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Tratamento com esteroides para síndrome hipereosinofílica

26 de janeiro de 2022 atualizado por: National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Avaliação da responsividade aos glicocorticoides e mecanismos de resistência nas síndromes hipereosinofílicas

Fundo:

- A síndrome hipereosinofílica (HES) é uma doença em que o corpo tem demasiados eosinófilos (um tipo de glóbulo branco). Muitos eosinófilos no HES podem causar danos ao coração, nervos ou pele. Certos medicamentos podem ajudar a diminuir a contagem de eosinófilos para evitar danos aos tecidos. Os corticosteróides, como a prednisona, são usados ​​como terapia inicial nesse distúrbio. Embora a maioria das pessoas responda à prednisona, algumas pessoas desenvolvem efeitos colaterais ou não respondem muito bem ao tratamento. Melhores formas de determinar a dose a administrar podem ajudar a decidir sobre a melhor terapia para HES.

Objetivos.

  • Determinar se uma dose única de prednisona pode ser usada para prever quais pessoas com hipereosinofilia respondem ao tratamento.
  • Estudar a falta de resposta ao tratamento com esteróides em pessoas com HES.

Elegibilidade:

Critério de inclusão:

  • Indivíduos com síndrome hipereosinofílica com alta contagem de eosinófilos.
  • Indivíduos que desejam coletar sangue antes e depois de receber esteróides.

Critério de exclusão:

  • Indivíduos que estão tomando mais de 10 mg de prednisona (ou medicamento similar)
  • Indivíduos com síndrome hipereosinofílica que estejam tomando outros medicamentos que possam interferir no estudo
  • Mulheres que estão grávidas ou amamentando
  • Indivíduos que têm uma mutação genética conhecida associada à leucemia eosinofílica crônica
  • Crianças menores de 18 anos que pesam menos de 48 kg ou 106 lb

Projeto:

  • Os participantes terão uma visita de triagem com um exame físico e histórico médico. Amostras de sangue e urina serão coletadas.
  • Os participantes receberão uma dose única do esteróide prednisona por via oral pela manhã. Amostras de sangue serão coletadas 2, 4, 24 horas após esta dose.
  • No dia seguinte à dose de esteróide, os participantes fornecerão outra amostra de sangue pela manhã.
  • Os participantes começarão a tomar prednisona diariamente quando voltarem para casa. Amostras de sangue serão coletadas semanalmente no consultório médico do participante. A dose de prednisona será reduzida dependendo da contagem semanal de eosinófilos. Tentaremos dar a cada pessoa a menor dose possível de prednisona que controle o distúrbio. Os participantes que não responderem ou tiverem efeitos colaterais graves serão retirados da prednisona. Outros tratamentos serão considerados para pessoas que não respondem aos esteroides. O objetivo é avaliar a resposta à prednisona. Nossa pesquisa tentará descobrir por que algumas pessoas não respondem aos esteróides. A maioria das pessoas concluirá o estudo dentro de 6 a 16 semanas, dependendo de sua resposta à prednisona.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este estudo tem como objetivo desenvolver um modelo para determinar se uma única dose oral baseada no peso de glicocorticóide (GC) pode prever a resposta clínica e biológica aos GCs a longo prazo em indivíduos com síndrome hipereosinofílica (HES). Indivíduos com HES FIP1L1/PDGFRalfa-negativo, sintomáticos com contagem de eosinófilos >1500/microL e recebendo menos ou igual a 10 mg de prednisona diariamente, serão inscritos. Uma única dose oral de prednisona (1 mg/kg arredondado para o 5 mg mais próximo) será administrada. A contagem de eosinófilos e vários parâmetros laboratoriais serão avaliados 2 horas, 4 horas e 24 horas após a administração de prednisona (os investigadores serão cegos para os resultados das contagens de eosinófilos). Os indivíduos então começarão a terapia com GC em 30 mg de prednisona diariamente, seguido por uma redução padronizada. A dose mais baixa de GC na qual os sintomas e a eosinofilia são controlados será comparada com a alteração na contagem de eosinófilos em 2, 4 e 24 horas após o desafio. Mecanismos e correlatos in vitro de resistência a GC também serão explorados.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

26

Estágio

  • Fase 4

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

7 anos a 100 anos (ADULTO, OLDER_ADULT, CRIANÇA)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

  • CRITÉRIOS DE INCLUSÃO DO SUJEITO:

Os sujeitos do protocolo nº 94-I-0079 serão elegíveis para participação no estudo somente se todos os seguintes critérios se aplicarem:

  1. Os participantes devem ter 7 anos de idade ou mais para se inscrever
  2. O sujeito atende aos critérios diagnósticos para HES (AEC >1500/microL, ausência de uma causa secundária e sinais e/ou sintomas atribuíveis à eosinofilia)
  3. AEC maior que 1500 microL obtido dentro de 14 dias antes da inscrição
  4. Vontade de realizar o desafio de esteroides cronometrado
  5. Candidato adequado para tratamento GC após desafio
  6. Vontade de ter amostras armazenadas para pesquisas futuras

CRITÉRIOS DE EXCLUSÃO DO SUJEITO:

Um sujeito não será elegível para participar do estudo se qualquer um dos seguintes se aplicar:

  1. Receber >10 mg de prednisona ou equivalente no momento da inscrição.
  2. Receber menos ou igual a 10 mg de prednisona ou equivalente, mas não estiver em uma dose fixa por pelo menos 3 semanas (indivíduos com redução gradual de corticosteroide atual serão excluídos).
  3. AEC menor ou igual a 1500/microl no dia do desafio com esteroides
  4. Uso de medicamentos imunomoduladores (exceto prednisona menor ou igual a 10 mg/dia), incluindo, entre outros, biológicos, nos últimos 6 meses.
  5. Grávida no momento da triagem.
  6. Ter uma mutação conhecida no gene FIP1L1-PDGFR.
  7. Qualquer condição que, na opinião do investigador, coloque o sujeito em risco indevido ao participar do protocolo.
  8. Peso inferior a 48 kg (106 lbs) em indivíduos com menos de 18 anos de idade.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: TRATAMENTO
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
  • Mascaramento: NENHUM

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
OUTRO: Desafio de Esteróides
Uma única dose oral de prednisona (1 mg/kg arredondado para os 5 mg mais próximos) foi administrada a todos os participantes. No dia seguinte, o participante iniciou a terapia com glicocorticóide de prednisona 30 mg por via oral diariamente por uma semana, seguida de uma redução padronizada até que uma dose minimamente eficaz fosse alcançada ou o participante reduziu gradualmente para prednisona 5 mg por via oral diariamente.
Medicamento: prednisona
Os glicocorticóides (GC) são considerados a terapia de primeira linha para a síndrome hipereosinofílica.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração percentual média na contagem de eosinófilos após desafio com glicocorticóides
Prazo: 24 horas

Resposta ao desafio com glicocorticóide conforme avaliado pela porcentagem da contagem de eosinófilos 24 horas após o desafio com glicocorticóide em relação ao AEC de linha de base para cada participante.

Descrição da medida (%): A porcentagem de AEC basal é definida como a Contagem absoluta de eosinófilos em 24 horas dividida pela Contagem absoluta de eosinófilos na linha basal *100.
24 horas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Participantes com responsividade a glicocorticóides - Variante IHES
Prazo: Linha de base (dia 1)
Participantes com síndromes hipereosinofílicas idiopáticas (SIHE) que alcançaram responsividade aos glicocorticóides, responsividade abaixo do ideal ou sem resposta.
Linha de base (dia 1)
Participantes com responsividade a glicocorticóides - Variante LHES
Prazo: Linha de base (dia 1)
Participantes com síndromes linfoides hipereosinofílicas (LHES) que alcançaram responsividade aos glicocorticoides, responsividade abaixo do ideal ou sem resposta.
Linha de base (dia 1)
Participantes com responsividade a glicocorticóides - Variante MHES
Prazo: Linha de base (dia 1)
Participantes com síndromes mieloides hipereosinofílicas (MHES) que alcançaram responsividade aos glicocorticóides, responsividade abaixo do ideal ou sem resposta.
Linha de base (dia 1)
Participantes com capacidade de resposta a glicocorticóides - sobreposição de subtipos de HES
Prazo: Linha de base (dia 1)
Participantes com síndromes hipereosinofílicas sobrepostas que alcançaram responsividade aos glicocorticóides, responsividade abaixo do ideal ou sem resposta.
Linha de base (dia 1)
Nível médio de IgE basal
Prazo: Linha de base (dia 1)
Nível médio basal de imunoglobulina E (IgE) em participantes antes do início do glicocorticoide
Linha de base (dia 1)
Contagem média absoluta de eosinófilos na linha de base
Prazo: Linha de base (dia 1)
Contagem média absoluta de eosinófilos na linha de base em participantes antes do início de glicocorticóides
Linha de base (dia 1)
Participantes com responsividade a glicocorticóides - Envolvimento cardíaco
Prazo: Linha de base (dia 1)
Envolvimento cardíaco em participantes com síndromes hipereosinofílicas (HES)
Linha de base (dia 1)
Participantes com responsividade a glicocorticóides - envolvimento pulmonar
Prazo: Linha de base (dia 1)
Envolvimento pulmonar em participantes com síndromes hipereosinofílicas (HES)
Linha de base (dia 1)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (REAL)

16 de fevereiro de 2012

Conclusão Primária (REAL)

10 de dezembro de 2020

Conclusão do estudo (REAL)

10 de dezembro de 2020

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

1 de fevereiro de 2012

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

1 de fevereiro de 2012

Primeira postagem (ESTIMATIVA)

2 de fevereiro de 2012

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

15 de fevereiro de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

26 de janeiro de 2022

Última verificação

22 de fevereiro de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 120026
  • 12-I-0026

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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