Исследование по оценке эффективности и безопасности VX-765 у субъектов с резистентной к лечению парциальной эпилепсией
22 сентября 2020 г. обновлено: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Фаза 2b, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое, параллельное групповое исследование с диапазоном доз для оценки эффективности и безопасности VX-765 у субъектов с резистентной к лечению парциальной эпилепсией с 24-недельным открытым продлением.
Целью данного исследования является оценка эффективности, безопасности и переносимости VX-765 у пациентов с резистентной к лечению парциальной эпилепсией.
Обзор исследования
Статус
Прекращено
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
55
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Bonn, Германия
- Germany
-
Kork, Германия
- Germany
-
-
-
-
Alabama
-
Northport, Alabama, Соединенные Штаты
- Alabama
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты
- Arizona
-
Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты
- Arizon
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты
- Arkansas
-
-
California
-
Loma Linda, California, Соединенные Штаты
- California
-
-
Florida
-
Bradenton, Florida, Соединенные Штаты
- Florida
-
Wellington, Florida, Соединенные Штаты
- Florida
-
-
Idaho
-
Boise, Idaho, Соединенные Штаты
- Idaho
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты
- Maryland
-
-
Michigan
-
Farmington Hills, Michigan, Соединенные Штаты
- Michigan
-
-
Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, Соединенные Штаты
- Minnesota
-
-
New York
-
Bronx, New York, Соединенные Штаты
- New York
-
New York, New York, Соединенные Штаты
- New York
-
-
North Carolina
-
Asheville, North Carolina, Соединенные Штаты
- North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Соединенные Штаты
- North Carolina
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Соединенные Штаты
- Ohio
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Соединенные Штаты
- Oklahoma
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты
- Pennsylvania
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Соединенные Штаты
- Texas
-
-
Utah
-
Orem, Utah, Соединенные Штаты
- UTAH
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Соединенные Штаты
- Virginia
-
-
Washington
-
Renton, Washington, Соединенные Штаты
- Washington
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 18 лет до 64 года (ВЗРОСЛЫЙ)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Часть A и часть B Критерии включения:
- Мужчины или женщины в возрасте от 18 до 64 лет с индексом массы тела от 18 до 35 (кг/м2)
- Субъекты, завершившие назначенное в части A исследуемое лечение, могут войти в часть B, если это соответствует требованиям в соответствии с протоколом.
- Субъекты мужского или женского пола должны согласиться использовать приемлемые методы контрацепции, как описано в протоколе.
- Должен иметь диагноз и историю резистентной к лечению парциальной эпилепсии, по поводу которой они принимают от 1 до 4 одновременных противоэпилептических препаратов во время периода скрининга.
- Иметь как минимум 1 электроэнцефалограмму, соответствующую парциальной эпилепсии.
- Должно быть не менее 6 парциальных припадков и период без приступов не более 3 недель (21 день) в течение базового периода.
- Субъекты со стабильными медицинскими состояниями (например, не могут иметь состояние, которое будет мешать проведению исследования или вызывать известное увеличение риска вмешательства), как определено главным исследователем.
- Должен быть в состоянии и готов предоставить письменное информированное согласие на участие
- Должен понимать и соблюдать требования протокола и инструкции
Часть A и часть B Критерии исключения:
- Субъекты-мужчины и их партнеры-женщины (при детородном потенциале) не соглашаются использовать одобренные с медицинской точки зрения методы контрацепции, как описано в протоколе, в течение всего периода исследования и в течение 90 дней после последней дозы исследуемого препарата.
- Субъекты, которые являются мужчинами и имеют партнершу-женщину, которая беременна, кормит грудью или планирует забеременеть в течение периода исследования или в течение 90 дней после последней дозы исследуемого препарата.
- Субъекты, которые беременны или кормят грудью, или имеют репродуктивный потенциал, но не согласны использовать одобренные с медицинской точки зрения методы контроля над рождаемостью.
- В анамнезе неэпилептические преходящие изменения сознания
- Эпилептический статус в анамнезе за последние 12 месяцев до визита для скрининга
- Субъекты, частота припадков которых не может быть определена количественно (т. приступы без дискретного начала или окончания или периода между приступами)
- Субъекты, у которых есть серьезное заболевание, включая заболевание почек, печени, легких или желудочно-кишечного тракта; или нестабильные или плохо контролируемые состояния, такие как гипертония, диабет или стенокардия, по оценке исследователя.
- Наличие клинически значимого психического заболевания по оценке исследователя
- Субъекты, у которых был активный суицидальный план/намерение или активные суицидальные мысли, или попытка самоубийства, как определено в протоколе
- Клинически значимые отклонения лабораторных показателей во время визита для скрининга/исходного периода, по оценке исследователя.
- Субъекты, у которых были серьезные нежелательные явления (СНЯ), которые, как считается, были связаны с исследуемым препаратом, которые привели к прекращению приема во время части A, не могут участвовать в части B.
- Активный гепатит В, гепатит С или вирус иммунодефицита человека
- Положительный результат скрининга на наркотики во время скрининга или в течение базового периода (за исключением любых разрешенных назначенных лекарств) и / или история алкоголизма или наркомании в течение последних 2 лет.
- Субъекты, принимающие фелбамат, с непрерывным воздействием фелбамата менее 18 месяцев на момент скринингового визита или со значительными побочными реакциями на фелбамат
- Субъекты, получавшие вигабатрин менее чем за 2 года до визита для скрининга, или те, у кого в анамнезе лечение вигабатрином без задокументированного стабильного осмотра офтальмологом, как определено в протоколе
- Использование запрещенных лекарств или лечение системными иммунодепрессантами
- Имели симптоматическую вирусную, грибковую или бактериальную инфекцию, требующую системного лечения в течение 7 дней до первой дозы исследуемого препарата.
- Текущая или предыдущая история болезни, исключающая иммуномодулирующую терапию (например, история рецидивирующих инфекций)
- Сдали кровь или имели значительную потерю крови (500 мл), как определено в протоколе
- Участвовали в каких-либо других клинических исследованиях, связанных с исследуемым продуктом или устройством, и получили последнюю дозу исследуемого препарата, связанного с этим клиническим исследованием, в течение 30 дней или 5 периодов полувыведения (в зависимости от того, что больше) после визита для скрининга.
- Принимали участие в более ранних клинических исследованиях VX-765 и получали по крайней мере одну дозу исследуемого препарата.
- Субъекты, которые не завершили полный 13-недельный период лечения в части A, не могут участвовать в части B.
- Любой субъект, признанный исследователем, спонсором или назначенным лицом неприемлемым для исследования
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: УХОД
- Распределение: РАНДОМИЗИРОВАННЫЙ
- Интервенционная модель: ПАРАЛЛЕЛЬ
- Маскировка: ТРОЙНОЙ
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
ACTIVE_COMPARATOR: VX-765 Доза 1 Часть А
|
Таблетки VX-765 давали в разных дозах в зависимости от группы лечения в Части А.
|
|
ACTIVE_COMPARATOR: VX-765 Доза 2 Часть А
|
Таблетки VX-765 давали в разных дозах в зависимости от группы лечения в Части А.
|
|
ACTIVE_COMPARATOR: VX-765 Доза 3 Часть А
|
Таблетки VX-765 давали в разных дозах в зависимости от группы лечения в Части А.
|
|
ACTIVE_COMPARATOR: VX-765 Доза 4 Часть А
|
Таблетки VX-765 давали в разных дозах в зависимости от группы лечения в Части А.
|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Доза плацебо, часть А
Плацебо
|
Соответствующее плацебо
|
|
ACTIVE_COMPARATOR: VX-765 Доза Часть B
|
Таблетки VX-765, принимаемые в различных дозах в зависимости от пациентов, которые соответствуют критериям приемлемости исследования для Части B
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Процентное снижение еженедельной частоты припадков во время позднего периода лечения в части А по сравнению с базовым периодом в части А
Временное ограничение: До 25 недель
|
До 25 недель
|
|
Процент субъектов со снижением еженедельной частоты припадков на 50 % или более (коэффициент респондеров) в течение позднего периода лечения в части A по сравнению с базовым периодом в части A
Временное ограничение: До 25 недель
|
До 25 недель
|
|
Безопасность и переносимость, оцениваемые по жизненно важным показателям, стандартной электрокардиограмме (ЭКГ) в 12 отведениях, лабораторным исследованиям (химический анализ сыворотки, гематология и анализ мочи) и нежелательным явлениям.
Временное ограничение: До 56 недель
|
До 56 недель
|
|
Безопасность и переносимость, определяемые показателями жизненно важных функций, стандартной электрокардиограммой (ЭКГ) в 12 отведениях, лабораторными исследованиями (химический анализ сыворотки, гематология и анализ мочи) и побочными эффектами.
Временное ограничение: До 56 недель
|
До 56 недель
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Процент субъектов, у которых не было приступов во время позднего периода лечения части А
Временное ограничение: До 25 недель
|
До 25 недель
|
|
Процентное снижение частоты припадков в течение всего периода лечения в рамках части A по сравнению с исходным периодом в рамках части A
Временное ограничение: До 25 недель
|
До 25 недель
|
|
Процент субъектов со снижением частоты припадков на 50 % или более (коэффициент ответа) в течение всего периода лечения в рамках части A по сравнению с исходным периодом в рамках части A
Временное ограничение: До 25 недель
|
До 25 недель
|
|
Процент субъектов, у которых не было приступов в течение всего периода лечения по части А
Временное ограничение: 13 недель
|
13 недель
|
|
Максимальное количество последовательных дней, в течение которых у субъектов не было судорог в любое время в течение позднего периода лечения части А.
Временное ограничение: До 13 недель
|
До 13 недель
|
|
Максимальное количество последовательных дней, в течение которых у субъектов не было судорог в любое время в течение всего периода лечения.
Временное ограничение: 13 недель
|
13 недель
|
|
Фармакокинетика (например, AUC, Cmax) VX-765, VRT-043198 и сопутствующих противоэпилептических препаратов (AED) в крови
Временное ограничение: До 21 недели
|
До 21 недели
|
|
Процентное снижение еженедельной частоты припадков по сравнению с базовым периодом части А
Временное ограничение: До 56 недель
|
До 56 недель
|
|
Процент субъектов со снижением еженедельной частоты приступов на 50 % или более (коэффициент ответа на 50 %) в течение всего периода лечения в рамках части B по сравнению с исходным периодом в части A
Временное ограничение: До 56 недель
|
До 56 недель
|
|
Процент субъектов со снижением еженедельной частоты припадков на 75 % или более (уровень ответа на лечение 75 %) в течение всего периода лечения в рамках части B по сравнению с исходным периодом в части A
Временное ограничение: До 56 недель
|
До 56 недель
|
|
Процент субъектов, у которых не было приступов в течение всего периода лечения по части B
Временное ограничение: До 28 недель
|
До 28 недель
|
|
Максимальное количество последовательных дней, в течение которых у субъектов не было судорог в любое время в течение всего периода лечения по части B.
Временное ограничение: До 28 недель
|
До 28 недель
|
|
Процентное увеличение еженедельных дней без приступов по сравнению с базовым периодом части А
Временное ограничение: До 56 недель
|
До 56 недель
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 декабря 2011 г.
Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
1 августа 2013 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
15 декабря 2011 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
23 декабря 2011 г.
Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)
29 декабря 2011 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
30 сентября 2020 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
22 сентября 2020 г.
Последняя проверка
1 сентября 2020 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- VX11-765-402
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .