En undersøgelse for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​VX-765 hos personer med behandlingsresistent partiel epilepsi

Del A og Del B Inklusionskriterier:

• Mænd eller kvinder i alderen 18 til 64 år med et kropsmasseindeks mellem 18 og 35 (kg/m2)
• Forsøgspersoner, der har gennemført den tildelte undersøgelsesbehandling i del A, kan komme ind i del B, hvis de er kvalificerede i henhold til protokol
• Mandlige eller kvindelige forsøgspersoner skal acceptere at bruge acceptable præventionsmetoder, som beskrevet i protokollen
• Skal have en diagnose og historie med behandlingsresistent partiel-debut epilepsi, for hvilken de tager 1 til 4 samtidige AED'er på tidspunktet for screeningsperioden
• Har haft mindst 1 elektroencefalogram i overensstemmelse med partiel epilepsi
• Skal have haft mindst 6 partielle anfald og en anfaldsfri periode på ikke mere end 3 uger (21 dage) i basisperioden.
• Forsøgspersoner med stabile medicinske tilstande (f.eks. kan ikke have en tilstand, der vil forstyrre gennemførelsen af ​​undersøgelsen eller forårsage en kendt stigning i risikoen for interventionen) som bestemt af den primære investigator
• Skal kunne og være villig til at give skriftligt informeret samtykke til at deltage
• Skal kunne forstå og overholde protokolkrav og instruktioner

Del A og Del B Eksklusionskriterier:

• Forsøgspersoner, der er mænd og deres kvindelige partner (hvis i den fødedygtige alder) accepterer ikke at bruge medicinsk godkendte præventionsmetoder som beskrevet i protokollen i hele undersøgelsens varighed og i 90 dage efter sidste dosis af undersøgelseslægemidlet
• Forsøgspersoner, der er mandlige og har en kvindelig partner, der er gravid, ammer eller planlægger at blive gravid i løbet af undersøgelsesperioden eller inden for 90 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet.
• Forsøgspersoner, der er gravide eller ammende, eller som har reproduktionspotentiale, som ikke accepterer at bruge medicinsk godkendte præventionsmetoder
• Anamnese med ikke-epileptiske, forbigående ændringer i bevidstheden
• Anamnese med status epilepticus inden for de seneste 12 måneder før screeningsbesøget
• Forsøgspersoner, hvis anfaldsfrekvens ikke kan kvantificeres (dvs. anfald uden diskret begyndelse eller slutning eller periode mellem anfald)
• Forsøgspersoner, der har en betydelig medicinsk sygdom, herunder nyre-, lever-, lunge- eller mave-tarmsygdom; eller ustabile eller dårligt kontrollerede tilstande såsom hypertension, diabetes eller angina pectoris, som vurderet af investigator.
• Har en klinisk signifikant psykiatrisk sygdom som vurderet af investigator
• Forsøgspersoner, der har haft en aktiv selvmordsplan/hensigt eller aktive selvmordstanker eller selvmordsforsøg som defineret i protokollen
• Klinisk signifikante laboratorieabnormaliteter under screeningsbesøget/baselineperioden, som bedømt af investigator
• Forsøgspersoner, der har haft alvorlige bivirkninger (SAE), der menes at være relateret til undersøgelseslægemidlet, der førte til seponering under del A, deltager muligvis ikke i del B
• Aktiv hepatitis B, hepatitis C eller human immundefektvirus
• Positiv lægemiddelscreening ved screening eller i basisperioden (eksklusive enhver tilladt ordineret medicin) og/eller en historie med alkoholisme eller stofmisbrug inden for de seneste 2 år
• Forsøgspersoner på felbamat med mindre end 18 måneders kontinuerlig felbamateksponering på tidspunktet for screeningsbesøget eller med betydelige bivirkninger på felbamat
• Forsøgspersoner behandlet med vigabatrin mindre end 2 år før screeningsbesøget, eller som tidligere har været behandlet med vigabatrin uden en dokumenteret stabil undersøgelse af en øjenlæge som defineret i protokollen
• Brug af forbudt medicin eller behandlet med et systemisk immunsuppressivt middel
• Har oplevet en symptomatisk virus-, svampe- eller bakterieinfektion, der kræver systemisk behandling inden for 7 dage før den første dosis af undersøgelseslægemidlet
• En aktuel eller tidligere historie med sygdom, der udelukker dem fra immunmodulerende terapi (f.eks. historie med tilbagevendende infektioner)
• Har doneret noget blod eller har haft et betydeligt tab af blod (500 ml) som defineret i protokollen
• Har deltaget i andre kliniske undersøgelser, der involverer et forsøgsprodukt eller -udstyr, og har modtaget den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet i forbindelse med det kliniske forsøg inden for 30 dage eller 5 halveringstider (alt efter hvad der er længst) efter screeningsbesøget
• Har deltaget i tidligere VX-765 kliniske undersøgelser og modtaget mindst én dosis af undersøgelseslægemidlet
• Forsøgspersoner, der ikke har afsluttet den fulde 13-ugers behandlingsperiode i del A, kan ikke deltage i del B
• Ethvert emne vurderet af investigator, sponsor eller udpeget til at være upassende for undersøgelsen