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Steroidbehandlung für das hypereosinophile Syndrom

26. Januar 2022 aktualisiert von: National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Bewertung der Glucocorticoid-Reaktionsfähigkeit und Resistenzmechanismen bei hypereosinophilen Syndromen

Hintergrund:

- Das hypereosinophile Syndrom (HES) ist eine Erkrankung, bei der der Körper zu viele Eosinophile (eine Art weißer Blutkörperchen) hat. Zu viele Eosinophile in HES können Herz, Nerven oder Haut schädigen. Bestimmte Medikamente können helfen, die Zahl der Eosinophilen zu senken, um Gewebeschäden zu verhindern. Kortikosteroide wie Prednison werden bei dieser Erkrankung zur Initialtherapie eingesetzt. Obwohl die meisten Menschen auf Prednison ansprechen, entwickeln einige Menschen Nebenwirkungen davon oder sprechen nicht sehr gut auf die Behandlung an. Bessere Methoden zur Bestimmung der zu verabreichenden Dosis könnten bei der Entscheidung über die beste HES-Therapie helfen.

Ziele:

  • Um festzustellen, ob eine Einzeldosis Prednison verwendet werden kann, um vorherzusagen, welche Menschen mit Hypereosinophilie auf die Behandlung ansprechen.
  • Um das mangelnde Ansprechen auf eine Steroidbehandlung bei Menschen mit HES zu untersuchen.

Teilnahmeberechtigung:

Einschlusskriterien:

  • Personen mit hypereosinophilem Syndrom mit hoher Eosinophilenzahl.
  • Personen, die bereit sind, sich vor und nach der Einnahme von Steroiden Blut abnehmen zu lassen.

Ausschlusskriterien:

  • Personen, die mehr als 10 mg Prednison (oder ein ähnliches Medikament) einnehmen
  • Personen mit hypereosinophilem Syndrom, die andere Medikamente einnehmen, die die Studie beeinträchtigen könnten
  • Frauen, die schwanger sind oder stillen
  • Personen mit bekannter Genmutation im Zusammenhang mit chronischer eosinophiler Leukämie
  • Kinder unter 18 Jahren, die weniger als 48 kg oder 106 lb wiegen

Design:

  • Die Teilnehmer erhalten einen Screening-Besuch mit körperlicher Untersuchung und Anamnese. Blut- und Urinproben werden gesammelt.
  • Die Teilnehmer erhalten morgens eine orale Einzeldosis des Steroids Prednison. Blutproben werden 2, 4, 24 Stunden nach dieser Dosis entnommen.
  • Am Tag nach der Steroiddosis wird den Teilnehmern morgens eine weitere Blutprobe entnommen.
  • Die Teilnehmer beginnen mit der täglichen Einnahme von Prednison, wenn sie nach Hause zurückkehren. Blutproben werden wöchentlich in der Arztpraxis des Teilnehmers entnommen. Die Dosis von Prednison wird in Abhängigkeit von der wöchentlichen Eosinophilenzahl gesenkt. Wir werden versuchen, jeder Person die niedrigstmögliche Prednison-Dosis zu verabreichen, mit der die Störung unter Kontrolle gebracht werden kann. Teilnehmer, die nicht ansprechen oder schwere Nebenwirkungen haben, werden von Prednison abgesetzt. Andere Behandlungen werden für Personen in Betracht gezogen, die nicht auf Steroide ansprechen. Ziel ist es, die Reaktion auf Prednison zu bewerten. Unsere Forschung wird versuchen herauszufinden, warum manche Menschen nicht auf Steroide ansprechen. Die meisten Menschen werden die Studie innerhalb von 6 bis 16 Wochen abschließen, abhängig von ihrem Ansprechen auf Prednison.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese Studie zielt darauf ab, ein Modell zu entwickeln, um zu bestimmen, ob eine einzelne, orale, gewichtsbasierte Dosis von Glucocorticoid (GC) das klinische und biologische Ansprechen auf GC bei Patienten mit hypereosinophilem Syndrom (HES) langfristig vorhersagen kann. Probanden mit FIP1L1/PDGFRalpha-negativem HES, die symptomatisch mit einer Eosinophilenzahl >1500/microL sind und weniger als oder gleich 10 mg Prednison täglich erhalten, werden aufgenommen. Es wird eine orale Einzeldosis Prednison (1 mg/kg, gerundet auf die nächsten 5 mg) verabreicht. Die Zahl der Eosinophilen und verschiedene Laborparameter werden 2 Stunden, 4 Stunden und 24 Stunden nach der Prednison-Verabreichung bewertet (die Prüfärzte sind gegenüber den Ergebnissen der Eosinophilen-Zählung blind). Die Probanden beginnen dann mit der GC-Therapie mit 30 mg Prednison täglich, gefolgt von einer standardisierten Verjüngung. Die niedrigste GC-Dosis, bei der Symptome und Eosinophilie kontrolliert werden, wird mit der Veränderung der Eosinophilenzahl 2, 4 und 24 Stunden nach der Belastung verglichen. Mechanismen und In-vitro-Korrelate der GC-Resistenz werden ebenfalls untersucht.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

26

Phase

  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Vereinigte Staaten, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

7 Jahre bis 100 Jahre (ERWACHSENE, OLDER_ADULT, KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

  • EINSCHLUSSKRITERIEN FÜR THEMEN:

Probanden des Protokolls Nr. 94-I-0079 sind nur dann zur Teilnahme an der Studie berechtigt, wenn alle der folgenden Kriterien zutreffen:

  1. Die Probanden müssen mindestens 7 Jahre alt sein, um sich einzuschreiben
  2. Das Subjekt erfüllt die diagnostischen Kriterien für HES (AEC >1500/microL, Fehlen einer sekundären Ursache und Anzeichen und/oder Symptome, die auf die Eosinophilie zurückzuführen sind)
  3. AEC größer als 1500 Mikroliter, erhalten innerhalb von 14 Tagen vor der Registrierung
  4. Bereitschaft, die zeitgesteuerte Steroidherausforderung durchzuführen
  5. Geeigneter Kandidat für GC-Behandlung nach Provokation
  6. Bereitschaft, Proben für zukünftige Forschungen aufzubewahren

AUSSCHLUSSKRITERIEN FÜR THEMEN:

Ein Proband ist nicht zur Teilnahme an der Studie berechtigt, wenn einer der folgenden Punkte zutrifft:

  1. Erhalt von > 10 mg Prednison oder Äquivalent zum Zeitpunkt der Registrierung.
  2. Erhalten von weniger als oder gleich 10 mg Prednison oder Äquivalent, aber seit mindestens 3 Wochen nicht mehr auf einer festen Dosis (Probanden mit einer aktuellen Kortikosteroid-Verjüngung werden ausgeschlossen).
  3. AEC kleiner oder gleich 1500/µl am Tag der Steroidprovokation
  4. Verwendung von immunmodulatorischen Medikamenten (außer weniger als oder gleich 10 mg/Tag Prednison), einschließlich, aber nicht beschränkt auf Biologika, innerhalb der letzten 6 Monate.
  5. Schwanger zum Zeitpunkt des Screenings.
  6. Eine bekannte Mutation im FIP1L1-PDGFR-Gen haben.
  7. Jede Bedingung, die nach Meinung des Ermittlers den Probanden durch die Teilnahme am Protokoll einem unangemessenen Risiko aussetzt.
  8. Gewicht von weniger als 48 kg (106 lbs) bei Personen unter 18 Jahren.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
ANDERE: Steroid-Challenge
Allen Teilnehmern wurde eine orale Einzeldosis Prednison (1 mg/kg, gerundet auf die nächsten 5 mg) verabreicht. Am folgenden Tag begann der Teilnehmer eine Woche lang mit einer Glukokortikoidtherapie mit Prednison 30 mg täglich oral, gefolgt von einer standardisierten Reduzierung, bis eine minimal wirksame Dosis erreicht war, oder der Teilnehmer reduzierte die Dosis auf 5 mg Prednison täglich oral.
Arzneimittel: Prednison
Glukokortikoide (GC) gelten als Erstlinientherapie des hypereosinophilen Syndroms.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Mittlere prozentuale Veränderung der Eosinophilenzahl nach Glucocorticoid-Provokation
Zeitfenster: 24 Stunden

Reaktion auf die Glukokortikoid-Provokation, bestimmt anhand des Prozentsatzes der Eosinophilenzahl 24 Stunden nach der Glukokortikoid-Provokation im Verhältnis zum Ausgangs-AEC für jeden Teilnehmer.

Maß Beschreibung (%): Der Prozentsatz der Ausgangs-AEC ist definiert als die absolute Eosinophilenzahl nach 24 Stunden dividiert durch die absolute Eosinophilenzahl bei Ausgangswert *100.
24 Stunden

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Teilnehmer mit Ansprechen auf Glukokortikoide – IHES-Variante
Zeitfenster: Grundlinie (Tag 1)
Teilnehmer mit idiopathischen hypereosinophilen Syndromen (IHES), die ein Ansprechen auf Glukokortikoide, ein suboptimales Ansprechen oder kein Ansprechen erreichten.
Grundlinie (Tag 1)
Teilnehmer mit Ansprechen auf Glukokortikoide – LHES-Variante
Zeitfenster: Grundlinie (Tag 1)
Teilnehmer mit lymphoidem hypereosinophilem Syndrom (LHES), die ein Ansprechen auf Glukokortikoide, ein suboptimales Ansprechen oder kein Ansprechen erreichten.
Grundlinie (Tag 1)
Teilnehmer mit Ansprechen auf Glukokortikoide – MHES-Variante
Zeitfenster: Grundlinie (Tag 1)
Teilnehmer mit myeloischen hypereosinophilen Syndromen (MHES), die ein Ansprechen auf Glukokortikoide, ein suboptimales Ansprechen oder kein Ansprechen erreichten.
Grundlinie (Tag 1)
Teilnehmer mit Ansprechen auf Glukokortikoide – überlappende HES-Subtypen
Zeitfenster: Grundlinie (Tag 1)
Teilnehmer mit überlappenden hypereosinophilen Syndromen, die ein Ansprechen auf Glukokortikoide, ein suboptimales Ansprechen oder kein Ansprechen erreichten.
Grundlinie (Tag 1)
Mittlerer Ausgangs-IgE-Spiegel
Zeitfenster: Grundlinie (Tag 1)
Mittlerer Ausgangswert von Immunglobulin E (IgE) bei den Teilnehmern vor Beginn der Glukokortikoidtherapie
Grundlinie (Tag 1)
Mittlere absolute Eosinophilenzahl zu Studienbeginn
Zeitfenster: Grundlinie (Tag 1)
Mittlere absolute Eosinophilenzahl bei Studienbeginn bei den Teilnehmern vor Beginn der Glukokortikoidtherapie
Grundlinie (Tag 1)
Teilnehmer mit Ansprechen auf Glukokortikoide – Herzbeteiligung
Zeitfenster: Grundlinie (Tag 1)
Herzbeteiligung bei Teilnehmern mit hypereosinophilen Syndromen (HES)
Grundlinie (Tag 1)
Teilnehmer mit Ansprechen auf Glukokortikoide – Lungenbeteiligung
Zeitfenster: Grundlinie (Tag 1)
Lungenbeteiligung bei Teilnehmern mit hypereosinophilen Syndromen (HES)
Grundlinie (Tag 1)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

16. Februar 2012

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

10. Dezember 2020

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

10. Dezember 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

1. Februar 2012

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

1. Februar 2012

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

2. Februar 2012

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

15. Februar 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

26. Januar 2022

Zuletzt verifiziert

22. Februar 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 120026
  • 12-I-0026

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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