En studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til VX-765 hos personer med behandlingsresistent partiell epilepsi
22. september 2020 oppdatert av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
En fase 2b, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, parallellgruppe-, dosevarierende studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til VX-765 hos pasienter med behandlingsresistent partiell epilepsi med en 24-ukers åpen forlengelse
Hensikten med denne studien er å evaluere effektiviteten, sikkerheten og toleransen til VX-765 hos personer med behandlingsresistent partiell epilepsi.
Studieoversikt
Status
Avsluttet
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
55
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Alabama
-
Northport, Alabama, Forente stater
- Alabama
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Forente stater
- Arizona
-
Phoenix, Arizona, Forente stater
- Arizon
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Forente stater
- Arkansas
-
-
California
-
Loma Linda, California, Forente stater
- California
-
-
Florida
-
Bradenton, Florida, Forente stater
- Florida
-
Wellington, Florida, Forente stater
- Florida
-
-
Idaho
-
Boise, Idaho, Forente stater
- Idaho
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forente stater
- Maryland
-
-
Michigan
-
Farmington Hills, Michigan, Forente stater
- Michigan
-
-
Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, Forente stater
- Minnesota
-
-
New York
-
Bronx, New York, Forente stater
- New York
-
New York, New York, Forente stater
- New York
-
-
North Carolina
-
Asheville, North Carolina, Forente stater
- North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Forente stater
- North Carolina
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Forente stater
- Ohio
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Forente stater
- Oklahoma
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater
- Pennsylvania
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forente stater
- Texas
-
-
Utah
-
Orem, Utah, Forente stater
- UTAH
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Forente stater
- Virginia
-
-
Washington
-
Renton, Washington, Forente stater
- Washington
-
-
-
-
-
Bonn, Tyskland
- Germany
-
Kork, Tyskland
- Germany
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år til 64 år (VOKSEN)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inkluderingskriterier for del A og del B:
- Hanner eller kvinner i alderen 18 til 64 år med en kroppsmasseindeks mellom 18 og 35 (kg/m2)
- Forsøkspersoner som har fullført den tildelte studiebehandlingen i del A kan gå inn i del B hvis de er kvalifisert i henhold til protokollen
- Mannlige eller kvinnelige forsøkspersoner må godta å bruke akseptable prevensjonsmetoder, som beskrevet i protokollen
- Må ha en diagnose og historie med behandlingsresistent partiell epilepsi som de tar 1 til 4 samtidige hjertestartere på tidspunktet for screeningsperioden
- Har hatt minst 1 elektroencefalogram forenlig med partiell epilepsi
- Må ha hatt minst 6 partielle anfall og en anfallsfri periode på ikke mer enn 3 uker (21 dager) i løpet av baseline-perioden.
- Personer med stabile medisinske tilstander (f.eks. kan ikke ha en tilstand som vil forstyrre gjennomføringen av studien eller forårsake en kjent økning i risiko for intervensjonen) som bestemt av hovedetterforskeren
- Må kunne og være villig til å gi skriftlig informert samtykke for å delta
- Må kunne forstå og overholde protokollkrav og instruksjoner
Del A og Del B eksklusjonskriterier:
- Forsøkspersoner som er mannlige og deres kvinnelige partner (hvis i fertil alder) godtar ikke å bruke medisinsk godkjente prevensjonsmetoder som beskrevet i protokollen for varigheten av studien og i 90 dager etter siste dose av studiemedikamentet
- Forsøkspersoner som er mannlige og har en kvinnelig partner som er gravid, ammer eller planlegger å bli gravid i løpet av studieperioden, eller innen 90 dager etter siste dose av studiemedikamentet.
- Personer som er gravide eller ammende, eller som har reproduktivt potensial som ikke godtar å bruke medisinsk godkjente prevensjonsmetoder
- Anamnese med ikke-epileptiske, forbigående endringer i bevisstheten
- Anamnese med status epilepticus de siste 12 månedene før screeningbesøket
- Personer hvis anfallsfrekvens ikke kan kvantifiseres (dvs. anfall uten diskret begynnelse eller slutt, eller periode mellom anfall)
- Personer som har en betydelig medisinsk sykdom inkludert nyre-, lever-, lunge- eller gastrointestinale sykdommer; eller ustabile eller dårlig kontrollerte tilstander som hypertensjon, diabetes eller angina pectoris, som bedømt av etterforskeren.
- Har en klinisk signifikant psykiatrisk sykdom som bedømt av etterforskeren
- Personer som har hatt en aktiv selvmordsplan/intensjon eller aktive selvmordstanker, eller selvmordsforsøk som definert i protokollen
- Klinisk signifikante laboratorieavvik under screeningbesøket/baseline-perioden, som bedømt av etterforskeren
- Forsøkspersoner som har hatt alvorlige bivirkninger (SAE) som antas å være relatert til studiemedikamentet som førte til seponering under del A, kan ikke delta i del B
- Aktiv hepatitt B, hepatitt C eller humant immunsviktvirus
- Positiv narkotikascreening ved screening eller i basisperioden (unntatt eventuelle tillatte foreskrevne medisiner) og/eller en historie med alkoholisme eller narkotikaavhengighet i løpet av de siste 2 årene
- Personer på felbamat med mindre enn 18 måneders kontinuerlig felbamateksponering på tidspunktet for screeningbesøket eller med betydelige bivirkninger på felbamat
- Pasienter behandlet med vigabatrin mindre enn 2 år før screeningbesøket eller som har en tidligere behandlingshistorie med vigabatrin uten en dokumentert stabil undersøkelse av øyelege som definert i protokollen
- Bruk av forbudte medisiner eller behandlet med et systemisk immunsuppressivt middel
- Har opplevd en symptomatisk virus-, sopp- eller bakterieinfeksjon som krever systemisk behandling innen 7 dager før den første dosen av studiemedikamentet
- En nåværende eller tidligere sykdomshistorie som utelukker dem fra immunmodulerende terapi (f.eks. historie med tilbakevendende infeksjoner)
- Har donert noe blod eller har hatt et betydelig tap av blod (500 ml) som definert i protokollen
- Har deltatt i andre kliniske studier som involverer et undersøkelsesprodukt eller utstyr og har mottatt den siste dosen av studiemedikamentet assosiert med den kliniske studien innen 30 dager eller 5 halveringstider (den som er lengst) etter screeningbesøket
- Har deltatt i tidligere VX-765 kliniske studier og mottatt minst én dose studiemedisin
- Forsøkspersoner som ikke har fullført hele 13 ukers behandlingsperiode i del A kan ikke delta i del B
- Ethvert emne som etterforskeren, sponsoren eller den utpekte vurderer å være upassende for studien
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: TILFELDIG
- Intervensjonsmodell: PARALLELL
- Masking: TRIPLE
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
ACTIVE_COMPARATOR: VX-765 Dose 1 del A
|
Tabletter av VX-765 gitt i forskjellige doser basert på behandlingsgruppe i del A
|
|
ACTIVE_COMPARATOR: VX-765 Dose 2 Del A
|
Tabletter av VX-765 gitt i forskjellige doser basert på behandlingsgruppe i del A
|
|
ACTIVE_COMPARATOR: VX-765 Dose 3 Del A
|
Tabletter av VX-765 gitt i forskjellige doser basert på behandlingsgruppe i del A
|
|
ACTIVE_COMPARATOR: VX-765 Dose 4 del A
|
Tabletter av VX-765 gitt i forskjellige doser basert på behandlingsgruppe i del A
|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo dose del A
Placebo
|
Matchende placebo
|
|
ACTIVE_COMPARATOR: VX-765 dose del B
|
Tabletter av VX-765 gitt i forskjellige doser basert på pasienter som oppfyller studiekvalifikasjonskriteriene for del B
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Prosentvis reduksjon i ukentlige anfallsfrekvens i løpet av den sene del A-behandlingsperioden sammenlignet med del A-baseline-perioden
Tidsramme: Opptil 25 uker
|
Opptil 25 uker
|
|
Prosent av forsøkspersoner med 50 % eller mer reduksjon i ukentlige anfallsfrekvens (responderfrekvens) i løpet av den sene del A-behandlingsperioden sammenlignet med del A-baseline-perioden
Tidsramme: Opptil 25 uker
|
Opptil 25 uker
|
|
Sikkerhet og tolerabilitet vurdert av vitale tegn, standard 12-avlednings elektrokardiogrammer (EKG), laboratorievurderinger (serumkjemi, hematologi og urinanalyse) og uønskede hendelser
Tidsramme: Opptil 56 uker
|
Opptil 56 uker
|
|
Sikkerhet og tolerabilitet bestemt av vitale tegn, standard 12-avlednings elektrokardiogrammer (EKG), laboratorievurderinger (serumkjemi, hematologi og urinanalyse) og uønskede hendelser
Tidsramme: Opptil 56 uker
|
Opptil 56 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Prosent av forsøkspersoner som er anfallsfrie under del A-sen behandlingsperiode
Tidsramme: Opptil 25 uker
|
Opptil 25 uker
|
|
Prosentvis reduksjon i anfallsfrekvens under hele del A-behandlingsperioden sammenlignet med del A-baseline-perioden
Tidsramme: Opptil 25 uker
|
Opptil 25 uker
|
|
Prosent av forsøkspersoner med 50 % eller mer reduksjon i anfallsfrekvens (responderfrekvens) under hele del A-behandlingsperioden sammenlignet med del A-baseline-perioden
Tidsramme: Opptil 25 uker
|
Opptil 25 uker
|
|
Prosent av forsøkspersoner som er anfallsfrie under hele del A-behandlingsperioden
Tidsramme: 13 uker
|
13 uker
|
|
Maksimalt antall påfølgende dager som forsøkspersonene ikke har anfall på noe tidspunkt i løpet av del A-senbehandlingsperioden
Tidsramme: Opptil 13 uker
|
Opptil 13 uker
|
|
Maksimalt antall påfølgende dager som forsøkspersonene ikke har anfall på noe tidspunkt i løpet av hele behandlingsperioden
Tidsramme: 13 uker
|
13 uker
|
|
Farmakokinetikk (f.eks. AUC, Cmax) for VX-765, VRT-043198 og samtidige nivåer av antiepileptika (AED) i blod
Tidsramme: Opptil 21 uker
|
Opptil 21 uker
|
|
Prosentvis reduksjon i ukentlige anfallsfrekvens sammenlignet med del A-baseline-perioden
Tidsramme: Opptil 56 uker
|
Opptil 56 uker
|
|
Prosent av forsøkspersoner med 50 % eller mer reduksjon i ukentlige anfallsfrekvens (50 % responder-rate) under hele del B-behandlingsperioden sammenlignet med del A-baseline-perioden
Tidsramme: Opptil 56 uker
|
Opptil 56 uker
|
|
Prosent av forsøkspersoner med 75 % eller mer reduksjon i ukentlige anfallsfrekvens (75 % svarfrekvens) i løpet av hele del B-behandlingsperioden sammenlignet med del A-baseline-perioden
Tidsramme: Opptil 56 uker
|
Opptil 56 uker
|
|
Prosent av forsøkspersoner som er anfallsfrie under hele del B-behandlingsperioden
Tidsramme: Opptil 28 uker
|
Opptil 28 uker
|
|
Maksimalt antall påfølgende dager som forsøkspersonene ikke har anfall på noe tidspunkt i løpet av hele del B-behandlingsperioden
Tidsramme: Opptil 28 uker
|
Opptil 28 uker
|
|
Prosentvis økning i ukentlige anfallsfrie dager sammenlignet med del A-basisperiode
Tidsramme: Opptil 56 uker
|
Opptil 56 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. desember 2011
Primær fullføring (FAKTISKE)
1. august 2013
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
15. desember 2011
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
23. desember 2011
Først lagt ut (ANSLAG)
29. desember 2011
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)
30. september 2020
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
22. september 2020
Sist bekreftet
1. september 2020
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- VX11-765-402
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .