjektů s neurogenní ortostatickou hypotenzí (NOH) spojenou s primárním autonomním selháním, nedostatkem dopamin-beta-hydroxylázy nebo nediabetickou autonomní neuropatií.

Pacienti budou zpočátku léčeni droxidopa v jejich individualizované dávce identifikované během titrační fáze v Protokolu 301. Pacienti nebudou vyžadovat úpravu dávky, pokud jejich lékař nebude mít pocit, že změna dávky prospěje jejich symptomům nebo vedlejším účinkům. V kterémkoli bodě studie se může lékař pacienta rozhodnout titrovat subjekt na vyšší nebo nižší dávku, pokud má pocit, že lze bezpečně získat další přínos nebo se vypořádat s jakýmkoli nežádoucím vedlejším účinkem.

Pacienti se vrátí na kliniku ke studijním návštěvám po 1, 3, 6, 9 a 12 měsících (± 1 týden povolený pro 1měsíční návštěvu, ± 2 týdny povolený pro následující studijní návštěvy). Pacienti, kteří předčasně odstoupí ze studie, budou požádáni, aby se dostavili do studijního centra ke konečnému posouzení. Na konci 12měsíčního léčebného období bude všem pacientům, kteří mají prospěch z léčby droxidopa, nabídnuta možnost pokračovat v otevřeném podávání droxidopa prostřednictvím samostatného přístupového programu.

Kdykoli během studie si pacienti mohou naplánovat návštěvu u svého studijního lékaře, pokud zaznamenají zhoršení symptomů a chtějí si upravit dávku nebo se ze studie vyřadit.

Pacienti, kteří se rozhodnou ukončit svou účast ve studii, obdrží telefonát 1 měsíc po opuštění studie, aby sledovali jakékoli nové nebo probíhající nežádoucí příhody (AE).

Je uznávanou osvědčenou praxí, že pacientům s neurogenní ortostatickou hypotenzí se doporučuje, aby neleželi zcela vleže na zádech kvůli souvisejícímu zvýšenému riziku hypertenze vleže, která je vlastní jejich stavu. Pacientům účastnícím se této studie je třeba doporučit, aby spali v pololehu. .

Pacienti budou navštěvovat studijní centrum jako ambulantní pacienti. Pacienti budou identifikováni pomocí jedinečného identifikačního čísla přiděleného během Protokolu 301.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

350

Fáze

  • Fáze 3

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

Aby byl pacient zařazen, musí splňovat následující kritéria:

  • Prokázala symptomatickou odpověď (zlepšení alespoň o 1 bod v Položce č. 1 OHSA) na léčbu droxidopa během otevřené titrace v protokolu Droxidopa 301;
  • Poskytněte písemný informovaný souhlas s účastí ve studii a uvědomte si, že svůj souhlas mohou kdykoli odvolat, aniž by tím byla dotčena jejich budoucí lékařská péče.

Kritéria vyloučení:

Pacienti nejsou způsobilí pro tuto studii, pokud splňují jedno nebo více z následujících kritérií:

  • V současné době užíváte vazokonstrikční látky, jako je efedrin, dihydroergotamin nebo midodrin; pacienti užívající vazokonstrikční látky, jako je efedrin, dihydroergotamin nebo midodrin, musí přestat užívat tyto léky alespoň 2 dny nebo 5 poločasů (podle toho, co je delší) před jejich vstupní návštěvou do studie (návštěva 1).
  • V současné době užíváte léky na hypertenzi; použití krátkodobě působících antihypertenzních léků před spaním je povoleno.
  • V současné době užíváte tricyklická antidepresiva nebo jiné inhibitory zpětného vychytávání norepinefrinu;
  • Změnili dávku, frekvenci nebo typ předepsaného léku do dvou týdnů od zahájení léčby droxidopa v rámci Protokolu 304, s následujícími výjimkami:

    • vazokonstrikční látky, jako je efedrin, dihydroergotamin nebo midodrin (viz vyloučení a),
    • krátké cykly antibiotik nebo jiných léků/léčby, které neovlivňují nebo nezhoršují studovaný stav pacienta.
  • Anamnéza známého nebo podezřelého zneužívání drog nebo látek;
  • Ženy ve fertilním věku, které nepoužívají lékařsky uznávanou antikoncepci;

    • Reprodukční potenciál: Ženy by měly být buď postmenopauzální (amenorea po dobu alespoň 12 po sobě jdoucích měsíců), chirurgicky sterilní nebo ženy ve fertilním věku (WOCP), které používají přijatelné metody antikoncepce nebo s nimi souhlasí. Přijatelné antikoncepce zahrnují nitroděložní tělíska (IUD), hormonální antikoncepce (perorální, depotní, náplasti nebo injekční) a metody dvojité bariéry, jako jsou kondomy nebo diafragmy se spermicidním gelem nebo pěnou.
    • Pro WOCP musí být při screeningu proveden těhotenský test na beta HCG v séru a těhotenský test v moči na začátku a při ukončení studie; výsledky musí být negativní při screeningu a na začátku, aby pacient mohl dostávat studijní medikaci. WOCP musí být upozorněna, aby používala přijatelné antikoncepční prostředky po celou dobu studie a po dobu 30 dnů po poslední dávce hodnoceného produktu. Pokud se užívá hormonální antikoncepce, měla by se užívat podle příbalové informace. WOCP, kteří nejsou v současné době sexuálně aktivní, musí souhlasit s používáním přijatelné antikoncepce, jak je definováno výše, pokud se rozhodnou být sexuálně aktivní během období studie a po dobu 30 dnů po poslední dávce hodnoceného produktu.
  • sexuálně aktivní muži, jejichž partnerkou je WOCP a kteří nesouhlasí s používáním kondomů po dobu trvání studie a po dobu 30 dnů po poslední dávce;
  • Ženy, které jsou těhotné nebo kojící;
  • Známá nebo předpokládaná přecitlivělost na studovaný lék nebo kteroukoli jeho složku;
  • Preexistující, setrvalá, těžká hypertenze (TK vyšší nebo rovný 180/110 mmHg v sedě);
  • mít fibrilaci síní nebo podle názoru zkoušejícího mít jinou významnou srdeční arytmii;
  • Jakékoli jiné významné systémové, jaterní, srdeční nebo ledvinové onemocnění;
  • Diabetes mellitus nebo insipidus;
  • mít v anamnéze glaukom s uzavřeným úhlem;
  • Máte známou nebo suspektní malignitu;
  • Pacienti se známým gastrointestinálním onemocněním nebo jinou gastrointestinální poruchou, která může podle názoru zkoušejícího ovlivnit absorpci studovaného léčiva;
  • Podle názoru zkoušejícího mít klinicky významné abnormality při klinickém vyšetření nebo laboratorním testování;
  • Podle názoru vyšetřovatele nejsou schopni adekvátně spolupracovat kvůli individuální nebo rodinné situaci;
  • Podle názoru výzkumníka trpí duševní poruchou, která narušuje diagnózu a/nebo provádění studie, např. schizofrenie, velká deprese, demence;
  • nejsou schopni nebo ochotni splnit studijní požadavky po dobu studia;
  • Účastnili jste se jiného klinického hodnocení s jinou hodnocenou látkou než droxidopa (včetně jmenovaného pacienta nebo protokolu použití ze soucitu) během 4 týdnů před zahájením léčby droxidopa v rámci Protokolu 304;
  • Předchozí zápis do studia.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Droxidopa
Open-label Droxidopa
Orálně, 100, 200, 300, 400, 500, 600 mg TID, 12 měsíců
Ostatní jména:
  • L-threo-3,4-dihydroxyfenylserin
  • L-threo-DOPS

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Pacienti s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou
Časové okno: do 2 let
Počet pacientů, kteří během studie hlásili jakékoli nežádoucí příhody související s léčbou (SAE a/nebo AE).
do 2 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Horacio Kaufmann, MD, NYU Langone Health

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. ledna 2009

Primární dokončení (Aktuální)

1. února 2013

Dokončení studie (Aktuální)

1. února 2013

Termíny zápisu do studia

První předloženo

9. září 2009

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

26. května 2010

První zveřejněno (Odhadovaný)

28. května 2010

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

9. února 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

7. února 2024

Naposledy ověřeno

1. února 2024

Více informací

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit