Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Steroïde behandeling voor hypereosinofiel syndroom

26 januari 2022 bijgewerkt door: National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Beoordeling van de responsiviteit van glucocorticoïden en resistentiemechanismen bij hypereosinofiele syndromen

Achtergrond:

- Hypereosinofiel syndroom (HES) is een aandoening waarbij het lichaam te veel eosinofielen (een type witte bloedcellen) heeft. Te veel eosinofielen in HES kunnen schade aan het hart, de zenuwen of de huid veroorzaken. Bepaalde medicijnen kunnen helpen het aantal eosinofielen te verlagen om weefselbeschadiging te voorkomen. Corticosteroïden, zoals prednison, worden gebruikt voor de initiële therapie bij deze aandoening. Hoewel de meeste mensen op prednison reageren, krijgen sommige mensen er bijwerkingen van of reageren ze niet goed op de behandeling. Betere manieren om de te geven dosis te bepalen, kunnen helpen bij het bepalen van de beste therapie voor HES.

Doelstellingen:

  • Om te bepalen of een enkele dosis prednison kan worden gebruikt om te voorspellen welke mensen met hypereosinofilie op de behandeling reageren.
  • Het gebrek aan respons op behandeling met steroïden bestuderen bij mensen met HES.

Geschiktheid:

Inclusiecriteria:

  • Personen met hypereosinofiel syndroom met een hoog aantal eosinofielen.
  • Personen die bereid zijn bloed te laten afnemen voor en na het krijgen van steroïden.

Uitsluitingscriteria:

  • Personen die meer dan 10 mg prednison (of vergelijkbaar medicijn) gebruiken
  • Personen met hypereosinofiel syndroom die andere medicijnen gebruiken die het onderzoek kunnen verstoren
  • Vrouwen die zwanger zijn of borstvoeding geven
  • Personen met een bekende genmutatie geassocieerd met chronische eosinofiele leukemie
  • Kinderen jonger dan 18 jaar die minder wegen dan 48 kg of 106 lb

Ontwerp:

  • Deelnemers krijgen een screeningbezoek met een lichamelijk onderzoek en medische geschiedenis. Er worden bloed- en urinemonsters afgenomen.
  • Deelnemers krijgen 's ochtends een enkele dosis van de steroïde prednison via de mond. Bloedmonsters worden 2, 4, 24 uur na deze dosis afgenomen.
  • Op de dag na de dosis steroïden geven de deelnemers 's ochtends nog een bloedmonster af.
  • Deelnemers beginnen dagelijks met het innemen van prednison wanneer ze naar huis terugkeren. Wekelijks worden er bloedmonsters afgenomen bij de huisarts van de deelnemer. De dosis prednison wordt verlaagd afhankelijk van het wekelijkse aantal eosinofielen. We zullen proberen om elke persoon de laagst mogelijke dosis prednison te geven die de stoornis onder controle kan krijgen. Deelnemers die niet reageren of ernstige bijwerkingen hebben, worden van de prednison afgehaald. Andere behandelingen zullen worden overwogen voor mensen die niet op steroïden reageren. Het doel is om de respons op prednison te evalueren. Ons onderzoek zal proberen erachter te komen waarom sommige mensen niet reageren op steroïden. De meeste mensen zullen het onderzoek binnen 6 tot 16 weken voltooien, afhankelijk van hun reactie op prednison.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze studie heeft tot doel een model te ontwikkelen om te bepalen of een enkele, orale, op gewicht gebaseerde dosis glucocorticoïde (GC) de klinische en biologische respons op GC's op de lange termijn kan voorspellen bij personen met hypereosinofiel syndroom (HES). Proefpersonen met FIP1L1/PDGFRalfa-negatieve HES, die symptomatisch zijn met eosinofielentelling >1500/microL en die minder dan of gelijk aan 10 mg prednison per dag krijgen, zullen worden ingeschreven. Er zal een enkelvoudige orale dosis prednison (1 mg/kg afgerond op de dichtstbijzijnde 5 mg) worden toegediend. Het aantal eosinofielen en verschillende laboratoriumparameters zullen 2 uur, 4 uur en 24 uur na toediening van prednison worden beoordeeld (onderzoekers zullen blind zijn voor de resultaten van het aantal eosinofielen). De proefpersonen zullen dan beginnen met GC-therapie met 30 mg prednison per dag, gevolgd door een gestandaardiseerde afbouw. De laagste dosis GC waarbij de symptomen en eosinofilie onder controle zijn, wordt vergeleken met de verandering in het aantal eosinofielen 2, 4 en 24 uur na provocatie. Mechanismen en in vitro correlaten van GC-resistentie zullen ook onderzocht worden.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

26

Fase

  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Verenigde Staten, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

7 jaar tot 100 jaar (VOLWASSEN, OUDER_ADULT, KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

  • ONDERWERP INSLUITINGSCRITERIA:

Proefpersonen op Protocol #94-I-0079 komen alleen in aanmerking voor deelname aan het onderzoek als alle volgende criteria van toepassing zijn:

  1. Onderwerpen moeten 7 jaar of ouder zijn om zich in te schrijven
  2. Proefpersoon voldoet aan diagnostische criteria voor HES (AEC >1500/microL, afwezigheid van een secundaire oorzaak en tekenen en/of symptomen toe te schrijven aan de eosinofilie)
  3. AEC groter dan 1500 microL verkregen binnen 14 dagen voorafgaand aan inschrijving
  4. Bereidheid om de getimede steroïde-uitdaging uit te voeren
  5. Geschikte kandidaat voor GC-behandeling na provocatie
  6. Bereidheid om monsters op te slaan voor toekomstig onderzoek

ONDERWERP UITSLUITINGSCRITERIA:

Een proefpersoon komt niet in aanmerking voor deelname aan het onderzoek als een van de volgende situaties van toepassing is:

  1. > 10 mg prednison of equivalent ontvangen op het moment van inschrijving.
  2. Minder dan of gelijk aan 10 mg prednison of equivalent krijgen, maar gedurende ten minste 3 weken geen vaste dosis hebben gebruikt (personen op een huidige afbouw van corticosteroïden worden uitgesloten).
  3. AEC lager dan of gelijk aan 1500/microl op de dag van de steroïde-uitdaging
  4. Gebruik van immunomodulerende medicatie (anders dan minder dan of gelijk aan 10 mg/dag prednison), inclusief maar niet beperkt tot biologische geneesmiddelen, in de afgelopen 6 maanden.
  5. Zwanger op het moment van screening.
  6. Een bekende mutatie hebben in het FIP1L1-PDGFR-gen.
  7. Elke omstandigheid die, naar de mening van de onderzoeker, de proefpersoon onnodig in gevaar brengt door deel te nemen aan het protocol.
  8. Gewicht minder dan 48 kg (106 lbs) bij proefpersonen jonger dan 18 jaar.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: NA
  • Interventioneel model: SINGLE_GROUP
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
ANDER: Steroïde uitdaging
Alle deelnemers kregen een enkele orale dosis prednison (1 mg/kg afgerond op de dichtstbijzijnde 5 mg). De volgende dag begon de deelnemer met glucocorticoïdtherapie van prednison 30 mg oraal per dag gedurende een week, gevolgd door een gestandaardiseerde afbouw totdat een minimaal effectieve dosis was bereikt of de deelnemer afbouwde naar prednison 5 mg oraal per dag.
Geneesmiddel: prednison
Glucocorticoïden (GC) worden beschouwd als de eerstelijnstherapie voor hypereosinofiel syndroom.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Gemiddelde procentuele verandering in het aantal eosinofielen na blootstelling aan glucocorticoïden
Tijdsspanne: 24 uur

Respons op provocatie met glucocorticoïden zoals beoordeeld aan de hand van het percentage van het aantal eosinofielen 24 uur na provocatie met glucocorticoïden ten opzichte van de baseline AEC voor elke deelnemer.

Maat Beschrijving (%): Percentage van baseline AEC wordt gedefinieerd als het absolute aantal eosinofielen na 24 uur gedeeld door het absolute aantal eosinofielen bij baseline *100.
24 uur

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Deelnemers met responsiviteit op glucocorticoïden - IHES-variant
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1)
Deelnemers met idiopathische hypereosinofiele syndromen (IHES) die respons op glucocorticoïden, suboptimale respons of geen respons bereikten.
Basislijn (dag 1)
Deelnemers met responsiviteit op glucocorticoïden - LHES-variant
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1)
Deelnemers met lymfoïde hypereosinofiele syndromen (LHES) die respons op glucocorticoïden, suboptimale respons of geen respons bereikten.
Basislijn (dag 1)
Deelnemers met responsiviteit op glucocorticoïden - MHES-variant
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1)
Deelnemers met myeloïde hypereosinofiele syndromen (MHES) die respons op glucocorticoïden, suboptimale respons of geen respons bereikten.
Basislijn (dag 1)
Deelnemers met responsiviteit op glucocorticoïden - Overlappende HES-subtypen
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1)
Deelnemers met overlappende hypereosinofiele syndromen die respons op glucocorticoïden, suboptimale respons of geen respons bereikten.
Basislijn (dag 1)
Gemiddeld basislijn IgE-niveau
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1)
Gemiddelde uitgangswaarde van immunoglobuline E (IgE) bij deelnemers voorafgaand aan de start van glucocorticoïd
Basislijn (dag 1)
Gemiddelde baseline absolute eosinofielentelling
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1)
Gemiddelde baseline absolute eosinofielentelling bij deelnemers voorafgaand aan de start van glucocorticoïden
Basislijn (dag 1)
Deelnemers met responsiviteit op glucocorticoïden - Cardiale betrokkenheid
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1)
Hartbetrokkenheid bij deelnemers met hypereosinofiele syndromen (HES)
Basislijn (dag 1)
Deelnemers met responsiviteit op glucocorticoïden - pulmonaire betrokkenheid
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1)
Pulmonale betrokkenheid bij deelnemers met hypereosinofiele syndromen (HES)
Basislijn (dag 1)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (WERKELIJK)

16 februari 2012

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

10 december 2020

Studie voltooiing (WERKELIJK)

10 december 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

1 februari 2012

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

1 februari 2012

Eerst geplaatst (SCHATTING)

2 februari 2012

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

15 februari 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

26 januari 2022

Laatst geverifieerd

22 februari 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 120026
  • 12-I-0026

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren