Studie fáze I hodnotící autologní mezenchymální stromal odvozený z kostní dřeně na Crohnovu chorobu. (EPIC/MSC/IBD)
Studie fáze I hodnotící bezpečnost a snášenlivost autologních mezenchymálních stromálních buněk (MSC) získaných z kostní dřeně u dospělých se středně těžkou až těžkou Crohnovou chorobou.
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
EPIC MSC/IBD se skládá z autologních mezenchymálních stromálních buněk pocházejících z dřeně ex vivo expandovaných numericky po dobu přibližně 14 dnů pomocí spojeného lidského lyzátu krevních destiček (phPL), sklizených v den infuze, promytých a suspendovaných v koncentraci 4 miliony buněk/ ml v Plasmalyte A s 0,5% lidským sérovým albuminem. Jedná se o fázi I s eskalací dávky, otevřenou, nerandomizovanou, nekontrolovanou placebem, studii přiřazení jedné skupině k vyhodnocení bezpečnosti a snášenlivosti jedné intravenózní infuze EPIC MSC2011-001. EPIC EPIC MSC/IBD bude podáván intravenózní infuzí a bude podáván v jedné ze tří úrovní dávky: (Tier 1) 2 miliony buněk/kg tělesné hmotnosti pacienta; (Tier 2) 5 milionů buněk/kg a (Tier 3) 10 milionů buněk/kg. Do této fáze I klinického hodnocení bude zařazeno 16–20 subjektů se středně těžkou až těžkou Crohnovou chorobou. Délka této studie u každého pacienta je 12 týdnů. Vyšetřovatelé předpokládají, že tato studie bude dokončena do 2 let od zahájení.
Primární cíl: Popsat a porovnat bezpečnost a snášenlivost jednorázové infuze čerstvých autologních mezenchymálních stromálních buněk derivovaných z kostní dřeně infuzí pacientům se středně těžkou až těžkou Crohnovou chorobou.
Sekundární cíl: Účinnost infuze autologních mezenchymálních stromálních buněk odvozených z kostní dřeně pacientům se středně těžkou až těžkou Crohnovou chorobou, jak byla hodnocena pomocí indexu aktivity onemocnění a indexu kvality života.
Bezpečnostní proměnné: Nežádoucí účinky (AE), Laboratorní parametry (hematologie, biochemie, analýza moči), Vitální funkce.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
- Emory University
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení
- Muži a ženy 18-65 let.
- Pacient musí mít CD po dobu alespoň 3 měsíců od okamžiku prvotní diagnózy. Diagnóza CD musí být potvrzena endoskopickým a histologickým důkazem.
- Pacienti musí mít aktivní Crohnovu chorobu definovanou indexem aktivity Crohnovy choroby (CDAI) mezi >220 při screeningu a výchozím stavu.
- Pacienti by neměli potřebovat okamžitý chirurgický zákrok (tj. v důsledku obstrukce, striktur, aktivního abscesu nebo perforace).
- Subjekty musí být refrakterní (definováno jako chybějící odpověď po dobu alespoň 3 měsíců) na imunomodulátory (včetně 6-merkaptopurinu a azathioprinu a methotrexátu) nebo anti-TNF terapii v současnosti nebo v určité fázi jejich onemocnění. Nedostatek odezvy je definován tím, že se nepodařilo snížit skóre CDAI alespoň o 70 bodů.
- Budou povoleny následující léky: mesalamin a prednison (stabilní dávka alespoň 2 týdny před zařazením).
- Subjekty na anti TNF terapii budou vyžadovat minimálně 4 týdny vymývací období před screeningem.
- Subjekty užívající nesteroidní analgetika vyžadují před screeningem minimálně 2 týdny vymývací období
- Pokud je žena a je v plodném věku, pacientka musí být netěhotná, nekojící a musí používat vhodnou antikoncepci;
- Pacient je ochoten se studie zúčastnit a podepsal informovaný souhlas.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: autologní mezenchymální stromální buňky
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet nežádoucích příhod
Časové okno: 12 měsíců
|
Sledování nežádoucích účinků v době infuze MSC a 12 měsíců po ní
|
12 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Index aktivity Crohnovy choroby (CDAI)
Časové okno: 12 měsíců
|
Skóre CDAI před a po intervenci bude monitorováno po dobu 12 měsíců
|
12 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Tanvi Dhere, MD, Emory University
Publikace a užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia
Primární dokončení (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhad)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- IRB00051454
- EPIC001 (Jiný identifikátor: Other)
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .