Eine Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von VX-765 bei Patienten mit behandlungsresistenter partieller Epilepsie
22. September 2020 aktualisiert von: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Parallelgruppen-Dosisfindungsstudie der Phase 2b zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von VX-765 bei Patienten mit behandlungsresistenter partieller Epilepsie mit einer 24-wöchigen Open-Label-Verlängerung
Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von VX-765 bei Patienten mit behandlungsresistenter partieller Epilepsie.
Studienübersicht
Status
Beendet
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
55
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Bonn, Deutschland
- Germany
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Kork, Deutschland
- Germany
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Alabama
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Northport, Alabama, Vereinigte Staaten
- Alabama
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten
- Arizona
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Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten
- Arizon
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten
- Arkansas
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California
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Loma Linda, California, Vereinigte Staaten
- California
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Florida
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Bradenton, Florida, Vereinigte Staaten
- Florida
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Wellington, Florida, Vereinigte Staaten
- Florida
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Idaho
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Boise, Idaho, Vereinigte Staaten
- Idaho
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten
- Maryland
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Michigan
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Farmington Hills, Michigan, Vereinigte Staaten
- Michigan
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Minnesota
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Saint Paul, Minnesota, Vereinigte Staaten
- Minnesota
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New York
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Bronx, New York, Vereinigte Staaten
- New York
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New York, New York, Vereinigte Staaten
- New York
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North Carolina
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Asheville, North Carolina, Vereinigte Staaten
- North Carolina
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Charlotte, North Carolina, Vereinigte Staaten
- North Carolina
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Ohio
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Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten
- Ohio
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, Vereinigte Staaten
- Oklahoma
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten
- Pennsylvania
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Texas
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Dallas, Texas, Vereinigte Staaten
- Texas
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Utah
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Orem, Utah, Vereinigte Staaten
- UTAH
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, Vereinigte Staaten
- Virginia
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Washington
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Renton, Washington, Vereinigte Staaten
- Washington
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
18 Jahre bis 64 Jahre (ERWACHSENE)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Beschreibung
Teil A und Teil B Einschlusskriterien:
- Männer oder Frauen im Alter von 18 bis 64 Jahren mit einem Body-Mass-Index zwischen 18 und 35 (kg/m2)
- Probanden, die die zugewiesene Studienbehandlung in Teil A abgeschlossen haben, können an Teil B teilnehmen, wenn sie gemäß Protokoll zugelassen sind
- Männliche oder weibliche Probanden müssen zustimmen, akzeptable Verhütungsmethoden zu verwenden, wie im Protokoll beschrieben
- Muss eine Diagnose und Vorgeschichte einer behandlungsresistenten partiellen Epilepsie haben, für die sie zum Zeitpunkt des Screening-Zeitraums 1 bis 4 gleichzeitige AEDs einnehmen
- Mindestens 1 Elektroenzephalogramm hatte, das mit einer partiellen Epilepsie vereinbar ist
- Muss mindestens 6 fokale Anfälle und einen anfallsfreien Zeitraum von nicht mehr als 3 Wochen (21 Tagen) während der Baseline-Periode gehabt haben.
- Probanden mit stabilem Gesundheitszustand (z. B. dürfen keinen Zustand haben, der die Durchführung der Studie beeinträchtigt oder einen bekannten Anstieg des Interventionsrisikos verursacht), wie vom Hauptprüfarzt festgelegt
- Muss in der Lage und bereit sein, eine schriftliche Einverständniserklärung zur Teilnahme abzugeben
- Muss in der Lage sein, Protokollanforderungen und Anweisungen zu verstehen und einzuhalten
Teil A und Teil B Ausschlusskriterien:
- Probanden, die männlich sind und deren Partnerin (falls gebärfähig) nicht damit einverstanden ist, medizinisch zugelassene Verhütungsmethoden wie im Protokoll beschrieben für die Dauer der Studie und für 90 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments anzuwenden
- Probanden, die männlich sind und eine Partnerin haben, die schwanger ist, stillt oder plant, während des Studienzeitraums oder innerhalb von 90 Tagen nach der letzten Dosis des Studienmedikaments schwanger zu werden.
- Schwangere oder stillende oder gebärfähige Personen, die der Anwendung medizinisch zugelassener Verhütungsmethoden nicht zustimmen
- Vorgeschichte von nicht epileptischen, vorübergehenden Bewusstseinsveränderungen
- Vorgeschichte des Status epilepticus in den letzten 12 Monaten vor dem Screening-Besuch
- Personen, deren Anfallshäufigkeit nicht quantifiziert werden kann (d. h. Anfälle ohne diskreten Beginn oder Ende oder Zeitraum zwischen den Anfällen)
- Probanden mit einer signifikanten medizinischen Erkrankung, einschließlich Nieren-, Leber-, Lungen- oder Magen-Darm-Erkrankung; oder instabile oder schlecht kontrollierte Zustände wie Bluthochdruck, Diabetes oder Angina pectoris, wie vom Prüfarzt beurteilt.
- Haben Sie eine klinisch signifikante psychiatrische Erkrankung, wie vom Ermittler beurteilt
- Probanden, die einen aktiven Suizidplan/-absicht oder aktive Suizidgedanken oder Suizidversuche, wie im Protokoll definiert, hatten
- Klinisch signifikante Laboranomalien während des Screening-Besuchs/Baseline-Zeitraums, wie vom Prüfarzt beurteilt
- Patienten mit schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs), von denen angenommen wird, dass sie mit dem Studienmedikament zusammenhängen, die während Teil A zum Abbruch geführt haben, dürfen nicht an Teil B teilnehmen
- Aktives Hepatitis B, Hepatitis C oder Human Immunodeficiency Virus
- Positiver Drogenscreening beim Screening oder während der Baseline-Periode (ausgenommen zugelassene verschriebene Medikamente) und/oder eine Vorgeschichte von Alkoholismus oder Drogenabhängigkeit innerhalb der letzten 2 Jahre
- Probanden unter Felbamat mit weniger als 18 Monaten ununterbrochener Felbamat-Exposition zum Zeitpunkt des Screening-Besuchs oder mit signifikanten Nebenwirkungen auf Felbamat
- Probanden, die weniger als 2 Jahre vor dem Screening-Besuch mit Vigabatrin behandelt wurden oder die eine Vorgeschichte der Behandlung mit Vigabatrin ohne dokumentierte stabile Untersuchung durch einen Augenarzt, wie im Protokoll definiert, hatten
- Verwendung verbotener Medikamente oder Behandlung mit einem systemischen Immunsuppressivum
- Haben innerhalb von 7 Tagen vor der ersten Dosis des Studienmedikaments eine symptomatische Virus-, Pilz- oder Bakterieninfektion erlebt, die eine systemische Behandlung erfordert
- Eine aktuelle oder frühere Krankheit, die sie von einer immunmodulatorischen Therapie ausschließt (z. B. Vorgeschichte von wiederkehrenden Infektionen)
- Haben Sie Blut gespendet oder hatten Sie einen signifikanten Blutverlust (500 ml), wie im Protokoll definiert
- Sie haben an anderen klinischen Studien mit einem Prüfprodukt oder -gerät teilgenommen und die letzte Dosis des mit dieser klinischen Studie verbundenen Studienmedikaments innerhalb von 30 Tagen oder 5 Halbwertszeiten (je nachdem, welcher Zeitraum länger ist) nach dem Screening-Besuch erhalten
- Haben an früheren klinischen Studien mit VX-765 teilgenommen und mindestens eine Dosis des Studienmedikaments erhalten
- Patienten, die den gesamten 13-wöchigen Behandlungszeitraum in Teil A nicht abgeschlossen haben, dürfen nicht an Teil B teilnehmen
- Jeder Proband, der vom Prüfer, Sponsor oder Beauftragten als für die Studie ungeeignet beurteilt wird
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: BEHANDLUNG
- Zuteilung: ZUFÄLLIG
- Interventionsmodell: PARALLEL
- Maskierung: VERDREIFACHEN
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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ACTIVE_COMPARATOR: VX-765 Dosis 1 Teil A
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Tabletten von VX-765, verabreicht in unterschiedlichen Dosen basierend auf der Behandlungsgruppe in Teil A
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ACTIVE_COMPARATOR: VX-765 Dosis 2 Teil A
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Tabletten von VX-765, verabreicht in unterschiedlichen Dosen basierend auf der Behandlungsgruppe in Teil A
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ACTIVE_COMPARATOR: VX-765 Dosis 3 Teil A
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Tabletten von VX-765, verabreicht in unterschiedlichen Dosen basierend auf der Behandlungsgruppe in Teil A
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ACTIVE_COMPARATOR: VX-765 Dosis 4 Teil A
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Tabletten von VX-765, verabreicht in unterschiedlichen Dosen basierend auf der Behandlungsgruppe in Teil A
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PLACEBO_COMPARATOR: Placebo-Dosis Teil A
Placebo
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Passendes Placebo
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ACTIVE_COMPARATOR: VX-765 Dosis Teil B
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VX-765-Tabletten, die in unterschiedlichen Dosen verabreicht werden, basierend auf Patienten, die die Zulassungskriterien für die Studie für Teil B erfüllen
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
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Prozentuale Verringerung der wöchentlichen Anfallshäufigkeit während der späten Behandlungsphase von Teil A im Vergleich zur Baseline-Periode von Teil A
Zeitfenster: Bis zu 25 Wochen
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Bis zu 25 Wochen
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Prozentsatz der Probanden mit 50 % oder mehr Reduktion der wöchentlichen Anfallshäufigkeit (Responder-Rate) während der späten Behandlungsphase von Teil A im Vergleich zur Baseline-Periode von Teil A
Zeitfenster: Bis zu 25 Wochen
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Bis zu 25 Wochen
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Sicherheit und Verträglichkeit, beurteilt anhand von Vitalfunktionen, standardmäßigen 12-Kanal-Elektrokardiogrammen (EKGs), Laboruntersuchungen (Serumchemie, Hämatologie und Urinanalyse) und Nebenwirkungen
Zeitfenster: Bis zu 56 Wochen
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Bis zu 56 Wochen
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Sicherheit und Verträglichkeit bestimmt durch Vitalzeichen, standardmäßige 12-Kanal-Elektrokardiogramme (EKGs), Laboruntersuchungen (Serumchemie, Hämatologie und Urinanalyse) und Nebenwirkungen
Zeitfenster: Bis zu 56 Wochen
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Bis zu 56 Wochen
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
|---|---|
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Prozentsatz der Probanden, die während des späten Behandlungszeitraums von Teil A anfallsfrei sind
Zeitfenster: Bis zu 25 Wochen
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Bis zu 25 Wochen
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Prozentuale Reduktion der Anfallshäufigkeit während der gesamten Behandlungsphase von Teil A im Vergleich zur Baseline-Periode von Teil A
Zeitfenster: Bis zu 25 Wochen
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Bis zu 25 Wochen
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Prozentsatz der Probanden mit 50 % oder mehr Reduktion der Anfallshäufigkeit (Responder-Rate) während der gesamten Behandlungsphase von Teil A im Vergleich zur Baseline-Periode von Teil A
Zeitfenster: Bis zu 25 Wochen
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Bis zu 25 Wochen
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Prozentsatz der Probanden, die während des gesamten Behandlungszeitraums von Teil A anfallsfrei sind
Zeitfenster: 13 Wochen
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13 Wochen
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Maximale Anzahl aufeinanderfolgender Tage, an denen die Probanden zu keinem Zeitpunkt während des Spätbehandlungszeitraums von Teil A Anfälle haben
Zeitfenster: Bis zu 13 Wochen
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Bis zu 13 Wochen
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Maximale Anzahl aufeinanderfolgender Tage, an denen die Probanden während des gesamten Behandlungszeitraums zu keinem Zeitpunkt Anfälle haben
Zeitfenster: 13 Wochen
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13 Wochen
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Pharmakokinetik (z. B. AUC, Cmax) von VX-765, VRT-043198 und gleichzeitiger Blutspiegel von Antiepileptika (AED).
Zeitfenster: Bis zu 21 Wochen
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Bis zu 21 Wochen
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Prozentuale Verringerung der wöchentlichen Anfallshäufigkeit im Vergleich zum Basiszeitraum von Teil A
Zeitfenster: Bis zu 56 Wochen
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Bis zu 56 Wochen
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Prozentsatz der Probanden mit 50 % oder mehr Reduktion der wöchentlichen Anfallshäufigkeit (50 % Responder-Rate) während der gesamten Behandlungsphase von Teil B im Vergleich zur Baseline-Periode von Teil A
Zeitfenster: Bis zu 56 Wochen
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Bis zu 56 Wochen
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Prozentsatz der Probanden mit 75 % oder mehr Verringerung der wöchentlichen Anfallshäufigkeit (75 % Responder-Rate) während der gesamten Behandlungsphase von Teil B im Vergleich zur Baseline-Periode von Teil A
Zeitfenster: Bis zu 56 Wochen
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Bis zu 56 Wochen
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Prozentsatz der Probanden, die während des gesamten Behandlungszeitraums von Teil B anfallsfrei sind
Zeitfenster: Bis zu 28 Wochen
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Bis zu 28 Wochen
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Maximale Anzahl aufeinanderfolgender Tage, an denen die Probanden während des gesamten Behandlungszeitraums von Teil B zu keinem Zeitpunkt Anfälle haben
Zeitfenster: Bis zu 28 Wochen
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Bis zu 28 Wochen
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Prozentualer Anstieg der wöchentlichen anfallsfreien Tage im Vergleich zum Basiszeitraum von Teil A
Zeitfenster: Bis zu 56 Wochen
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Bis zu 56 Wochen
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn
1. Dezember 2011
Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)
1. August 2013
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
15. Dezember 2011
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
23. Dezember 2011
Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)
29. Dezember 2011
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)
30. September 2020
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
22. September 2020
Zuletzt verifiziert
1. September 2020
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- VX11-765-402
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