Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Oppfølging til voksen høyde av en gruppe av forsøkspersoner født små for svangerskapsalderen og behandlet med veksthormon (SGA)

26. februar 2019 oppdatert av: Merck KGaA, Darmstadt, Germany

En observasjonsfase IV-studie for prospektiv oppfølging til voksenhøyde av en kohort av forsøkspersoner født små for svangerskapsalderen og behandlet med veksthormon

Denne ikke-intervensjonelle studien for prospektiv oppfølging av en kohort på 220 forsøkspersoner født små for svangerskapsalder (SGA) er planlagt for å finne ut om normalisering av voksenhøyde er assosiert eller ikke med metabolske endringer, og hvis dette er sant, omfanget og relevans samt å oppdage advarsler gjennom hele behandlingsperioden som kan være nyttige for forebygging eller terapi. Denne studien vil hjelpe med å svare på spørsmålet om SGA og veksthormon (GH) assosiasjonen resulterer i insulinresistens, og hvis bekreftende, hvem som utvikler den, så vel som dens innvirkning på andre metabolske parametere som går foran type 2 diabetes.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Spedbarn, lite for svangerskapsalderen

Detaljert beskrivelse

Det lille konseptet for svangerskapsalder (SGA) inkluderer babyer født til termin hvis vekt og/eller høyde er lavere enn to standardavvik (SD) under gjennomsnittet. Patologisk lav vekst forstås som en vekst på 2,5 SD under gjennomsnittet for deres alder og en forventet voksenhøyde justert til foreldrenes høyde på en SD under gjennomsnittet. Disse SGA-barna med patologisk kortvekst etter fire års alder er uegnet for GH-behandling. Faktisk er det ingen annen effektiv behandling for kortvekst og utilstrekkelig utvikling av disse barna enn GH. I tillegg til kort vekst inkluderer SGA-syndromet også resistens mot insulin med påfølgende risiko for å utvikle type 2 diabetes og andre relaterte metabolske endringer som dyslipidemi og hypertensjon; og transportaksen for glukose-insulin-insulin-vekstfaktorer (IGFs)-proteiner regulerer vekst så vel som fostermetabolisme og utvikling. Uavhengig av mulige miljøårsaker til mor, har de som er født med SGA lave nivåer av somatomedin C (IGF-I) og dets transportprotein [Insulin-like growth factor binding protein 3 (IGFBP-3)] samt fastende hyperinsulinemi. De lave nivåene av IGF-1 og IGFBP-3 vedvarer hos de som ikke viser en opphentingsvekst, og insulinresistensen er sekundær til den somatotrope aksen. Behandling med GH øker IGF-I- og IGFBP3-nivåene, men også plasmanivået av fastende insulin og det langsiktige nettoresultatet av denne kombinasjonen er ukjent.

En analyse har vist at selv om det i løpet av de første 2 årene av GH-behandling ikke er tegn på glukoseintoleranse selv om det er mindre følsomhet for insulin, kan det være en større forekomst av type 2 diabetes hos mangelfulle barn som har blitt behandlet med GH i en lengre periode. Behandling med GH, av barn født SGA som ikke har tatt igjen veksten ved 4 års alder, oppnår i de fleste tilfeller en god initial veksthastighetsøkning for å fortsette å vokse innenfor normale grenser og ende opp med voksenhøyde som faller innenfor normalen. Dette oppnås med en godkjent daglig dose på 0,035 mg/kg (1 mg/m2/dag). Spørsmålet om de mulige metabolske konsekvensene av GH-behandling av de født SGA forblir imidlertid ubesvart i begge former, for å finne ut om GH-behandling øker eller reduserer resistens mot insulin og andre assosierte metabolske parametere og dermed risikoen for å utvikle type 2 diabetes. Fortsatt overvåking til voksen høyde av en kohort av forsøkspersoner født med SGA og behandlet med GH er det mest effektive, enkle og komfortable verktøyet for å svare på det spørsmålet.

MÅL

Hovedmål:

For å kvantifisere utviklingen av insulinfølsomhet fra starten av behandlingen med GH til voksen vekst er nådd. Sensitivitet eller resistens mot insulin beregnes ved hjelp av HOMA-IR-modellen (Homeostasis Model Assessment for Insulin Resistance) som er en pålitelig og enkel matematisk modell som bruker følgende formel: insulinemi (μU/ml) x glykemi (mmol/l)/22,5 .

Sekundære mål:

For å finne prediktive faktorer for mulige endringer i insulinfølsomhet og dens komplekse assosierte fedme, hypertensjon og høye triglyserider type dyslipidemi med lavt høydensitet lipoprotein (HDL)-kolesterol. For dette skal en sammenheng mellom disse metabolske faktorene og auxologiske parametere identifiseres.
en. Følgende regnes som uavhengige eller prediktive variabler:
Veksthastighet i cm/år
Standardavvik for høyde
IGF-I i ng/ml
IGFBP-3 i ng/ml b. De avhengige variablene vil være:
HOMA-IR-verdi
Triglyserider i mg/dl / HDL-kolesterol i mg/dl
Blodtrykk i mmHG
Kroppsmasseindeks

Dette er en observasjonsstudie av en enkelt kohort, uten mulighet for en kontrollgruppe fordi de som er født med SGA, som opplever en catch-up vekst og går inn i normal auxologi i løpet av de fire første leveårene ikke blir utsatt for en pediatrisk oppfølging. lik de som ikke innhenter normal auxologi og behandles med GH. Derfor er de samme auxologiske og metabolske testresultatene ikke tilgjengelige i standardbehandling. Innsamlingen av nevnte parametere krever en "ad hoc" intervensjon og studien vil være eksperimentell eller intervensjonell. Observasjonsperioden for denne studien omfatter fra starten av behandlingen med GH opp til et år etter avsluttet behandling uansett årsak. Startalderen og tiden behandlingen avsluttes vil variere fra emne til emne. Imidlertid avslutter de fleste forsøkspersoner behandlingen når voksen alder er nådd. I henhold til kliniske studier vil gjennomsnittlig observasjonsperiode trolig være ca. 10 år. Etter at basaldata er gjort tilgjengelig, vil innsamlingen av data i etterkant gjennomføres en gang i året per fag.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

443

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

Spania
- - Alcalá De Henares, Madrid, Spania
    - Hospital Universitario Príncipe de Asturias
  - Alicante, Spania
    - Hospital General de Alicante
  - Andorra, Spania
    - Hospital Nostra Senyora de Meritxell
  - Avilés, Spania
    - Hospital San Agustin
  - Avilés), Spania
    - Hospital San Agustin
  - Badajoz, Spania
    - Hospital Materno Infantil de Badajoz
  - Baracaldo, Spania
    - Hospital de Cruces-Baracaldo
  - Barcelona, Spania
    - Hospital Sagrado Corazón
  - Cadiz, Spania
    - Hospital Puerta del Mar de Cádiz
  - Don Benito, Spania
    - Hospital Comarcal de Don Benito
  - Elche, Spania
    - Hospital de Elche
  - Elda, Spania
    - Hospital General de Elda
  - Granada, Spania
    - Hospital Clínico San Cecilio
  - Jerez de la Frontera, Spania
    - Hospital SAS Jeréz de la Frontera
  - Leganés, Madrid, Spania
    - Hospital Severo Ochoa
  - Lleida, Spania
    - Hospital Universitari Arnau de Vilanova
  - Madrid, Spania
    - Hospital Univ. La Paz
  - Malaga, Spania
    - Hospital Materno Infantil de
  - Murcia, Spania
    - Hospital Virgen de la Arrixaca
  - Oviedo, Spania
    - Hospital Central de Asturias
  - Palma de Mallorca, Spania
    - Hospital Son Espases
  - Pamplona, Spania
    - Hospital Virgen del Camino
  - Reus, Spania
    - Hospital Sant Joan de Reus
  - Sabadell, Spania
    - Hospital Parc Taulí de Sabadell
  - Salamanca, Spania
    - Hospital Clínico de Salamanca
  - Santiago, Spania
    - Hospital Clinico Universitario
  - Sevilla, Spania
    - Hospital Virgen Macarena
  - Sevilla, Spania
    - Hospital de Valme. Seville

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Barn
Voksen
Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Barn med vekstforstyrrelse (nåværende høyde <-2,5 SD og høyde justert til foreldrenes statur <-1 SD) hos barn født SGA med en vekt og/eller lengde ved fødselen under -2 SD, som ikke har eksperimentert med en vekstopphenting ( veksthastighet <0 SD i løpet av det siste året) ved 4 år eller senere.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Barn med vekstforstyrrelse (nåværende høyde <-2,5 SD og høyde justert til foreldrenes statur <-1 SD) hos barn født SGA med en vekt og/eller lengde ved fødselen under -2 SD, som ikke har eksperimentert med en vekstopphenting ( veksthastighet <0 SD i løpet av det siste året) ved 4 år eller senere ble registrert i studien
Barn under behandling med somatropin fra Serono
Barn hvis foreldre eller foresatte, samt forsøkspersonen selv hvis 12 år eller mer har gitt skriftlig tillatelse til å få tilgang til journalene deres

Ekskluderingskriterier:

Barn med lukket epifyse
Barn med kjent overfølsomhet overfor somatropin eller noen hjelpestoffer som finnes i injeksjonspulveret eller væsken
Personer med aktive neoplasmer. Eventuell antitumorbehandling må fullføres før behandling med somatropin startes
Personer med tegn på progresjon eller tilbakefall av en underliggende intrakraniell lesjon
Personer med akutte kritiske sykdommer som de som gir komplikasjoner etter åpen hjertekirurgi, abdominal kirurgi, polytraumatisme, akutt respirasjonssvikt eller lignende tilstander

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Observasjonsmodeller: Kohort
Tidsperspektiver: Potensielle

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål	Tiltaksbeskrivelse	Tidsramme
Endringer i insulinsensitivitetsindeksen målt ved bruk av HOMA-IR (Homeostase Model Assessment for Insulin Resistance) Tidsramme: opptil 10 år	En gang i året per forsøksperson fra behandlingsstart med GH opp til ett år etter avsluttet behandling uansett årsak	opptil 10 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål	Tiltaksbeskrivelse	Tidsramme
Auxologisk parameter - Veksthastighet Tidsramme: opptil 10 år	Veksthastighet vil bli målt ved hjelp av veggstadiometer og kvantifisert og vurdert i cm/år. Måling skjer en gang i året per forsøksperson fra behandlingsstart med GH opp til ett år etter avsluttet behandling uansett årsak.	opptil 10 år
Auxologisk parameter - Høyde Tidsramme: opptil 10 år	Høyde vil bli målt ved hjelp av et veggstadiometer og kvantifisert i standardavvik (SDS). Måling skjer en gang i året per forsøksperson fra behandlingsstart med GH opp til ett år etter avsluttet behandling uansett årsak.	opptil 10 år
Auxologisk parameter - Vekt i kilogram Tidsramme: opptil 10 år	Måling skjer en gang i året per forsøksperson fra behandlingsstart med GH opp til ett år etter avsluttet behandling uansett årsak.	opptil 10 år
Auxologisk parameter - Plasma insulin vekstfaktor (IGF-I), målt på det lokale laboratoriet Tidsramme: opptil 10 år	Plasma IGF-1 vil bli kvantifisert i ng/ml. Måling skjer en gang i året per forsøksperson fra behandlingsstart med GH opp til ett år etter avsluttet behandling uansett årsak.	opptil 10 år
Auxologisk parameter - Plasma insulin vekstfaktor (IGF-I), målt ved sentrallaboratoriet Tidsramme: opptil 10 år	Plasma IGF-1 vil bli kvantifisert i ng/ml. Måling skjer en gang i året per forsøksperson fra behandlingsstart med GH opp til ett år etter avsluttet behandling uansett årsak.	opptil 10 år
Metabolsk parameter - Fastende plasmainsulin målt på det lokale laboratoriet Tidsramme: opptil 10 år	Fastende plasmainsulin vil kvantifiseres i μU/ml. Måling skjer en gang i året per forsøksperson fra behandlingsstart med GH opp til ett år etter avsluttet behandling uansett årsak.	opptil 10 år
Metabolsk parameter - Fastende plasmaglukose målt på det lokale laboratoriet Tidsramme: opptil 10 år	Fastende plasmainsulin vil kvantifiseres i mmol/l. Måling skjer en gang i året per forsøksperson fra behandlingsstart med GH opp til ett år etter avsluttet behandling uansett årsak.	opptil 10 år
Metabolsk parameter - Plasma triglyserider målt lokalt Tidsramme: opptil 10 år	Plasma triglyserider vil bli kvantifisert i mg/dl. Måling skjer en gang i året per forsøksperson fra behandlingsstart med GH opp til ett år etter avsluttet behandling uansett årsak.	opptil 10 år
Metabolsk parameter - High density lipoproteins (HDL) kolesterol målt lokalt Tidsramme: opptil 10 år	HDL-kolesterol vil bli kvantifisert i mg/dl. Måling skjer en gang i året per forsøksperson fra behandlingsstart med GH opp til ett år etter avsluttet behandling uansett årsak.	opptil 10 år
Metabolsk parameter - glykosylert hemoglobin (HbA1c) Tidsramme: opptil 10 år	HbA1c vil kvantifiseres i % over total Hb. Måling skjer en gang i året per forsøksperson fra behandlingsstart med GH opp til ett år etter avsluttet behandling uansett årsak.	opptil 10 år
Metabolsk parameter - Blodtrykk (BP) Tidsramme: opptil 10 år	BP vil bli målt i mmHg. Måling skjer en gang i året per forsøksperson fra behandlingsstart med GH opp til ett år etter avsluttet behandling uansett årsak.	opptil 10 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Samarbeidspartnere

Merck, S.L., Spain

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

30. september 2005

Primær fullføring (Faktiske)

31. desember 2018

Studiet fullført (Faktiske)

31. desember 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

26. august 2010

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

3. september 2010

Først lagt ut (Anslag)

8. september 2010

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

27. februar 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

26. februar 2019

Sist bekreftet

1. februar 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Andre studie-ID-numre

IMP 27143

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .