Tutkimus VX-765:n tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on hoitoresistentti osittainen epilepsia

Osan A ja osan B sisällyttämiskriteerit:

• 18-64-vuotiaat miehet tai naiset, joiden painoindeksi on 18-35 (kg/m2)
• Koehenkilöt, jotka ovat suorittaneet määrätyn tutkimushoidon osassa A, voivat osallistua osaan B, jos ne ovat kelvollisia protokollan mukaan
• Miesten tai naisten on suostuttava käyttämään hyväksyttäviä ehkäisymenetelmiä pöytäkirjassa kuvatulla tavalla
• Heillä on oltava diagnoosi ja anamneesissa hoitoresistentti osittain alkanut epilepsia, johon he saavat 1–4 AED-lääkettä seulontajakson aikana
• Sinulla on ollut vähintään 1 osittaisen epilepsian mukainen enkefalogrammi
• Hänellä on täytynyt olla vähintään 6 osittain alkavaa kohtausta ja kohtausvapaa ajanjakso, joka on enintään 3 viikkoa (21 päivää) perusjakson aikana.
• Päätutkijan määrittämät kohteet, joilla on vakaa lääketieteellinen tila (esim. heillä ei voi olla tilaa, joka häiritsee tutkimuksen suorittamista tai lisää toimenpiteen riskiä)
• On kyettävä ja haluttava antaa kirjallinen tietoinen suostumus osallistumiseen
• On kyettävä ymmärtämään ja noudattamaan protokollavaatimuksia ja ohjeita

Osan A ja osan B poissulkemiskriteerit:

• Koehenkilöt, jotka ovat miespuolisia ja heidän naispuolinen kumppaninsa (jos on hedelmällisessä iässä), eivät suostu käyttämään lääketieteellisesti hyväksyttyjä ehkäisymenetelmiä protokollassa kuvatulla tavalla tutkimuksen ajan ja 90 päivää viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen
• Koehenkilöt, jotka ovat miehiä ja joiden naispuolinen kumppani on raskaana, imettää tai suunnittelee raskautta tutkimusjakson aikana tai 90 päivän sisällä viimeisestä tutkimuslääkkeen annoksesta.
• Koehenkilöt, jotka ovat raskaana tai imettävät tai jotka ovat lisääntymiskykyisiä ja jotka eivät suostu käyttämään lääketieteellisesti hyväksyttyjä ehkäisymenetelmiä
• Ei-epileptiset, ohimenevät tajunnan muutokset
• Status epilepticus viimeisten 12 kuukauden aikana ennen seulontakäyntiä
• Koehenkilöt, joiden kohtausten esiintymistiheyttä ei voida mitata (esim. kohtaukset ilman erillistä alkua tai loppua tai kohtausten välistä ajanjaksoa)
• Kohteet, joilla on merkittävä lääketieteellinen sairaus, mukaan lukien munuais-, maksa-, keuhkosairaus tai maha-suolikanavan sairaus; tai epävakaat tai huonosti hallitut tilat, kuten verenpainetauti, diabetes tai angina pectoris, tutkijan arvioiden mukaan.
• Sinulla on kliinisesti merkittävä psykiatrinen sairaus tutkijan arvioiden mukaan
• Potilaat, joilla on ollut aktiivinen itsemurhasuunnitelma/aikomus tai aktiivisia itsemurha-ajatuksia tai itsemurhayritys pöytäkirjan mukaisesti
• Kliinisesti merkittävät laboratoriopoikkeavuudet seulontakäynnin/perusjakson aikana, tutkijan arvioiden mukaan
• Koehenkilöt, joilla on ollut vakavia haittavaikutuksia (SAE), joiden uskotaan liittyvän tutkimuslääkkeeseen ja jotka johtivat hoidon lopettamiseen osan A aikana, eivät saa osallistua osaan B
• Aktiivinen hepatiitti B, hepatiitti C tai ihmisen immuunikatovirus
• Positiivinen huumeseulonta seulonnassa tai perusjakson aikana (lukuun ottamatta sallittuja määrättyjä lääkkeitä) ja/tai alkoholismi tai huumeiden väärinkäyttö viimeisen 2 vuoden aikana
• Felbamaattia saaneet henkilöt, jotka ovat olleet alle 18 kuukauden jatkuvassa altistumisessa felbamaatille seulontakäynnin aikana tai joilla on merkittäviä haitallisia reaktioita felbamaatille
• Potilaat, joita on hoidettu vigabatriinilla alle 2 vuotta ennen seulontakäyntiä tai jotka ovat aiemmin saaneet vigabatriinihoitoa ilman, että silmälääkäri on tehnyt dokumentoitua vakaata tutkimusta protokollan mukaisesti
• Kiellettyjen lääkkeiden käyttäminen tai millä tahansa systeemisellä immunosuppressantilla hoidettua
• sinulla on ollut oireinen virus-, sieni- tai bakteeri-infektio, joka vaatii systeemistä hoitoa 7 päivän sisällä ennen ensimmäistä tutkimuslääkeannosta
• Nykyinen tai aikaisempi sairaus, joka estää immunomoduloivan hoidon (esim. toistuvat infektiot)
• olet luovuttanut verta tai sinulla on ollut merkittävä verenmenetys (500 ml) pöytäkirjan mukaisesti
• ovat osallistuneet muihin kliinisiin tutkimuksiin, joissa on käytetty tutkimustuotetta tai -laitetta, ja saaneet viimeisen annoksen kyseiseen kliiniseen tutkimukseen liittyvää tutkimuslääkettä 30 päivän tai 5 puoliintumisajan (sen mukaan kumpi on pidempi) sisällä seulontakäynnistä
• Osallistunut aikaisempiin VX-765 kliinisiin tutkimuksiin ja saanut vähintään yhden annoksen tutkimuslääkettä
• Koehenkilöt, jotka eivät ole suorittaneet osan A koko 13 viikon hoitojaksoa, eivät voi osallistua osaan B
• Mikä tahansa tutkija, sponsori tai nimetty henkilö, jonka tutkija on arvioinut sopimattomaksi tutkimukseen