Badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo VX-765 u pacjentów z oporną na leczenie padaczką częściową
22 września 2020 zaktualizowane przez: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie fazy 2b, prowadzone w równoległych grupach, z różnymi dawkami, mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa VX-765 u pacjentów z oporną na leczenie padaczką częściową z 24-tygodniowym otwartym przedłużeniem
Celem tego badania jest ocena skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji VX-765 u pacjentów z oporną na leczenie padaczką częściową.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
55
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Bonn, Niemcy
- Germany
-
Kork, Niemcy
- Germany
-
-
-
-
Alabama
-
Northport, Alabama, Stany Zjednoczone
- Alabama
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone
- Arizona
-
Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone
- Arizon
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone
- Arkansas
-
-
California
-
Loma Linda, California, Stany Zjednoczone
- California
-
-
Florida
-
Bradenton, Florida, Stany Zjednoczone
- Florida
-
Wellington, Florida, Stany Zjednoczone
- Florida
-
-
Idaho
-
Boise, Idaho, Stany Zjednoczone
- Idaho
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone
- Maryland
-
-
Michigan
-
Farmington Hills, Michigan, Stany Zjednoczone
- Michigan
-
-
Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, Stany Zjednoczone
- Minnesota
-
-
New York
-
Bronx, New York, Stany Zjednoczone
- New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone
- New York
-
-
North Carolina
-
Asheville, North Carolina, Stany Zjednoczone
- North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone
- North Carolina
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone
- Ohio
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Stany Zjednoczone
- Oklahoma
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone
- Pennsylvania
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone
- Texas
-
-
Utah
-
Orem, Utah, Stany Zjednoczone
- UTAH
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Stany Zjednoczone
- Virginia
-
-
Washington
-
Renton, Washington, Stany Zjednoczone
- Washington
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat do 64 lata (DOROSŁY)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria włączenia do części A i części B:
- Mężczyźni lub kobiety w wieku od 18 do 64 lat o wskaźniku masy ciała między 18 a 35 (kg/m2)
- Uczestnicy, którzy ukończyli przydzieloną badaną terapię w Części A, mogą przystąpić do Części B, jeśli kwalifikują się zgodnie z protokołem
- Osoby płci męskiej lub żeńskiej muszą wyrazić zgodę na stosowanie akceptowalnych metod antykoncepcji, zgodnie z opisem w protokole
- Muszą mieć zdiagnozowaną i historię opornej na leczenie padaczki częściowej, w przypadku której przyjmują jednocześnie 1 do 4 LPP w czasie okresu przesiewowego
- Mieli co najmniej 1 elektroencefalogram zgodny z częściową padaczką
- Musi mieć co najmniej 6 napadów częściowych i okres bez napadów nie dłuższy niż 3 tygodnie (21 dni) w okresie wyjściowym.
- Uczestnicy ze stabilnym stanem zdrowia (np. nie mogą mieć schorzenia, które zakłóci prowadzenie badania lub spowoduje znany wzrost ryzyka interwencji) zgodnie z ustaleniami głównego badacza
- Musi być w stanie i chcieć wyrazić pisemną świadomą zgodę na udział
- Musi być w stanie zrozumieć i przestrzegać wymagań protokołu i instrukcji
Kryteria wykluczenia części A i części B:
- Uczestnicy będący mężczyznami i ich partnerki (jeśli są w wieku rozrodczym) nie zgadzają się na stosowanie medycznie zatwierdzonych metod antykoncepcji opisanych w protokole przez czas trwania badania i przez 90 dni po ostatniej dawce badanego leku
- Pacjenci, którzy są mężczyznami i mają partnerkę, która jest w ciąży, karmi piersią lub planuje zajść w ciążę w okresie badania lub w ciągu 90 dni od przyjęcia ostatniej dawki badanego leku.
- Osoby w ciąży lub karmiące piersią lub mające potencjał rozrodczy, które nie zgadzają się na stosowanie medycznie zatwierdzonych metod kontroli urodzeń
- Historia niepadaczkowych, przejściowych zmian świadomości
- Historia stanu padaczkowego w ciągu ostatnich 12 miesięcy przed wizytą przesiewową
- Osoby, u których częstości napadów nie można określić ilościowo (tj. napady bez wyraźnego początku lub końca lub okres między napadami)
- Osoby cierpiące na poważną chorobę medyczną, w tym chorobę nerek, wątroby, płuc lub przewodu pokarmowego; lub niestabilne lub słabo kontrolowane stany, takie jak nadciśnienie, cukrzyca lub dusznica bolesna, według oceny badacza.
- Cierpią na klinicznie istotną chorobę psychiczną według oceny badacza
- Pacjenci, którzy mieli aktywny plan/zamiar samobójczy lub aktywne myśli samobójcze lub próbę samobójczą zgodnie z definicją zawartą w protokole
- Klinicznie istotne nieprawidłowości laboratoryjne podczas wizyty przesiewowej/okresu wyjściowego, zgodnie z oceną badacza
- Uczestnicy, u których wystąpiły poważne zdarzenia niepożądane (SAE) uważane za związane z badanym lekiem, które doprowadziły do przerwania leczenia podczas części A, nie mogą uczestniczyć w części B
- Aktywne wirusowe zapalenie wątroby typu B, wirusowe zapalenie wątroby typu C lub ludzki wirus niedoboru odporności
- Pozytywny wynik testu na obecność narkotyków podczas badania przesiewowego lub w okresie wyjściowym (z wyłączeniem wszelkich dozwolonych przepisanych leków) i/lub historia alkoholizmu lub narkomanii w ciągu ostatnich 2 lat
- Osoby przyjmujące felbamat z nieprzerwanym narażeniem na felbamat przez mniej niż 18 miesięcy w czasie wizyty przesiewowej lub ze znaczącymi działaniami niepożądanymi na felbamat
- Osoby leczone wigabatryną krócej niż 2 lata przed Wizytą Skriningową lub które miały wcześniejszą historię leczenia wigabatryną bez udokumentowanego stabilnego badania przez okulistę zgodnie z protokołem
- Stosowanie zabronionych leków lub leczenie ogólnoustrojowymi lekami immunosupresyjnymi
- W ciągu 7 dni przed podaniem pierwszej dawki badanego leku wystąpiło objawowe zakażenie wirusowe, grzybicze lub bakteryjne wymagające leczenia ogólnoustrojowego
- Obecna lub wcześniejsza historia choroby wykluczająca ich z leczenia immunomodulującego (np. Historia nawracających infekcji)
- Oddali jakąkolwiek krew lub mieli znaczną utratę krwi (500 ml) zgodnie z protokołem
- Brali udział w innych badaniach klinicznych z udziałem badanego produktu lub wyrobu i otrzymali ostatnią dawkę badanego leku związaną z tym badaniem klinicznym w ciągu 30 dni lub 5 okresów półtrwania (w zależności od tego, który okres jest dłuższy) od wizyty przesiewowej
- Uczestniczyli we wcześniejszych badaniach klinicznych VX-765 i otrzymali co najmniej jedną dawkę badanego leku
- Osoby, które nie ukończyły pełnego 13-tygodniowego okresu leczenia w części A, nie mogą uczestniczyć w części B
- Każdy przedmiot uznany przez badacza, sponsora lub osobę wyznaczoną za nieodpowiedni do badania
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: LECZENIE
- Przydział: LOSOWO
- Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
- Maskowanie: POTROIĆ
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
ACTIVE_COMPARATOR: VX-765 Dawka 1 Część A
|
Tabletki VX-765 podawane w różnych dawkach w zależności od leczonej grupy w części A
|
|
ACTIVE_COMPARATOR: VX-765 Dawka 2 Część A
|
Tabletki VX-765 podawane w różnych dawkach w zależności od leczonej grupy w części A
|
|
ACTIVE_COMPARATOR: VX-765 Dawka 3 Część A
|
Tabletki VX-765 podawane w różnych dawkach w zależności od leczonej grupy w części A
|
|
ACTIVE_COMPARATOR: VX-765 Dawka 4 Część A
|
Tabletki VX-765 podawane w różnych dawkach w zależności od leczonej grupy w części A
|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Dawka placebo Część A
Placebo
|
Dopasowane placebo
|
|
ACTIVE_COMPARATOR: VX-765 Dawka Część B
|
Tabletki VX-765 podawane w różnych dawkach w oparciu o pacjentów, którzy spełniają kryteria kwalifikacji do badania dla części B
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Procentowe zmniejszenie tygodniowej częstości napadów podczas późnego okresu leczenia części A w porównaniu z okresem wyjściowym części A
Ramy czasowe: Do 25 tygodni
|
Do 25 tygodni
|
|
Odsetek pacjentów, u których tygodniowa częstość napadów zmniejszyła się o 50% lub więcej (odsetek pacjentów z odpowiedzią) w okresie późnego leczenia w części A w porównaniu z okresem wyjściowym w części A
Ramy czasowe: Do 25 tygodni
|
Do 25 tygodni
|
|
Bezpieczeństwo i tolerancja oceniane na podstawie parametrów życiowych, standardowych 12-odprowadzeniowych elektrokardiogramów (EKG), ocen laboratoryjnych (chemię surowicy, hematologia i analiza moczu) oraz zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Do 56 tygodni
|
Do 56 tygodni
|
|
Bezpieczeństwo i tolerancja określone na podstawie parametrów życiowych, standardowych 12-odprowadzeniowych elektrokardiogramów (EKG), ocen laboratoryjnych (chemię surowicy, hematologia i analiza moczu) oraz zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Do 56 tygodni
|
Do 56 tygodni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Odsetek pacjentów, u których nie występują napady padaczkowe w części A późnego okresu leczenia
Ramy czasowe: Do 25 tygodni
|
Do 25 tygodni
|
|
Procentowe zmniejszenie częstości napadów podczas całego okresu leczenia części A w porównaniu z okresem wyjściowym części A
Ramy czasowe: Do 25 tygodni
|
Do 25 tygodni
|
|
Odsetek pacjentów, u których częstość napadów zmniejszyła się o 50% lub więcej (odsetek osób z odpowiedzią) podczas całego okresu leczenia części A w porównaniu z okresem wyjściowym części A
Ramy czasowe: Do 25 tygodni
|
Do 25 tygodni
|
|
Odsetek pacjentów, u których nie występują napady padaczkowe podczas całego okresu leczenia części A
Ramy czasowe: 13 tygodni
|
13 tygodni
|
|
Maksymalna liczba następujących po sobie dni, w których u pacjentów nie występują napady padaczkowe w dowolnym momencie w części A późnego okresu leczenia
Ramy czasowe: Do 13 tygodni
|
Do 13 tygodni
|
|
Maksymalna liczba następujących po sobie dni, w których u pacjentów nie występują napady padaczkowe w dowolnym momencie w całym okresie leczenia
Ramy czasowe: 13 tygodni
|
13 tygodni
|
|
Farmakokinetyka (np. AUC, Cmax) VX-765, VRT-043198 i jednoczesne stężenie leków przeciwpadaczkowych (AED) we krwi
Ramy czasowe: Do 21 tygodni
|
Do 21 tygodni
|
|
Procentowe zmniejszenie tygodniowej częstości napadów padaczkowych w porównaniu z okresem wyjściowym części A
Ramy czasowe: Do 56 tygodni
|
Do 56 tygodni
|
|
Odsetek pacjentów, u których tygodniowa częstość napadów zmniejszyła się o 50% lub więcej (odsetek pacjentów z odpowiedzią na leczenie o 50%) podczas całego okresu leczenia części B w porównaniu z okresem wyjściowym części A
Ramy czasowe: Do 56 tygodni
|
Do 56 tygodni
|
|
Odsetek pacjentów, u których tygodniowa częstość napadów zmniejszyła się o 75% lub więcej (odsetek pacjentów z odpowiedzią na leczenie 75%) podczas całego okresu leczenia części B w porównaniu z okresem wyjściowym części A
Ramy czasowe: Do 56 tygodni
|
Do 56 tygodni
|
|
Odsetek pacjentów, u których nie występują napady padaczkowe podczas całego okresu leczenia części B
Ramy czasowe: Do 28 tygodni
|
Do 28 tygodni
|
|
Maksymalna liczba następujących po sobie dni, w których u pacjentów nie występują napady padaczkowe w żadnym momencie podczas całego okresu leczenia zgodnego z częścią B
Ramy czasowe: Do 28 tygodni
|
Do 28 tygodni
|
|
Procentowy wzrost liczby tygodniowych dni wolnych od napadów w porównaniu z okresem odniesienia części A
Ramy czasowe: Do 56 tygodni
|
Do 56 tygodni
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 grudnia 2011
Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)
1 sierpnia 2013
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
15 grudnia 2011
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
23 grudnia 2011
Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)
29 grudnia 2011
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)
30 września 2020
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
22 września 2020
Ostatnia weryfikacja
1 września 2020
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- VX11-765-402
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .