Trattamento steroideo per la sindrome ipereosinofila

Sfondo:

- La sindrome ipereosinofila (HES) è un disturbo in cui il corpo ha troppi eosinofili (un tipo di globuli bianchi). Troppi eosinofili nell'HES possono causare danni al cuore, ai nervi o alla pelle. Alcuni farmaci possono aiutare a ridurre la conta degli eosinofili per prevenire danni ai tessuti. I corticosteroidi, come il prednisone, sono usati per la terapia iniziale in questo disturbo. Sebbene la maggior parte delle persone risponda al prednisone, alcune persone sviluppano effetti collaterali o non rispondono molto bene al trattamento. Modi migliori per determinare la dose da somministrare potrebbero aiutare a decidere la migliore terapia per HES.

Obiettivi:

• Per determinare se una singola dose di prednisone può essere utilizzata per prevedere quali persone con ipereosinofilia rispondono al trattamento.
• Per studiare la mancanza di risposta al trattamento con steroidi nelle persone con HES.

Eleggibilità:

Criterio di inclusione:

• Individui con sindrome ipereosinofila con conta eosinofila elevata.
• Individui che sono disposti a sottoporsi a prelievo di sangue prima e dopo aver assunto steroidi.

Criteri di esclusione:

• Individui che assumono più di 10 mg di prednisone (o farmaco simile)
• Individui con sindrome ipereosinofila che assumono altri farmaci che potrebbero interferire con lo studio
• Donne in gravidanza o che allattano
• Individui che hanno una mutazione genetica nota associata a leucemia eosinofila cronica
• Bambini di età inferiore a 18 anni che pesano meno di 48 kg o 106 libbre

Progetto:

• I partecipanti avranno una visita di screening con un esame fisico e una storia medica. Saranno raccolti campioni di sangue e urina.
• I partecipanti avranno una singola dose del prednisone steroide per via orale al mattino. I campioni di sangue verranno raccolti 2, 4, 24 ore dopo questa dose.
• Il giorno dopo la dose di steroidi, i partecipanti forniranno un altro campione di sangue al mattino.
• I partecipanti inizieranno a prendere il prednisone ogni giorno quando torneranno a casa. I campioni di sangue verranno raccolti settimanalmente presso l'ufficio del medico del partecipante. La dose di prednisone verrà ridotta in base alla conta settimanale degli eosinofili. Cercheremo di far assumere a ogni persona la dose più bassa possibile di prednisone che controllerà il disturbo. I partecipanti che non rispondono o hanno gravi effetti collaterali verranno tolti dal prednisone. Altri trattamenti saranno presi in considerazione per le persone che non rispondono agli steroidi. L'obiettivo è valutare la risposta al prednisone. La nostra ricerca proverà a capire perché alcune persone non rispondono agli steroidi. La maggior parte delle persone completerà lo studio entro 6-16 settimane, a seconda della loro risposta al prednisone.