Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Leczenie sterydami zespołu hipereozynofilowego

26 stycznia 2022 zaktualizowane przez: National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Ocena odpowiedzi na glikokortykosteroidy i mechanizmów oporności w zespołach hipereozynofilowych

Tło:

- Zespół hipereozynofilowy (HES) to zaburzenie, w którym organizm ma zbyt dużo eozynofili (rodzaj białych krwinek). Zbyt wiele eozynofili w HES może spowodować uszkodzenie serca, nerwów lub skóry. Niektóre leki mogą pomóc obniżyć liczbę eozynofili, aby zapobiec uszkodzeniu tkanek. Kortykosteroidy, takie jak prednizon, są stosowane w początkowej terapii tego zaburzenia. Chociaż większość ludzi reaguje na prednizon, u niektórych pojawiają się skutki uboczne lub nie reagują zbyt dobrze na leczenie. Lepsze sposoby określania dawki do podania mogłyby pomóc w podjęciu decyzji o najlepszej terapii HES.

Cele:

  • Aby ustalić, czy pojedynczą dawkę prednizonu można zastosować do przewidywania, które osoby z hipereozynofilią zareagują na leczenie.
  • Badanie braku odpowiedzi na leczenie sterydami u osób z HES.

Uprawnienia:

Kryteria przyjęcia:

  • Osoby z zespołem hipereozynofilowym z dużą liczbą eozynofili.
  • Osoby, które chcą pobrać krew przed i po podaniu sterydów.

Kryteria wyłączenia:

  • Osoby, które przyjmują więcej niż 10 mg prednizonu (lub podobnego leku)
  • Osoby z zespołem hipereozynofilowym przyjmujące inne leki, które mogą zakłócać badanie
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
  • Osoby ze znaną mutacją genu związaną z przewlekłą białaczką eozynofilową
  • Dzieci w wieku poniżej 18 lat, które ważą mniej niż 48 kg lub 106 funtów

Projekt:

  • Uczestnicy będą mieli wizytę przesiewową z badaniem fizykalnym i wywiadem lekarskim. Pobrane zostaną próbki krwi i moczu.
  • Uczestnicy otrzymają rano pojedynczą dawkę prednizonu sterydowego doustnie. Próbki krwi zostaną pobrane 2, 4, 24 godziny po tej dawce.
  • Następnego dnia po podaniu dawki sterydu uczestnicy pobiorą rano kolejną próbkę krwi.
  • Uczestnicy zaczną codziennie przyjmować prednizon po powrocie do domu. Próbki krwi będą pobierane co tydzień w gabinecie lekarskim uczestnika. Dawka prednizonu zostanie zmniejszona w zależności od tygodniowej liczby eozynofili. Postaramy się doprowadzić każdą osobę do najniższej możliwej dawki prednizonu, która będzie kontrolować zaburzenie. Uczestnicy, którzy nie zareagują lub wystąpią poważne skutki uboczne, zostaną odstawieni od prednizonu. W przypadku osób, które nie reagują na sterydy, rozważone zostaną inne metody leczenia. Celem jest ocena odpowiedzi na prednizon. Nasze badania spróbują dowiedzieć się, dlaczego niektórzy ludzie nie reagują na sterydy. Większość osób zakończy badanie w ciągu 6 do 16 tygodni, w zależności od ich odpowiedzi na prednizon.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

To badanie ma na celu opracowanie modelu w celu ustalenia, czy pojedyncza, doustna dawka glukokortykoidu (GK) oparta na masie ciała może przewidywać kliniczną i biologiczną odpowiedź na GKS w długim okresie u pacjentów z zespołem hipereozynofilowym (HES). Pacjenci z FIP1L1/PDGFRalpha-ujemnym HES, u których występują objawy z liczbą eozynofili > 1500/mikrol i otrzymują mniej niż lub równo 10 mg prednizonu na dobę, zostaną włączeni do badania. Zostanie podana pojedyncza doustna dawka prednizonu (1 mg/kg, zaokrąglona do najbliższych 5 mg). Liczba eozynofilów i różne parametry laboratoryjne zostaną ocenione po 2 godzinach, 4 godzinach i 24 godzinach po podaniu prednizonu (badacze nie będą znali wyników liczby eozynofili). Następnie pacjenci rozpoczną terapię GC w dawce 30 mg prednizonu dziennie, po której następuje standaryzowane zmniejszanie dawki. Najniższa dawka GC, przy której objawy i eozynofilia są kontrolowane, zostanie porównana ze zmianą liczby eozynofili po 2, 4 i 24 godzinach po prowokacji. Zbadane zostaną również mechanizmy i korelaty in vitro oporności na GC.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

26

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

7 lat do 100 lat (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

  • KRYTERIA WŁĄCZENIA PRZEDMIOTÓW:

Osoby objęte Protokołem nr 94-I-0079 będą kwalifikować się do udziału w badaniu tylko wtedy, gdy zostaną spełnione wszystkie poniższe kryteria:

  1. Aby się zapisać, uczestnicy muszą mieć ukończone 7 lat
  2. Pacjent spełnia kryteria diagnostyczne HES (AEC >1500/mikrol, brak wtórnej przyczyny oraz oznak i/lub objawów związanych z eozynofilią)
  3. AEC większy niż 1500 mikrol uzyskany w ciągu 14 dni przed włączeniem
  4. Gotowość do wykonania sterydowego wyzwania na czas
  5. Odpowiedni kandydat do leczenia GC po prowokacji
  6. Gotowość do przechowywania próbek do przyszłych badań

KRYTERIA WYKLUCZENIA PRZEDMIOTU:

Uczestnik nie będzie kwalifikował się do udziału w badaniu, jeśli spełniony zostanie którykolwiek z poniższych warunków:

  1. Otrzymywanie >10 mg prednizonu lub ekwiwalentu w momencie rejestracji.
  2. Otrzymujący mniej niż lub równą 10 mg prednizonu lub jego odpowiednika, ale nie otrzymując ustalonej dawki przez co najmniej 3 tygodnie (pacjenci aktualnie zmniejszający dawkę kortykosteroidów zostaną wykluczeni).
  3. AEC mniejsze lub równe 1500/mikrol w dniu prowokacji sterydami
  4. Stosowanie leków immunomodulujących (innych niż mniejsze lub równe 10 mg prednizonu na dobę), w tym między innymi leków biologicznych, w ciągu ostatnich 6 miesięcy.
  5. Ciąża w czasie badania przesiewowego.
  6. Mają znaną mutację w genie FIP1L1-PDGFR.
  7. Każdy stan, który w opinii badacza naraża uczestnika na nadmierne ryzyko związane z uczestnictwem w protokole.
  8. Waga poniżej 48 kg (106 funtów) u osób w wieku poniżej 18 lat.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NA
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
INNY: Wyzwanie sterydowe
Wszystkim uczestnikom podano pojedynczą doustną dawkę prednizonu (1 mg/kg zaokrągloną do najbliższych 5 mg). Następnego dnia uczestnik rozpoczął terapię glukokortykoidami prednizonu w dawce 30 mg doustnie na dobę przez jeden tydzień, po czym następował standaryzowane zmniejszanie dawki, aż do osiągnięcia minimalnej skutecznej dawki lub uczestnika zwężono do prednizonu w dawce 5 mg doustnie na dobę.
Lek: prednizon
Glikokortykosteroidy (GKS) są uważane za leki pierwszego rzutu w zespole hipereozynofilowym.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Średnia procentowa zmiana liczby eozynofili po prowokacji glukokortykoidami
Ramy czasowe: 24 godziny

Odpowiedź na prowokację glukokortykoidami oceniana jako odsetek liczby eozynofilów 24 godziny po prowokacji glukokortykoidami w stosunku do wyjściowego AEC dla każdego uczestnika.

Opis miary (%): Procent wyjściowej wartości AEC definiuje się jako bezwzględną liczbę eozynofili po 24 godzinach podzieloną przez bezwzględną liczbę eozynofili na początku badania *100.
24 godziny

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Uczestnicy z reakcją na glukokortykoidy — wariant IHES
Ramy czasowe: Wartość bazowa (dzień 1)
Uczestnicy z idiopatycznymi zespołami hipereozynofilowymi (IHES), którzy osiągnęli reakcję na glikokortykosteroidy, reakcję suboptymalną lub brak odpowiedzi.
Wartość bazowa (dzień 1)
Uczestnicy z reakcją na glukokortykoidy — wariant LHES
Ramy czasowe: Wartość bazowa (dzień 1)
Uczestnicy z limfoidalnymi zespołami hipereozynofilowymi (LHES), którzy osiągnęli reakcję na glikokortykosteroidy, reakcję suboptymalną lub brak odpowiedzi.
Wartość bazowa (dzień 1)
Uczestnicy z reakcją na glukokortykoidy – wariant MHES
Ramy czasowe: Wartość bazowa (dzień 1)
Uczestnicy z mieloidalnymi zespołami hipereozynofilowymi (MHES), którzy osiągnęli odpowiedź na glikokortykosteroidy, reakcję suboptymalną lub brak odpowiedzi.
Wartość bazowa (dzień 1)
Uczestnicy z reakcją na glukokortykoidy — nakładają się podtypy HES
Ramy czasowe: Wartość bazowa (dzień 1)
Uczestnicy z nakładającymi się zespołami hipereozynofilowymi, którzy osiągnęli reakcję na glikokortykosteroidy, reakcję suboptymalną lub brak odpowiedzi.
Wartość bazowa (dzień 1)
Średni wyjściowy poziom IgE
Ramy czasowe: Wartość bazowa (dzień 1)
Średni wyjściowy poziom immunoglobuliny E (IgE) u uczestników przed rozpoczęciem podawania glikokortykosteroidów
Wartość bazowa (dzień 1)
Średnia wyjściowa bezwzględna liczba eozynofili
Ramy czasowe: Wartość bazowa (dzień 1)
Średnia wyjściowa bezwzględna liczba eozynofili u uczestników przed rozpoczęciem leczenia glikokortykosteroidami
Wartość bazowa (dzień 1)
Uczestnicy z reakcją na glukokortykoidy – zajęcie serca
Ramy czasowe: Wartość bazowa (dzień 1)
Zajęcie serca u uczestników z zespołami hipereozynofilowymi (HES)
Wartość bazowa (dzień 1)
Uczestnicy z reakcją na glukokortykoidy – zajęcie płuc
Ramy czasowe: Wartość bazowa (dzień 1)
Zajęcie płuc u uczestników z zespołami hipereozynofilowymi (HES)
Wartość bazowa (dzień 1)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

16 lutego 2012

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

10 grudnia 2020

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

10 grudnia 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

1 lutego 2012

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

1 lutego 2012

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

2 lutego 2012

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

15 lutego 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

26 stycznia 2022

Ostatnia weryfikacja

22 lutego 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 120026
  • 12-I-0026

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj