Een studie om de werkzaamheid en veiligheid van VX-765 te evalueren bij proefpersonen met therapieresistente partiële epilepsie
22 september 2020 bijgewerkt door: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Een fase 2b, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, parallelle groep, dosisbereikstudie om de werkzaamheid en veiligheid van VX-765 te evalueren bij proefpersonen met therapieresistente gedeeltelijke epilepsie met een open-label extensie van 24 weken
Het doel van deze studie is het evalueren van de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van VX-765 bij proefpersonen met therapieresistente partiële epilepsie.
Studie Overzicht
Toestand
Beëindigd
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
55
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Bonn, Duitsland
- Germany
-
Kork, Duitsland
- Germany
-
-
-
-
Alabama
-
Northport, Alabama, Verenigde Staten
- Alabama
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Verenigde Staten
- Arizona
-
Phoenix, Arizona, Verenigde Staten
- Arizon
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten
- Arkansas
-
-
California
-
Loma Linda, California, Verenigde Staten
- California
-
-
Florida
-
Bradenton, Florida, Verenigde Staten
- Florida
-
Wellington, Florida, Verenigde Staten
- Florida
-
-
Idaho
-
Boise, Idaho, Verenigde Staten
- Idaho
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Verenigde Staten
- Maryland
-
-
Michigan
-
Farmington Hills, Michigan, Verenigde Staten
- Michigan
-
-
Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, Verenigde Staten
- Minnesota
-
-
New York
-
Bronx, New York, Verenigde Staten
- New York
-
New York, New York, Verenigde Staten
- New York
-
-
North Carolina
-
Asheville, North Carolina, Verenigde Staten
- North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Verenigde Staten
- North Carolina
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Verenigde Staten
- Ohio
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Verenigde Staten
- Oklahoma
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten
- Pennsylvania
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Verenigde Staten
- Texas
-
-
Utah
-
Orem, Utah, Verenigde Staten
- UTAH
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Verenigde Staten
- Virginia
-
-
Washington
-
Renton, Washington, Verenigde Staten
- Washington
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar tot 64 jaar (VOLWASSEN)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Deel A en deel B opnamecriteria:
- Mannen of vrouwen van 18 tot 64 jaar met een body mass index tussen 18 en 35 (kg/m2)
- Proefpersonen die de toegewezen onderzoeksbehandeling in deel A hebben voltooid, mogen deel B ingaan als ze daarvoor volgens het protocol in aanmerking komen
- Mannelijke of vrouwelijke proefpersonen moeten ermee instemmen aanvaardbare anticonceptiemethoden te gebruiken, zoals beschreven in het protocol
- Moet een diagnose en voorgeschiedenis hebben van therapieresistente epilepsie met partieel begin waarvoor ze 1 tot 4 gelijktijdige AED's gebruiken op het moment van de screeningsperiode
- Minstens 1 elektro-encefalogram hebben gehad dat consistent is met gedeeltelijke epilepsie
- Moet ten minste 6 aanvallen met partieel begin hebben gehad en een aanvalsvrije periode van niet meer dan 3 weken (21 dagen) tijdens de basislijnperiode.
- Proefpersonen met een stabiele medische toestand (ze kunnen bijvoorbeeld geen aandoening hebben die de uitvoering van het onderzoek verstoort of een bekend verhoogd risico op de interventie veroorzaakt) zoals bepaald door de hoofdonderzoeker
- Moet in staat en bereid zijn om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven om deel te nemen
- Moet protocolvereisten en instructies kunnen begrijpen en naleven
Uitsluitingscriteria deel A en deel B:
- Proefpersonen die mannelijk zijn en hun vrouwelijke partner (indien zwanger kunnen worden) niet akkoord gaan met het gebruik van medisch goedgekeurde anticonceptiemethoden zoals beschreven in het protocol voor de duur van het onderzoek en gedurende 90 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel
- Proefpersonen die mannelijk zijn en een vrouwelijke partner hebben die zwanger is, borstvoeding geeft of van plan is zwanger te worden tijdens de onderzoeksperiode, of binnen 90 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.
- Onderwerpen die zwanger zijn of borstvoeding geven, of die van reproductief potentieel zijn en niet akkoord gaan met het gebruik van medisch goedgekeurde anticonceptiemethoden
- Geschiedenis van niet-epileptische, voorbijgaande veranderingen in bewustzijn
- Geschiedenis van status epilepticus in de afgelopen 12 maanden voorafgaand aan het screeningsbezoek
- Proefpersonen waarvan de aanvalsfrequentie niet kan worden gekwantificeerd (d.w.z. aanvallen zonder afzonderlijk begin of einde, of periode tussen aanvallen)
- Proefpersonen die een significante medische ziekte hebben, waaronder nier-, lever-, long- of gastro-intestinale aandoeningen; of onstabiele of slecht gecontroleerde aandoeningen zoals hypertensie, diabetes of angina pectoris, zoals beoordeeld door de onderzoeker.
- Een klinisch significante psychiatrische aandoening hebben, zoals beoordeeld door de onderzoeker
- Proefpersonen die een actief suïcidaal plan/intentie of actieve suïcidale gedachten of suïcidepoging hebben gehad zoals gedefinieerd in het protocol
- Klinisch significante laboratoriumafwijkingen tijdens het screeningsbezoek/basislijnperiode, zoals beoordeeld door de onderzoeker
- Proefpersonen die ernstige bijwerkingen (SAE's) hebben gehad waarvan wordt gedacht dat ze gerelateerd zijn aan het onderzoeksgeneesmiddel en die hebben geleid tot stopzetting tijdens deel A, mogen niet deelnemen aan deel B
- Actieve hepatitis B, hepatitis C of humaan immunodeficiëntievirus
- Positieve drugsscreening bij screening of tijdens de basislijnperiode (exclusief toegestane voorgeschreven medicijnen) en/of een voorgeschiedenis van alcoholisme of drugsverslaving in de afgelopen 2 jaar
- Onderwerpen op felbamaat met minder dan 18 maanden continue blootstelling aan felbamaat op het moment van het screeningsbezoek of met significante bijwerkingen op felbamaat
- Proefpersonen die minder dan 2 jaar voorafgaand aan het screeningsbezoek met vigabatrine zijn behandeld of die een voorgeschiedenis van behandeling met vigabatrine hebben zonder een gedocumenteerd stabiel onderzoek door een oogarts zoals gedefinieerd in het protocol
- Gebruik van verboden medicijnen of behandeld met een systemisch immunosuppressivum
- Een symptomatische virale, schimmel- of bacteriële infectie hebben doorgemaakt die systemische behandeling vereist binnen 7 dagen voorafgaand aan de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel
- Een huidige of eerdere ziektegeschiedenis die hen uitsluit van immunomodulerende therapie (bijv. Geschiedenis van terugkerende infecties)
- Bloed hebt gedoneerd of een aanzienlijk bloedverlies (500 ml) heeft gehad, zoals gedefinieerd in het protocol
- hebben deelgenomen aan andere klinische onderzoeken met een onderzoeksproduct of -apparaat en de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel in verband met die klinische studie hebben gekregen binnen 30 dagen of 5 halfwaardetijden (welke van de twee het langst is) na het screeningsbezoek
- Hebben deelgenomen aan eerdere VX-765 klinische onderzoeken en ten minste één dosis van het onderzoeksgeneesmiddel hebben gekregen
- Proefpersonen die de volledige behandelingsperiode van 13 weken in deel A niet hebben voltooid, mogen niet deelnemen aan deel B
- Elk onderwerp dat door de onderzoeker, sponsor of aangewezen persoon als ongeschikt voor het onderzoek wordt beschouwd
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: BEHANDELING
- Toewijzing: GERANDOMISEERD
- Interventioneel model: PARALLEL
- Masker: VERDRIEVOUDIGEN
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
ACTIVE_COMPARATOR: VX-765 dosis 1 deel A
|
Tabletten van VX-765 gegeven in verschillende doses op basis van de behandelingsgroep in deel A
|
|
ACTIVE_COMPARATOR: VX-765 dosis 2 deel A
|
Tabletten van VX-765 gegeven in verschillende doses op basis van de behandelingsgroep in deel A
|
|
ACTIVE_COMPARATOR: VX-765 dosis 3 deel A
|
Tabletten van VX-765 gegeven in verschillende doses op basis van de behandelingsgroep in deel A
|
|
ACTIVE_COMPARATOR: VX-765 dosis 4 deel A
|
Tabletten van VX-765 gegeven in verschillende doses op basis van de behandelingsgroep in deel A
|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo dosis deel A
Placebo
|
Bijpassende placebo
|
|
ACTIVE_COMPARATOR: VX-765 dosis deel B
|
Tabletten van VX-765 gegeven in verschillende doses op basis van patiënten die voldoen aan de geschiktheidscriteria voor deel B
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Procentuele vermindering van de wekelijkse aanvalsfrequentie tijdens de deel A late behandelingsperiode in vergelijking met de deel A basislijnperiode
Tijdsspanne: Tot 25 weken
|
Tot 25 weken
|
|
Percentage proefpersonen met 50% of meer vermindering van de wekelijkse aanvalsfrequentie (responderfrequentie) tijdens de late behandelingsperiode van deel A in vergelijking met de basislijnperiode van deel A
Tijdsspanne: Tot 25 weken
|
Tot 25 weken
|
|
Veiligheid en verdraagbaarheid zoals beoordeeld aan de hand van vitale functies, standaard 12-afleidingen elektrocardiogrammen (ECG's), laboratoriumbeoordelingen (serumchemie, hematologie en urineonderzoek) en bijwerkingen
Tijdsspanne: Tot 56 weken
|
Tot 56 weken
|
|
Veiligheid en verdraagbaarheid zoals bepaald door vitale functies, standaard 12-afleidingen elektrocardiogrammen (ECG's), laboratoriumbeoordelingen (serumchemie, hematologie en urineonderzoek) en bijwerkingen
Tijdsspanne: Tot 56 weken
|
Tot 56 weken
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Percentage proefpersonen dat aanvalsvrij is tijdens deel A Late behandelingsperiode
Tijdsspanne: Tot 25 weken
|
Tot 25 weken
|
|
Procentuele vermindering van de aanvalsfrequentie gedurende de gehele behandelperiode van deel A in vergelijking met de basislijnperiode van deel A
Tijdsspanne: Tot 25 weken
|
Tot 25 weken
|
|
Percentage proefpersonen met 50% of meer afname van de aanvalsfrequentie (responderpercentage) gedurende de gehele behandelingsperiode van deel A in vergelijking met de basislijnperiode van deel A
Tijdsspanne: Tot 25 weken
|
Tot 25 weken
|
|
Percentage proefpersonen dat aanvalsvrij is gedurende de gehele behandelingsperiode van Deel A
Tijdsspanne: 13 weken
|
13 weken
|
|
Maximum aantal opeenvolgende dagen dat proefpersonen op geen enkel moment tijdens de late behandelingsperiode van Deel A epileptische aanvallen hebben
Tijdsspanne: Tot 13 weken
|
Tot 13 weken
|
|
Maximaal aantal opeenvolgende dagen dat proefpersonen gedurende de gehele behandelingsperiode op geen enkel moment epileptische aanvallen hebben
Tijdsspanne: 13 weken
|
13 weken
|
|
Farmacokinetiek (bijv. AUC, Cmax) van VX-765, VRT-043198 en gelijktijdige anti-epileptica (AED)-spiegels in het bloed
Tijdsspanne: Tot 21 weken
|
Tot 21 weken
|
|
Procentuele vermindering van de wekelijkse aanvalsfrequentie in vergelijking met de basislijnperiode van deel A
Tijdsspanne: Tot 56 weken
|
Tot 56 weken
|
|
Percentage proefpersonen met 50% of meer vermindering van de wekelijkse aanvalsfrequentie (50% responderpercentage) gedurende de gehele behandelingsperiode van deel B in vergelijking met de basislijnperiode van deel A
Tijdsspanne: Tot 56 weken
|
Tot 56 weken
|
|
Percentage proefpersonen met 75% of meer vermindering van de wekelijkse aanvalsfrequentie (75% responderpercentage) gedurende de gehele behandelingsperiode van deel B in vergelijking met de basislijnperiode van deel A
Tijdsspanne: Tot 56 weken
|
Tot 56 weken
|
|
Percentage proefpersonen dat aanvalsvrij is gedurende de gehele behandelingsperiode van deel B
Tijdsspanne: Tot 28 weken
|
Tot 28 weken
|
|
Maximum aantal opeenvolgende dagen dat proefpersonen op geen enkel moment epileptische aanvallen hebben gedurende de gehele behandelingsperiode van Deel B
Tijdsspanne: Tot 28 weken
|
Tot 28 weken
|
|
Procentuele toename in wekelijkse aanvalsvrije dagen in vergelijking met de basislijnperiode van deel A
Tijdsspanne: Tot 56 weken
|
Tot 56 weken
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 december 2011
Primaire voltooiing (WERKELIJK)
1 augustus 2013
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
15 december 2011
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
23 december 2011
Eerst geplaatst (SCHATTING)
29 december 2011
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (WERKELIJK)
30 september 2020
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
22 september 2020
Laatst geverifieerd
1 september 2020
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- VX11-765-402
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .