Uno studio per valutare l'efficacia e la sicurezza di VX-765 in soggetti con epilessia parziale resistente al trattamento

Criteri di inclusione della Parte A e della Parte B:

• Maschi o femmine di età compresa tra 18 e 64 anni con un indice di massa corporea compreso tra 18 e 35 (kg/m2)
• I soggetti che hanno completato il trattamento dello studio assegnato nella Parte A possono entrare nella Parte B se idonei per protocollo
• I soggetti di sesso maschile o femminile devono accettare di utilizzare metodi contraccettivi accettabili, come descritto nel protocollo
• Deve avere una diagnosi e una storia di epilessia ad esordio parziale resistente al trattamento per la quale sta assumendo da 1 a 4 antiepilettici concomitanti al momento del periodo di screening
• Hanno avuto almeno 1 elettroencefalogramma compatibile con epilessia parziale
• Deve aver avuto almeno 6 crisi parziali e un periodo libero da crisi non superiore a 3 settimane (21 giorni) durante il periodo di riferimento.
• Soggetti con condizioni mediche stabili (ad esempio, non possono avere una condizione che interferirà con la conduzione dello studio o causerà un aumento noto del rischio dell'intervento) come determinato dal ricercatore principale
• Deve essere in grado e disposto a fornire il consenso informato scritto per partecipare
• Deve essere in grado di comprendere e rispettare i requisiti e le istruzioni del protocollo

Criteri di esclusione della Parte A e della Parte B:

• Soggetti che sono maschi e la loro partner femminile (se in età fertile) non accetta di utilizzare metodi contraccettivi approvati dal punto di vista medico come descritto nel protocollo per la durata dello studio e per 90 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio
• Soggetti di sesso maschile e con una partner femminile in stato di gravidanza, allattamento o che sta pianificando una gravidanza durante il periodo dello studio o entro 90 giorni dall'ultima dose del farmaco oggetto dello studio.
• Soggetti in gravidanza o in allattamento, o con potenziale riproduttivo che non accettano di utilizzare metodi di controllo delle nascite approvati dal punto di vista medico
• Storia di alterazioni non epilettiche e transitorie della coscienza
• Storia dello stato epilettico negli ultimi 12 mesi prima della visita di screening
• Soggetti la cui frequenza delle crisi non può essere quantificata (es. convulsioni senza inizio o fine distinti o periodo tra le crisi)
• Soggetti che hanno una malattia medica significativa tra cui malattie renali, epatiche, polmonari o gastrointestinali; o condizioni instabili o scarsamente controllate come ipertensione, diabete o angina pectoris, a giudizio dello sperimentatore.
• Avere una malattia psichiatrica clinicamente significativa secondo il giudizio dello sperimentatore
• Soggetti che hanno avuto un piano/intento suicidario attivo o pensieri suicidari attivi o tentativo di suicidio come definito nel protocollo
• Anomalie di laboratorio clinicamente significative durante la visita di screening/periodo basale, a giudizio dello sperimentatore
• I soggetti che hanno avuto eventi avversi gravi (SAE) ritenuti correlati al farmaco in studio che hanno portato all'interruzione durante la Parte A non possono partecipare alla Parte B
• Virus attivo dell'epatite B, dell'epatite C o dell'immunodeficienza umana
• Screening positivo per farmaci allo screening o durante il periodo di riferimento (esclusi eventuali farmaci prescritti consentiti) e/o una storia di alcolismo o tossicodipendenza negli ultimi 2 anni
• Soggetti in trattamento con felbamato con meno di 18 mesi di esposizione continua al felbamato al momento della visita di screening o con reazioni avverse significative al felbamato
• Soggetti trattati con vigabatrin meno di 2 anni prima della visita di screening o che hanno una precedente storia di trattamento con vigabatrin senza un esame stabile documentato da parte di un oftalmologo come definito nel protocollo
• Utilizzo di farmaci proibiti o trattati con qualsiasi immunosoppressore sistemico
• - Hanno avuto un'infezione virale, fungina o batterica sintomatica che richiede un trattamento sistemico entro 7 giorni prima della prima dose del farmaco in studio
• Una storia attuale o precedente di malattia che preclude loro la terapia immunomodulante (ad esempio, storia di infezioni ricorrenti)
• Hanno donato sangue o hanno avuto una significativa perdita di sangue (500 ml) come definito nel protocollo
• Aver partecipato a qualsiasi altro studio clinico che coinvolge un prodotto o dispositivo sperimentale e aver ricevuto l'ultima dose del farmaco oggetto dello studio associato a tale studio clinico entro 30 giorni o 5 emivite (a seconda di quale sia la durata maggiore) dalla visita di screening
• Aver partecipato a precedenti studi clinici sul VX-765 e aver ricevuto almeno una dose del farmaco oggetto dello studio
• I soggetti che non hanno completato l'intero periodo di trattamento di 13 settimane nella parte A non possono partecipare alla parte B
• Qualsiasi soggetto giudicato inappropriato dallo sperimentatore, sponsor o designato per lo studio