Sledování dospělosti u kohorty subjektů narozených v malém gestačním věku a léčených růstovým hormonem (SGA)
Observační studie fáze IV pro prospektivní sledování do dospělosti u kohorty subjektů narozených v malém gestačním věku a léčených růstovým hormonem
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Detailní popis
Koncept malého pro gestační věk (SGA) zahrnuje děti narozené do termínu, jejichž hmotnost a/nebo výška je nižší než dvě standardní odchylky (SD) pod průměrem. Patologicky nízkým vzrůstem se rozumí vzrůst 2,5 SD pod průměrem jejich věku a očekávaná dospělá výška upravená na rodičovskou výšku o jeden SD pod průměrem. Tyto SGA děti s patologickým nízkým vzrůstem po čtyřech letech věku nejsou pro léčbu GH vhodné. Ve skutečnosti neexistuje jiná účinná léčba malého vzrůstu a nedostatečného vývoje těchto dětí kromě GH. Kromě malého vzrůstu zahrnuje syndrom SGA také rezistenci na inzulín s následným rizikem rozvoje diabetu 2. typu a dalších vzájemně souvisejících metabolických změn, jako je dyslipidémie a hypertenze; a transportní osa glukóza-inzulin-inzulinové růstové faktory (IGF)-proteiny regulují růst, stejně jako fetální metabolismus a vývoj. Nezávisle na možných mateřských environmentálních příčinách mají ti, kteří se narodili s SGA, nízké hladiny somatomedinu C (IGF-I) a jeho transportního proteinu [Insulin-like growth factor binding protein 3 (IGFBP-3)] a také hyperinzulinémii nalačno. Nízké hladiny IGF-1 a IGFBP-3 přetrvávají u těch, které nevykazují doháněcí růst a inzulinová rezistence je sekundární k somatotropní ose. Léčba GH zvyšuje hladiny IGF-I a IGFBP3, ale také plazmatickou hladinu inzulínu nalačno a dlouhodobý čistý výsledek této kombinace není znám.
Analýza ukázala, že ačkoli během prvních 2 let léčby růstovým hormonem nejsou žádné známky intolerance glukózy, i když je citlivost na inzulín nižší, může být vyšší výskyt diabetu 2. typu u dětí s deficitem, které byly léčeny GH po delší dobu. Léčba GH u dětí narozených SGA, které nezachytily svůj růst ve 4 letech, ve většině případů dosáhne dobrého počátečního zvýšení rychlosti růstu, aby pokračovaly v růstu v normálních mezích a skončily s výškou v dospělosti která spadá do normálu. Toho je dosaženo povolenou denní dávkou 0,035 mg/kg (1 mg/m2/den). Otázka týkající se možných metabolických důsledků léčby růstovým hormonem u osob narozených SGA však zůstává nezodpovězena v obou formách, aby se zjistilo, zda léčba růstovým hormonem zvyšuje nebo snižuje rezistenci na inzulín a další související metabolické parametry, a tedy riziko rozvoje diabetu 2. Nepřetržité sledování do dospělé výšky kohorty subjektů narozených s SGA a léčených GH je nejúčinnějším, snadným a pohodlným nástrojem pro zodpovězení této otázky.
CÍLE
Primární cíl:
- Kvantifikovat vývoj citlivosti na inzulín od začátku léčby GH až do dosažení dospělosti. Citlivost nebo rezistence na inzulín se vypočítává pomocí modelu HOMA-IR (Homeostasis Model Assessment for Insulin Resistance), což je spolehlivý a snadný matematický model, který používá následující vzorec: inzulinémie (μU/ml) x glykémie (mmol/l)/22,5 .
Sekundární cíle:
Najít prediktivní faktory pro možné změny v citlivosti na inzulín as tím související obezitu, hypertenzi a dyslipidemii typu vysokých triglyceridů s lipoproteinem o nízké hustotě (HDL)-cholesterol. K tomu je třeba identifikovat vztah mezi těmito metabolickými faktory a auxologickými parametry.
A. Následující jsou považovány za nezávislé nebo prediktivní proměnné:
- Rychlost růstu v cm/rok
- Směrodatné odchylky výšky
- IGF-I v ng/ml
- IGFBP-3 v ng/ml b. Závislé proměnné budou:
- Hodnota HOMA-IR
- Míra triglyceridů v mg/dl / HDL-cholesterol v mg/dl
- Krevní tlak v mmHG
- Index tělesné hmotnosti
Jedná se o observační studii jedné kohorty bez možnosti kontrolní skupiny, protože ti, kteří se narodili s SGA, u kterých došlo k dohození růstu a vstoupí do normální auxologie během prvních čtyř let života, nejsou podrobeni pediatrickému sledování podobné těm, které nedohánějí normální auxologii a jsou léčeny GH. Ve standardní péči proto nejsou k dispozici stejné výsledky auxologických a metabolických testů. Sběr uvedených parametrů vyžaduje zásah "ad hoc" a studie by byla experimentální nebo intervenční. Období pozorování této studie zahrnuje od začátku léčby GH až do jednoho roku po ukončení léčby z jakéhokoli důvodu. Počáteční věk a také doba ukončení léčby se bude lišit podle subjektu. Většina subjektů však léčbu ukončí po dosažení dospělosti. V souladu s klinickými studiemi bude průměrná doba pozorování pravděpodobně asi 10 let. Po zpřístupnění bazálních dat bude následný sběr dat prováděn jednou ročně na subjekt.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
-
Alcalá De Henares, Madrid, Španělsko
- Hospital Universitario Príncipe de Asturias
-
Alicante, Španělsko
- Hospital General de Alicante
-
Andorra, Španělsko
- Hospital Nostra Senyora de Meritxell
-
Avilés, Španělsko
- Hospital San Agustín
-
Avilés), Španělsko
- Hospital San Agustín
-
Badajoz, Španělsko
- Hospital Materno Infantil de Badajoz
-
Baracaldo, Španělsko
- Hospital de Cruces-Baracaldo
-
Barcelona, Španělsko
- Hospital Sagrado Corazón
-
Cadiz, Španělsko
- Hospital Puerta del Mar de Cádiz
-
Don Benito, Španělsko
- Hospital Comarcal de Don Benito
-
Elche, Španělsko
- Hospital de Elche
-
Elda, Španělsko
- Hospital General de Elda
-
Granada, Španělsko
- Hospital Clínico San Cecilio
-
Jerez de la Frontera, Španělsko
- Hospital SAS Jeréz de la Frontera
-
Leganés, Madrid, Španělsko
- Hospital Severo Ochoa
-
Lleida, Španělsko
- Hospital Universitari Arnau de Vilanova
-
Madrid, Španělsko
- Hospital Univ. La Paz
-
Malaga, Španělsko
- Hospital Materno Infantil de
-
Murcia, Španělsko
- Hospital Virgen de la Arrixaca
-
Oviedo, Španělsko
- Hospital Central de Asturias
-
Palma de Mallorca, Španělsko
- Hospital Son Espases
-
Pamplona, Španělsko
- Hospital Virgen del Camino
-
Reus, Španělsko
- Hospital Sant Joan de Reus
-
Sabadell, Španělsko
- Hospital Parc Taulí de Sabadell
-
Salamanca, Španělsko
- Hospital Clínico de Salamanca
-
Santiago, Španělsko
- Hospital Clínico Universitario
-
Sevilla, Španělsko
- Hospital Virgen Macarena
-
Sevilla, Španělsko
- Hospital de Valme. Seville
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Děti s poruchou růstu (současná výška <-2,5 SD a výška přizpůsobená rodičovské výšce <-1 SD) u dětí narozených SGA s hmotností a/nebo délkou při narození nižší než -2 SD, které neexperimentovaly dohánění růstu ( rychlost růstu <0 SD během posledního roku) ve věku 4 let nebo později byli do studie zařazeni
- Děti podstupující léčbu somatropinem od Serono
- Děti, jejichž rodič nebo zákonní zástupci, jakož i samotný subjekt, pokud je starší 12 let, dali písemný souhlas k přístupu k jejich záznamům
Kritéria vyloučení:
- Děti s uzavřenou epifýzou
- Děti se známou přecitlivělostí na somatropin nebo na kteroukoli pomocnou látku přítomnou v injekčním prášku nebo rozpouštědle
- Subjekty s aktivními novotvary. Jakákoli protinádorová léčba musí být dokončena před zahájením léčby somatropinem
- Subjekty se známkami progrese nebo relapsu podléhající intrakraniální léze
- Subjekty s akutními kritickými onemocněními, jako jsou ty, které představují komplikace po otevřené operaci srdce, břišní operaci, polytraumatismy, akutní respirační selhání nebo podobné stavy
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Kohorta
- Časové perspektivy: Budoucí
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změny indexu citlivosti na inzulín měřené pomocí HOMA-IR (Homeostasis Model Assessment for Insulin Resistance)
Časové okno: až 10 let
|
Jednou ročně na subjekt od zahájení léčby GH až do jednoho roku po ukončení léčby z jakéhokoli důvodu
|
až 10 let
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Auxologický parametr - Rychlost růstu
Časové okno: až 10 let
|
Rychlost růstu bude měřena pomocí nástěnného stadiometru a kvantifikována a hodnocena v cm/rok.
Měření se provádí jednou ročně na subjekt od zahájení léčby GH až do jednoho roku po ukončení léčby z jakéhokoli důvodu.
|
až 10 let
|
|
Auxologický parametr - Výška
Časové okno: až 10 let
|
Výška bude měřena pomocí nástěnného stadiometru a kvantifikována ve standardních odchylkách (SDS).
Měření se provádí jednou ročně na subjekt od zahájení léčby GH až do jednoho roku po ukončení léčby z jakéhokoli důvodu.
|
až 10 let
|
|
Auxologický parametr - Hmotnost v kilogramech
Časové okno: až 10 let
|
Měření se provádí jednou ročně na subjekt od zahájení léčby GH až do jednoho roku po ukončení léčby z jakéhokoli důvodu.
|
až 10 let
|
|
Auxologický parametr - Plasma insulin growth factor (IGF-I), měřený v místní laboratoři
Časové okno: až 10 let
|
Plazmatický IGF-1 bude kvantifikován v ng/ml.
Měření se provádí jednou ročně na subjekt od zahájení léčby GH až do jednoho roku po ukončení léčby z jakéhokoli důvodu.
|
až 10 let
|
|
Auxologický parametr - Plasma insulin growth factor (IGF-I), měřený v centrální laboratoři
Časové okno: až 10 let
|
Plazmatický IGF-1 bude kvantifikován v ng/ml.
Měření se provádí jednou ročně na subjekt od zahájení léčby GH až do jednoho roku po ukončení léčby z jakéhokoli důvodu.
|
až 10 let
|
|
Metabolický parametr – plazmatický inzulín nalačno měřený v místní laboratoři
Časové okno: až 10 let
|
Plazmatický inzulín nalačno bude kvantifikován v μU/ml.
Měření se provádí jednou ročně na subjekt od zahájení léčby GH až do jednoho roku po ukončení léčby z jakéhokoli důvodu.
|
až 10 let
|
|
Metabolický parametr – plazmatická glukóza nalačno měřená v místní laboratoři
Časové okno: až 10 let
|
Plazmatický inzulín nalačno bude kvantifikován v mmol/l.
Měření se provádí jednou ročně na subjekt od zahájení léčby GH až do jednoho roku po ukončení léčby z jakéhokoli důvodu.
|
až 10 let
|
|
Metabolický parametr – plazmatické triglyceridy měřené lokálně
Časové okno: až 10 let
|
Plazmatické triglyceridy budou kvantifikovány v mg/dl.
Měření se provádí jednou ročně na subjekt od zahájení léčby GH až do jednoho roku po ukončení léčby z jakéhokoli důvodu.
|
až 10 let
|
|
Metabolický parametr – cholesterol lipoproteinů s vysokou hustotou (HDL) měřený lokálně
Časové okno: až 10 let
|
HDL-cholesterol bude kvantifikován v mg/dl.
Měření se provádí jednou ročně na subjekt od zahájení léčby GH až do jednoho roku po ukončení léčby z jakéhokoli důvodu.
|
až 10 let
|
|
Metabolický parametr - Glykosylovaný hemoglobin (HbA1c)
Časové okno: až 10 let
|
HbA1c bude kvantifikován v % z celkového Hb.
Měření se provádí jednou ročně na subjekt od zahájení léčby GH až do jednoho roku po ukončení léčby z jakéhokoli důvodu.
|
až 10 let
|
|
Metabolický parametr – krevní tlak (TK)
Časové okno: až 10 let
|
TK bude měřen v mmHg.
Měření se provádí jednou ročně na subjekt od zahájení léčby GH až do jednoho roku po ukončení léčby z jakéhokoli důvodu.
|
až 10 let
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Spolupracovníci
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhad)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další identifikační čísla studie
- IMP 27143
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Kojenec, malý pro gestační věk
-
State University of New York at BuffaloNational Center for Advancing Translational Sciences (NCATS)NáborGestační nárůst hmotnosti | Duální použití cigaret a e-cigaret | Skóre z narození-váha-gestational-ageSpojené státy