Um estudo para avaliar a eficácia e a segurança do VX-765 em indivíduos com epilepsia parcial resistente ao tratamento

Critérios de inclusão da Parte A e Parte B:

• Homens ou mulheres de 18 a 64 anos com índice de massa corporal entre 18 e 35 (kg/m2)
• Os indivíduos que concluíram o tratamento do estudo designado na Parte A podem entrar na Parte B se elegíveis pelo protocolo
• Indivíduos do sexo masculino ou feminino devem concordar em usar métodos contraceptivos aceitáveis, conforme descrito no protocolo
• Deve ter um diagnóstico e história de epilepsia de início parcial resistente ao tratamento para a qual estão tomando 1 a 4 AEDs concomitantes no momento do Período de Triagem
• Tiveram pelo menos 1 eletroencefalograma consistente com epilepsia parcial
• Deve ter tido pelo menos 6 convulsões de início parcial e um período sem convulsões de não mais de 3 semanas (21 dias) durante o Período de Linha de Base.
• Indivíduos com condições médicas estáveis ​​(por exemplo, não podem ter uma condição que interfira na condução do estudo ou cause um aumento conhecido no risco da intervenção), conforme determinado pelo investigador principal
• Deve ser capaz e estar disposto a fornecer consentimento informado por escrito para participar
• Deve ser capaz de entender e cumprir os requisitos e instruções do protocolo

Critérios de Exclusão da Parte A e Parte B:

• Indivíduos do sexo masculino e suas parceiras (se com potencial para engravidar) não concordam em usar métodos contraceptivos medicamente aprovados conforme descrito no protocolo durante o estudo e por 90 dias após a última dose do medicamento do estudo
• Sujeitos que são do sexo masculino e têm uma parceira que está grávida, amamentando ou planejando engravidar durante o período do estudo ou dentro de 90 dias da última dose do medicamento do estudo.
• Sujeitos que estão grávidas ou amamentando, ou que têm potencial reprodutivo que não concordam em usar métodos anticoncepcionais medicamente aprovados
• História de alterações transitórias e não epilépticas da consciência
• História de estado de mal epiléptico nos últimos 12 meses antes da consulta de triagem
• Indivíduos cuja frequência de convulsão não pode ser quantificada (i.e. convulsões sem início ou fim distintos, ou período entre as convulsões)
• Indivíduos que tenham uma doença médica significativa, incluindo doença renal, hepática, pulmonar ou gastrointestinal; ou condições instáveis ​​ou mal controladas, como hipertensão, diabetes ou angina pectoris, conforme julgado pelo investigador.
• Ter uma doença psiquiátrica clinicamente significativa, conforme julgado pelo investigador
• Indivíduos que tiveram um plano/intenção suicida ativo ou pensamentos suicidas ativos, ou tentativa de suicídio conforme definido no protocolo
• Anormalidades laboratoriais clinicamente significativas durante a visita de triagem/período de linha de base, conforme julgado pelo investigador
• Indivíduos que tiveram eventos adversos graves (SAEs) considerados relacionados ao medicamento do estudo que levaram à descontinuação durante a Parte A não podem participar da Parte B
• Hepatite B ativa, hepatite C ou vírus da imunodeficiência humana
• Triagem positiva para drogas na triagem ou durante o período de linha de base (excluindo quaisquer medicamentos prescritos permitidos) e/ou histórico de alcoolismo ou dependência de drogas nos últimos 2 anos
• Indivíduos recebendo felbamato com menos de 18 meses de exposição contínua ao felbamato no momento da visita de triagem ou com reações adversas significativas ao felbamato
• Indivíduos tratados com vigabatrina menos de 2 anos antes da visita de triagem ou que tenham um histórico anterior de tratamento com vigabatrina sem um exame estável documentado por um oftalmologista, conforme definido no protocolo
• Usando medicamentos proibidos ou tratados com qualquer imunossupressor sistêmico
• Tiveram uma infecção viral, fúngica ou bacteriana sintomática que requer tratamento sistêmico dentro de 7 dias antes da primeira dose do medicamento do estudo
• Uma história atual ou anterior de doença que os impeça de terapia imunomoduladora (por exemplo, história de infecções recorrentes)
• Doou sangue ou teve perda significativa de sangue (500 mL), conforme definido no protocolo
• Ter participado de qualquer outro estudo clínico envolvendo um produto ou dispositivo experimental e recebido a última dose do medicamento do estudo associado a esse estudo clínico em 30 dias ou 5 meias-vidas (o que for mais longo) da visita de triagem
• Ter participado de estudos clínicos VX-765 anteriores e recebido pelo menos uma dose do medicamento do estudo
• Indivíduos que não completaram o Período de Tratamento de 13 semanas completo na parte A não podem participar da Parte B
• Qualquer sujeito julgado pelo investigador, patrocinador ou designado como inadequado para o estudo