Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Steroidní léčba hypereozinofilního syndromu

26. ledna 2022 aktualizováno: National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Hodnocení reakce na glukokortikoidy a mechanismy rezistence u hypereozinofilních syndromů

Pozadí:

- Hypereozinofilní syndrom (HES) je porucha, při které má tělo příliš mnoho eozinofilů (typ bílých krvinek). Příliš mnoho eozinofilů v HES může způsobit poškození srdce, nervů nebo kůže. Některé léky mohou pomoci snížit počet eozinofilů, aby se zabránilo poškození tkáně. K počáteční léčbě této poruchy se používají kortikosteroidy, jako je prednison. Přestože většina lidí na prednison reaguje, u některých lidí se z něj vyvinou vedlejší účinky nebo na léčbu nereagují příliš dobře. Lepší způsoby stanovení dávky by mohly pomoci při rozhodování o nejlepší terapii HES.

Cíle:

  • Zjistit, zda lze jednorázovou dávku prednisonu použít k předpovědi, kteří lidé s hypereozinofilií reagují na léčbu.
  • Studovat nedostatečnou odpověď na léčbu steroidy u lidí s HES.

Způsobilost:

Kritéria pro zařazení:

  • Jedinci s hypereozinofilním syndromem s vysokým počtem eozinofilů.
  • Jedinci, kteří jsou ochotni si nechat odebrat krev před a po podání steroidů.

Kritéria vyloučení:

  • Jedinci, kteří užívají více než 10 mg prednisonu (nebo podobného léku)
  • Jedinci s hypereozinofilním syndromem, kteří užívají jiné léky, které by mohly ovlivnit studii
  • Ženy, které jsou těhotné nebo kojící
  • Jedinci, kteří mají známou genovou mutaci spojenou s chronickou eozinofilní leukémií
  • Děti mladší 18 let, které váží méně než 48 kg nebo 106 liber

Design:

  • Účastníci budou mít screeningovou návštěvu s fyzickou prohlídkou a anamnézou. Budou odebrány vzorky krve a moči.
  • Účastníci budou mít ráno jednu dávku steroidu prednison ústy. Vzorky krve budou odebrány 2, 4, 24 hodin po této dávce.
  • V den po dávce steroidů účastníci ráno poskytnou další vzorek krve.
  • Účastníci začnou denně užívat prednison po návratu domů. Vzorky krve budou odebírány týdně v ordinaci lékaře účastníka. Dávka prednisonu bude snížena v závislosti na týdenním počtu eozinofilů. Budeme se snažit dostat každého člověka na nejnižší možnou dávku prednisonu, která bude mít poruchu pod kontrolou. Účastníkům, kteří nereagují nebo mají závažné vedlejší účinky, bude prednison vysazen. U lidí, kteří nereagují na steroidy, bude zvážena jiná léčba. Cílem je vyhodnotit odpověď na prednison. Náš výzkum se pokusí zjistit, proč někteří lidé nereagují na steroidy. Většina lidí dokončí studii během 6 až 16 týdnů v závislosti na jejich reakci na prednison.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato studie si klade za cíl vyvinout model ke stanovení, zda jediná perorální dávka glukokortikoidu (GC) založená na hmotnosti může předpovídat klinickou a biologickou odpověď na GC v dlouhodobém horizontu u subjektů s hypereozinofilním syndromem (HES). Zařazeni budou jedinci s FIP1L1/PDGFRalfa-negativní HES, kteří jsou symptomatickí s počtem eozinofilů >1500/mikroL a dostávají méně než nebo rovnou 10 mg prednisonu denně. Bude podána jedna perorální dávka prednisonu (1 mg/kg zaokrouhlená na nejbližších 5 mg). Počet eozinofilů a různé laboratorní parametry budou hodnoceny 2 hodiny, 4 hodiny a 24 hodin po podání prednisonu (zkoušející budou zaslepeni, pokud jde o výsledky počtu eosinofilů). Subjekty pak zahájí terapii GC při 30 mg prednisonu denně, po které bude následovat standardizované snižování. Nejnižší dávka GC, při které jsou symptomy a eozinofilie kontrolovány, bude porovnána se změnou počtu eozinofilů za 2, 4 a 24 hodin po provokační dávce. Budou také zkoumány mechanismy a in vitro koreláty GC rezistence.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

26

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

7 let až 100 let (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT, DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

  • KRITÉRIA ZAHRNUTÍ PŘEDMĚTU:

Subjekty uvedené v protokolu č. 94-I-0079 budou způsobilé k účasti ve studii pouze tehdy, pokud budou splněna všechna následující kritéria:

  1. Aby se mohli zapsat předměty, musí být starší 7 let
  2. Subjekt splňuje diagnostická kritéria pro HES (AEC >1500/mikroL, nepřítomnost sekundární příčiny a známky a/nebo symptomy připisované eozinofilii)
  3. AEC větší než 1500 mikroL získané během 14 dnů před registrací
  4. Ochota provést časovanou steroidní výzvu
  5. Vhodný kandidát pro léčbu GC po provokaci
  6. Ochota uchovávat vzorky pro budoucí výzkum

KRITÉRIA PRO VYLOUČENÍ PŘEDMĚTU:

Subjekt se nebude moci zúčastnit studie, pokud platí některá z následujících podmínek:

  1. Příjem >10 mg prednisonu nebo ekvivalentu v době zápisu.
  2. Dostávali méně než nebo rovnou 10 mg prednisonu nebo ekvivalentu, ale nebyli na fixní dávce po dobu alespoň 3 týdnů (pacienti s aktuálním snižováním dávky kortikosteroidů budou vyloučeni).
  3. AEC menší nebo rovno 1500/mikrol v den steroidní expozice
  4. Použití imunomodulačních léků (jiných než 10 mg/den prednisonu nebo rovných 10 mg/den) včetně, ale bez omezení na ně, biologických léků, během posledních 6 měsíců.
  5. Těhotná v době screeningu.
  6. Mít známou mutaci v genu FIP1L1-PDGFR.
  7. Jakýkoli stav, který podle názoru zkoušejícího vystavuje subjekt nepřiměřenému riziku účastí na protokolu.
  8. Hmotnost nižší než 48 kg (106 liber) u subjektů mladších 18 let.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NA
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
JINÝ: Steroidní výzva
Všem účastníkům byla podána jedna perorální dávka prednisonu (1 mg/kg zaokrouhlená na nejbližších 5 mg). Následující den zahájila účastnice glukokortikoidní terapii prednisonem 30 mg perorálně denně po dobu jednoho týdne s následným standardizovaným snižováním dávky, dokud nebylo dosaženo minimálně účinné dávky nebo dokud účastník nepřešel na 5 mg prednisonu perorálně denně.
Lék: prednison
Glukokortikoidy (GC) jsou považovány za léčbu první volby hypereozinofilního syndromu.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Průměrná procentuální změna v počtu eosinofilů po provokační dávce glukokortikoidů
Časové okno: 24 hodin

Odezva na glukokortikoidovou provokaci hodnocená procentem počtu eozinofilů 24 hodin po glukokortikoidní provokaci vzhledem k základní linii AEC pro každého účastníka.

Popis měření (%): Procento výchozí hodnoty AEC je definováno jako absolutní počet eozinofilů za 24 hodin dělený absolutním počtem eosinofilů na výchozí hodnotě *100.
24 hodin

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Účastníci s citlivostí na glukokortikoidy - varianta IHES
Časové okno: Výchozí stav (den 1)
Účastníci s idiopatickými hypereozinofilními syndromy (IHES), kteří dosáhli citlivosti na glukokortikoidy, suboptimální citlivosti nebo bez odpovědi.
Výchozí stav (den 1)
Účastníci s citlivostí na glukokortikoidy - varianta LHES
Časové okno: Výchozí stav (den 1)
Účastníci s lymfoidními hypereozinofilními syndromy (LHES), kteří dosáhli citlivosti na glukokortikoidy, suboptimální citlivosti nebo bez odpovědi.
Výchozí stav (den 1)
Účastníci s citlivostí na glukokortikoidy - varianta MHES
Časové okno: Výchozí stav (den 1)
Účastníci s myeloidními hypereozinofilními syndromy (MHES), kteří dosáhli citlivosti na glukokortikoidy, suboptimální citlivosti nebo bez odpovědi.
Výchozí stav (den 1)
Účastníci s citlivostí na glukokortikoidy – překrývající se podtypy HES
Časové okno: Výchozí stav (den 1)
Účastníci s překrývajícími se hypereozinofilními syndromy, kteří dosáhli citlivosti na glukokortikoidy, suboptimální citlivosti nebo bez odpovědi.
Výchozí stav (den 1)
Střední výchozí hladina IgE
Časové okno: Výchozí stav (den 1)
Průměrná výchozí hladina imunoglobulinu E (IgE) u účastníků před zahájením léčby glukokortikoidy
Výchozí stav (den 1)
Průměrný základní počet absolutních eosinofilů
Časové okno: Výchozí stav (den 1)
Průměrný výchozí absolutní počet eozinofilů u účastníků před zahájením léčby glukokortikoidy
Výchozí stav (den 1)
Účastníci s citlivostí na glukokortikoidy – postižení srdce
Časové okno: Výchozí stav (den 1)
Postižení srdce u účastníků s hypereozinofilními syndromy (HES)
Výchozí stav (den 1)
Účastníci s citlivostí na glukokortikoidy – postižení plic
Časové okno: Výchozí stav (den 1)
Postižení plic u účastníků s hypereozinofilními syndromy (HES)
Výchozí stav (den 1)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

16. února 2012

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

10. prosince 2020

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

10. prosince 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

1. února 2012

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

1. února 2012

První zveřejněno (ODHAD)

2. února 2012

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

15. února 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

26. ledna 2022

Naposledy ověřeno

22. února 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 120026
  • 12-I-0026

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na prednison

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Georgia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit