Un estudio para evaluar la eficacia y seguridad de VX-765 en sujetos con epilepsia parcial resistente al tratamiento
22 de septiembre de 2020 actualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Estudio de fase 2b, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de grupos paralelos y de rango de dosis para evaluar la eficacia y la seguridad de VX-765 en sujetos con epilepsia parcial resistente al tratamiento con una extensión abierta de 24 semanas
El propósito de este estudio es evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de VX-765 en sujetos con epilepsia parcial resistente al tratamiento.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
55
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Bonn, Alemania
- Germany
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Kork, Alemania
- Germany
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Alabama
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Northport, Alabama, Estados Unidos
- Alabama
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos
- Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos
- Arizon
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, Estados Unidos
- Arkansas
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California
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Loma Linda, California, Estados Unidos
- California
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Florida
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Bradenton, Florida, Estados Unidos
- Florida
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Wellington, Florida, Estados Unidos
- Florida
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Idaho
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Boise, Idaho, Estados Unidos
- Idaho
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos
- Maryland
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Michigan
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Farmington Hills, Michigan, Estados Unidos
- Michigan
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Minnesota
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Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos
- Minnesota
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New York
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Bronx, New York, Estados Unidos
- New York
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New York, New York, Estados Unidos
- New York
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North Carolina
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Asheville, North Carolina, Estados Unidos
- North Carolina
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Charlotte, North Carolina, Estados Unidos
- North Carolina
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Ohio
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Columbus, Ohio, Estados Unidos
- Ohio
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos
- Oklahoma
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos
- Pennsylvania
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos
- Texas
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Utah
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Orem, Utah, Estados Unidos
- UTAH
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, Estados Unidos
- Virginia
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Washington
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Renton, Washington, Estados Unidos
- Washington
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 64 años (ADULTO)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión de la Parte A y la Parte B:
- Hombres o mujeres de 18 a 64 años con un índice de masa corporal entre 18 y 35 (kg/m2)
- Los sujetos que hayan completado el tratamiento del estudio asignado en la Parte A pueden ingresar a la Parte B si son elegibles por protocolo
- Los sujetos masculinos o femeninos deben estar de acuerdo en usar métodos anticonceptivos aceptables, como se describe en el protocolo.
- Debe tener un diagnóstico y antecedentes de epilepsia de inicio parcial resistente al tratamiento para la que esté tomando de 1 a 4 AED concomitantes en el momento del período de selección
- Haber tenido al menos 1 electroencefalograma compatible con epilepsia parcial
- Debe haber tenido al menos 6 convulsiones de inicio parcial y un período sin convulsiones de no más de 3 semanas (21 días) durante el Período de referencia.
- Sujetos con condiciones médicas estables (p. ej., no pueden tener una condición que interfiera con la realización del estudio o cause un aumento conocido en el riesgo de la intervención) según lo determine el investigador principal
- Debe poder y estar dispuesto a dar su consentimiento informado por escrito para participar
- Debe ser capaz de comprender y cumplir con los requisitos e instrucciones del protocolo.
Criterios de exclusión de la Parte A y la Parte B:
- Sujetos que son hombres y su pareja femenina (si está en edad fértil) no acepta usar métodos anticonceptivos médicamente aprobados como se describe en el protocolo durante la duración del estudio y durante 90 días después de la última dosis del fármaco del estudio.
- Sujetos que son hombres y tienen una pareja femenina que está embarazada, amamantando o planea quedar embarazada durante el período de estudio, o dentro de los 90 días posteriores a la última dosis del fármaco del estudio.
- Sujetos que están embarazadas o en período de lactancia, o que tienen potencial reproductivo que no aceptan usar métodos anticonceptivos médicamente aprobados
- Antecedentes de alteraciones transitorias no epilépticas de la conciencia.
- Antecedentes de estado epiléptico en los últimos 12 meses antes de la visita de selección
- Sujetos cuya frecuencia de convulsiones no se puede cuantificar (es decir, convulsiones sin un comienzo o final diferenciado, o período entre convulsiones)
- Sujetos que tienen una enfermedad médica significativa que incluye enfermedad renal, hepática, pulmonar o gastrointestinal; o afecciones inestables o mal controladas, como hipertensión, diabetes o angina de pecho, a juicio del investigador.
- Tener una enfermedad psiquiátrica clínicamente significativa a juicio del investigador
- Sujetos que han tenido un plan/intento suicida activo o pensamientos suicidas activos, o intento de suicidio como se define en el protocolo
- Anomalías de laboratorio clínicamente significativas durante la visita de selección/período de referencia, a juicio del investigador
- Los sujetos que han tenido eventos adversos graves (SAE) que se cree que están relacionados con el fármaco del estudio que llevaron a la interrupción durante la Parte A no pueden participar en la Parte B
- Hepatitis B activa, hepatitis C o virus de la inmunodeficiencia humana
- Prueba de drogas positiva en la selección o durante el Período de referencia (excluyendo cualquier medicamento recetado permitido) y/o antecedentes de alcoholismo o adicción a las drogas en los últimos 2 años
- Sujetos en felbamato con menos de 18 meses de exposición continua al felbamato en el momento de la visita de selección o con reacciones adversas significativas al felbamato
- Sujetos tratados con vigabatrina menos de 2 años antes de la visita de selección o que tienen un historial previo de tratamiento con vigabatrina sin un examen estable documentado por un oftalmólogo como se define en el protocolo
- Usando medicamentos prohibidos o tratados con algún inmunosupresor sistémico
- Ha experimentado una infección viral, fúngica o bacteriana sintomática que requiere tratamiento sistémico dentro de los 7 días anteriores a la primera dosis del fármaco del estudio.
- Un historial actual o previo de enfermedad que les impida la terapia inmunomoduladora (p. ej., antecedentes de infecciones recurrentes)
- Haber donado sangre o haber tenido una pérdida significativa de sangre (500 mL) como se define en el protocolo
- Haber participado en cualquier otro estudio clínico que involucre un producto o dispositivo en investigación y haber recibido la última dosis del fármaco del estudio asociado con ese estudio clínico dentro de los 30 días o 5 semividas (lo que sea más largo) de la visita de selección
- Haber participado en estudios clínicos anteriores de VX-765 y haber recibido al menos una dosis del fármaco del estudio.
- Los sujetos que no hayan completado el Período de tratamiento completo de 13 semanas en la parte A no pueden participar en la Parte B
- Cualquier sujeto que el investigador, el patrocinador o la persona designada considere inapropiado para el estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: ALEATORIZADO
- Modelo Intervencionista: PARALELO
- Enmascaramiento: TRIPLE
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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COMPARADOR_ACTIVO: VX-765 Dosis 1 Parte A
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Tabletas de VX-765 administradas en diferentes dosis según el grupo de tratamiento en la Parte A
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COMPARADOR_ACTIVO: VX-765 Dosis 2 Parte A
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Tabletas de VX-765 administradas en diferentes dosis según el grupo de tratamiento en la Parte A
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COMPARADOR_ACTIVO: VX-765 Dosis 3 Parte A
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Tabletas de VX-765 administradas en diferentes dosis según el grupo de tratamiento en la Parte A
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COMPARADOR_ACTIVO: VX-765 Dosis 4 Parte A
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Tabletas de VX-765 administradas en diferentes dosis según el grupo de tratamiento en la Parte A
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PLACEBO_COMPARADOR: Dosis de placebo Parte A
Placebo
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Placebo a juego
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COMPARADOR_ACTIVO: VX-765 Dosis Parte B
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Tabletas de VX-765 administradas en diferentes dosis según los pacientes que cumplan con los criterios de elegibilidad del estudio para la Parte B
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Porcentaje de reducción en la frecuencia de convulsiones semanales durante el Período de tratamiento tardío de la Parte A en comparación con el Período de referencia de la Parte A
Periodo de tiempo: Hasta 25 Semanas
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Hasta 25 Semanas
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Porcentaje de sujetos con una reducción del 50 % o más en la frecuencia de convulsiones semanales (tasa de respuesta) durante el Período de tratamiento tardío de la Parte A en comparación con el Período de referencia de la Parte A
Periodo de tiempo: Hasta 25 Semanas
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Hasta 25 Semanas
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Seguridad y tolerabilidad evaluadas por signos vitales, electrocardiogramas (ECG) estándar de 12 derivaciones, evaluaciones de laboratorio (química sérica, hematología y análisis de orina) y eventos adversos
Periodo de tiempo: Hasta 56 Semanas
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Hasta 56 Semanas
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Seguridad y tolerabilidad determinadas por signos vitales, electrocardiogramas (ECG) estándar de 12 derivaciones, evaluaciones de laboratorio (química sérica, hematología y análisis de orina) y eventos adversos
Periodo de tiempo: Hasta 56 Semanas
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Hasta 56 Semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Porcentaje de sujetos que no tienen convulsiones durante el Período de tratamiento tardío de la Parte A
Periodo de tiempo: Hasta 25 Semanas
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Hasta 25 Semanas
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Porcentaje de reducción en la frecuencia de las convulsiones durante todo el Período de tratamiento de la Parte A en comparación con el Período de referencia de la Parte A
Periodo de tiempo: Hasta 25 Semanas
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Hasta 25 Semanas
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Porcentaje de sujetos con una reducción del 50 % o más en la frecuencia de las convulsiones (tasa de respuesta) durante todo el Período de tratamiento de la Parte A en comparación con el Período de referencia de la Parte A
Periodo de tiempo: Hasta 25 Semanas
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Hasta 25 Semanas
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Porcentaje de sujetos que no tienen convulsiones durante todo el Período de tratamiento de la Parte A
Periodo de tiempo: 13 semanas
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13 semanas
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Número máximo de días consecutivos que los sujetos no tienen convulsiones en ningún momento durante el Período de tratamiento tardío de la Parte A
Periodo de tiempo: Hasta 13 Semanas
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Hasta 13 Semanas
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Número máximo de días consecutivos que los sujetos no tienen convulsiones en ningún momento durante todo el Período de tratamiento
Periodo de tiempo: 13 semanas
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13 semanas
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Farmacocinética (por ejemplo, AUC, Cmax) de VX-765, VRT-043198 y niveles concomitantes de fármaco antiepiléptico (FAE) en sangre
Periodo de tiempo: Hasta 21 Semanas
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Hasta 21 Semanas
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Porcentaje de reducción en la frecuencia de convulsiones semanales en comparación con el período de referencia de la Parte A
Periodo de tiempo: Hasta 56 Semanas
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Hasta 56 Semanas
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Porcentaje de sujetos con una reducción del 50 % o más en la frecuencia de las convulsiones semanales (tasa de respuesta del 50 %) durante todo el Período de tratamiento de la Parte B en comparación con el Período de referencia de la Parte A
Periodo de tiempo: Hasta 56 Semanas
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Hasta 56 Semanas
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Porcentaje de sujetos con una reducción del 75 % o más en la frecuencia de convulsiones semanales (tasa de respuesta del 75 %) durante todo el Período de tratamiento de la Parte B en comparación con el Período de referencia de la Parte A
Periodo de tiempo: Hasta 56 Semanas
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Hasta 56 Semanas
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Porcentaje de sujetos que no tienen convulsiones durante todo el Período de tratamiento de la Parte B
Periodo de tiempo: Hasta 28 Semanas
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Hasta 28 Semanas
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Número máximo de días consecutivos que los sujetos no tienen convulsiones en ningún momento durante todo el Período de tratamiento de la Parte B
Periodo de tiempo: Hasta 28 Semanas
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Hasta 28 Semanas
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Porcentaje de aumento en los días semanales sin convulsiones en comparación con el período de referencia de la Parte A
Periodo de tiempo: Hasta 56 Semanas
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Hasta 56 Semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de diciembre de 2011
Finalización primaria (ACTUAL)
1 de agosto de 2013
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
15 de diciembre de 2011
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
23 de diciembre de 2011
Publicado por primera vez (ESTIMAR)
29 de diciembre de 2011
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ACTUAL)
30 de septiembre de 2020
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
22 de septiembre de 2020
Última verificación
1 de septiembre de 2020
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- VX11-765-402
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .