一项评估 VX-765 在难治性部分性癫痫患者中的疗效和安全性的研究

A 部分和 B 部分纳入标准：

• 年龄在 18 至 64 岁之间且体重指数在 18 至 35（公斤/平方米）之间的男性或女性
• 已完成 A 部分中分配的研究治疗的受试者如果符合协议条件，则可以进入 B 部分
• 男性或女性受试者必须同意使用方案中描述的可接受的避孕方法
• 必须有难治性部分发作性癫痫的诊断和病史，在筛选期时他们正在服用 1 至 4 种伴随的 AED
• 至少有1次脑电图符合部分性癫痫
• 在基线期间必须有至少 6 次部分性发作且无发作期不超过 3 周（21 天）。
• 由主要研究者确定的身体状况稳定的受试者（例如，不会有会干扰研究进行或导致已知的干预风险增加的状况）
• 必须能够并愿意提供书面知情同意书才能参与
• 必须能够理解并遵守协议要求和说明

A 部分和 B 部分排除标准：

• 男性受试者及其女性伴侣（如果有生育能力）不同意在研究期间和最后一次研究药物给药后 90 天内按照方案中所述使用医学上批准的避孕方法
• 受试者为男性且有女性伴侣，该女性伴侣在研究期间或在最后一次服用研究药物后 90 天内怀孕、哺乳或计划怀孕。
• 怀孕或哺乳期或具有生殖潜能但不同意使用医学上认可的节育方法的受试者
• 非癫痫性短暂性意识改变史
• 筛选访视前过去 12 个月的癫痫持续状态史
• 癫痫发作频率无法量化的受试者（即 癫痫发作没有离散的开始或结束，或癫痫发作之间的时间段）
• 患有重大医学疾病的受试者，包括肾脏、肝脏、肺部或胃肠道疾病；根据研究者的判断，病情不稳定或控制不佳，例如高血压、糖尿病或心绞痛。
• 根据研究者的判断，患有具有临床意义的精神疾病
• 有积极的自杀计划/意图或积极的自杀念头，或方案中定义的自杀企图的受试者
• 根据研究者的判断，在筛选访视/基线期间有临床意义的实验室异常
• 发生严重不良事件 (SAE) 的受试者被认为与导致 A 部分停药的研究药物有关，不得参加 B 部分
• 活动性乙型肝炎、丙型肝炎或人类免疫缺陷病毒
• 筛查时或基线期间药物筛查呈阳性（不包括任何允许的处方药）和/或过去 2 年内有酗酒或吸毒史
• 在筛选访视时连续接触非尔氨酯少于 18 个月或对非尔氨酯有显着不良反应的接受非尔氨酯治疗的受试者
• 受试者在筛选访视前接受氨己烯酸治疗不到 2 年，或者之前有氨己烯酸治疗史，但没有按照方案中定义的眼科医生记录的稳定检查
• 使用违禁药物或接受任何全身性免疫抑制剂治疗
• 在研究药物首次给药前 7 天内经历过有症状的病毒、真菌或细菌感染，需要全身治疗
• 目前或既往的疾病史使他们无法接受免疫调节治疗（例如，反复感染史）
• 曾按照方案中的定义捐过任何血或大量失血（500 毫升）
• 参加过涉及研究产品或设备的任何其他临床研究，并在筛选访问的 30 天或 5 个半衰期（以较长者为准）内接受了与该临床研究相关的最后一剂研究药物
• 参加过早期的 VX-765 临床研究并接受过至少一剂研究药物
• 未完成 A 部分完整 13 周治疗期的受试者不得参加 B 部分
• 研究者、申办者或指定人员判断为不适合研究的任何受试者