Studie k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti VX-765 u pacientů s parciální epilepsií odolnou vůči léčbě
22. září 2020 aktualizováno: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Fáze 2b, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, paralelně skupinová studie s rozsahem dávek k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti VX-765 u pacientů s parciální epilepsií odolnou vůči léčbě s 24týdenním otevřeným prodloužením
Účelem této studie je vyhodnotit účinnost, bezpečnost a snášenlivost VX-765 u subjektů s parciální epilepsií rezistentní na léčbu.
Přehled studie
Postavení
Ukončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
55
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Bonn, Německo
- Germany
-
Kork, Německo
- Germany
-
-
-
-
Alabama
-
Northport, Alabama, Spojené státy
- Alabama
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Spojené státy
- Arizona
-
Phoenix, Arizona, Spojené státy
- Arizon
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Spojené státy
- Arkansas
-
-
California
-
Loma Linda, California, Spojené státy
- California
-
-
Florida
-
Bradenton, Florida, Spojené státy
- Florida
-
Wellington, Florida, Spojené státy
- Florida
-
-
Idaho
-
Boise, Idaho, Spojené státy
- Idaho
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy
- Maryland
-
-
Michigan
-
Farmington Hills, Michigan, Spojené státy
- Michigan
-
-
Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, Spojené státy
- Minnesota
-
-
New York
-
Bronx, New York, Spojené státy
- New York
-
New York, New York, Spojené státy
- New York
-
-
North Carolina
-
Asheville, North Carolina, Spojené státy
- North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Spojené státy
- North Carolina
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Spojené státy
- Ohio
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy
- Oklahoma
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy
- Pennsylvania
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy
- Texas
-
-
Utah
-
Orem, Utah, Spojené státy
- UTAH
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Spojené státy
- Virginia
-
-
Washington
-
Renton, Washington, Spojené státy
- Washington
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let až 64 let (DOSPĚLÝ)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Část A a část B Kritéria zahrnutí:
- Muži nebo ženy ve věku 18 až 64 let s indexem tělesné hmotnosti mezi 18 a 35 (kg/m2)
- Subjekty, které dokončily přidělenou studijní léčbu v části A, mohou vstoupit do části B, pokud jsou způsobilé podle protokolu
- Mužské nebo ženské subjekty musí souhlasit s použitím přijatelných antikoncepčních metod, jak je popsáno v protokolu
- Musí mít diagnózu a anamnézu parciální epilepsie rezistentní na léčbu, kvůli které užívají 1 až 4 souběžně AED v době screeningového období
- Měli jste alespoň 1 elektroencefalogram odpovídající částečné epilepsii
- Musí mít alespoň 6 parciálních záchvatů a období bez záchvatů ne delší než 3 týdny (21 dní) během základního období.
- Subjekty se stabilním zdravotním stavem (např. nemohou mít stav, který by narušoval provádění studie nebo způsoboval známé zvýšení rizika intervence), jak určil hlavní zkoušející
- Musí být schopen a ochoten poskytnout písemný informovaný souhlas s účastí
- Musí být schopen porozumět požadavkům a pokynům protokolu a dodržovat je
Část A a část B Kritéria vyloučení:
- Subjekty, které jsou muži a jejich partnerka (pokud jsou v plodném věku), nesouhlasí s používáním lékařsky schválených metod antikoncepce, jak je popsáno v protokolu, po dobu trvání studie a po dobu 90 dnů po poslední dávce studovaného léku
- Subjekty, které jsou muži a mají partnerku, která je těhotná, kojící nebo plánuje otěhotnět během období studie nebo do 90 dnů od poslední dávky studovaného léku.
- Subjekty, které jsou těhotné nebo kojící nebo které mají reprodukční potenciál a nesouhlasí s používáním lékařsky schválených metod antikoncepce
- Nepileptické, přechodné změny vědomí v anamnéze
- Anamnéza status epilepticus v posledních 12 měsících před screeningovou návštěvou
- Subjekty, jejichž frekvenci záchvatů nelze kvantifikovat (tj. záchvaty bez diskrétního začátku nebo konce nebo období mezi záchvaty)
- Subjekty, které mají významné lékařské onemocnění včetně onemocnění ledvin, jater, plic nebo gastrointestinálního traktu; nebo nestabilní nebo špatně kontrolované stavy, jako je hypertenze, diabetes nebo angina pectoris, podle posouzení zkoušejícího.
- Mít klinicky významné psychiatrické onemocnění podle posouzení zkoušejícího
- Subjekty, které měly aktivní sebevražedný plán/záměr nebo aktivní sebevražedné myšlenky nebo pokus o sebevraždu, jak je definováno v protokolu
- Klinicky významné laboratorní abnormality během screeningové návštěvy/výchozího období podle posouzení zkoušejícího
- Subjekty, u kterých se vyskytly závažné nežádoucí příhody (SAE), o nichž se předpokládá, že souvisejí se studovaným lékem a které vedly k přerušení během části A, se části B nemohou zúčastnit
- Aktivní hepatitida B, hepatitida C nebo virus lidské imunodeficience
- Pozitivní drogový screening při screeningu nebo během základního období (s výjimkou jakýchkoli povolených předepsaných léků) a/nebo anamnéza alkoholismu nebo drogové závislosti během posledních 2 let
- Subjekty užívající felbamát s méně než 18 měsíci nepřetržité expozice felbamátu v době screeningové návštěvy nebo s významnými nežádoucími reakcemi na felbamát
- Jedinci léčení vigabatrinem méně než 2 roky před screeningovou návštěvou nebo ti, kteří mají předchozí léčbu vigabatrinem bez zdokumentovaného stabilního vyšetření oftalmologem, jak je definováno v protokolu
- Používání zakázaných léků nebo léčení jakýmkoli systémovým imunosupresivem
- prodělali symptomatickou virovou, plísňovou nebo bakteriální infekci vyžadující systémovou léčbu během 7 dnů před první dávkou studovaného léku
- Současná nebo předchozí anamnéza onemocnění, která jim brání v imunomodulační léčbě (např. historie opakujících se infekcí)
- Darovali jste jakoukoli krev nebo jste měli významnou ztrátu krve (500 ml), jak je definováno v protokolu
- Účastnili se jakýchkoli jiných klinických studií zahrnujících hodnocený produkt nebo zařízení a dostali poslední dávku studovaného léku související s touto klinickou studií během 30 dnů nebo 5 poločasů (podle toho, co je delší) od screeningové návštěvy
- Účastnili jste se dřívějších klinických studií VX-765 a dostali alespoň jednu dávku studovaného léku
- Subjekty, které nedokončily celé 13týdenní léčebné období v části A, se nemohou zúčastnit části B
- Jakýkoli subjekt, který zkoušející, sponzor nebo zmocněnec posoudil jako nevhodný pro studii
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: LÉČBA
- Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
- Intervenční model: PARALELNÍ
- Maskování: TROJNÁSOBNÝ
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
ACTIVE_COMPARATOR: VX-765 Dávka 1 část A
|
Tablety VX-765 podávané v různých dávkách na základě léčebné skupiny v části A
|
|
ACTIVE_COMPARATOR: VX-765 Dávka 2 část A
|
Tablety VX-765 podávané v různých dávkách na základě léčebné skupiny v části A
|
|
ACTIVE_COMPARATOR: VX-765 Dávka 3 část A
|
Tablety VX-765 podávané v různých dávkách na základě léčebné skupiny v části A
|
|
ACTIVE_COMPARATOR: VX-765 Dávka 4 Část A
|
Tablety VX-765 podávané v různých dávkách na základě léčebné skupiny v části A
|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Dávka placeba, část A
Placebo
|
Odpovídající placebo
|
|
ACTIVE_COMPARATOR: Dávka VX-765, část B
|
Tablety VX-765 podávané v různých dávkách na základě pacientů, kteří splňují kritéria způsobilosti pro studii pro část B
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Procento snížení týdenní frekvence záchvatů během části A pozdního léčebného období ve srovnání se základním obdobím části A
Časové okno: Až 25 týdnů
|
Až 25 týdnů
|
|
Procento subjektů s 50% nebo větším snížením týdenní frekvence záchvatů (počet odpovědí) během části A pozdního léčebného období ve srovnání se základním obdobím části A
Časové okno: Až 25 týdnů
|
Až 25 týdnů
|
|
Bezpečnost a snášenlivost podle vitálních funkcí, standardních 12svodových elektrokardiogramů (EKG), laboratorních vyšetření (chemie séra, hematologie a analýza moči) a nežádoucích účinků
Časové okno: Až 56 týdnů
|
Až 56 týdnů
|
|
Bezpečnost a snášenlivost podle vitálních funkcí, standardních 12svodových elektrokardiogramů (EKG), laboratorních vyšetření (chemie séra, hematologie a analýzy moči) a nežádoucích účinků
Časové okno: Až 56 týdnů
|
Až 56 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Procento subjektů, které byly bez záchvatů během části A pozdního léčebného období
Časové okno: Až 25 týdnů
|
Až 25 týdnů
|
|
Procentuální snížení frekvence záchvatů během celého léčebného období části A ve srovnání se základním obdobím části A
Časové okno: Až 25 týdnů
|
Až 25 týdnů
|
|
Procento subjektů s 50% nebo větším snížením frekvence záchvatů (počet odpovědí) během celého léčebného období části A ve srovnání se základním obdobím části A
Časové okno: Až 25 týdnů
|
Až 25 týdnů
|
|
Procento subjektů, které jsou bez záchvatů během celého léčebného období části A
Časové okno: 13 týdnů
|
13 týdnů
|
|
Maximální počet po sobě jdoucích dnů, kdy subjekty nemají záchvaty kdykoli během části A Pozdního léčebného období
Časové okno: Až 13 týdnů
|
Až 13 týdnů
|
|
Maximální počet po sobě jdoucích dnů, kdy subjekty nemají záchvaty kdykoli během celého Léčebného období
Časové okno: 13 týdnů
|
13 týdnů
|
|
Farmakokinetika (např. AUC, Cmax) VX-765, VRT-043198 a hladiny souběžných antiepileptik (AED) v krvi
Časové okno: Až 21 týdnů
|
Až 21 týdnů
|
|
Procentuální snížení týdenní frekvence záchvatů ve srovnání se základním obdobím části A
Časové okno: Až 56 týdnů
|
Až 56 týdnů
|
|
Procento subjektů s 50% nebo větším snížením týdenní frekvence záchvatů (50% míra respondérů) během celého léčebného období části B ve srovnání se základním obdobím části A
Časové okno: Až 56 týdnů
|
Až 56 týdnů
|
|
Procento subjektů se 75% nebo větším snížením týdenní frekvence záchvatů (75% reagujících na léčbu) během celého léčebného období části B ve srovnání se základním obdobím části A
Časové okno: Až 56 týdnů
|
Až 56 týdnů
|
|
Procento subjektů, které jsou bez záchvatů během celého léčebného období podle části B
Časové okno: Až 28 týdnů
|
Až 28 týdnů
|
|
Maximální počet po sobě jdoucích dnů, kdy subjekty nemají záchvaty během celého léčebného období části B
Časové okno: Až 28 týdnů
|
Až 28 týdnů
|
|
Procentuální nárůst týdenních dnů bez záchvatů ve srovnání se základním obdobím části A
Časové okno: Až 56 týdnů
|
Až 56 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. prosince 2011
Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)
1. srpna 2013
Termíny zápisu do studia
První předloženo
15. prosince 2011
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
23. prosince 2011
První zveřejněno (ODHAD)
29. prosince 2011
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)
30. září 2020
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
22. září 2020
Naposledy ověřeno
1. září 2020
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- VX11-765-402
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .