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Traitement stéroïdien du syndrome hyperéosinophile

26 janvier 2022 mis à jour par: National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Évaluation de la réactivité aux glucocorticoïdes et des mécanismes de résistance dans les syndromes hyperéosinophiles

Arrière-plan:

- Le syndrome hyperéosinophile (SHE) est un trouble dans lequel le corps a trop d'éosinophiles (un type de globules blancs). Trop d'éosinophiles dans le HEA peuvent endommager le cœur, les nerfs ou la peau. Certains médicaments peuvent aider à réduire le nombre d'éosinophiles pour prévenir les lésions tissulaires. Les corticostéroïdes, tels que la prednisone, sont utilisés pour le traitement initial de ce trouble. Bien que la plupart des gens répondent à la prednisone, certaines personnes développent des effets secondaires ou ne répondent pas très bien au traitement. De meilleures façons de déterminer la dose à administrer pourraient aider à décider de la meilleure thérapie pour le SHE.

Objectifs:

  • Déterminer si une dose unique de prednisone peut être utilisée pour prédire quelles personnes atteintes d'hyperéosinophilie répondront au traitement.
  • Étudier l'absence de réponse au traitement stéroïdien chez les personnes atteintes de SHE.

Admissibilité:

Critère d'intégration:

  • Personnes atteintes du syndrome hyperéosinophile avec un nombre élevé d'éosinophiles.
  • Les personnes qui souhaitent subir une prise de sang avant et après avoir reçu des stéroïdes.

Critère d'exclusion:

  • Les personnes qui prennent plus de 10 mg de prednisone (ou médicament similaire)
  • Les personnes atteintes du syndrome hyperéosinophile qui prennent d'autres médicaments qui pourraient interférer avec l'étude
  • Femmes enceintes ou allaitantes
  • Les personnes qui ont une mutation génétique connue associée à la leucémie chronique à éosinophiles
  • Enfants de moins de 18 ans pesant moins de 48 kg ou 106 lb

Conception:

  • Les participants auront une visite de dépistage avec un examen physique et des antécédents médicaux. Des échantillons de sang et d'urine seront prélevés.
  • Les participants recevront une dose unique de prednisone stéroïde par voie orale le matin. Des échantillons de sang seront prélevés 2, 4, 24 heures après cette dose.
  • Le lendemain de la dose de stéroïdes, les participants fourniront un autre échantillon de sang le matin.
  • Les participants commenceront à prendre de la prednisone quotidiennement à leur retour à la maison. Des échantillons de sang seront prélevés chaque semaine au cabinet du médecin du participant. La dose de prednisone sera diminuée en fonction du nombre hebdomadaire d'éosinophiles. Nous essaierons de faire en sorte que chaque personne reçoive la dose de prednisone la plus faible possible pour contrôler le trouble. Les participants qui ne répondent pas ou qui ont des effets secondaires graves seront retirés de la prednisone. D'autres traitements seront envisagés pour les personnes qui ne répondent pas aux stéroïdes. L'objectif est d'évaluer la réponse à la prednisone. Notre recherche tentera de comprendre pourquoi certaines personnes ne répondent pas aux stéroïdes. La plupart des personnes termineront l'étude dans un délai de 6 à 16 semaines, selon leur réponse à la prednisone.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Cette étude vise à développer un modèle pour déterminer si une seule dose orale de glucocorticoïdes (GC) basée sur le poids peut prédire la réponse clinique et biologique aux GC à long terme chez les sujets atteints du syndrome hyperéosinophile (SHE). Les sujets atteints de SHE FIP1L1/PDGFRalpha-négatif, qui sont symptomatiques avec un nombre d'éosinophiles> 1500/microL et recevant moins ou égal à 10 mg de prednisone par jour, seront inscrits. Une dose orale unique de prednisone (1 mg/kg arrondi aux 5 mg les plus proches) sera administrée. La numération des éosinophiles et divers paramètres de laboratoire seront évalués 2 heures, 4 heures et 24 heures après l'administration de la prednisone (les enquêteurs ne connaîtront pas les résultats de la numération des éosinophiles). Les sujets commenceront ensuite un traitement par GC à raison de 30 mg de prednisone par jour, suivi d'une réduction progressive standardisée. La dose la plus faible de GC à laquelle les symptômes et l'éosinophilie sont contrôlés sera comparée au changement du nombre d'éosinophiles à 2, 4 et 24 heures après la provocation. Les mécanismes et les corrélats in vitro de la résistance aux GC seront également explorés.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

26

Phase

  • Phase 4

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, États-Unis, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

7 ans à 100 ans (ADULTE, OLDER_ADULT, ENFANT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

  • CRITÈRES D'INCLUSION DU SUJET :

Les sujets sur le protocole #94-I-0079 ne seront éligibles pour participer à l'étude que si tous les critères suivants s'appliquent :

  1. Les sujets doivent être âgés de 7 ans ou plus pour s'inscrire
  2. Le sujet répond aux critères diagnostiques du SHE (AEC > 1 500/microL, absence de cause secondaire et de signes et/ou symptômes attribuables à l'éosinophilie)
  3. AEC supérieure à 1500 microL obtenue dans les 14 jours précédant l'inscription
  4. Volonté de relever le défi chronométré des stéroïdes
  5. Candidat approprié pour le traitement GC après provocation
  6. Volonté d'avoir des échantillons stockés pour de futures recherches

CRITÈRES D'EXCLUSION DU SUJET :

Un sujet ne sera pas éligible pour participer à l'étude si l'une des conditions suivantes s'applique :

  1. Recevoir> 10 mg de prednisone ou équivalent au moment de l'inscription.
  2. Recevant moins ou égal à 10 mg de prednisone ou équivalent mais n'ayant pas reçu de dose fixe depuis au moins 3 semaines (les sujets sous corticostéroïdes en cours seront exclus).
  3. AEC inférieure ou égale à 1500/microl le jour de la provocation aux stéroïdes
  4. Utilisation de médicaments immunomodulateurs (autres que inférieurs ou égaux à 10 mg/jour de prednisone), y compris, mais sans s'y limiter, des produits biologiques, au cours des 6 derniers mois.
  5. Enceinte au moment du dépistage.
  6. Avoir une mutation connue dans le gène FIP1L1-PDGFR.
  7. Toute condition qui, de l'avis de l'investigateur, expose le sujet à un risque indu en participant au protocole.
  8. Poids inférieur à 48 kg (106 lb) chez les sujets de moins de 18 ans.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: SINGLE_GROUP
  • Masquage: AUCUN

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
AUTRE: Défi stéroïde
Une dose orale unique de prednisone (1 mg/kg arrondi aux 5 mg les plus proches) a été administrée à tous les participants. Le jour suivant, le participant a commencé un traitement glucocorticoïde de prednisone 30 mg par voie orale par jour pendant une semaine, suivi d'une réduction progressive standardisée jusqu'à ce qu'une dose minimalement efficace soit atteinte ou que le participant se soit réduit à la prednisone 5 mg par voie orale par jour.
Médicament: prednisone
Les glucocorticoïdes (GC) sont considérés comme le traitement de première intention du syndrome hyperéosinophile.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement moyen en pourcentage du nombre d'éosinophiles après une provocation aux glucocorticoïdes
Délai: 24 heures

Réponse à la provocation aux glucocorticoïdes évaluée par le pourcentage du nombre d'éosinophiles 24 heures après la provocation aux glucocorticoïdes par rapport à l'AEC de base pour chaque participant.

Description de la mesure (%) : Le pourcentage de l'AEC de base est défini comme le nombre absolu d'éosinophiles à 24 heures divisé par le nombre absolu d'éosinophiles à la ligne de base *100.
24 heures

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Participants avec réactivité aux glucocorticoïdes - Variante IHES
Délai: Base de référence (Jour 1)
Participants atteints de syndromes hyperéosinophiles idiopathiques (IHES) ayant atteint une réactivité aux glucocorticoïdes, une réactivité sous-optimale ou une absence de réponse.
Base de référence (Jour 1)
Participants avec réactivité aux glucocorticoïdes - Variante LHES
Délai: Base de référence (Jour 1)
Participants atteints de syndromes hyperéosinophiles lymphoïdes (LHES) ayant atteint une réactivité aux glucocorticoïdes, une réactivité sous-optimale ou une absence de réponse.
Base de référence (Jour 1)
Participants avec réactivité aux glucocorticoïdes - Variante MHES
Délai: Base de référence (Jour 1)
Participants atteints de syndromes hyperéosinophiles myéloïdes (MHES) ayant atteint une réactivité aux glucocorticoïdes, une réactivité sous-optimale ou une absence de réponse.
Base de référence (Jour 1)
Participants présentant une réactivité aux glucocorticoïdes – Chevauchement des sous-types HES
Délai: Base de référence (Jour 1)
Participants présentant des syndromes hyperéosinophiles superposés ayant atteint une réactivité aux glucocorticoïdes, une réactivité sous-optimale ou une absence de réponse.
Base de référence (Jour 1)
Niveau initial moyen d'IgE
Délai: Base de référence (Jour 1)
Niveau moyen d'immunoglobuline E (IgE) de base chez les participants avant l'initiation du glucocorticoïde
Base de référence (Jour 1)
Numération absolue moyenne des éosinophiles au départ
Délai: Base de référence (Jour 1)
Nombre absolu moyen d'éosinophiles au départ chez les participants avant le début des glucocorticoïdes
Base de référence (Jour 1)
Participants ayant une réactivité aux glucocorticoïdes - Implication cardiaque
Délai: Base de référence (Jour 1)
Atteinte cardiaque chez les participants atteints de syndromes hyperéosinophiles (SHE)
Base de référence (Jour 1)
Participants présentant une réactivité aux glucocorticoïdes - Atteinte pulmonaire
Délai: Base de référence (Jour 1)
Atteinte pulmonaire chez les participants atteints de syndromes hyperéosinophiles (SHE)
Base de référence (Jour 1)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (RÉEL)

16 février 2012

Achèvement primaire (RÉEL)

10 décembre 2020

Achèvement de l'étude (RÉEL)

10 décembre 2020

Dates d'inscription aux études

Première soumission

1 février 2012

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

1 février 2012

Première publication (ESTIMATION)

2 février 2012

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

15 février 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

26 janvier 2022

Dernière vérification

22 février 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 120026
  • 12-I-0026

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

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