Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Steroidbehandling for hypereosinofilt syndrom

26. januar 2022 oppdatert av: National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Vurdering av glukokortikoidrespons og motstandsmekanismer ved hypereosinofile syndromer

Bakgrunn:

- Hypereosinofilt syndrom (HES) er en lidelse der kroppen har for mange eosinofiler (en type hvite blodlegemer). For mange eosinofiler i HES kan forårsake skade på hjertet, nervene eller huden. Visse medisiner kan bidra til å redusere eosinofiltall for å forhindre vevsskade. Kortikosteroider, slik som prednison, brukes til førstegangsbehandling ved denne lidelsen. Selv om de fleste reagerer på prednison, utvikler noen mennesker bivirkninger av det, eller responderer ikke så godt på behandlingen. Bedre måter å bestemme dosen som skal gis kan bidra til å bestemme den beste behandlingen for HES.

Mål:

  • For å avgjøre om en enkeltdose prednison kan brukes til å forutsi hvilke personer med hypereosinofili som reagerer på behandlingen.
  • For å studere manglende respons på steroidbehandling hos personer med HES.

Kvalifisering:

Inklusjonskriterier:

  • Personer med hypereosinofilt syndrom med høyt eosinofiltall.
  • Personer som er villige til å få tatt blod før og etter å ha fått steroider.

Ekskluderingskriterier:

  • Personer som bruker mer enn 10 mg prednison (eller lignende stoff)
  • Personer med hypereosinofilt syndrom som bruker andre medisiner som kan forstyrre studien
  • Kvinner som er gravide eller ammer
  • Personer som har en kjent genmutasjon assosiert med kronisk eosinofil leukemi
  • Barn under 18 år som veier mindre enn 48 kg eller 106 lb

Design:

  • Deltakerne vil ha et screeningbesøk med en fysisk undersøkelse og sykehistorie. Det vil bli tatt blod- og urinprøver.
  • Deltakerne vil få en enkelt dose av steroidet prednison gjennom munnen om morgenen. Blodprøver vil bli tatt 2, 4, 24 timer etter denne dosen.
  • Dagen etter steroiddosen vil deltakerne gi en ny blodprøve om morgenen.
  • Deltakerne vil begynne å ta prednison daglig når de kommer hjem. Blodprøver vil bli tatt ukentlig på deltakerens legekontor. Dosen av prednison vil reduseres avhengig av det ukentlige antallet eosinofiler. Vi vil prøve å få hver person på lavest mulig dose prednison som vil kontrollere lidelsen. Deltakere som ikke reagerer eller har alvorlige bivirkninger vil bli tatt av prednison. Andre behandlinger vil bli vurdert for personer som ikke reagerer på steroider. Målet er å evaluere responsen på prednison. Vår forskning vil prøve å finne ut hvorfor noen mennesker ikke reagerer på steroider. De fleste vil fullføre studien innen 6 til 16 uker, avhengig av deres respons på prednison.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne studien har som mål å utvikle en modell for å bestemme om en enkelt, oral, vektbasert dose av glukokortikoid (GC) kan forutsi klinisk og biologisk respons på GC på lang sikt hos personer med hypereosinofilt syndrom (HES). Pasienter med FIP1L1/PDGFRalfa-negativ HES, som er symptomatiske med eosinofiltall >1500/mikroL og som mottar mindre enn eller lik 10 mg prednison daglig, vil bli registrert. En enkelt oral dose prednison (1 mg/kg avrundet til nærmeste 5 mg) vil bli administrert. Antall eosinofiler og ulike laboratorieparametere vil bli vurdert 2 timer, 4 timer og 24 timer etter administrering av prednison (etterforskerne vil bli blindet for resultatene av eosinofiltellingene). Forsøkspersonene vil deretter begynne GC-behandling med 30 mg prednison daglig etterfulgt av en standardisert nedtrapping. Den laveste dosen av GC som symptomer og eosinofili kontrolleres ved vil bli sammenlignet med endringen i eosinofiltall 2, 4 og 24 timer etter utfordring. Mekanismer og in vitro-korrelater av GC-resistens vil også bli utforsket.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

26

Fase

  • Fase 4

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forente stater, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

7 år til 100 år (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

  • KRITERIER FOR INKLUDERING AV EMNE:

Emner på protokoll #94-I-0079 vil være kvalifisert for deltakelse i studien bare hvis alle følgende kriterier gjelder:

  1. Emner må være 7 år eller eldre for å melde seg på
  2. Personen oppfyller diagnostiske kriterier for HES (AEC >1500/mikroL, fravær av en sekundær årsak og tegn og/eller symptomer som kan tilskrives eosinofili)
  3. AEC større enn 1500 mikroL oppnådd innen 14 dager før påmelding
  4. Vilje til å utføre den tidsbestemte steroidutfordringen
  5. Passende kandidat for GC-behandling etter utfordring
  6. Vilje til å ha prøver lagret for fremtidig forskning

EKSLUSJONSKRITERIER FOR EMNE:

Et forsøksperson vil ikke være kvalifisert til å delta i studien hvis noe av følgende gjelder:

  1. Får >10 mg prednison eller tilsvarende ved registreringstidspunktet.
  2. Får mindre enn eller lik 10 mg prednison eller tilsvarende, men har ikke vært på en fast dose på minst 3 uker (pasienter på en nåværende kortikosteroidnedtrapping vil bli ekskludert).
  3. AEC mindre enn eller lik 1500/mikrol på dagen for steroidutfordringen
  4. Bruk av immunmodulerende medisiner (annet enn mindre enn eller lik 10 mg/dag prednison) inkludert, men ikke begrenset til, biologiske legemidler, innen de siste 6 månedene.
  5. Gravid på tidspunktet for screening.
  6. Har en kjent mutasjon i FIP1L1-PDGFR-genet.
  7. Ethvert forhold som, etter etterforskerens mening, setter forsøkspersonen i unødig risiko ved å delta i protokollen.
  8. Vekt mindre enn 48 kg (106 lbs) hos personer under 18 år.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
ANNEN: Steroid utfordring
En enkelt oral dose prednison (1 mg/kg avrundet til nærmeste 5 mg) ble administrert til alle deltakerne. Dagen etter begynte deltakeren glukokortikoidbehandling med prednison 30 mg oralt daglig i én uke etterfulgt av en standardisert nedtrapping til en minimalt effektiv dose ble oppnådd eller deltakeren trappet ned til prednison 5 mg oralt daglig.
Legemiddel: prednison
Glukokortikoider (GC) regnes som førstelinjebehandlingen for hypereosinofilt syndrom.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Gjennomsnittlig prosentvis endring i eosinofiltall etter glukokortikoidutfordring
Tidsramme: 24 timer

Respons på glukokortikoid-utfordring som vurdert av prosentandelen av eosinofiltallet 24 timer etter glukokortikoid-utfordring i forhold til baseline AEC for hver deltaker.

Målbeskrivelse (%): Prosent av baseline AEC er definert som absolutt eosinofiltall ved 24 timer delt på absolutt eosinofiltall ved baseline *100.
24 timer

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Deltakere med glukokortikoidrespons - IHES-variant
Tidsramme: Grunnlinje (dag 1)
Deltakere med idiopatiske hypereosinofile syndromer (IHES) som oppnådde glukokortikoidrespons, suboptimal respons, eller uten respons.
Grunnlinje (dag 1)
Deltakere med glukokortikoidrespons - LHES-variant
Tidsramme: Grunnlinje (dag 1)
Deltakere med lymfoide hypereosinofile syndromer (LHES) som oppnådde glukokortikoidrespons, suboptimal respons, eller uten respons.
Grunnlinje (dag 1)
Deltakere med glukokortikoidrespons - MHES-variant
Tidsramme: Grunnlinje (dag 1)
Deltakere med myeloide hypereosinofile syndromer (MHES) som oppnådde glukokortikoidrespons, suboptimal respons eller uten respons.
Grunnlinje (dag 1)
Deltakere med glukokortikoidrespons - overlappende HES-undertyper
Tidsramme: Grunnlinje (dag 1)
Deltakere med overlappende hypereosinofile syndromer som oppnådde glukokortikoidrespons, suboptimal respons eller uten respons.
Grunnlinje (dag 1)
Gjennomsnittlig baseline IgE-nivå
Tidsramme: Grunnlinje (dag 1)
Gjennomsnittlig baseline immunglobulin E (IgE) nivå hos deltakere før oppstart av glukokortikoid
Grunnlinje (dag 1)
Gjennomsnittlig baseline absolutt eosinofiltall
Tidsramme: Grunnlinje (dag 1)
Gjennomsnittlig baseline absolutt eosinofiltall hos deltakere før initiering av glukokortikoider
Grunnlinje (dag 1)
Deltakere med glukokortikoidrespons - hjerteinvolvering
Tidsramme: Grunnlinje (dag 1)
Hjerteinvolvering hos deltakere med hypereosinofile syndromer (HES)
Grunnlinje (dag 1)
Deltakere med glukokortikoidrespons - lungeinvolvering
Tidsramme: Grunnlinje (dag 1)
Pulmonal involvering hos deltakere med hypereosinofile syndromer (HES)
Grunnlinje (dag 1)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

16. februar 2012

Primær fullføring (FAKTISKE)

10. desember 2020

Studiet fullført (FAKTISKE)

10. desember 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

1. februar 2012

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

1. februar 2012

Først lagt ut (ANSLAG)

2. februar 2012

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

15. februar 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

26. januar 2022

Sist bekreftet

22. februar 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 120026
  • 12-I-0026

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere