Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Steroidbehandling for hypereosinofilt syndrom

26. januar 2022 opdateret af: National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Vurdering af glukokortikoidrespons og resistensmekanismer ved hypereosinofile syndromer

Baggrund:

- Hypereosinofilt syndrom (HES) er en lidelse, hvor kroppen har for mange eosinofiler (en type hvide blodlegemer). For mange eosinofiler i HES kan forårsage skade på hjertet, nerverne eller huden. Visse lægemidler kan hjælpe med at sænke eosinofiltal for at forhindre vævsskade. Kortikosteroider, såsom prednison, bruges til indledende behandling af denne lidelse. Selvom de fleste mennesker reagerer på prednison, udvikler nogle mennesker bivirkninger fra det eller reagerer ikke særlig godt på behandlingen. Bedre måder at bestemme den dosis, der skal gives, kunne hjælpe med at beslutte den bedste behandling for HES.

Mål:

  • For at bestemme, om en enkeltdosis af prednison kan bruges til at forudsige, hvilke personer med hypereosinofili, der reagerer på behandlingen.
  • At studere manglende respons på steroidbehandling hos mennesker med HES.

Berettigelse:

Inklusionskriterier:

  • Personer med hypereosinofilt syndrom med højt eosinofiltal.
  • Personer, der er villige til at få taget blod før og efter at have fået steroider.

Eksklusionskriterier:

  • Personer, der tager mere end 10 mg prednison (eller lignende lægemidler)
  • Personer med hypereosinofilt syndrom, der er på anden medicin, der kan forstyrre undersøgelsen
  • Kvinder, der er gravide eller ammer
  • Personer, der har en kendt genmutation forbundet med kronisk eosinofil leukæmi
  • Børn under 18 år, der vejer mindre end 48 kg eller 106 lb

Design:

  • Deltagerne vil have et screeningsbesøg med en fysisk undersøgelse og sygehistorie. Der vil blive udtaget blod- og urinprøver.
  • Deltagerne får en enkelt dosis af steroidet prednison gennem munden om morgenen. Blodprøver vil blive udtaget 2, 4, 24 timer efter denne dosis.
  • Dagen efter steroiddosis giver deltagerne endnu en blodprøve om morgenen.
  • Deltagerne vil begynde at tage prednison dagligt, når de vender hjem. Blodprøver vil blive indsamlet ugentligt på deltagerens læges kontor. Dosis af prednison vil blive sænket afhængigt af det ugentlige eosinofiltal. Vi vil forsøge at få hver person på den lavest mulige dosis af prednison, som vil kontrollere lidelsen. Deltagere, der ikke reagerer eller har alvorlige bivirkninger, vil blive taget af prednison. Andre behandlinger vil blive overvejet for personer, der ikke reagerer på steroider. Målet er at evaluere responsen på prednison. Vores forskning vil forsøge at finde ud af, hvorfor nogle mennesker ikke reagerer på steroider. De fleste mennesker vil gennemføre undersøgelsen inden for 6 til 16 uger, afhængigt af deres respons på prednison.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse har til formål at udvikle en model til at bestemme, om en enkelt oral, vægtbaseret dosis af glukokortikoid (GC) kan forudsige klinisk og biologisk respons på GC på lang sigt hos personer med hypereosinofilt syndrom (HES). Forsøgspersoner med FIP1L1/PDGFRalfa-negativ HES, som er symptomatiske med eosinofiltal >1500/mikroL og får mindre end eller lig med 10 mg prednison dagligt, vil blive indskrevet. En enkelt oral dosis af prednison (1 mg/kg afrundet til nærmeste 5 mg) vil blive indgivet. Antallet af eosinofiler og forskellige laboratorieparametre vil blive vurderet 2 timer, 4 timer og 24 timer efter indgivelse af prednison (forskere vil blive blindet for resultaterne af eosinofiltallene). Forsøgspersonerne vil derefter begynde GC-behandling med 30 mg prednison dagligt efterfulgt af en standardiseret nedtrapning. Den laveste dosis af GC, hvor symptomer og eosinofili kontrolleres, vil blive sammenlignet med ændringen i eosinofiltal 2, 4 og 24 timer efter belastningen. Mekanismer og in vitro-korrelater af GC-resistens vil også blive undersøgt.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

26

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

7 år til 100 år (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

  • EMNET INKLUSIONSKRITERIER:

Emner på protokol #94-I-0079 vil kun være berettiget til deltagelse i undersøgelsen, hvis alle følgende kriterier gælder:

  1. Emner skal være 7 år eller ældre for at tilmelde sig
  2. Forsøgspersonen opfylder diagnostiske kriterier for HES (AEC >1500/mikroL, fravær af en sekundær årsag og tegn og/eller symptomer, der kan tilskrives eosinofili)
  3. AEC større end 1500 mikroL opnået inden for 14 dage før tilmelding
  4. Vilje til at udføre den tidsindstillede steroidudfordring
  5. Passende kandidat til GC-behandling efter udfordring
  6. Vilje til at have prøver opbevaret til fremtidig forskning

EMNEUDSLUTNINGSKRITERIER:

Et forsøgsperson vil ikke være berettiget til at deltage i undersøgelsen, hvis noget af følgende gør sig gældende:

  1. Modtager >10 mg prednison eller tilsvarende på indskrivningstidspunktet.
  2. Modtager mindre end eller lig med 10 mg prednison eller tilsvarende, men har ikke været på en fast dosis i mindst 3 uger (patienter på en aktuel nedtrapning af kortikosteroider vil blive udelukket).
  3. AEC mindre end eller lig med 1500/mikrol på dagen for steroidpåvirkningen
  4. Brug af immunmodulerende medicin (bortset fra mindre end eller lig med 10 mg/dag prednison) inklusive men ikke begrænset til biologiske lægemidler inden for de seneste 6 måneder.
  5. Gravid på tidspunktet for screeningen.
  6. Har en kendt mutation i FIP1L1-PDGFR-genet.
  7. Enhver betingelse, der efter efterforskerens mening sætter forsøgspersonen i unødig risiko ved at deltage i protokollen.
  8. Vægt mindre end 48 kg (106 lbs) hos forsøgspersoner under 18 år.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
ANDET: Steroid udfordring
En enkelt oral dosis af prednison (1 mg/kg afrundet til nærmeste 5 mg) blev administreret til alle deltagere. Den følgende dag begyndte deltageren glukokortikoidbehandling med prednison 30 mg oralt dagligt i en uge efterfulgt af en standardiseret nedtrapning, indtil en minimalt effektiv dosis blev opnået, eller deltageren nedtrappede til prednison 5 mg oralt dagligt.
Medicin: prednison
Glukokortikoider (GC) anses for at være den første liniebehandling af hypereosinofilt syndrom.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Gennemsnitlig procentændring i eosinofiltal efter glukokortikoid-udfordring
Tidsramme: 24 timer

Respons på glukokortikoid-provokation som vurderet ved procentdelen af ​​eosinofiltallet 24 timer efter glukokortikoid-provokation i forhold til baseline AEC for hver deltager.

Målbeskrivelse (%): Procent af baseline AEC er defineret som det absolutte eosinofiltal efter 24 timer divideret med det absolutte eosinofiltal ved baseline *100.
24 timer

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Deltagere med glukokortikoidrespons - IHES-variant
Tidsramme: Baseline (dag 1)
Deltagere med idiopatiske hypereosinofile syndromer (IHES), der opnåede glukokortikoid-respons, suboptimal respons eller uden respons.
Baseline (dag 1)
Deltagere med glukokortikoidrespons - LHES-variant
Tidsramme: Baseline (dag 1)
Deltagere med lymfoide hypereosinofile syndromer (LHES), der opnåede glukokortikoid-respons, suboptimal respons eller uden respons.
Baseline (dag 1)
Deltagere med glukokortikoidrespons - MHES-variant
Tidsramme: Baseline (dag 1)
Deltagere med myeloide hypereosinofile syndromer (MHES), der opnåede glukokortikoid-respons, suboptimal respons eller uden respons.
Baseline (dag 1)
Deltagere med glukokortikoidrespons - overlappende HES-undertyper
Tidsramme: Baseline (dag 1)
Deltagere med overlappende hypereosinofile syndromer, der opnåede glukokortikoid-respons, suboptimal respons eller uden respons.
Baseline (dag 1)
Gennemsnitlig baseline IgE-niveau
Tidsramme: Baseline (dag 1)
Gennemsnitligt baseline immunoglobulin E (IgE) niveau hos deltagere før påbegyndelse af glukokortikoid
Baseline (dag 1)
Gennemsnitlig baseline absolut eosinofiltal
Tidsramme: Baseline (dag 1)
Gennemsnitligt baseline absolut eosinofiltal hos deltagere før påbegyndelse af glukokortikoider
Baseline (dag 1)
Deltagere med glukokortikoidrespons - hjerteinvolvering
Tidsramme: Baseline (dag 1)
Hjerteinvolvering hos deltagere med hypereosinofile syndromer (HES)
Baseline (dag 1)
Deltagere med glukokortikoidrespons - lungeinddragelse
Tidsramme: Baseline (dag 1)
Pulmonal involvering hos deltagere med hypereosinofile syndromer (HES)
Baseline (dag 1)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

16. februar 2012

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

10. december 2020

Studieafslutning (FAKTISKE)

10. december 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

1. februar 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

1. februar 2012

Først opslået (SKØN)

2. februar 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

15. februar 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

26. januar 2022

Sidst verificeret

22. februar 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 120026
  • 12-I-0026

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med prednison

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Kazakhstan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner