Steroidbehandling för hypereosinofilt syndrom

Bakgrund:

- Hypereosinofilt syndrom (HES) är en störning där kroppen har för många eosinofiler (en typ av vita blodkroppar). För många eosinofiler i HES kan orsaka skador på hjärtat, nerverna eller huden. Vissa läkemedel kan hjälpa till att sänka antalet eosinofiler för att förhindra vävnadsskador. Kortikosteroider, såsom prednison, används för initial terapi vid denna sjukdom. Även om de flesta människor svarar på prednison, utvecklar vissa människor biverkningar av det, eller svarar inte särskilt bra på behandlingen. Bättre sätt att bestämma dosen som ska ge kan hjälpa till att besluta om den bästa behandlingen för HES.

Mål:

• För att avgöra om en engångsdos av prednison kan användas för att förutsäga vilka personer med hypereosinofili som svarar på behandlingen.
• Att studera bristande svar på steroidbehandling hos personer med HES.

Behörighet:

Inklusionskriterier:

• Individer med hypereosinofilt syndrom med högt antal eosinofiler.
• Individer som är villiga att ta blodprov före och efter att ha fått steroider.

Exklusions kriterier:

• Individer som tar mer än 10 mg prednison (eller liknande läkemedel)
• Individer med hypereosinofilt syndrom som tar andra mediciner som kan störa studien
• Kvinnor som är gravida eller ammar
• Individer som har en känd genmutation förknippad med kronisk eosinofil leukemi
• Barn under 18 år som väger mindre än 48 kg eller 106 lb

Design:

• Deltagarna kommer att ha ett screeningbesök med en fysisk undersökning och medicinsk historia. Blod- och urinprover kommer att samlas in.
• Deltagarna kommer att få en enda dos av steroiden prednison genom munnen på morgonen. Blodprover kommer att tas 2, 4, 24 timmar efter denna dos.
• Dagen efter steroiddosen kommer deltagarna att ge ett nytt blodprov på morgonen.
• Deltagarna kommer att börja ta prednison dagligen när de kommer hem. Blodprover kommer att samlas in varje vecka på deltagarens läkarmottagning. Dosen av prednison kommer att sänkas beroende på det veckovisa antalet eosinofiler. Vi kommer att försöka få varje person på lägsta möjliga dos av prednison som kommer att kontrollera sjukdomen. Deltagare som inte svarar eller har allvarliga biverkningar kommer att ta bort prednison. Andra behandlingar kommer att övervägas för personer som inte svarar på steroider. Målet är att utvärdera responsen på prednison. Vår forskning kommer att försöka ta reda på varför vissa människor inte svarar på steroider. De flesta kommer att slutföra studien inom 6 till 16 veckor, beroende på deras svar på prednison.